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‘레켐비’ 中서 ‘상업보험 혁신의약품 목록’ 등재

스웨덴의 신경퇴행성 질환 치료제 연구‧개발 전문 제약기업 바이오아크틱社(BioArctic AB)와 에자이社는 알쯔하이머 치료제 ‘레켐비’(레카네맙)가 중국 국가의료보장국(NHSA)이 최근 도입한 ‘상업보험 혁신의약품 목록’에 등재됐다고 8일 공표했다.‘레켐비’가 ‘상업보험 혁신의약품 목록’에 등재된 것은 중국 내 초기 알쯔하이머 환자들을 위한 접근성을 확대하는 데 유의미한 진전이 이루어진 것으로 풀이되고 있다.‘상업보험 혁신의약품 목록’은 혁신 의약품의 개발과 접근성 향상을 지원하고자 하는 중국 정부의 새로운 정책을 근거로 도입된 것이다.특히 이 목록은 ‘국가 급여의약품 목록’(NRDL)의 기본적인 급여 시스템과 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 혁신 의약품 사이에 존재하는 급여의 간극을 좁히는 데 목적을 두고 도입됐다.민간보험회사들은 ‘상업보험 혁신의약품 목록’을 근거로 협의를 거쳐 급여 관련 세부사항들에 관해 제약기업들과 합의를 도출하고, 목록에 등재된 의약품들에 중점을 둔 가운데 보험상품을 개발하게 된다.‘상업보험 혁신의약품 목록’은 내년 1월 1일부터 효력이 발효되면서 적용될 예정이다.에자이 측은 지난 2024년 현재 중국 내 경도 인지장애(MCI) 또는 알쯔하이머로 인한 경도 치매 환자 수가 총 1,700만명에 달할 것으로 추정하고 있다.이 수치는 인구 전반의 고령화 추세에 따라 갈수록 늘어날 것으로 예상되고 있는 형편이다.에자이 측은 지난 2024년 6월 중국시장에서 ‘레켐비’를 발매하고, 민간시장을 중심으로 공급하고 있다.

이덕규 2025.12.09
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중증 재생불량성 빈혈 첫 세포 치료제 FDA 허가

FDA가 이스라엘의 세포 치료제 전문 생명공학기업 가미다 셀社(Gamida Cell)의 악성 혈액종양 치료제 ‘오미서지’(Omisirge: 오미두비셀-onlv)의 적응증 추가를 승인했다고 8일 공표했다.이에 따라 ‘오미서지’는 중증 재생불량성 빈혈(SAA) 환자들을 치료하기 위한 최초의 조혈모세포 이식(HSCT) 치료대안으로 자리매김할 수 있게 됐다.12세 이상의 소아Ⅱ성인 악성 혈액종양 환자 치료제로 사용되고 있는 ‘오미서지’가 이제 6세 이상의 소아‧성인 중증 재생불량성 빈혈 환자 치료제로도 사용되면서 적합한 공여자가 부재한 환자들에게서 중증도를 감소시키는 데 도움을 줄 수 있게 될 것이라는 의미이다.FDA 산하 생물학적제제평가‧연구센터(CBER)의 비나이 프라사드 소장 겸 최고 의학‧학술 책임자는 “치료전망의 관점에서 볼 대 이번 승인이 획기적이라고(revolutionary) 말할 수 있을 것"이라면서 ”우리가 중증 재생불량성 빈혈을 치료하는 방법을 근본적으로 바꿔놓을 수 있을 것으로 기대되기 때문“이라고 말했다.중증 재생불량성 빈혈은 조기치료를 통해 환자의 삶의 여정에 변화가 가능케 해 줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.프라사드 소장은 뒤이어 “중증 재생불량성 빈혈이 희귀 혈액질환의 일종인 데다 치명적일 수 있을 것”이라며 “FDA는 중증 재생불량성 빈혈 환자들을 위한 치료대안을 확대하는 데 변함없이 힘을 기울이고 있다”고 덧붙였다.중증 재생불량성 빈혈을 생명을 위협하는 희귀 혈액질환의 일종으로 골수에서 적혈구, 백혈구 및 혈소판 등을 충분하게 생산하지 못하면서 발생하는 것으로 알려져 있다.중증 재생불량성 빈혈의 치료는 연령대에 따라 다르게 나타나고 있는 가운데 통상적으로 면역억제제와 조혈모세포 이식수술로 치료법이 구성되어 있다.이 중 조혈모세포 이식수술은 가급적 조직유형이 일치하는 형제‧자매 또는 관련 공여자들로부터 기증받았을 때 가능한 치료법이다.적합한 공여자가 부재할 경우에는 중증 재생불량성 빈혈을 치료하기 위해 탯줄 이식수술이 선택될 수도 있다.하지만 탯줄 이식수술은 통상적으로 조혈 회복의 지연이나 감염성 질환 위험성 증가 등으로 인해 사용에 제한이 따르고 있는 형편이다.‘오미서지’는 줄기세포 치료제의 일종으로 공여자의 제대혈 줄기세포에 니코틴아미드(비타민B3의 한 유형)를 사용한 화학적 향상을 거쳐 환자에게 주입되어 혈액과 면역계의 회복을 돕는 치료대안이다.‘오미서지’는 조혈 회복의 지연과 감염증 위험성 증가 등이 수반될 수 있는 제대혈 이식수술의 제한에 대응하는 치료대안으로 조혈모세포 이식수술을 필요로 하는 중증 재생불량선 빈혈 환자들에게 추가적인 이식 선택권을 제공해 줄 수 있을 것으로 보인다.FDA 산하 생물학적제제평가‧연구센터(CBER) 치료제품국의 메가 카우샬 국장 직무대행은 “제대혈 유래 새로운 줄기세포 치료대안의 일종인 ‘오미서지’가 줄기세포 이식수술을 선택하는 데 제한이 따른 중증 재생불량성 빈혈 환자들을 위한 치료 선택지로 각광받을 수 있을 것”이라고 말했다.소아 혈액질환 전문가이기도 한 카우샬 국장 직무대행은 뒤이어 “호중구 회복에 소요되는 시간을 단축시켜 줄 ‘오미서지’가 이식 후 회복시간의 단축 뿐 아니라 환자들의 감염률을 개선하는 데도 도움을 줄 수 있을 것”이라고 설명했다.‘오미서지’의 효능 및 안전성은 현재 진행 중인 개방표지, 전향적, 단일그룹 시험을 통해 평가를 거쳤다.이 시험에는 6세 이상의 중증 재생불량성 빈혈 환자들이 참여해 ‘오미서지’를 사용한 치료를 받았다.그 결과 ‘오미서지’를 투여한 14명의 환자들 가운데 12명에서 조기에 호중구 생착이 나타나 유지된 것으로 평가됐다.호중구 회복에 소요된 평균기간을 보면 11일(7~20일)로 파악됐다.가장 빈도높게 수반된 ‘오미서지’의 부작용을 보면 열성(熱性) 호중구 감소증, 바이러스성‧세균성 감염증, 고혈당, 면역성 혈소판 감소증 및 폐렴 등이 보고됐다.자가면역성 세포감소증의 경우 피험자들의 25%에서 나타났다.한편 FDA는 ‘희귀의약품’과 ‘신속심사’ 대상으로 지정을 거친 끝에 ‘오미서지’의 적응증 추가를 승인한 것이다.

이덕규 2025.12.09
글로벌

GLP-1 알레니글리프론 36주 후 체중 15.3% ↓

36주 동안 1일 1회 경구복용 후 체중이 최대 15.3%까지 감소했다고!미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 가운데 비만을 비롯한 각종 대사계 질환 대응 경구용 저분자 치료제를 개발하는 데 사세를 집중하고 있는 전문 제약기업 스트럭처 테라퓨틱스社(Structure Therapeutics)가 알레니글리프론(aleniglipron)의 임상 2b상 ‘ACCESS 시험’ 프로그램에서 도출된 긍정적인 주요한 자료를 8일 공개했다.‘ACCESS 시험’은 비만 환자 또는 최소한 한가지 체중 관련 병발질환을 동반한 과다체중자들을 대상으로 알레니글리프론의 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.이날 공개된 36주 도출 자료는 핵심적인 임상 2b상 ‘ACCESS 시험’과 현재도 진행 중인 탐색적 ‘ACCESS Ⅱ 시험’, 현재 진행 중인 ‘바디 컴포지션 시험’(Body Composition study)에서 확보된 중간분석 자료 및 ‘ACCESS 시험’의 개방표지 연장시험(OLE) 등에서 산출된 결과 등이 포함된 것이다.알레니글리프론은 1일 1회 경구복용형 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체의 비펩타이드 저분자 작용제이다.환자들의 니즈에 대응하고 접근성 향상을 염두에 두고 개발이 진행된 기대주이다.임상 2b상 ‘ACCESS 시험’에서 도출된 결과를 보면 알레니글리프론은 120mg 용량을 1일 1회 복용한 후 36주차에 플라시보 대조그룹과 비교평가했을 때 체중이 평균 11.3%(27.3파운드) 임상적으로 유의미한 데다 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 분석됐다.아울러 부작용으로 인해 복용을 중단한 피험자들의 비율은 10.4%로 집계됐다.이와 함께 탐색적 ‘ACCESS Ⅱ 시험’을 진행한 결과를 보면 알레니글리프론 240mg 용량을 복용한 피험자 그룹의 경우 36주차에 플라시보 대조그룹과 비교평가했을 때 체중이 평균 최대 15.3%까지 감소한 것으로 분석됐다.또한 알레니글리프론의 내약성 프로필을 보면 GLP-1 수용체 작용제 계열의 다른 약물들과 대동소이하게 나타났고, 표적外 안전성 프로필이 괄목할 만하게 나타났다.이처럼 긍정적인 결과들은 알레니글리프론이 임상 3상 개발로 진입해야 함을 뒷받침하는 데 충분해 보인다고 스트럭처 테라퓨틱스 측은 설명했다.스트럭처 테라퓨틱스社의 레이먼드 스티븐스 대표는 “오늘 공개된 주요한 결과들을 보면 알레니글리프론이 차별화되고, 임상적으로 유의미한 효과를 나타내는 데다 경쟁력 있고, 용량 의존적으로 체중감소 효과를 내보이면서 안전성 프로필이 지속적인 복용에 적합하다는 점 등이 입증됐다”고 말했다.특히 고용량(즉, 240mg)을 복용한 피험자 그룹에서 36주차에 관찰된 체중감소와 감소한 체중의 정체(plateau)가 수반되지 않은 점은 알레니글리프론이 동종계열 최고의 경구용 저분자 GLP-1 제제가 될 수 있을 것임을 시사하는 것이라고 스티븐스 대표는 풀이했다.가장 중요한 것은 이번에 공개된 자료가 임상 3상 단계로의 진입을 뒷받침하는 포괄적인 정보를 제공해 주고 있다는 점이고, 알레니글리프론이 접근성 있고, 확장성 있고, 병용요법제로 사용이 가능한 비만 치료용 표준 경구용 저분자 치료제가 될 수 있을 것이라는 점이라고 강조하기도 했다.‘ACCESS’ 프로그램 운영위원회의 위원장을 맡은 텍사스대학 의과대학 사우스웨스턴 메디컬센터의 줄리오 로젠스탁 교수는 “임상 2b상 ‘ACCESS 시험’에서 36주차에 도출된 체중감소 및 감소된 체중의 정체 부재 관련자료를 보면 대단히 고무적”이라고 말했다.게다가 ‘ACCESS Ⅱ 시험’에서 최대 15.3%의 체중감소 효과가 나타난 것은 좀 더 대규모이자 보다 오랜 기간 동안 후속시험이 진행되어야 할 필요성을 확인시켜 준 것이라고 로젠스탁 교수는 설명했다.알레니글리프론과 같은 1일 1회 경구복용, 비펩타이드, 저분자 GLP-1 수용체 작용제들이 비만 치료의 변화를 견인하고, 접근성을 확대시켜 세계 각국의 환자들에게 심대한 영향을 미칠 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.환자지원단체 비만행동연대(OAC)의 조 나드글로우스키 대표는 “1일 1회 경구복용하는 알레니글리프론과 같은 기대주들이 비만 환자들의 선택권을 확대하는 데 도움을 줄 수 있을 것”이라면서 “임상 2b상 ‘ACCESS 시험’ 프로그램에서 도출된 결과를 보면 비만 환자들이 한결 더 다양하고 그들의 니즈를 충족시켜 줄 접근성이 향상된 대안이 확보되는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 되었음을 시사한다”고 피력했다.

이덕규 2025.12.09
글로벌

‘리브말리’ 보유 미럼 파마 간질환 전문 BT 인수

국내시장에서도 발매 중인 희귀 간질환 치료제 ‘리브말리’(Livmarli: 마라릭시뱃 경구용 액제)를 보유한 곳이어서 낯설지 않은 미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 포스터 시티 소재 희귀 간질환 전문 제약기업 미럼 파마슈티컬스社(Mirum Pharmaceuticals)가 블루제이 테라퓨틱스社(Bluejay Therapeutics)를 인수키로 합의했다고 8일 공표했다.블루제이 테라퓨틱스社는 캘리포니아州 레드우드 시티에 소재한 바이러스‧간 질환 치료제 특화 생명공학사이다.합의를 도출함에 따라 미럼 파마슈티컬스는 만성 델타 간염 바이러스(HDV) 치료제로 후기단계의 개발이 진행 중인 모노클로날 항체 브렐로비투그(brelovitug)를 자사의 희귀 간질환 프로그램 포트롤리오에 추가할 수 있게 됐다.이에 따라 희귀 간질환 분야에서 심도깊은 전문성을 보유한 미럼 파마슈티컬스는 희귀질환 분야에서 자사의 리더십을 한층 더 강화하면서 앞으로 1년 6개월여 이내에 4번째 허가취득 제품을 추가할 수 있을 것이라는 잠재적 가능성에 무게를 실을 수 있게 됐다.브렐로비투그는 가장 중증의 바이러스성 간염으로 알려진 만성 델타 간염 바이러스 치료제로 현재 임상 3상 ‘AZURE 시험’ 프로그램이 진행 중이다.만성 델타 간염 바이러스는 이미 B형 간염에 감염된 환자들에게 감염되는 것으로 알려져 있다.전체의 절반에 육박하는 만성 델타 간염 바이러스 감염환자들은 진단 후 10년 이내에 섬유증, 간경화, 비 대상성(代償性) 간경병증 및 간암 위험성 증가 등으로 인해 사망에 이르고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.임상 2상 시험에서 브렐로비투그는 만성 델타 간염 바이러스에 대응하는 강력한 항바이러스 활성이 입증됐다.100%가 만성 델타 간염 바이러스 RNA 반응에 도달했을 뿐 아니라 간 효소 수치가 개선되었고, 호의적인 안전성 프로필이 나타났으며, 가장 빈도높게 수반된 부작용으로는 주사부위 홍반 정도가 관찰된 것으로 나타났다.글로벌 임상 3상 ‘AZURE 시험’ 프로그램은 현재 피험자 충원이 진행 중인 단계여서 주요 시험결과가 내년 하반기 중 공개되고, 오는 2027년 허가신청 절차를 거쳐 발매될 수 있을 것으로 기대되고 있다.미럼 파마슈티컬스社의 크리스 피츠 대표는 “이번에 성사된 인수가 엄격한 개발과 규제 혁신, 상업적 우수성 등을 통해 희귀질환 환자들에게 큰 영향을 미칠 수 있는 치료제들의 개발을 진행하고 있는 우리에게 최적의 M&A 사례라 할 수 있다”면서 “만성 델타 간염 바이러스에서 브렐로비투그가 희귀 간질환 분야에서 우리가 보유한 심도깊은 전문성을 적용해 나가게 될 것”이라고 말했다.비 알코올성 지방간염 후보물질 볼릭시바트(volixibat)와 ‘리브말리’의 개발 프로그램을 진행하는 동안 우리가 구축한 탄탄한 파트너 관계 또한 브렐로비투그의 개발을 진행하는 과정에서 보탬이 될 수 있을 것이라고 설명했다.피츠 대표는 뒤이어 “블루제이 테라퓨틱스 팀이 브렐로비투그의 개발이 현재의 단계까지 진전되는 데 훌륭하게 임무를 수행했다”며 “그 같은 진전의 바탕 위에서 이처럼 중요하고 새로운 치료제가 만성 델타 간염 바이러스 감염환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.블루제이 테라퓨틱스社의 케팅 추 대표는 “블루제이 테라퓨틱스가 바이러스 질환 및 간질환 환자들을 위해 전환적인(transformative) 치료제들을 개발해 선보이고자 하는 일념으로 설립된 생명공학사”라면서 “FDA와 유럽 의약품감독국(EMA) 등의 규제기관들과 진행한 협력을 통해 브렐로비투그가 불과 4년 만에 임상개발 후보물질 단계에서 글로벌 임상 3상 단계까지 개발이 진행될 수 있었던 것”이라고 말했다.브렐로비투그가 만성 델타 간염 바이러스의 치료를 재정립할 잠재적 가능성을 내포하고 있는 데다 희귀질환 분야에서 미럼 파마슈티컬스가 구축한 리더십과 희귀 간질환 커뮤니티를 위한 헌신, 상용화 전문성 등에 미루어 볼 때 이 프로그램이 글로벌 마켓에서 진전될 수 있도록 해 줄 최적의 제약사라 할 수 있을 것이라고 추 대표는 강조했다.양사간 합의에 따라 미럼 파마슈티컬스는 블루제이 테라퓨틱스가 발행한 주식 전체를 현금 2억5,000만 달러와 미럼 파마슈티컬스의 보통주 3억7,000만 달러 상당을 건네는 조건에 인수키로 했다.이와 함께 발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티로 최대 2억 달러의 현금을 추가로 지급할 수 있게 될 전망이다.미럼 파마슈티컬스 측이 블루제이 테라퓨틱스 주주들에게 지급할 보통주는 한 주당 71.2085달러의 금액이 정해졌다.합의에 따른 후속절차들은 관행적인 절차들을 거쳐 내년 1/4분기 중으로 매듭지어질 수 있을 것으로 보인다.

이덕규 2025.12.09
글로벌

中 우시, 생물보안법 우회 위해 중동으로 가나?

생물의약품의 개발‧제조를 위한 단대단(end-to-end) 솔루션을 제공하고 있는 중국의 메이저 생명공학기업이자 글로벌 위탁 연구‧개발‧제조기관(CRDMO)으로 잘 알려진 우시 바이올로직스社(WuXi Biologics: 無錫藥明生物)가 카타르 자유구역청(QFZ: Qatar Free Zones Authority)와 전략적 양해각서(MoU)를 체결했다고 지난 2일 공표해 주목할 만해 보인다.우시 바이올로직스가 미국에서 내년부터 발효될 것으로 보이는 ‘생물보안법’의 주요 타깃 가운데 한곳으로 알려져 왔음을 상기케 하기 때문.양측은 우시 바이올로직스의 글로벌 네트워크를 확대하고 중동시장에서 자사의 역량을 강화하기 위해 전략적 양해각서를 체결한 것으로 풀이되고 있다.실제로 전략적 제휴가 성사됨에 따라 우시 바이올로직스는 중동지방에서 첫 번째 통합 위탁 연구‧개발‧제조센터를 구축할 수 있게 됐다.우시 바이올로직스 측이 글로벌 마켓에서 구축한 보유한 원-스톱 위탁 연구‧개발‧제조 솔루션과 혁신적인 기술, 그리고 복잡한 생물학적 제제 분야에서 보유하고 있는 전문성이 제약업 발전을 위한 카타르의 전략적인 비전과 결합됨에 따라 혁신을 촉발시키고, 카타르 생명공학 업계의 성장을 촉진하는 동시에 중동지방의 제약 생태계가 탄탄하게 발전할 수 있도록 하는 데 양측이 함께 기폭제 역할을 할 수 있게 될 것으로 보인다는 의미이다.우시 바이올로직스社의 크리스 첸 총경리는 “양측이 파트너 관계를 구축한 것이 우시 바이올로직스를 위한 전환적인 행보의 한걸음이라 할 수 있을 것”이라면서 “중동지방에서 우리의 여정이 시작되었음을 나타내는 것이자 우리의 글로벌 네트워크와 역량이 확대될 것임을 의미하기 때문”이라고 말했다.그는 뒤이어 “미래를 내다보는 카타르의 제약산업 비전이 카타르 자유구역청의 통합 생태계와 신뢰할 수 있는 연결성에 의해 뒷받침되고 있고, 혁신과 첨단제조를 위한 강력한 플랫폼을 제공해 주고 있다”고 강조했다.이에 따라 우리는 이처럼 성장을 거듭하고 있는 생태계에 기여하는 동시에 우리의 고객기업들이 품질높고 생명울 구할 의약품을 세계 각국의 환자들에게 공급할 수 있도록 지원해 나갈 것이라고 첸 총경리는 다짐했다.카타르 자유구역청의 셰이크 모하메드 빈 하마드 빈 파이잘 알-타니 청장은 “양측이 파트너 관계를 구축함에 따라 중동지방에서 제약산업의 성장을 위해 가장 신뢰할 수 있는 입지의 한곳으로 카타르의 지위를 강화해 줄 수 있을 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.우시 바이올로직스 측이 보유한 글로벌 전문성과 카타르의 첨단 의료 생태계와 성장을 지원하는 규제환경, 탁월한(exceptional) 물류 연결성 등이 결합되면서 지속적인 제약 혁신과 고부가가치 제조가 이루어지는 데 유리한 환경이 조성될 수 있을 것이라고 알-타니 청장은 강조했다.글로벌 역량을 확대하고, 혁신을 촉진하면서 카타르를 미래의 제약산업 허브의 한곳으로 자리매김시키기 위해 우리는 전략적 파트너 관계의 구축을 촉진하는 데 앞으로도 힘을 기울여 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.중동지방에서 우시 바이올로직스이 행보를 주시해 볼 일이다.

이덕규 2025.12.09
글로벌

美 약사회, CDC B형 간염 백신 새 권고 “유감”

미국 약사회(APhA)가 5일 나온 질병관리센터(CDC) 산하 예방접종자문위원회(ACIP)의 B형 간염 백신 예방접종 관련 권고案에 대해 같은 날 깊은 유감의 뜻을 표시하고 나섰다.(deeply disappointed)이날 미국 약사회의 유감 표명은 미국에서 출생한 신생아들에 대한 일괄적인 B형 간염 예방을 폐지토록 권고한 자문위의 결정과 관련해서 나온 것이다.미국 약사회는 자문위의 결정이 지난 1991년 이래 고도로 효과적인 것으로 나타난 데다 증거 기반(evidence-based) 공공보건 조치를 뒤로 되돌리는 처사라고 꼬집었다.미국 약사회는 신생아들을 대상으로 한 일괄적인 예방접종 권고가 영‧유아 및 아동들에게서 급성 B형 간염 바이러스 감염이 급격히 감소해 온 데다 덕분에 이루 헤아릴 수 없을 만큼 많은 수의 아동들이 만성 B형 간염 바이러스 보유자가 되지 않은 것으로 나타남에 따라 채택된 것이라는 점을 환기시켰다.또한 B형 간염 백신은 안전하고, 효과적이면서 만성 B형 간염 바이러스 감염을 예방할 수 있는 가장 신뢰할 만한 방법이라고 강조했다.미국 약사회는 뒤이어 B형 간염 바이러스 비 보유자 산모로부터 출생한 영‧유아라고 하더라도 가정 내에서 감염자 또는 간병인과 접촉할 가능성을 배제할 수 없는 데다 사람에게 물린 상처(human bites), 칫솔과 같은 개인용품의 공유 등으로 인해 감염될 위험성을 배제할 수 없으므로 보편적인 예방접종이 필요한 것이라고 지적했다.미국 약사회의 브리지드 그로브 전문직능 담당부회장(팜디)은 “약사들이 오래 전부터 B형 간염 백신을 포함한 각종 백신의 접종 권고와 투여를 통해 감염으로부터 예방을 돕는 데 일조해 왔다”면서 “우리는 평생에 걸쳐 부모들을 보호하기 위해 변함없이 회세를 집중해 나갈 것”이라고 말했다.그로브 부회장은 뒤이어 “과학은 명확하다”며 “신생아들을 대상으로 한 B형 간염 예방접종은 생명을 구하고 있고, 이처럼 중요한 예방조치를 지연시키거나 폐지하는 일에 정당성을 부여해 줄 새로운 입증자료는 존재하지 않는다”고 강조했다.이날 미국 약사회에 따르면 B형 간염 바이러스에 감염되어 출생한 신생아들은 만성 보유자가 될 확률이 90%에 달하는 데다 출생시 감염자 4명당 1명 꼴로 B형 간염 바이러스와 관련이 있는 간부전 또는 간암으로 인해 사망할 것으로 추정되고 있는 형편이다.또한 B형 간염 바이러스에 감염된 아동들은 만성 감염자가 될 확률이 20~50%에 달하고 있다.이 경우 많은 비용을 필요로 하고 집중적인 치료를 필요로 하지만, 시의적절한 예방접종을 통해 예방이 가능하다고 미국 약사회는 지적했다.이에 따라 미국 약사회는 효과와 안전성이 지속적으로 입증되어 온 B형 간염 백신 신생아 접종을 포함해 이미 탄탄하게 확립되어 있는 증거 기반 아동 대상 백신 예방접종 프로그램을 유지할 것을 지지한다고 입장을 밝혔다.미국 약사회는 아울러 성인들을 대상으로 한 B형 간염 백신 접종의 중요성 또한 강조했다.19~59세 연령대 전체 성인들을 대상으로 한 예방접종 프로그램 뿐 아니라 위험요인들을 나타내는 60세 이상 성인들, 그리고 백신 접종을 원하는 성인들을 대상으로 변함없이 백신 접종을 진행할 것을 권고한 것이다.B형 간염 백신은 안전하고 효과적인 데다 보험에서 급여를 적용받고 있다고 덧붙이기도 했다.미국 약사회는 증거 기반 에방접종 정책과 미국 전역의 개별환자 및 지역사회의 보건과 안전성을 변함없이 지지해 나갈 것이라고 강조했다.

이덕규 2025.12.08
글로벌

CDC 자문위, B형 간염 백신 개인별 결정 권고

미국 질병관리센터(CDC) 산하 예방접종자문위원회(ACIP)가 B형 간염 바이러스 음성을 나타낸 산모에게서 출생한 신생아들의 경우 B형 간염 백신 접종 유무를 부모들 개인의 의사에 따라 결정토록 할 것을 권고키로 했다.(individual-based decision-making)5일 표결을 진행한 끝에 찬성 8표‧반대 3표로 이 같이 결정한 것이다.자문위가 권고키로 한 내용 가운데는 신생아를 대상으로 출생 직후 투여하는 첫 번째 백신 접종(birth dose)이 포함되어 있다.자문위는 이와 함께 출생 직후 첫 번째 백신 접종을 받지 않은 영‧유아들의 경우 생후 2개월 이후부터 최초 접종을 받을 것을 권고키로 했다.개인의 의사에 따라 접종 유무를 결정한다는 것은 부모와 의료인들이 백신 접종의 유익성, 백신의 위험성, 감염 위험성 등을 협의토록 한다는 의미이다.즉, 접종 시기 또는 자녀를 대상으로 B형 간염 백신 기본접종을 진행할 것인지 유무를 부모와 의료인들이 협의해 결정토록 하라는 것이다.자문위는 가정 내에 B형 간염 감염자가 존재하거나, B형 간염이 다빈도로 발생하는 지역에서 이주한 사람들과 빈도높게 접촉하고 있는 등 감염 위험성이 존재하는지 여부를 부모와 의료인들이 협의토록 했다.또한 자문위는 표결 끝에 자녀를 대상으로 B형 간염 백신 추가접종 필요성을 평가할 때 부모들이 의료인과 협의해 혈청학적 검사를 진행한 결과 나타난 간염 표면항원 항체 수치가 감염을 에방하는 데 충분한 수치인지 여부를 결정하도록 권고키로 했다.이 같은 과정을 거쳐 B형 간염 백신을 접종받았을 경우 아동을 위한 백신 프로그램, 아동 건강보험 프로그램, 의료보호(Medicaid), 의료보장(Medicare) 및 연방정부의 온라인 플랫폼 ‘헬스 인슈어런스 마켓플레이스’(Health Insurance Marketplace)를 통한 보험상품 등을 통해 전액 급여 적용을 유지키로 했다.앞서 자문위는 지난 9월 19일 표결을 거쳐 전체 임신부들이 보험 프로그램이 적용되는 B형 간염 바이러스 검사를 받도록 권고한 바 있다.이와 관련, 신시아 네비슨 박사는 지난 1985년 이래 나타난 B형 간염 감염의 급격한 감소 추세가 신생아들을 대상으로 한 일괄적인 예방접종에 기인한 성과일 가능성이 작아 보인다는 지적했다.(likely small)오히려 혈액검사의 진보와 투석치료의 개선, 주삿바늘 교환 프로그램 등에 기인한 수혈 후 B형 간염 감염의 급격한 감소가 나타난 것이라고 네비슨 박사는 설명했다.네비슨 박사는 뒤이어 지난 2019년 연구에서 B형 간염 표면항원 양성을 나타낸 산모에게서 출생한 신생아들의 57.9%가 B형 간염이 풍토병으로 빈도높게 발생하고 있는 국가들을 포함해 미국 이외의 국가에서 출생한 여성들이 출산한 사례들로 나타났다고 지적했다.이 연구에 따르면 미국 내 전체 임신건수 가운데 0.5%가 B형 간염 표면항원 양성으로 나타난 여성들에 의해 출산한 사례들이고, 이 경우 신생아들이 B형 간염에 감염될 위험성이 가장 큰 것으로 나타났다고 네비슨 박사는 덧붙였다.자문위 아동/청소년 예방접종 워킹그룹의 비키 펩스워스 위원장은 “B형 간염 발생률이 낮은 선진국에 속하는 미국에서 B형 간염 백신 신생아 대상 일괄 접종이 권고되고 있는 것은 이례적인 일”이라고 언급했다.미국 보건부 차관을 겸직하고 있는 CDC의 짐 오닐 최고책임자 직무대행은 “미국민들이 생후 처음 몇 시간 동안 이루어지는 예방접종의 적합성과 관련해서 충분한 정보를 기반으로 엄격한 논의를 거치고 있는 CDC 산하 예방접종자문위로부터 혜택을 보고 있다”고 말했다.

이덕규 2025.12.08
글로벌

로슈, 방사성 리간드 치료제 개발 파트너십 확대

프랑스 핵 에너지 전문기업 오라노 그룹의 계열사인 오라노 메드社(Orano Med)는 로슈社와 장기간 이어온 제휴관계가 새로운 단계로 돌입했다고 4일 공표했다.양사는 지난 수 년 동안 ‘2단계 사전 표적화(pretargeted) 방사성 의약품(PRIT)’이라 불리는 새로운 암 치료제를 개발하기 위한 전임상 연구를 폭넓게 진행해 왔다.사전 표적화된 종양과 항원을 결합시키고, 뒤이어 암 치료에 사용되는 방사성 동위원소의 일종인 킬레이트화 납-212(chelated lead-212)가 암세포들을 표적으로 겨냥해 포착할 수 있도록 하는 이 혁신적인 기술은 현재 임상개발 단계 진입을 앞둔 상태이다.오라노 메드 측은 자사가 프랑스와 미국에서 보유하고 있는 산업용 제조 플랫폼을 이용해 킬레이트화 납-212를 제조하는 부분을 맡기로 했다.오라노 그룹의 니콜라 메스 최고경영자는 “암 환자들을 위한 잠재적으로 새로운 치료방법을 개발하기 위해 로슈 측과 구축한 제휴관계를 확대키로 한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “지난해 우리가 보유한 최첨단 임상 프로그램 ‘알파메딕스’(AlphaMedix)와 관련해서 사노피 측과 라이센스 제휴에 합의한 데 이어 잠재적 신약 후보물질에 대한 또 하나의 합의에 도달한 것이 우리가 메이저 제약사와 중요한 성과를 도출했음을 의미하는 것”이라고 말했다.로슈 측과 협력관계를 강화키로 한 것이 다양한 암 관련 적응증을 치료할 수 있는 킬레이트화 납-212 표적 알파 치료제들의 파이프라인을 견고하게 구축하는 데 목표를 둔 장기적인 전략을 이행할 수 있는 우리의 역량을 방증하는 것이라고 메스 최고경영자는 설명했다.오라노 그룹이 원자력산업 분야에서 전문성을 보유한 데다 킬레이트화 납-212를 제조하는 데 필요로 하는 희소원료의 일종인 토륨-232에 대한 접근성을 확보하고 있는 덕분에 오라노 메드가 이 같은 동위원소들의 제조와 공급망 전반에 걸친 부분을 책임지고 진행할 수 있는 것이라고 덧붙이기도 했다.오라노 메드社의 쥘리앙 토르그 최고 학술책임자는 “2단계 사전 표적화 방사선 면역요법의 적용이 방사성 리간드 치료제와 좀 더 폭넓은 암 치료 전반에 걸쳐 하나의 게임체인저가 될 수 있을 것으로 기대한다”면서 “방사선과 표적 운반체를 함께 전달하는 방법 대신에 새로운 기술이 그 같은 과정을 2개의 정밀한 단계로 분리할 수 있을 것”이라고 말했다.첫 번째 단계는 항체들이 종양 내부에 축적되어 알파입자 방출 방사성 동위원소 납-212를 포착하고, 이를 통해 암세포들을 정맬하게 표적화하면서 건강한 조직들은 보조할 수 있도록 하는 단계이다.전임상 시험에서 오라노 메드는 강력한 효능과 함께 건강한 조직들의 표적外 흡수를 감소시켰음을 입증할 수 있었다고 토르그 최고 학술책임자는 설명했다.이 같은 결과를 임상에 적용하면 보다 효과적이고 안전한 방사성 리간드 치료제를 확보하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 되었음을 의미한다고 덧붙이기도 했다.토르그 최고 학술책임자는 “우리는 로슈 측과 함께 이처럼 혁신적인 치료방법의 개발을 진행하기 위해 변함없이 사세를 집중해 나갈 것”이라고 다짐했다.양사간 합의에 따라 오라노 메드와 로슈 양사는 암태아성(CEA: carcinoembryonic)이라 불리는 항원을 표적화하는 새로운 치료 솔루션을 개발하는 데 힘을 기울여 나가기로 했다.‘암태아성’이란 일부 암에서 과잉발현되는 세포표면 당단백질의 일종을 말한다.이 항원은 직장결장암, 췌장암, 위암 및 일부 폐암과 같은 다양한 유형의 암에서 지표인자의 역할을 하는 것으로 알려져 있다.이 같은 암들은 현재 사용 중인 치료대안들의 효능이 환자들의 의료상의 니즈를 제한적으로 충족시켜 주거나 충분한 효과를 나타내지 못하고 있는 형편이다.정상적인 조직에서 암태아성의 발현을 제한하면 항체 기반 치료제들과 방사선 면역요법을 위한 최적의 표적이 될 수 있을 것임이 입증됐다.로슈 측은 내년 상반기중으로 착수될 것으로 보이는 알파 방사선 면역요법제의 임상 1상 시험을 연구비를 제공하는 등 지원활동을 진행키로 했다.이에 따라 표적 알파 치료제 분야에서 오라노 메드의 선도적인 지위가 한층 더 강화될 수 있을 것으로 보인다.

이덕규 2025.12.08
글로벌

다케다ㆍ中 제약사 항암제ㆍADCs 제휴 본격 시동

중국 제약기업 이노벤트 바이올로직스社(Innovent Biologics‧信達生物制葯)는 다케다社와 체결한 글로벌 전략적 제휴의 후속절차들을 매듭지음에 따라 본격적인 협력관계에 돌입했다고 4일 공표했다.지난 10월 최대 114억 달러 규모로 체결되었던 양사의 글로벌 전략적 제휴는 이노벤트 바이올로직스의 차세대 면역 항암제와 항체-약물 결합체들(ADCs)의 개발‧발매를 가속화하는 데 목표를 두고 성사된 바 있다.제휴 대상 가운데는 차세대 면역 항암제 후보물질이자 동종계열 최초 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1)/인터루킨-2(IL-2) 이중 특이성 항체 융합 단백질의 일종인 ‘IBI363’, 잠재적 동종계열 최고 클라우딘18.2(CLDN18.2) 단백질 표적 항체-약물 결합체의 일종인 ‘IBI343’, 임상 1상 단계의 초기 개발이 진행 중인 동종계열 최초 상피세포 성장인자 수용체(EGFR)/B7H3 이중 특이성 항체-약물 결합체의 일종인 ‘IBI3001’ 등이 포함되어 있다.이노벤트 바이올로직스社의 후이저우 항암제 담당 최고 연구‧개발 책임자는 “글로벌 항암제 시장에서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있도록 하고자 설계된 차세대 치료제들이 ‘IBI363’과 ‘IBI343’이라 할 수 있을 것”이라면서 “이노벤트 바이올로직스가 보유한 이들 자산에 대한 심도깊은 이해와 다케다의 폭넓은 경험 및 강력한 개발‧발매 역량이 결합되어 다양한 적응증에 걸쳐 우리가 보유한 자산들의 임상적 잠재력이 극대화될 수 있을 것”이라고 말했다.이에 따라 이노벤트 바이올로직스는 다케다 측과 체결한 협력관계가 앞으로도 긴밀하게 이어 나갈 수 있기를 기대해 마지 않는다고 덧붙였다.양사는 합의에 따라 첫째로, 글로벌 마켓에서 ‘IBI363’의 공동개발을 진행하고, 미국시장에서 ‘IBI363’의 공동발매를 진행키로 했다.이 때 다케다 측이 공동개발 및 공동발매를 위한 노력을 주도해 나가기로 했다.이노벤트 바이올로직스는 이와 함께 중화권과 미국을 제외한 글로벌 마켓에서 다케다 측에 ‘IBI363’을 독점적으로 발매할 수 있는 권한을 부여키로 했다.다케다 측은 또한 중화권을 제외한 글로벌 마켓에서 ‘IBI363’을 공급하기 위한 제조 권한을 보유키로 했다.상용발매를 위한 미국시장 공급의 경우 양사가 공동독점권을 갖기로 했다.둘째로, 이노벤트 바이올로직스는 중화권을 제외한 글로벌 마켓에서 ‘IBI343’의 개발, 제조 및 발매를 독점적으로 진행할 수 있는 독점적 권한을 부여키로 했다.셋째로, 다케다는 임상 1상 단계의 개발이 진행 중인 동종계열 최초 상피세포 성장인자 수용체(EGFR)/B7H3 이중 특이성 항체-약물 결합체의 일종인 ‘IBI3001’과 관련해서 중화권을 제외한 글로벌 마켓에서 독점적 전권을 갖기로 했다.그 대가로 다케다는 12억 달러의 계약성사 선불금을 다케다 측에 지급키로 했다.계약성사 선불금 가운데는 다케다가 한 주당 112.56홍콩달러의 조건으로 신주(新株)를 발행해 이노벤트 바이올로직스를 대상으로 1억 달러 규모의 지분투자를 단행하는 내용이 포함됐다.이노벤트 바이올로직스는 이와 함께 ‘IBI363’, ‘IBI343’ 및 ‘IBI3001’의 개발‧발매와 관련해서 최대 102억 달러의 성과금을 지급받을 수 있는 권한을 확보했다.이에 따라 양사의 제휴관계는 최대 114억 달러 규모에 달할 수 있을 것으로 보인다.이노벤트 바이올로직스는 미국시장에서 ‘IBI363’의 발매를 제외하고, 중화권 이외의 글로벌 마켓에서 개별 후보물질들과 관련한 로열티를 수수할 수 있는 권한도 확보했다.‘IBI363’의 경우 양사가 이노벤트 바이올로직스 40%, 다케다 60% 비율로 손익을 나눠 갖거나 분담하게 된다.

이덕규 2025.12.08
글로벌

트래디피탄트, 40여년 만 멀미 대응 약물요법제?

미국 워싱턴 D.C.에 소재한 제약기업 반다 파마슈티컬스社(Vanda Pharmaceuticals)는 FDA가 경구용 뉴로키닌-1(NK-1) 수용체 길항제의 일종인 트래디피탄트와 관련한 임상시험 부분 보류를 해제했다고 4일 공표했다.지금까지 트래디피탄트의 임상시험 규약은 최대 90회까지만 복용할 수 있도록 제한되어 왔다.반다 파마슈티컬스 측의 공식 분쟁해결 요청이 받아들여져 임상시험 부분 보류 조치가 해제됨에 따라 FDA 약물평가연구센터(CDER)는 지난 10월 반다 파마슈티컬스와 FDA 사이에 구축되었던 협력관계에 따라 재검토를 신속하게 진행할 수 있게 됐다.이날 반다 파마슈티컬스 측에 따르면 FDA는 멀미(motion sickness)가 만성 증상 또는 만성적이고 간헐적으로 나타나는 증상이라기보다 갑작스럽게 발생하는 생리적 자기제한 반응이라는 데 동의했다.FDA는 이에 따라 멀미 증상에 트래디피탄트를 사용한 것이 증상이 발생했을 때 응급치료제(acute, event-driven therapy)로 사용하는 것이고, 추가로 6개월 개 독성시험을 진행해야 할 필요가 없으며, 임상시험 부분 보류가 불요하다는 결론에 도달했다고 반다 파마슈티컬스 측은 설명했다.이 같은 결정으로 반다 파마슈티컬스는 트래디피탄트의 임상시험을 멀미 증상까지 확대해 진행할 수 있게 됐다.이와 별도로 현재 심사가 진행 중인 트래디피탄트의 구토 예방 허가신청 건의 경우 변함없이 진행 중이어서 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 12월 30일까지 승인 유무에 대한 결론이 도출될 수 있을 것으로 반다 파마슈티컬스 측은 예상했다.특히 반다 파마슈티컬스 측은 트래디피탄트가 40여년 만에 처음으로 허가를 취득하고 발매에 돌입하는 멀미 증상 대응 새로운 약물요법제(pharmacologic treatment)가 될 수 있을 것으로 전망했다.반다 파마슈티컬스社의 미하일 H. 폴리메로풀로스 대표는 “이 사안에 대해 신속하고 호의적인 해결책이 도출된 것이 우리가 FDA와 진행해 온 협업의 효용성을 방증하는 것”이라면서 “철저하고 신속한 과학적 검토를 거쳐 결론을 도출해 준 FDA에 감사의 뜻을 전하고 싶다”고 말했다.앞으로도 반다 파마슈티컬스는 FDA와 건설적인 의사소통을 지속해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.12.08
글로벌

비아트리스, 바이오시밀러 사업부문 재개하나?

비아트리스社는 자사가 보유하고 있는 인도 제약기업 바이오콘 바이올로직스社의 지분을 바이오콘社에 매각키로 합의했다고 6일 공표했다.양사간 합의에 따라 바이오콘은 비아트리스 측이 보유해 온 바이오콘 바이올로직스의 전환우선주 전체를 총 8억1,500만 달러의 조건에 인수키로 했다.8억1,500만 달러의 금액은 4억 달러의 현금과 바이오콘 측이 신규발행한 4억1,500만 달러의 주식으로 구성된다.앞서 바이오콘 바이올로직스는 지난 2022년 2월 비아트리스의 바이오시밀러 사업부문을 인수키로 합의하면서 최대 23억3,500만 달러의 현금과 총 10억 달러 규모로 자사가 발행한 전환우선주를 포함해 최대 33억3,500만 달러를 지급키로 한 바 있다.비아트리스社의 스콧 A. 스미스 대표는 “이번 합의가 비아트리스의 기업 전개에서 또 하나의 중요한 행보라 할 수 있다”면서 “우리가 보유해 온 바이오콘 바이올로직스 지분을 현금화하면서 바이오시밀러 마켓에 대한 접근을 재개키로(regaining access to the biosimilars market) 함에 따라 제네릭, 오랜 기간 보유해 온 탄탄한 브랜드 및 혁신적인 브랜드 등으로 구성된 포트폴리오가 우리의 미래 성장에 기여할 수 있게 될 것”이라고 말했다.양사간 합의에 따라 비아트리스는 바이오콘 바이올로직스의 지분 전체를 바이오콘 측에 현금 4억 달러와 바이오콘 측이 신규발행한 주식 4억1,500만 달러 등을 받고 매각하게 된다.매각된 주식은 인도 국립증권거래소(NSEI)에서 거래가 이루어지게 된다.이 주식은 6개월 동안 주식 매도 제한기간이 적용되며, 세금 또한 부과된다.이와 함께 합의조항에 따라 앞서 지난 2022년 바이트리스 측이 바이오시밀러 사업부문과 제품 발매를 비롯한 일체의 관련 권한을 바이오콘 바이올로직스 측에 매각했던 것과 관련해서 자사에 적용되었던 바이오시밀러 경쟁금지 조항의 만료시점이 앞당겨질 수 있게 됐다.제한 규정은 미국 이외의 시장에서는 합의가 매듭지어지는 대로 즉시, 미국시장에서는 내년 11월에 만료된다.양사간 합의에 따른 후속절차들은 관행적인 절차들이 충족되는 내년 1/4분기 중으로 매듭지어질 수 있을 전망이다.

이덕규 2025.12.08
글로벌

‘브레얀지’ 변연부 림프종 FDA 적응증 플러스

FDA가 CD19 항체 표적 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제 ‘브레얀지’(리소캅타진 마라류셀‧리소-셀)의 적응증 추가를 4일 승인했다.이에 따라 추가된 ‘브레얀지’의 새로운 적응증은 앞서 치료에 실패했거나, 2회 이상 치료를 진행한 후 종양이 재발한 성인 변연부(邊緣部) 림프종(MZL) 환자들을 치료하는 용도이다.‘브레얀지’는 환자 자신의 T세포들에 유전적 변형을 거쳐 암세포를 표적으로 작용하고 사멸에 이르도록 한 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제의 일종이다.FDA 산하 생물학적제제평가‧연구센터(CBER)의 비나이 프라사드 소장 겸 최고 의학‧학술 책임자는 “오늘 승인으로 정밀의학 치료제 괄목할 만한 진전이 이루어지게 됐다”면서 “환자 자신의 면역계를 보다 효과적인 변연부 림프종 치료를 위한 도구로 전환시킨 것이기 때문”이라고 말했다.FDA는 규제권한을 최적화해 암과의 사움에서 치료대안이 확대될 수 있도록 하는 데 변함없이 최선의 노력을 기울이고 있다고 덧붙이기도 했다.변연부 림프종은 림프계에서 드물게 발생하고 서서히 진행되는 암의 일종으로 알려져 있다.전체 B세포 비 호지킨 림프종 발생사례들의 7% 정도를 점유하고 있다.이에 따라 미국에서는 연간 7,460명 정도의 변연부 림프종 환자들이 발생하고 있다.치료에 실패했거나, 선행 치료제를 사용 후 종양이 재발한 변연부 림프종 환자들은 생존기간이 감소하는 결과로 이어지게 된다.FDA 생물학적제제평가‧연구센터(CBER) 치료용의약품국의 비자이 쿠마르 국장 직무대행은 “오늘 승인이 희귀암을 앓고 있는 환자들의 의료상의 니즈를 충족시켜 줄 세포 치료제들의 첨단화를 위해 FDA가 변함없이 집중적인 노력을 기울이고 있음이 반영된 성과라 할 수 있을 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “허가를 결정하는 과정에서 FDA는 변연부 림프종 환자들에게 1회 치료제를 주입한 후 나타난 높고 지속적인 반응률을 고려했다”며 “이들 가운데 절반 가까운 이들은 진단 후 2년 이내에 종양이 진행되었거나 불응성이 나타났던 환자들”이라고 덧붙였다.‘브레얀지’가 나타낸 효능과 안전성은 앞서 최소한 2회에 걸쳐 전신요법제를 사용한 치료를 받았거나, 조혈모세포 이식수술(HSCT)을 진행한 후 종양이 재발한 성인 재발성 또는 불응성 변연부 림프종 환자들을 대상으로 이루어진 1건의 개방표지, 다기관, 단일그룹 시험을 통해 평가됐다.피험자들은 ‘브레얀지’를 제조하기 위해 자신의 면역세포를 수집하는 백혈구 성분 채집술을 받았다.그리고 체내에서 림프구를 제거하기 위해 진행한 수술 前 선행 항암화학요법제 투여를 마친 후 2~7일이 지난 시점에서 ‘브레얀지’를 1회 투여받았다.백혈구 성분 채집술을 받은 77명의 환자들 가운데 66명이 ‘브레얀지’를 1회 투여받았던 것.그 결과 이들 중 95.5%는 ‘브레얀지’를 사용한 치료에 반응을 나타냈고, 62.1%가 영상 진단을 진행했을 때 변연부 림프종의 징후를 수반하지 않으면서 완전반응을 내보인 것으로 분석됐다.이 같은 반응은 평균 21.6개월에 걸친 추적조사를 진행한 후에도 지속적으로 나타났다.가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 사이토킨 방출 증후군(CRS), 설사, 피로, 근골격계 통증 및 두통 등이 보고됐다.FDA는 앞서 ‘브레얀지’를 변연부 림프종 치료용 ‘희귀의약품’과 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.‘브레얀지’의 변연부 림프종 적응증 추가를 신청했던 제약사는 미국 워싱턴州 시애틀에 소재한 면역 치료제 개발 전문 제약기업으로 브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)가 지분 100%를 보유하고 있는 주노 테라퓨틱스社(Juno Therapeutics)였다.

이덕규 2025.12.05
글로벌

AZ, 경쇄 아밀로이드증 단일클론 항체 개발 제휴

스위스 제약기업 뉴리뮨社(Neurimmune)가 아스트라제네카社의 희귀질환 치료제 부문 계열사인 알렉시온 파마슈티컬스社와 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR-CM) 관련 제휴의 폭을 확대한다고 4일 공표했다.전임상 단계의 모노클로날 항체 ‘NI009’의 개발을 진행하기 위한 글로벌 독점적 제휴 및 라이센스 합의를 도출했다고 공개한 것.‘NI009’는 경쇄(輕鎖) 아밀로이드증의 영향을 받는 조직과 장기(臟器)에서 람다 경쇄 원섬유 및 침전물들을 표적으로 작용해 고갈시키도록 설계된 모노클로날 항체의 일종이다.뉴리뮨은 아밀로이드 고갈 분야에서 폭넓은 전문성을 축적한 가운데 단백질 응집성 질환들에 대응하는 차세대 치료제들을 개발하는 데 주력해 온 제약사이다.양사의 제휴는 알렉시온 파마슈티컬스 측이 경쇄 아밀로이드증 분야에서 보유한 전문성과 후기단계의 희귀질환 치료제 개발에서 축적한 강점을 적용하고자 하는 취지에서 성사된 것이다.아울러 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에서 아밀로이드 침전물을 고갈시키도록 설계된 모노클로날 항체 클리마리투그(cliramitug)의 임상 3상 개발을 공동으로 진행해 온 협력관계 또한 이번에 제휴의 폭을 확대키로 하는 데 힘을 보탰다.뉴리뮨社의 로게르 M. 니치 대표는 “경쇄 아밀로이드증을 겨냥한 표적 원섬유 고갈제 프로그램을 추가하면서 알렉시온 파마슈티컬스 측과 구축한 제휴관계의 폭을 확대키로 한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “질병 유발 단백질 응집물에 대해 면역 매개 제거를 촉발시키는 치료제들을 설계하는 데 우리가 보유한 전문성을 적용해 아밀로이드 경쇄 침전물을 효과적으로 고갈시킬 수 있을 것으로 기대되는 새로운 항체의 개발을 우리가 진행해 왔기 때문”이라고 말했다.‘NI009’는 경쇄 아밀로이드증에서 나타나는 높은 클론 이질성(clonal heterogeneity)에도 불구하고 환자들의 다양한 람다 경쇄 아밀로이드 세부유형들에 걸쳐 광범위한 활성을 나타낸다고 니치 대표는 설명했다.알렉시온 파마슈티컬스社의 잔루카 피로지 개발‧규제‧안전성 담당대표는 “이번 발표가 알렉시온 파마슈티컬스가 진행한 임상 3상 ‘CARES 시험’ 임상개발 프로그램에서 고도로 주목할 만한 결과가 도출된 데 이어 나온 것”이라고 말했다.‘CARES 시험’을 진행한 결과 파괴적인 진행성 희귀질환의 일종으로 알려진 진행성 경쇄-카파 아밀로이드증 환자들을 위한 잠재적 동종계열 최초 원섬유 고갈제로 주목받고 있는 안셀라미맙(anselamimab)이 생존기간을 개선하고 심장에 긍정적인 결과를 미친 것으로 입증됐다고 피로지 대표는 설명했다.뉴리뮨 측과 제휴의 폭을 확대키로 한 것이 바로 이 ‘CARES 시험’ 프로그램에서 얻어진 핵심적인 습득사항들을 적용해 ‘NI009’를 보완적인 원섬유 고갈제로 개발하는 데 목적을 둔 것이라고 덧붙이기도 했다.보다 많은 수의 경쇄 아밀로이드증 환자들에게 잠재적 유익성이 나타날 수 있도록 하는 데 목적을 두고 있다는 것이다.희귀, 전신성, 진행성 질환의 일종인 경쇄 아밀로이드증은 골수 내부에서 결함이 나타난 형질세포들에 의해 유발되는 것으로 알려져 있다.경쇄 아밀로이드증 환자들은 이처럼 잘못 접히고(misfold) 응집된 형질세포들에 의해 비정상적인 카파(κ) 또는 람다(λ) 경쇄 단백질들이 생성되고, 아밀로이드 원섬유가 형성되어 조직과 장기들에 축적되는 특징을 나타낸다.치료하지 않은 채 방치할 경우 이렇게 축적된 독성 아밀로이드 침전물이 심장과 신장 등에서 진행성 장기(臟器) 손상 및 장기 기능부전을 유발할 수 있고, 이로 인해 조기사망으로 이어질 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.조기사망은 대부분 심부전에 의해 발생하는 것으로 알려져 있다.양사간 합의에 따라 알렉시온 파마슈티컬스는 뉴리뮨 측이 보유한 아밀로이드 경쇄 표적 항체들의 연구, 개발, 제조 및 발매를 진행할 수 있는 글로벌 독점적 전권을 확보하게 됐다.이 중 선도 후보물질인 ‘NI009’는 현재 진임상 단계의 개발이 진행 중이다.뉴리뮨 측의 경우 금액이 외부에 공개되지 않은 계약성사 선불금을 지급받기로 했으며, 추후 최대 7억8,000만 달러에 달하는 각종 성과금을 추가로 지급받을 수 있게 됐다.성과금은 개발, 허가취득 및 발매가 진행되는 과정에서 성과에 도달했을 때 지급된다.이와 별도로 허가를 취득하고 발매가 이루어졌을 때 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한도 확보했다.뉴리뮨 측은 이와 함께 전임상 단계의 개발과 최초 제조활동, 최초 임상시험 등의 진행을 맡기로 했다.알렉시온 파마슈티컬스 측의 경우 후속 임상개발, 제조 및 발매 등을 책임지고 진행키로 했다.

이덕규 2025.12.05
글로벌

바이엘, 희귀 유전성 신장질환 치료제 임상 2상

바이엘社가 세마포린 3A(Semaphorin 3A) 단백질을 차단하는 기전의 모노클로날 항체 ‘BAY 3401016’의 임상 2a상 시험에 돌입한다고 4일 공표해 관심이 모아질 전망이다.세마포린 3A가 희귀 유전성 신장질환의 일종인 알포트 증후군에 수반되는 신장 손상의 진행에 관여하는 것으로 알려져 왔기 때문.임상 2a상 ‘ASSESS 시험’은 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 설계된 가운데 연장시험이 포함되어 있다.성인 알포트 증후군 환자들을 대상으로 ‘BAY 3401016’이 나타내는 효능과 안전성을 평가하는 데 주안점이 두어질 예정이다.바이엘社 전문의약품 사업부문의 안드레아 해게바르트 심혈관계‧신장계‧면역계 연구‧조기개발 담당 글로벌 대표는 “임상 2a상 ‘ASSESS 시험’이 착수되는 것이 ‘BAY 3401016’의 개발 프로그램에서 중요한 성과가 도출되었음을 의미한다”면서 “시험이 진행되는 동안 알포트 증후군 환자들이 직면해 온 실질적인 도전요인들에 대한 이해도를 심화시키기 위해 환자 커뮤니티와 긴밀하게 협력해 나갈 것”이라고 말했다.‘BAY 3401016’이 잠재적 치료대안으로 유망하다는 믿음을 갖고 잇는 만큼 우리는 이처럼 중요한 개발 프로그램을 진행하는 과정에서 효능‧안전성 프로필을 평가하는 데 힘을 기울여 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.알포트 증후군은 신장, 귀 및 안구 등에 존재하는 4형 콜라겐에 영향을 미치는 유전자 변이에 의해 발생하는 것으로 알려져 있다.알포트 증후군이 발병하면 진행성 중증 단백뇨, 신장 기능의 상실 및 말기 신장병의 조기발병 등으로 이어지게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.진단은 아동 또는 성인을 대상으로 소변검사, 신장 생검 또는 유전자 검사를 통해 이루어지는 것이 통례이다.현재까지 알포트 증후군을 적응증으로 하는 치료제가 허가를 취득한 전례는 부재한 형편이다.치료지침에서 권고되고 있는 치료제를 사용하더라도 환자들은 신장 기능의 진행성 감퇴가 나타나고 40대 또는 이보다 빠른 시점에서 말기 신장병이 나타나게 된다.‘ASSESS 시험’은 ‘BAY 3401016’이 성인 알포트 증후군 환자들에게서 신장 기능의 상실 속도를 둔화시키는 데 나타내는 효과를 평가하는 데 주안점이 두어질 예정이다.‘BAY 3401016’은 바이엘이 독일 제약‧생명공학기업 에보텍社와 진행한 전략적 연구 제휴를 통해 확보한 기대주이다.이 프로그램은 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 대상 및 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다.

이덕규 2025.12.05
글로벌

올베렘바티닙, 美‧EU서 글로벌 임상 3상 스타트

중국의 암, 만성 B형 간염 및 기타 노화 관련질환 치료제 개발 전문 제약기업 어센티지 파마社(Ascentage Pharma‧亞盛醫藥)가 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)으로부터 올베렘바티닙(olverembatinib)의 글로벌 임상 3상 ‘POLARIS-1 시험’을 진행할 수 있도록 승인받았다고 4일 공표했다.임상 3상 ‘POLARIS-1 시험’은 필라델피아 염색체 양성 급성 림프모구성 백혈병(Ph+ ALL)을 신규진단받은 환자들을 치료하기 위해 올베렘바티닙과 항암화학요법제를 병용토록 하면서 진행될 예정이다.미국과 유럽에서 올베렘바티닙의 글로벌 임상 3상 시험이 착수되는 것은 이번이 두 번째이다.‘POLRIS-1 시험’은 미국과 유럽을 비롯한 세계 각국에서 피험자 충원이 동시에 진행될 예정이다.이 시험은 글로벌, 다기관, 피험자 무작위 분류 대조, 개방표지 임상 3상 시험으로 설계된 가운데 필라델피아 염색체 양성 급성 림프모구성 백혈병을 신규진단받은 환자들을 대상으로 올베렘바티닙과 항암화학요법제 병용요법을 진행하면서 효능과 안전성을 평가하는 내용으로 이루어지게 된다.‘POLARIS-1 시험’은 중국 약물평가중심(CDE)에 의해 지난 2023년 시험 진행을 승인받아 중국에서는 이미 개시된 상태이다.‘POLARIS-1 시험’에서 확보된 최초 자료는 6~9일 플로리다州 올랜도에서 개최되는 제 67차 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의 및 전시회에서 공개된다.이 학술회의에서 공개될 자료를 보면 치료를 진행한 전력이 없는 필라델피아 염색체 양성 급성 림프모구성 백혈병 환자들 가운데 올베렘바티닙과 저강도 항암화학요법제를 병용한 피험자 그룹의 경우 3회 치료주기를 마친 후 미세잔존질환(MRD) 음성 비율과 분자 미세잔존질환 음성 완전반응률이 공히 약 65%에 달한 것으로 분석됐다.이는 같은 계열에 속하는 다른 약물들을 사용했을 때보다 효능이 크게 개선되어 나타났음을 의미하는 것이다.특히 올베렘바티닙과 항암화학요법제를 병용한 피험자 그룹은 ‘IKZF1plus’ 변이가 잠복되어 위험도가 높은 일부 하위유형을 나타내는 환자들에게서 호의적인 임상적 유익성이 입증됐다.아울러 올베렘바티닙과 항암화학요법제를 병용한 피험자 그룹은 호의적인 안전성 프로필을 나타낸 것으로 입증됐고, 부작용이 수반된 비율이 낮게 나타난 가운데 대부분의 관리할 만한 수준으로 나타났다.필라델피아 염색체 양성 급성 림프모구성 백혈병은 전체 성인 급성 림프모구성 백혈병 발생사례들의 20~30% 정도를 점유하는 것으로 알려져 있다.고령층에서 발생률이 불균형적으로 높게 나타나고 있을 뿐 아니라 재발률이 높고, 무질병 생존기간이 짧게 나타나고 있으며, 예후 또한 취약하다는 것이 전문가들의 지적이다.티로신 인산화효소 저해제들(TKIs)이 도입되기 전까지는 항암화학요법제들이 유일하게 사용됐지만, 이 때의 5년 생존률은 20%를 밑돌았던 것으로 알려져 있다.또한 1세대 및 2세대 티로신 인산화효소 저해제들도 필라델피아 염색체 양성 급성 림프모구성 백혈병을 치료하는 데 나타내는 효과는 제한적인 것으로 사료되어 왔다.어센티지 파마社의 이판 자이 최고 의학책임자는 “FDA와 EMA가 글로벌 임상 3상 시험을 승인한 것이 올베렘바티닙을 필라델피아 염색체 양성 급성 림프모구성 백혈병 치료제로 개발하는 과정에서 괄목할 만한 성과가 이루어진 것”이라고 말했다.어센티지 파마 측에 의해 개발된 올베렘바티닙은 경구용 3세대 티로신 인산화효소 저해제의 일종이자 중국에서 허가된 첫 번째 3세대 BCR-ABL 저해제이다.‘BCR-ABL’은 만성 골수성 백혈병 환자들에게서 악성 백혈구의 증식을 촉진하는 것으로 알려진 단백질을 말한다.현재 중국에서 올베렘바티닙은 어센티지 파마가 이노벤트 바이올로직스社(Innovent Biologics‧信達生物制葯)와 함께 공동발매를 진행하고 있다.중국에서 올베렘바티닙은 약물 저항성 만성 골수성 백혈병을 비롯해 다양한 적응증에 걸쳐 허가를 취득했으며, 이렇게 허가받은 적응증들은 예외없이 중국 국가보험약품 목록(NRDL)에 올라 급여가 적용되고 있다.어센티지 파마는 지난해 6월 14일 다케다社와 함께 올베렘바티닙 관련 독점적 라이센스 제휴 합의를 도출한 바 있다.이에 따라 다케다 측은 중국 본토, 홍콩, 마카오 및 타이완을 제외한 글로벌 마켓에서 올베렘바티닙의 개발‧발매를 진행할 수 있는 글로벌 전권을 보유하고 있다.

이덕규 2025.12.05
글로벌

‘레켐비’ 돈보다 중요한 시간을 벌어주는 치료제

돈보다 중요한 시간을 벌어주는 치료제!에자이社와 바이오젠社가 휴먼 항 용해성 응집 아밀로이드-베타(Aβ) 모노클로날 항체 ‘레켐비’(레카네맙-irmb) 유지요법의 시간벌기(time savings) 효과를 평가한 최신 연구결과들이 제시됐다고 3일 공표했다.미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 1~4일 개최된 알쯔하이머 임상시험 학술회의(CTAD)에서 최신 연구결과들이 발표되었다는 것이다.이번 학술회의에서는 아울러 지난 8월 유지요법이 FDA의 허가를 취득한 데다 11월 유도요법(initiation treatment)의 허가신청 순차제출 절차가 매듭지어졌고, 일본에서도 허가신청 절차가 종결된 ‘레켐비’ 피하주사제와 관련한 최신 연구자료가 공개됐다고 양사는 설명했다.‘레켐비’는 유일하게 타우 단백질에 엉킴에 영향을 미칠 수 있는 원시섬유(PF)와 아밀로이드 플라크를 동시에 표적으로 겨냥한 가운데 두가지 방식으로 작용하는 알쯔하이머 치료제이다.양사에 따르면 이번 학술회의에서 임상 3상 ‘Clarity AD 시험’의 개방표지 연장시험(OLE)과 16건의 관련 임상시험 건들을 통해 10여년에 걸친 장기간 동안 나타난 ‘레켐비’ 유지요법의 알쯔하이머 증상 진행 둔화 효과를 분석한 결과가 발표됐다.‘임상 치매 등급 평가총점 지표’(CDR-SB)를 적용하고, ‘알쯔하이머 신경 영상검사 이니셔티브’(ADNI) 자료를 근거로 별도의 치료를 진행하지 않아 자연적인 퇴행이 나타난 대조그룹과 ‘레켐비’ 유지요법을 진행한 피험자 그룹의 시간벌기 효과를 분석한 결과가 그것이라는 것.이에 따르면 ‘레켐비’ 유지요법을 일찍부터 개시한 후 장기간에 걸쳐 유지했을 때 알쯔하이머 증상의 진행속도가 지속적으로 둔화된 데다 인지기능이 장기간 동안 유지되는 데 도움을 준 것으로 나타났다고 양사는 강조했다.양사가 인용한 시험결과의 예를 살펴보면 치료를 진행하지 않은 대조그룹의 경우 알쯔하이머로 인한 경도 인지장애(MCI)가 경도 알쯔하이머로 진행되는 데 평균 7.2년의 시일이 소요된 반면 ‘레켐비’ 유지요법을 택한 피험자 그룹의 경우 경도 알쯔하이머가 진행되어 중등도 알쯔하이머로 이행되는 데 평균 9.7년이 소요되었던 것으로 나타났다.다시 말해 ‘레켐비’ 유지요법이 2.5년의 시간을 벌 수 있도록 해 주었다는 의미이다.이와 함께 초기단계에서 ‘레켐비’ 유지요법을 진행해 아직 아밀로이드 축적이 낮은 수치를 보였던 피험자 그룹의 경우 경도 인지장애가 경도 알쯔하이머로 이행되는 데 평균 13.2년이 소요된 것으로 나타났다.이에 따라 ‘레켐비’ 유지요법은 중등도 알쯔하이머가 진행되기까지 평균 6.0년의 시간을 벌 수 있도록 해 준 것으로 분석됐다.또한 알쯔하이머로 인한 경도 인지장애가 중등도 알즈하이머로 진행되는 데 소요된 기간을 보면 치료를 받지 않았던 대조그룹에서 평균 10.1년이 소요된 반면 ‘레켐비’ 유지요법을 택했던 피험자 그룹의 경우 평균 13.6년이 소요된 것으로 조사됐다.다시 말해 3.5년의 시간을 벌 수 있도록 해 주었다는 의미인 셈이다.아밀로이드 축적이 낮게 나타난 피험자 그룹을 대상으로 ‘레켐비’ 유지요법을 진행했을 대 중등도 알쯔하이머가 나타나기까지 소요된 기간을 보면 평균 18.4년으로 집계되어 8.3년의 시간을 벌 수 있도록 해 준 것으로 나타났다.이 같은 연구결과는 ‘레켐비’ 유지요법을 조기에 개시했을 때 알쯔하이머 증상의 진행속도를 괄목할 만하게 둔화시킬 수 있을 것임을 유력하게 시사하는 것으로 풀이됐다.게다가 ‘레켐비’ 유지요법을 진행한 년수(年數)가 축적될수록 유지요법을 중단한 대조그룹과 비교했을 때 증상의 지연속도가 한층 더 괄목할 만한 수준으로 나타난 것으로 평가됐다.양사는 뒤이어 초기 알쯔하이머 환자들을 대상으로 ‘레켐비’ 피하주사제를 투여했을 때 나타난 효과를 평가한 연구결과가 이번 학술회의에서 발표됐다고 밝혔다.임상 3상 ‘Clarity AD 시험’의 개방표지 연장시험(OLE)에 참여한 273명의 피험자 그룹으로부터 도출된 자료가 그것이다.이에 따르면 ‘레켐비’ 피하주사제 500mg(250mg씩 2회)을 주 1회 투여했을 때 약물 노출(drug exposure) 정도를 평가한 결과 기존의 정맥주사제 10mg/kg 용량을 2주 간격으로 투여했을 때와 생물학적 동등성이 입증된 것으로 나타났다.이 같은 임상자료와 모델 분석결과를 보면 뇌내 아밀로이드 제거와 안전성에 미친 영향을 평가했을 때 피하주사제 500mg을 주 1회 투여한 그룹과 정맥주사제 10mg/kg 용량을 2주 간격으로 투여했을 때 유사한 효능‧안전성이 입증된 것으로 나타났다.아울러 아밀로이드 관련 조영영상의 이상 부종/삼출(ARIA-E)이 나타난 비율을 보더라도 두 그룹에서 유사한 양상을 내보였다.‘레켐비’ 정맥주사제를 투여한 전력이 있는 하위 피험자 그룹을 대상으로 안전성을 평가한 결과를 보면 500mg 피하주사제를 투여한 그룹에서 전신 약물주입 반응이 나타난 비율이 0%, 720mg 피하주사제 바이알로 유도요법을 개시한 그룹에서 1.4%로 집계되어 정맥주사제를 투여한 대조그룹의 26.4%에 비해 호의적인 수치들이 산출됐다.면역원성을 평가한 결과를 보면 항-약물 항체(ADA) 발생률이 1.4%로 낮게 나타났다.에자이와 바이오젠 양사는 이 같은 시험결과들이 환자와 보호자들의 편의성을 고려해 개발된 ‘레켐비’ 피하주사제가 낮은 전신 주입관련 반응을 수반하면서 괄목할 만한 효과를 유지했고, 기존의 정맥주사제와 동등한 수준을 보였다고 평가했다.알쯔하이머 증상의 진행!시간을 달려서 vs. 시간을 벌어서..

이덕규 2025.12.05

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