제도
올해 첨단재생의료 연구 ‘적합’ 6건…고위험 연구는 식약처 검토 중
올해 첨단재생의료 연구계획 중 ‘적합’ 의결을 받은 연구 6건이 각각 식품의약품안전처 검토와 재생의료진흥재단 연구비 지원 절차를 준비 중인 것으로 확인됐다.
보건복지부 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국은 이같은 내용을 골자로 한 ‘첨단재생의료 심의 동향’ 내용을 30일 공개했다.
복지부에 따르면 올해 들어 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회는 지난 1월 26일, 지난달 23일, 지난 23일 총 3회 개최돼 관련 연구계획을 심의했다. 그 결과, 지난 1월에는 가톨릭대학교 서울성모병원 연구계획 2건, 지난달에는 순천향대학교 서울부속병원과 부산제2항운병원이 각각 제출한 총 2건, 이 달에는 인하대학교병원, 분당서울대병원에서 각각 제출한 총 2건의 연구계획을 적합 의결했다.
지난 1월에 열린 올해 첫 심의위원회에서 적합 의결한 가톨릭대 서울성모병원 연구과제 중 첫 번째 과제는 ‘신장이식 후 만성항체 매개성 거부반응 환자의 치료에서 동종 골수 중간엽줄기세포와 인터류킨-6 수용체 단클론 항체병합치료의 안전성 및 유효성 평가를 위한 공개, 단일군, 연구자 주도 임상연구’다. 위원회에선 다른 사람의 세포를 배양해 제조 후 투여한다는 이유로 해당 연구를 ‘고위험’으로 분류했다.
위원회는 해당 연구과제 안전성에 대해 주로 논의한 것으로 전해진다. 위원회는 “해당 임상연구에서 사용하려는 세포는 비임상 독성시험이 완료된 상태이며, 해당 적응증 대상으로 연구자 주도 임상연구에 사용된 만큼 세포 자체의 안전성은 확인됐다고 판단했다”며 “병합치료로 함께 사용되는 약물 역시 해당 적응증에 임상연구가 실시돼 연구 설계의 과학적 타당성이 인정되며, 심평원의 허가 초과 승인을 받아 약물 안전성이 확보됐다고 판단해 적합 의결했다”고 전했다.
적합 의결된 두 번째 과제는 ‘사스-코로나바이러스-2에 장기간 감염된 환자를 대상으로 한 자가 코로나 바이러스감염증-19 항원 특이적 T세포 치료의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 임상연구’다. 이는 환자 본인의 세포를 배양해 제조한 후 투여해 ‘중위험’으로 분류했다.
복지부는 심의위원회에서 해당 연구계획이 임상적 의의를 지녔는지 여부 등을 집중 논의했다고 전했다. 현재 사스-코로나바이러스-2에 장기간 감염된 환자에 대한 입증된 치료 방법이 없는 만큼, 해당 연구계획이 선구자 성격의 연구로 임상적 의의가 있을 것이란 판단에 적합 의결했다는 설명이다. 다만 위원회는 해당 적응증에 새로운 방법으로 시도되는 첫 임상연구이므로 환자군의 기저질환 등을 고려해 구체적이고 면밀한 안전관리 방안을 마련해 시행할 것을 권고했다.
지난달에 적합 의결된 첫 번째 과제는 순천향대 서울부속병원의 ‘복수를 동반한 간경변증 환자에게 자가 골수 유래 중간엽줄기세포치료의 안전성 및 유효성을 평가하는 임상연구’다.
해당 연구에선 난치성 복수 환자에게 임상적 필요성이 높은 환자의 복수를 조절하는 것을 1차 목표로 설정했다. 또 환자 삶의 질 개선 여부 등을 확인할 예정으로 계획했다.
복지부는 심의위원회에서 해당 연구과제의 평가지표 등을 주로 논의했다고 전했다. 일반적으로는 효과적인 연구 결과 도출을 위해 객관적인 평가지표를 설정하도록 권고되는 반면, 본 연구계획서에서 평가지표로 제시한 복수량 측정은 연구 결과 해석을 어렵게 할 수 있다는 의견도 제기했다. 그러나 치료적 대안이 없는 적응증인 만큼 탐색적 임상연구로서 진행할 수 있을 것으로 판단돼 적합 의결했다는 설명이다.
지난달 적합 의결한 두 번째 과제는 부산제2항운병원의 ‘자가 기질 혈관 분획과 지방 혼합체의 이식술을 통한 재발성 복합치루의 치료 효과 평가 및 안전성 검증 임상연구’다. 이 연구는 자가유래의 기질혈관분획을 사용하는 연구로, 저위험 연구로는 처음으로 적합 의결을 받은 과제다.
복지부에 따르면 본인에게서 얻은 인체세포 등을 채취해 최소한의 조작을 통해 사용하는 저위험 연구계획을 심의하는 경우, 안전성‧유효성과 제조품질에 관한 자료 요구 수준이 중‧고위험 연구보다 낮을 수 있다.
해당 연구에선 대상질환인 재발성 치루에 맞는 문헌‧임상자료를 제출한 점이 적합 판정에 주효하게 작용했다는 평가다. 또 다른 적합 의결 요인으로는 평가변수가 있으며, 이는 임상적 개선 또는 생존에 대한 영향 등 약품의 치료적 효과를 직접적으로 측정할 수 있는 특징을 말한다.
이달에 적합 의결한 첫 번째 과제는 인하대병원 연구과제인 ‘퇴행성 무릎 관절염 환자에서 자가 지방유래 줄기세포와 히알루론산 혼합액 주사치료의 유효성 평가’다. 환자 본인의 세포를 배양해 제조한 후 투여해 ‘중위험’으로 분류했다.
심의위원회에선 해당 연구과제의 안전성에 대해 주로 논의했다. 지방유래 줄기세포에 대한 표준화된 제조방법과 품질검사 기준을 따른다는 점을 고려했으며, 연구계획에서 밝히고 있는 히알루론산과 줄기세포를 투여 전 혼합해 관절강 내로 투여하는 방법에 대해선 안전성이 확보됐다고 판단했다. 현재 허가된 의약품과 같은 방법으로 히알루론산을 혼합하는 점을 고려한 결과다.
두 번째 적합 과제는 분당서울대병원 연구과제로 ‘새롭게 진단된 교모세포종 환자를 대상으로 concurrent chemoradiation therapy(CCRT)와 병용된 자가 혈액 유래 활성화 혼합 림프구(CLZ-3002)의 안전성 및 유효성 평가연구’다. 이 연구 역시 환자 본인의 세포를 배양해 제조한 후 투여한 것으로 ‘중위험’으로 분류했다.
심의위원회에선 해당 연구계획의 연구 설계 등에 대해 주로 논의했는데, 연구자는 시험군을 3가지로 설정해 각 군을 비교하는 연구 설계로 최초 제출했으나, 위원회는 연구자가 명시한 탐색적 연구 성격에 맞도록 연구 설계를 수정할 것을 권고했다. 연구자는 위원회 의견을 수용해 단일군으로 연구설계를 수정해 제출했고, 그 결과 위원회가 보완이 적절히 이뤄졌다고 판단해 적합 의결했다.
복지부 관계자는 “적합 의결을 받은 연구과제 중 고위험 연구계획 1건은 식약처 검토 절차를 진행 중”이라며 “나머지 5건의 연구계획들은 현재 재생의료진흥재단(임상연구지원사업단)에 연구비 지원을 받기 위해 신청 준비하고 있다”고 전했다.
이주영
2023.03.31