사렙타 테라퓨틱스가 애브비와 테세라 테라퓨틱스를 거친 마이클 세베리노(Michael Severino) 박사를 신임 최고경영자(CEO)로 선임했다. 세베리노 신임 CEO는 듀센근이영양증(DMD) 유전자치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’의 안전성 문제와 미국 내 사용 대상 축소, 이에 따른 판매 감소를 해결하는 동시에 회사의 후속 정밀유전의학 파이프라인을 이끌어야 하는 과제를 맡게 됐다.

사렙타에 따르면, 세베리노 신임 CEO는 화요일부터 공식적으로 경영을 맡는다. 이번 인사는 장기간 회사를 이끌어온 더그 잉그램(Doug Ingram) CEO가 은퇴 계획을 발표한 지 약 5개월 만에 이뤄졌다.

잉그램 CEO는 지난 2월 가족 구성원 2명이 또 다른 유형의 근이영양증인 근긴장성이영양증 1형(DM1)을 진단받은 것을 계기로 연말까지 은퇴하겠다고 밝혔다. 그는 후임자가 먼저 선정되면 해당 시점에 자리에서 물러나기로 했다.

2017년 사렙타 CEO로 취임한 잉그램은 DMD 치료제 포트폴리오 확대와 유전자치료제 개발을 이끌었다. 그는 성명을 통해 “사렙타를 이끈 것은 내 직업 경력에서 영광스러운 일이었다”며 “세베리노 신임 CEO가 뛰어난 조직과 환자의 삶을 바꿀 수 있는 치료제 포트폴리오, 잠재력을 갖춘 파이프라인, 과학을 독립적으로 대규모 추진할 수 있는 재정적 자원을 이어받게 돼 기쁘다”고 말했다.

세베리노 신임 CEO는 애브비에서 부회장 겸 사장을 지낸 바이오제약 분야 경영인이다. 애브비 재직 당시 연구개발과 기업전략 업무에 참여했으며, 회사가 유전학·유전체학, 컴퓨터 생물학, 정밀의학 등의 분야로 파이프라인을 확대하는 과정에 관여했다.

그의 애브비 재임 기간에는 면역질환 치료제 ‘린버크(Rinvoq)’와 ‘스카이리치(Skyrizi)’, 혈액암 치료제 ‘벤클렉스타(Venclexta)’ 등이 주요 제품으로 성장했다.

세베리노 신임 CEO는 이후 플래그십 파이오니어링(Flagship Pioneering)이 설립한 테세라 테라퓨틱스(Tessera Therapeutics)를 이끌었다. 사렙타는 애브비에서의 대형 제약사 연구개발·기업전략 경험과 테세라에서 축적한 유전의학 분야 경영 경험을 바탕으로 세베리노를 새 수장으로 선택했다.

세베리노 신임 CEO는 “희귀질환 정밀유전의학 분야를 이끄는 사렙타에 합류하게 돼 뜻깊게 생각한다”며 “사렙타는 중증·생명 위협 질환을 겪는 환자와 가족에게 혁신적인 치료제와 희망, 가능성을 제공한다는 목표를 가진 회사”라고 밝혔다.

그는 사렙타가 보유한 허가 의약품과 후속 파이프라인의 성장 가능성도 언급했다. 사렙타는 엘레비디스 외에도 서로 다른 DMD 환자군을 대상으로 하는 ‘엑손디스51(Exondys 51)’, ‘비욘디스53(Vyondys 53)’, ‘아몬디스45(Amondys 45)’를 보유하고 있다.

세베리노 신임 CEO는 회사가 개발 중인 소간섭 리보핵산(siRNA) 프로그램에도 기대를 나타냈다. 사렙타는 2025년 초 애로우헤드 파마슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals)와 다중 프로그램 파트너십을 체결하고 근육·중추신경계·폐의 희귀유전질환을 표적으로 하는 RNA간섭 치료제 개발에 나섰다.

해당 협력에는 잉그램 CEO가 은퇴를 결심하게 된 계기와 관련된 DM1 프로그램도 포함됐다. 사렙타는 기존 DMD 중심 사업을 유지하면서 RNA간섭 기술을 활용해 희귀유전질환 파이프라인의 범위를 넓히는 전략을 추진하고 있다.

다만 세베리노 신임 CEO가 우선 해결해야 할 현안은 엘레비디스다. 엘레비디스는 최근 1년여 동안 안전성 우려와 상업적 환경 변화가 이어지면서 사렙타의 경영 부담으로 작용했다.

지난해 확인된 간 안전성 신호는 미국 식품의약국(FDA)의 제품 표시사항 제한으로 이어졌다. 이에 따라 미국에서는 더 이상 보행할 수 없는 비보행 DMD 환자에게 엘레비디스를 사용할 수 없게 됐다.

FDA의 표시사항 변경에 앞서 사렙타와 미국 외 지역 파트너인 로슈는 비보행 환자에게 엘레비디스 투여를 중단했다. 엘레비디스를 투여받은 일부 환자에게 급성 간부전이 발생한 뒤 사망 사례가 보고된 데 따른 조치였다.

사용 가능 환자군이 보행 환자로 제한되면서 엘레비디스의 판매에도 영향이 나타났다. 지난해 말 시장 분석가들은 4분기 판매 약화가 2026년에도 상대적으로 낮은 성장 흐름으로 이어질 수 있다고 분석했다.

사렙타의 1분기 매출은 7억3080만달러로, 2025년 같은 기간의 약 7억4500만달러보다 감소했다. 회사는 매출 감소 원인으로 엘레비디스의 사용 대상이 보행 환자로 한정된 이후 발생한 판매량 감소를 제시했다.

엘레비디스는 사렙타의 유전자치료제 전략과 상업적 성장에서 핵심적인 위치를 차지해 왔다. 이에 따라 세베리노 신임 CEO에게는 안전성 관리와 규제기관 대응, 허가 범위 내 수요 유지, 의료진과 환자사회의 신뢰 확보가 동시에 요구된다.

후속 성장동력을 구체화하는 것도 과제다. 사렙타는 이미 허가된 DMD 치료제 포트폴리오와 siRNA 프로그램을 갖추고 있지만, 엘레비디스의 사용 대상 축소로 발생한 매출 부담을 보완하려면 개발 파이프라인을 임상·사업 성과로 연결해야 한다.

이번 CEO 교체는 사렙타가 DMD 치료제 중심의 기존 사업을 안정화하면서 차세대 희귀질환 정밀유전의학 기업으로 사업 범위를 확대하는 시점에 이뤄졌다. 애브비에서 대규모 연구개발과 포트폴리오 확장을 경험하고 테세라에서 유전의학 회사를 이끈 세베리노 신임 CEO가 엘레비디스의 현안을 수습하고 사렙타의 다음 성장 단계를 설계할 수 있을지가 향후 경영의 핵심이 될 전망이다.