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길리어드, T세포 관여자 생명공학사 인수 매듭

길리어드 사이언스社와 벨기에 생명공학기업 레이크프론트 바이오테라퓨틱스社(Lakefront Biotherapeutics N.V.)는 지난 3월 말 공개되었던 오우로 메디슨社(Ouro Medicines)에 대한 인수절차가 성공적으로 마무리됐다고 4일 공표했다.미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 생명공학기업 오우로 메디슨社는 자가면역성 질환들에 대응하는 T세포 관여자 치료제들의 개발을 진행하는 데 사세를 집중해 온 생명공학사이다.길리어드 사이언스社와 레이크프론트 바이오테라퓨틱스社는 지난 2019년 7월 14일 선택권이 포함된 라이센스 제휴(OLCA)에 합의했던 파트너 관계이다.당시 레이크프론트 바이오테라퓨틱스는 길리어드 사이언스와 맺은 계약과 관계없이 보유한 현금 가운데 최소한 5억 달러를 독자적으로 활용할 수 있도록 하는 재량권을 확보한 바 있다.이 중에는 최대 1억5,000만 달러의 주식을 환매하는 내용이 포함되어 있다.오우로 메디슨에 대한 인수절차를 매듭지음에 따라 길리어드 사이언스는 임상시험 단계의 B세포 성숙화 항원×CD3 T세포 관여자(BCMA×CD3 T-cell engager)의 일종인 감거타미그(gamgertamig 또는 ‘OM336’)을 자사의 염증 포트폴리오에 추가할 수 있게 됐다.레이크프론트 바이오테라퓨틱스의 경우 감거타미그를 임상개발 파이프라인의 기반으로 활용할 수 있게 됐다.감거타미그는 제한적으로 피하주사했을 때 신속하고 심도깊게 형질세포와 B세포를 고갈시킬 수 있도록 설계됐다.이에 따라 감거타미그는 자가면역성 용혈성 빈혈(AIHA)과 면역 혈소판 감소증(ITP)을 비롯한 중증 항체 매개성 희귀질환들을 지속적으로 조절할 수 있게끔 해 줄 것으로 기대를 모으고 있다.감거타미그는 FDA에 의해 자가면역성 용혈성 빈혈과 면역 혈소판 감소증을 치료하기 위한 ‘희귀의약품’과 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 바 있다.내년 초에 감거타미그는 핵심적인 임상시험 단계에 진입할 수 있을 것으로 예상되고 있다.감거타미그는 차별화된 과학에 투자하고 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하는 치료제들의 개발을 가속화하고자 하는 길리어드 사이언스의 장기전략에 따라 도입된 것이다.이 같은 접근방법은 면역학과 세포치료제 분야에서 확보하고 있는 기존의 전문성과 결합되어 길리어드 사이언스가 치료의 패러다임을 만성질환 관리에서 지속적인 면역계 재설정(reset)으로 전환하고자 하는 자사의 야심이 실현될 수 있게끔 하는 데 도움을 줄 전망이다.합의조건에 따라 길리어드 사이언스는 오우로 메디슨의 발생한 보통주 100%를 16억7,500만 달러에 인수하고, 최대 5억 달러를 후속 조건부 성과금으로 지급키로 했다.레이크프론트 바이오테라퓨틱스와 길리어드 사이언스는 관행적인 조정에 따라 계약성사 선불금을 공평하게 분담하고, 최대 5억 달러의 후속 조건부 성과금을 공동으로 지급하기로 했다.레이크프론트 바이오테라퓨틱스는 오우로 메디슨의 조직과 운영자산의 대부분을 인수했으며, 감거타미그의 개발을 진행하는 과정에서 길리어드 사이언스 측과 긴밀하게 협력하기로 했다.제휴의 일환으로 레이크프론트 바이오테라퓨틱스는 현재 진행 중이고 차후 이루어진 감머타미그의 임상 1/2상 시험 부분을 맡기로 했다.길리어드 사이언스의 경우 차후 진행된 핵심적인 임상시험 부분을 맡아 진행하기로 했다.또한 길리어드 사이언스는 일체의 비용을 부담키로 했으며, 제휴관계인 중국 제약기업 키메드 바이오사이언스社(Keymed Biosciences)가 관할하는 지역을 제외한 글로벌 마켓에서 감거타미그의 발매를 독점적으로 진행키로 했다.레이크프론트 바이오테라퓨틱스는 감거타미그의 글로벌 마켓 매출액 가운데 20~23%를 길리어드 사이언스 측으로부터 단계별 로열티로 수수키로 했다.이밖에도 레이크프론트 바이오테라퓨틱스는 오우로 메디슨 측이 처음 개발에 착수했고, 전임상 단계에 있는 자가면역성 질환 관련 프로그램 3개를 도입해 개발을 진행키로 했다.이 프로그램들은 개념증명(proof-of-concept) 임상시험이 종료된 후 옵트인(opt-in) 방식으로 길리어드 사이언스 측이 개별 프로그램당 7,500만 달러를 지급하고 개발에 참여하되 50대 50으로 이익을 배분할 수 있도록 했다.오우로 메디슨의 포트폴리오는 레이크프론트 바이오테라퓨틱스의 연구‧개발 파이프라인에서 주춧돌과 같은 역할을 할 수 있을 것으로 보인다.레이크프론트 바이오테라퓨틱스의 올해 말 현금잔액은 약 20억 유로 상당에 달할 수 있을 것으로 예상되고 있다.

이덕규 2026.06.05
글로벌

‘위고비’ 정제 미국 외 최초 UAE서 발매 돌입

미국을 제외하면 처음이야~노보 노디스크社는 비만 치료제 ‘위고비’(세마글루타이드) 정제가 아랍에미리트연합(UAE)에서 발매에 돌입했다고 3일 공표했다.특히 ‘위고비’ 정제가 발매에 돌입한 것은 미국을 제외하면 UAE가 첫 번째 국가이다.이번 발매로 이 혁신적인 비만 치료제의 접근성을 향상시키고, 세계 각국의 비만 환자들을 위한 치료대안 선택의 폭을 확대하기 위한 노보 노디스크의 야심을 이행하는 데 중요한 진일보가 내디뎌질 수 있게 됐다.유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)의 경우 지난달 말 ‘위고비’ 정제(1일 1회 경구용 세마글루타이드 25mg)를 승인토록 권고하는 의견을 제시한 바 있다.노보 노디스크社의 에밀 콩쇠 라르센 국제운영 담당 부회장은 “UAE에서 ‘위고비’ 정제가 발매에 들어간 것에 대단히 고무되어 있다”면서 “이번 발매가 세계 각국에서 혁신적인 비만 치료제의 접근성을 확대시키고자 하는 우리의 야심을 실행에 옮기는 데 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것이기 때문”이라고 말했다.차후의 발매계획과 관련, 라르센 부회장은 “우리의 접근방법이 오로지 지역별 환자 수요와 의료인들의 준비태세, 그리고 장기적인 비만 관리를 지원할 수 있는 의료 및 원격의료 인플라의 강력함에 의해 결정될 것”이라고 설명했다.UAE의 경우 이 같은 부분 전체에 걸쳐 강력한 모멘텀을 구축하고 있음을 입증한 국가라고 단언했다.라르센 부회장은 뒤이어 “차후 수 개월 이내에 추가로 ‘위고비’ 정제가 발매에 돌입할 국가들이 결정될 것”이라고 덧붙였다.‘위고비’ 정제는 비만 관리 용도로 허가를 취득한 최초의 경구용 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제이다.임상 3상 ‘OASIS 4 시험’에서 성인 비만환자 또는 한가지 이상의 병발질환을 동반한 과다체중자들을 대상으로 경구용 세마글루타이드 25mg 정제를 1일 1회 복용토록 하고, 이를 준수토록 한 결과 체중이 평균 17%까지 감소한 것으로 입증됐다.이와 함께 ‘위고비’ 정제의 체중감소 효과는 주사제 ‘위고비’ 2.4mg과 대동소이하게 나타났다.게다가 ‘OASIS 4 시험’에 참여한 피험자 3명당 1명 꼴로 체중이 20% 이상 감소한 것으로 분석됐다.세마글루타이드의 안전성‧내약성 프로필은 ‘OASIS 4 시험’에서 ‘위고비’ 정제를 통해 다시 한번 확인됐다.‘위고비’ 정제는 현재까지 FDA와 아랍에미리트연합 의약품규제기구(DED)에서 허가를 취득했다.FDA와 DED는 심혈관계 질환, 비만 또는 과다체중을 동반한 성인환자들에게서 심근경색, 뇌졸중을 포함한 주요 심혈관계 제 증상(MACE) 위험성을 감소시키는 적응증으로 ‘위고비’ 정제를 승인했다.현재 세계 각국의 비만환자 수는 10억명에 달할 것으로 추정되고 있는 가운데 UAE의 경우 전체 성인들의 28%가 비만으로 알려지고 있다.게다가 오는 2035년에 이르면 UAE의 비만환자 또는 과다체중자 수가 750만명선에 육박할 것으로 예상되고 있다.노보 노디스크 측은 올해 하반기 중으로 ‘위고비’ 정제가 일부 국가에서 추가로 발매에 돌입할 수 있을 것이라고 공표한 바 있다.

이덕규 2026.06.05
글로벌

RNAi 치료제 개발 시행착오 의존 이제 그만~

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 RNA 간섭(RNAi) 기술 전문 제약기업 앨나이램 파마슈티컬스社(Alnylam Pharmaceuticals)가 치료혁신을 가속화하기 위한 전략적 제휴에 합의했다고 3일 공표했다.앨나이램 파마슈티컬스 측과 합의를 도출한 곳은 미국 캘리포니아州 팰러앨토에 소재한 인공지능 기반 생명공학기업 인셉티브 뉴클레익스社(Inceptive Nucleics)이다.양사의 전략적 제휴는 현금으로 지불될 계약성사 선불금 3,000만 달러와 인셉티브 뉴클레익스에 대한 지분투자를 포함해 최대 20억 달러를 건네는 조건으로 성사됐다.인셉티브 뉴클레익스 측은 이와 함께 추후 전임상, 허가 및 발매활동 관련 성과금을 지급받을 수 있는 자격을 확보했다.앨나이램 파마슈티컬스는 인셉티브 뉴클레익스의 생성형 인공지능 모델을 자사의 연구↓개발 엔진과 통합하면서 새로운 RNA 간섭 치료제들의 발굴속도를 가속화해 나간다는 방침이다.이를 통해 ‘앨나이램 2030 전략’의 일환으로 야심찬 파이프라인 확대 목표를 이행해 나가겠다는 것이다.앨나이램 파마슈티컬스社의 이본 그린스트리트 대표는 “RNA 간섭 치료제들의 발굴과 관련한 가능성의 한계를 넘어서기 위해 인셉티브 뉴클레익스 측과 파트너 관계를 구축한 것에 고무되어 있다”면서 “인셉티브 뉴클레익스야말로 인공지능과 생명공학의 교차점에서 혼신의 힘을 기울이고 있는 가장 비전있는 기업의 한곳이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.그린스트리트 대표는 뒤이어 “인셉티브 뉴클레익스가 인공지능 혁명의 개척자들에 의해 경영이 이루어지고 있는 데다 RNA 치료제들의 설계방법을 근본적으로 개조하겠다는 야심찬 소임으로부터 추진력을 얻고 있는 기업이라 할 수 있을 것”이라고 설명했다.그런 인셉티브 뉴클레익스와 함께 우리는 전환적인(transformative) 치료제들의 산출을 신속하고, 독창적이고, 세련되게 가속화하면서 이전까지 가능하지 않았던 아주 특별한 기회를 누리고자 한다고 덧붙이기도 했다.이와 관련, 인셉티브 뉴클레익스의 파운데이션 모델(foundation model: 인공지능을 활용해 학습한 생명과학적 원리를 바탕으로 신약 또는 새로운 치료법을 설계하는 기술)은 기저 생명공학의 패턴들을 학습하고, 이를 다양한 치료양식들에 재학습 없이 적응할 수 있도록 해 줄 것이라고 앨나이램 파마슈티컬스 측은 설명했다.이 모델은 양사의 공동탐색을 통해 수 주 이내에 뛰어난 성과에 도달할 수 있게 되고, 상대적으로 적은 양의 데이터세트로부터 유의미한 생물학적 통찰을 규명해 RNA 간섭 치료제들의 핵심성분을 구성하는 짧은 간섭 RNA 분자들(siRNA molecules)을 특정할 수 있도록 해 줄 것이라고 덧붙이기도 했다.인셉티브 뉴클레익스社의 제이콥 우스코레이트 대표는 “대부분의 약물설계가 여전히 수많은 분자 화합물들을 테스트하고, 그 중 어떤 것에 희망을 갖는 시행착오 절차를 통해 이루어지고 있다”고 꼬집었다.인셉티브 뉴클레익스는 한가지 차별화된 전제에 따라 설립된 기업이라고 우스코레이트 대표는 설명했다.생명에 복잡한 규칙들이 존재하는 만큼 오로지 인공지능만이 이를 학습할 수 있다는 것이 바로 그 전제라는 것이다.오스코레이트 대표는 뒤이어 “앨나이램 파마슈티컬스의 혁신적인 플랫폼과 과학적 비전이 인공지능과 가장 이상적으로 매칭될 수 있을 것”이라며 “양사가 함께 약물발굴을 가속화할 뿐 아니라 생명을 이해하고 개선하는 방법을 바꿔놓고자 한다”고 강조했다.

이덕규 2026.06.05
글로벌

노바티스 ‘코센틱스’ 다발근통 지속 관해율 2배~

노바티스社의 인터루킨-17A 저해제 계열 판상형 건선 치료제 ‘코센틱스’(세쿠키뉴맙)가 류머티스성 다발근통(PMR) 환자들에게서 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 지속 관해율을 나타낸 가운데 스테로이드 사용량을 크게 감소시켜 준 것으로 입증됐다.플라시보 대조그룹과 비교했을 때 지속 관해율이 2배 정도로 높게 나타났을 정도라는 것.게다가 이 임상 3상 ‘REPLENISH 시험’에서 도출된 자료를 보면 ‘코센틱스’의 효과는 시험이 지속도힌 52주차까지 지속적으로 나타났다.노바티스 측에 따르면 이 같은 시험결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’(NEJM)에 게재되었고, 동시에 3~6일 영국 런던에서 열리고 있는 유럽 류머티스학회연대기구(EULAR) 연례 학술회의에서 발표됐다.이탈리아 南티롤 보건기구의 크리스티안 데자코 교수(류머티스학)는 “류머티스성 다발근통이 염증성 류머티스 질환의 일종으로 장애를 수반하는 통증과 어깨, 골반 뼈대구조의 경직을 특징적으로 나타낸다”면서 “장기간에 걸쳐 증상을 지속적으로 조절할 수 있으면서 재발횟수를 낮추고, 스테로이드에 대한 의존도를 낮춰줄 수 있는 치료대안을 필요로 하는 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 것이 현실”이라고 말했다.임상 3상 ‘REPLENISH 시험’에서 도출된 결과를 보면 이미 안전성 프로필이 확립되어 있는 ‘코센틱스’가 장기간에 걸쳐 증상의 급성악화를 감소시킬 수 있는 데다 환자들의 스테로이드 노출량을 감소시켜 준 것으로 입증되어 대단히 고무적이라고 데자코 교수는 설명했다.실제로 ‘REPLENISH 시험’의 결과를 보면 전체 일차적‧이차적 시험목표들이 충족된 것으로 나타났다.‘코센틱스’ 300mg 또는 150mg을 투여한 피험자 그룹에서 완전 지속관해율, 52주에 걸친 시험기간 동안 환자들이 추가적인 치료를 필요로 하는 데 소요된 기간 등이 시험목표에 도달한 것으로 분석되었다는 것이다.예를 들면 52주차에 평가한 지속관해율을 보면 ‘코센틱스’ 300mg을 투여한 피험자 그룹에서 41.2%, ‘코센틱스’ 150mg을 투여한 피험자 그룹에서 40.6%로 집계된 반면 플라시보 대조그룹에서는 20.4%에 그쳤다.평균 보정 연간 누적용량을 보면 ‘코센틱스’ 300mg을 투여한 피험자 그룹에서 1,604mg, ‘코센틱스’ 150mg을 투여한 피험자 그룹에서 1,683mg, 플라시보 대조그룹에서 2,093mg으로 각각 집계되어 적잖은 격차를 드러내 보였다.이밖에도 시험에 참여해 ‘코센틱스’를 투여받았던 류머티스성 다발근통 환자들에게서 안전성 측면의 새로운 문제점 징후는 확인되지 않았다.‘REPLENISH 시험’을 총괄한 하버드대학 의과대학의 존 스톤 교수는 “이번에 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재된 ‘REPLENISH 시험’의 결과를 보면 류머티스성 다발근통 환자들에게 중요한 의미를 부여할 만해 보인다”면서 “이들이 치료대안 선택의 폭이 대단히 제한적인 현실에 직면해 왔기 때문”이라고 말했다.스톤 교수는 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재된 보고서에 주저자로 이름을 올린 주인공이다.무엇보다 임상 3상 시험에서 도출된 결과를 보면 ‘코센틱스’를 투여받았던 류머티스성 다발근통 환자들에게서 지속 관해율이 한층 더 높게 나타나 유망한 치료방법으로서 인터루킨-17A 억제의 중요성을 뒷받침해 주는 것으로 보인다고 스톤 교수는 덧붙였다.노바티스社의 안젤리카 야라이스 면역학 개발 담당 글로벌 대표는 “오늘 공개된 결과를 볼 때 ‘코센틱스’가 증상 완화 뿐 아니라 증상 조절의 개선과 스테로이드 사용량의 감소를 통해 류머티스성 다발근통 환자들에게 새로운 희망을 안겨주면서 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응이 가능토록 해 줄 것임이 입증됐다”고 강조했다.이에 노바티스는 ‘REPLENISH 시험’의 결과를 근거로 ‘코세틱스’의 적응증 추가를 이끌어 내기 위해 각국의 보건당국들과 긴밀하게 협력해 나갈 것이라고 야라이스 대표는 덧붙였다.현재 ‘코센틱스’의 류머티스성 다발근통 적응증 추가 신청 건은 미국, 유럽 및 일본 등에서 제출된 상태이다.노바티스 측은 연내에 ‘코센틱스’의 류머티스성 다발근통 적응증 추가 신청서가 각국의 보건당국들에 추가로 제출될 수 있도록 한다는 방침이다.

이덕규 2026.06.05
글로벌

룬드벡, AI 단백질 공학 플랫폼 보유기업과 제휴

덴마크 제약기업 룬드벡社가 네덜란드‧스위스 생명공학기업으로 인공지능 단백질 공학 플랫폼을 보유한 크레이들社(Cradle)와 파트너 관계를 구축했다고 3일 공표했다.양사의 파트너 관계는 룬드벡 측이 궁극적으로 뇌 질환 환자들에 대한 치료결과를 개선할 수 있도록 해 줄 바이오 의약품의 발굴하고 개발을 최적화하는 데 도움을 제공하기 위한 취지에서 구축된 것이다.이와 관련, 각종 뇌 질환은 사회 전반에 걸쳐 영향을 미치고 있다는 것이 전문가들의 추정이다.이에 따라 품질높은 생물학적 제제들의 개발하는 데 소요되는 기간을 단축하기 위한 혁신은 새롭고 효과적인 치료제들을 환자들에게 공급하기 위해 중요한 부분으로 지적되고 있는 것이 현실이다.룬드벡은 이 같은 부담을 완화하고 새로운 치료제들을 환자들에게 공급하는 데 목적을 두고 크레이들의 인공지능 기반 단백질 설계 플랫폼을 배치해 다수의 효과적인 신약 후보물질들을 개발하고, 이를 통해 신경계 질환 분야에서 혁신이 가속화될 수 있도록 한다는 복안이다.룬드벡社의 타렉 사마드 연구‧기업특허 담당부회장은 “룬드벡이 보다 신속한 결과를 도출하기 위해 인공지능을 적용하는 생체공학 기업(bionic company)의 한곳이 되고자 사세를 집중하고 있다”면서 “이번에 크레이들 측과 구축한 파트너 관계가 이 같은 약속을 이행하는 데 완벽하게 부합되는 것”이라고 말했다.크레이들 측이 보유한 플랫폼이 룬드벡에 소속된 과학자들이 연구를 진행하는 데 매끄럽게 연결될 강력한 인공지능을 제공해 주면서 치료제들을 발굴하고 개발을 최적화할 수 있는 역량을 크게 강화시켜 줄 것으로 기대되기 때문이라는 설명이다.실제로 양사가 구축한 파트너 관계는 인공지능이 처음부터 끝까지 끊김없이 유도하는 단백질 공학 업무흐름을 가능케 해 주어 실험결과가 지속적으로 이 모델에 다시 피드백하도록 하고, 이 같은 과정이 반복될 때마다 예측 정확도를 향상시켜 성공 가능성이 높은 후보물질들로 수렴되는 과정을 가속화해 줄 수 있을 전망이다.이 플랫폼은 일차적으로 중추신경계 질환들을 표적으로 하는 2개 항체 프로그램들의 진행하는 데 적용될 예정이다.룬드벡에 소속된 단백질 공학자들과 전산(電算) 생물학자들은 크레이들의 생성형 인공지능 플랫폼을 사용해 품질높은 항체 후보물질들을 확립하는 한편으로 선도 후보물질들을 확보하는 데 필요로 하는 습식 실험실(wet-lab) 반복횟수는 감소시킬 수 있을 것으로 보인다.크레이들社의 스테프 판 흐리컨 대표는 “룬드벡이 중추신경계 치료제 분야에서 강력한 바이오 의약품 파이프라인을 구축한 제약사”라면서 “이제 그들의 연구‧개발 조직 전반에 걸쳐 인공지능의 힘을 적용해 그 같은 지위를 한층 더 강화할 수 있게 된 것”이라고 말했다.크레이들이 보유한 플랫폼은 내부 프로그램 및 외부 파트너들과 진행한 프로그램들을 통해 디자인 사이클을 크게 가속화할 수 있음을 입증했다고 흐리컨 대표는 설명했다.전산과 실제 실험 사이의 단절된 과정을 연결해 룬드벡이 품질높은 항체 후보물질들을 보다 신속하면서도 반복횟수는 감소시키면서 확보할 수 있도록 도움을 줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.크레이들과의 파트너 관계는 룬드벡이 자사의 ‘포커스 이노베이터’(Focused Innovator) 전략을 가속화하기 위해 인공지능을 체계적으로 수용해 온 기반 위에서 구축된 것이다.이번에 크레이들 측과 구축한 파트너 관계는 룬드벡 측이 최근 공표했던 ‘덴마크 인공지능 혁신 센터’와의 파트너십에 보완적인 역할을 해 줄 것으로 보인다.‘덴마크 인공지능 혁신 센터’와 맺은 파트너십을 통해 룬드벡은 게피온(Gefion) 인공지능 슈퍼컴퓨터에 대한 접근성을 확보하면서 대규모 과학적 모델링 및 발굴을 진행하기 위한 첨단 인공지능 컴퓨팅 파워를 활용할 수 있게 됐다.두 파트너 관계의 구축을 통해 룬드벡은 과학적 연구공간의 확대에서부터 특정한 생물학적 제제 후보물질들을 개선하고 개발속도를 높이는 데가지 자사의 단대단(end-to-end) 인공지능 발굴 역량을 크게 강화할 수 있게 됐다.룬드벡은 조직 전반에 걸친 인공지능 주도형 구상의 적용을 통한 효율성 향상에 힘입어 이미 매주 1만2,000시간 이상을 절감하는 성과를 얻고 있을 것으로 추정했다.이 중 약물발굴과 관련해서 인공지능을 활용한 구조적 통찰과 예측에 힘입어 종래에 수 개월이 소요되었던 것을 24시간 이내에 산출할 수 있게 된 데다 검색 가능한 과학적 공간을 획기적으로 확대하는 성과를 얻게 된 것으로 추정했다.

이덕규 2026.06.05
글로벌

일라이 릴리, 유전성 신장병 글로벌 연구제휴

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 RNA 재프로그래밍(rewriting) 특화 생명공학기업 애시디언 테라퓨틱스社(Ascidian Therapeutics)가 일라이 릴리社와 글로벌 연구제휴 및 라이센스 합의를 했다고 3일 공표해 궁금증이 앞서게 하고 있다.양사는 외부에 공개하지 않은 단일 유전자성 신장병 치료제들의 발굴‧개발을 진행하고, 표적들을 추가로 확대할 수 있는 선택권을 포함하는 내용의 합의를 도출한 것이다.이와 관련, 애시디언 테라퓨틱스의 RNA 엑손(Exon: DNA 염기서열 중 단백질의 구성정보를 담고 있는 부분) 편집은 킬로베이스(kilobase) 단위로 다양한 전체 엑손들을 편집할 수 있는 노하우여서 질병을 유발하는 유전자 지시들에 대한 교정이 가능한 것으로 알려져 있다.염기서열이 긴 대형 유전자 또는 변이율이 높은 유전자들에 대응할 수 있도록 설계된 애시디언 테라퓨틱스의 엑손 편집은 유전의학의 한계를 확장시켜 줄 수 것이라는 측면에서 주목받아 왔다.애시디언 테라퓨틱스社의 마이클 엘러스 대표는 “일라이 릴리와 애시디언 테라퓨틱스가 중증 단일 유전자성 신장병을 앓고 있는 환자들이 효과적인 치료대안들을 마땅히 사용할 수 있어야 하고, RNA 기반 접근방법이 그 같은 질환들에 설득력 있는 전략이 될 수 있다는 믿음을 공유하고 있다”고 말했다.엘러스 대표는 뒤이어 “RNA 엑손 편집이 우리에게 DNA를 변형시키지 않으면서 유전자들을 원천적으로 재프로그래밍할 수 있는 역량을 제공해 줬다”며 “덕분에 오랜 기간 동안 손길이 미치지 못했던 질환들에 다가설 수 있는 문이 열리게 된 것”이라고 강조했다.일라이 릴리 측이 보유한 유전의학 분야의 전문성이 결합되어 유전성 신장병으로 인한 부담을 극적으로(dramatically) 감소시킬 수 있도록 하겠다는 것이 우리의 목표라고 덧붙이기도 했다.양사간 합의에 따라 일라이 릴리는 특정한 표적에만 적용되는 독점적 권한을 갖기로 했다.애시디언 테라퓨틱스 측이 보유한 RNA 엑손 편집기술을 외부에 공개하지 않은 신장병 표적들에 한해 일라이 릴리 측이 적용할 수 있도록 보장받았다는 것이다.애시디언 테라퓨틱스 측의 경우 발굴과 선정된 전임상 활동 부분을 맡기로 했으며, 일라이 릴리 측은 후속 전임상 연구, 임상개발, 제조 및 발매 부분을 도맡기로 했다.그 대가로 애시디언 테라퓨틱스 측은 계약성사 선불금과 개발‧발매 성과금을 포함해 최대 19억 달러를 지급받을 수 있는 자격을 확보했다.이와 별도로 발매가 이루어졌을 때 글로벌 마켓 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한 또한 약속받았다.애시디언 테라퓨틱스 측은 이밖에도 독자적으로 신장과 관련한 다른 표적들을 추가로 탐색하거나, 다른 파트너들과 협력할 수 있는 권한을 갖기로 했다.이와 관련, 현재 총 60가지 이상의 유전성 질환들이 신장에 영향을 미치는 것으로 알려진 가운데 미국에서만 350만명 이상이 중증 유전성 신장병을 앓고 있을 것으로 추정되고 있는 형편이다.이 같은 질환들은 종종 대형 유전자 내에서 나타나는 변이 또는 이질적인 변이들에 의해 촉발되는 것으로 알려져 있다.기존의 기술로는 대응할 수 없다는 것이 이 같은 질환들의 공통점이다.애시디언 테라퓨틱스 측이 보유한 RNA 엑손 편집은 세포 본연의 RNA 스플라이싱(splicing: 생화학적 촉매반응의 일종)을 이용하는 RNA 재프로그래밍을 통해 유전체를 변형하거나 외부에서 효소들을 도입하지 않고도 유전자 치료제의 지속성을 결합하는 동시에 직접적인 DNA 편집 및 유전자 대체와 관련한 위험성을 크게 감소시켜 줄 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.유전의학 분야에서 리더십을 강화하고 나선 일라이 릴리의 행보를 지켜볼 일이다.

이덕규 2026.06.05
글로벌

FDA, 세포‧유전자 치료제 공급 가속화 지침 초안 공개

FDA가 기존의 학술‧규제 지식의 활용도를 높여 개발자들이 유망한 유전자 치료제들을 환자들에게 보다 효율적으로 공급할 수 있도록 도움을 제공하기 위한 지침 초안을 2일 공개했다.이 지침이 확정되면 임상시험 의뢰자들이 공개된 정보와 이미 확립되어 있는 플랫폼 지식을 이용할 수 있는 개요를 상세하게 제시해 줄 수 있을 것으로 보인다.여기서 언급된 공개된 정보와 플랫폼 지식 가운데는 인간 체세포들의 유전체 배열을 사용하는 유전자 치료제들의 규제기관 제출절차를 간소화시켜 줄 화학, 제조 및 품질관리(CMC) 데이터, 비임상시험 결과, 임상정보 등이 포함되어 있다.FDA 산하 생물학적제제평가연구센터(CBER)의 카림 미하일 소장 직무대행은 “오늘 공개된 조치가 희귀질환이나 생명을 위협하는 질환을 앓고 있지만, 치료대안 선택의 폭이 제한적이거나 치료대안이 부재한 환자들을 포함한 여러 환자들에게 안전하고 효과적인 세포‧유전자 치료제들이 보다 신속하게 제공될 수 있도록 하기 위한 FDA의 약속이 반영된 것”이라고 말했다.환자들과 일반대중이 의지하는 엄격한 과학적 기준과 관련해서 타협하지 않으면서도 제약사들이 이미 알려져 있는 지식에 근거를 둘 수 있는 정보를 제공함으로써 우리가 혁신을 가속화하고 있다고 미하일 소장 직무대행은 설명했다.궁극적으로는 이 같은 조치가 유전자 치료제의 약속이 이를 가장 필요로 하는 환자들에게 최대한 신속하고 안전하게 제공될 수 있도록 하는 데 관한 것이라는 점이라고 강조하기도 했다.이 지침 초안은 유전체 편집을 이용하는 치료제를 포함해 광범위한 세포‧유전자 치료제들의 개발을 지원하고, 이 분야에 대한 보다 광범위한 FDA의 일련의 보완조치들 가운데 한 부분에 해당되는 것이다.유전자 편집 치료제들을 개발하는 임상시험 의뢰자들에게 이 지침 초안은 FDA의 ‘개연성 있는 작용기전의 틀’(Palusible Mechanism Framework)을 보완하는 것이어서 임상시험 의뢰자들이 필요로 하는 증거적 기초를 효율적으로 확립할 수 있도록 뒷받침할 과학적인 도구와 데이터 공유 전략을 제공해 줄 수 있을 것으로 보인다.이 지침 초안은 아울러 FDA가 최근 공개한 ‘차세대 염기서열을 이용한 인간 유전자 치료제에서 유전체 편집의 안전성 평가’에 관한 지침 초안과 보조를 맞춘 것이다.‘차세대 염기서열을 이용한 인간 유전자 치료제에서 유전체 편집의 안전성 평가’에 관한 지침 초안은 표적 이외의 편집 위험성을 평가하기 위한 방법들을 권고하는 내용이 골자를 이루고 있다.이 새로운 지침 초안은 임상시험 의뢰자들이 기존의 공공‧플랫폼 지식을 이용해 다양한 제품개발 단계에 걸친 규제기관 허가신청 절차를 간소화할 수 있는 방법을 설명해 주고 있다.FDA가 최근 공개한 다른 조치들과 함께 이 지침 초안은 세포‧유전자 치료제 분야에서 개발자들에게 기존의 지식과 경험을 근거로 명확한 증거 기반 경로를 제시해 주는 동시에 환자 안전성을 확립하는 데 필요로 하는 엄격한 기준을 유지할 수 있도록 해 줄 것으로 보인다.FDA 생물학적제제평가‧연구센터(CBER) 치료용제품국의 비자이 쿠마르 국장 직무대행은 “임상시험 의뢰자들이 기존의 비임상, 임상 및 제조 지식을 지능적으로(intellignelty) 구축할 수 있는 방법에 대한 개요를 제시함으로써 우리가 개발 프로그램들을 유의미하게 간소화할 수 있을 뿐 아니라 이처럼 잠재적으로 생명을 구할 수 있는 치료제들에 대한 접근성 확보를 지연시켜 온 비용 측면의 장애물 높이를 낮출 수 있게 될 것”이라고 말했다.선행지식을 활용하는 일은 기준을 낮춘다는 의미가 아니라 집약적 효율성을 끌어올리는 동시에 안전성‧효능과 관련한 최고의 기준을 유지하는 것이라고 쿠마르 국장 직무대행은 설명했다.중증‧희귀질환을 앓고 있는 환자들에게 중요한 것은 시간이라고 강조하기도 했다.쿠마르 국장 직무대행은 뒤이어 “우리는 개발자들이 이 같은 지침을 확립하는 데 참여할 수 있기를 바란다”고 언급했다.개발자들이 갖고 있는 관점(perspectives)이 누구에게나 효과적으로 작용할 규제의 틀을 공유하고, 무엇보다 가장 중요한 것이라고 할 수 있는 우리에게 의존하는 환자들을 위해 필요한 것이기 때문이라고 덧붙이기도 했다.FDA 유전자치료제국(OGT)의 데니스 가빈 국장은 “임상시험 의뢰자들과 긴밀하게 협력해 그들이 이 지침을 효과적으로 이행할 수 있는 방법과 그들의 개발 프로그램에서 선행지식을 활용할 수 있는 방법을 이해하는 데 도움이 될 수 있었으면 하는 바람”이라고 말했다.한편 이날 FDA는 임상시험 의뢰자들의 경우 예외없이 그들이 개발 중인 특정한 제품이나 개발과 관련한 맥락에서 활용한 데이터의 적용 가능성을 입증하는 과학적인 근거를 제출해야 한다는 점을 강조했다.FDA는 임상시험 의뢰자들이 임상시험계획 승인(IND)을 신청하기 전이라고 하더라도 제품개발 초기단계에서부터 참여해 줄 것을 요망했다.예를 들면 생물학적제제평가‧연구센터(CBER) 및 약물평가연구센터(CDER)의 조건을 얻기 위한 공식회의(INTERACT)와 임상시험계획 승인 신청 前 회의 등에 참여해 개발전략에 대해 논의해 줄 수 있기를 요망한다는 것이다.이 지침 초안은 의견공람 기간을 거쳐 확정될 예정이다.의견은 www.Regulations.gov에서 관보에 게재된 후 90일 이내에 제출되어야 한다.

이덕규 2026.06.04
글로벌

애브비 ‘아큅타’ 편두통 예방서 급성기 치료까지

편두통 예방에서 편두통 급성기 치료(acute treatment option)까지..애브비社는 편두통 예방요법제 ‘아큅타’(Aquipta: 아토제판트)가 EU 집행위원회로부터 적응증 추가를 승인받았다고 2일 공표했다.새로 추가된 ‘아큅타’의 적응증은 전조증상을 동반하거나 동반하지 않는 성인 편두통 환자들을 위한 급성기 치료제 용도이다.‘아큅타’는 편두통 예방을 위해 1일 1회 복용해야 하지만, 편두통 급성기 치료 적응증의 경우 필요할 때마다 복용하는 방식으로 사용된다.(PRN)편두통 예방 적응증의 경우 편두통 발생일수가 월 4일 이상에 해당하는 성인 만성 또는 돌발성 편두통 환자들이 1일 1회 복용하는 방식으로 사용되고 있다.EU 집행위의 승인으로 ‘아큅타’는 유럽시장에서 두 번째 적응증을 장착할 수 있게 됐다.경구용 칼시토닌 유전자 관련 펩타이드(CGRP) 수용체 길항제의 일종인 ‘아큅타’는 미국, 캐나다, 이스라엘, 푸에르토리코 등 60여개국에서 허가를 취득해 ‘큐립타’(Qulipta) 제품명으로 발매되고 있다.애브비社의 루팔 타카르 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 학술책임자는 “EU 집행위가 ‘아큅타’의 적응증 추가를 승인한 것이 편두통 급성기 치료제를 필요로 하는 환자들을 위해 이루어진 중요한 성과라 할 수 있을 것”이라면서 “임상자료를 보면 ‘아큅타’는 최대 48시간에 걸친 무통증(pain freedom) 지속효과를 포함해 신속하고 지속적인 편두통 발작 완화효과를 나타낸 것으로 입증됐다”고 강조했다.이번 승인으로 애브비는 유럽 각국의 편두통 환자들에게 나타나고 있는 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있게 된 데다 만성‧돌발성 편두통에 대한 폭넓은 급성기 치료제 및 예방요법제 포트폴리오를 구축할 수 있게 됐다고 타카르 부회장은 의의를 설명했다.편두통은 전 세계 인구의 14% 정도에 영향을 미치고 있는 것으로 추정되는 가운데 남성들보다 여성들에게 유병률이 높게 나타나고 있는 증상이다.25~55세 연령대에서 특히 빈도높게 나타나고 있는 편두통 발작은 중증의 지끈거리는 두통과 인지장애, 광‧음 민감성 및 구역 등의 증상들을 수반해 일상적인 활동을 크게 저해할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.이 때문에 이 파괴적인 증상은 편두통 환자들 뿐 아니라 의료 시스템에 이르기까지 사회적으로나 금전적으로나 심대한 부담을 미치고 있는 형편이다.또한 유럽 6개국을 대상으로 최근 분석한 자료를 보면 편두통은 국내총생산(GDP)의 1.2~2.0%에 달하는 경제적 부담을 유발하면서 350억~5,570억 유로에 달하는 유‧무급 노동의 생산성 상실에 원인을 제공하고 있는 것으로 추정된 바 있다.독일 베를린 소재 샤리테 의과대학병원의 우베 로이터 교수(신경의학)는 “편두통이 친구나 가족과 함께 보내는 유의미한 시간들을 포함한 일상생활을 파괴하는 보이지 않는 증상의 하나인 데다 정신적으로나, 신체적으로나, 사회경제적으로나 크다란 부담을 안겨주고 있는 것이 현실”이라면서 “본임상 3상 시험의 결과를 보면 ‘아큅타’가 편두통 급성기 치료에 효과적인 대안임이 입증됐다”고 말했다.최적의 치료제를 사용할 경우 의사들이 편두통 환자들의 부담에 보다 나은 대응을 할 수 있도록 도움을 줄 것으로 보인다고 덧붙이기도 했다.EU 집행위는 임상 3상 ‘ECLIPSE 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘아큅타’의 적응증 추가를 승인한 것이다.이 시험은 전조증상을 동반하거나 동반하지 않은 성인 편두통 발생전력 환자들을 대상으로 편두통 발작이 한차례 나타났거나 여러 회에 걸쳐 발생했을 때 ‘아큅타’ 60mg을 복용토록 하고 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 내용으로 설계됐다.시험결과를 보면 일차적 시험목표가 충족되어 편두통 발작이 1회 발생했을 때 ‘아큅타’를 복용한 피험자 그룹의 경우 2시간 후 무통증에 도달한 비율이 플라시보 대조그룹을 상회한 것으로 입증됐다.‘아큅타’를 복용한 피험자 그룹은 이와 함께 몇몇 순위별 이차적 시험목표들을 적용해 평가한 결과를 보더라도 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 격차가 입증됐다.여기서 언급된 이차적 시험목표들 가운데는 복용 2시간 후 가장 괴로운 편두통 관련증상의 해소, 2시간 후 통증 완화, 24시간 내 구제(救濟) 요법제 사용량의 감소, 2~48시간 동안 무통증 상태의 지속 등이 포함되어 있다.이밖에도 ‘아큅타’는 여러 회에 걸친 편두통 발작에 걸쳐 임상적으로 유의미하고 지속적인 효과를 나타낸 것으로 입증됐다.한편 16주 동안 이루어진 플라시보 대조, 이중맹검법 시험기간 동안 ‘아큅타’는 이미 허가를 취득한 예방요법제 적응증과 관련해서 관찰된 내용과 대체로 일치하는 안전성 프로필을 내보였다.가장 빈도높게 수반된 부작용은 비인두염, 상기도 감염증 정도가 보고됐다.

이덕규 2026.06.04
글로벌

로슈 경구용 초기 유방암 치료제 FDA ‘신속심사’

로슈社는 경구용 선택적 에스트로겐 수용체 분해제(SERD) 기레데스트란트(giredestrant)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 2일 공표했다.이에 따라 FDA의 본격적인 심사절차가 진행될 기레데스트란트의 적응증은 성인 에스트로겐 수용체(ER) 양성, 상피세포 성장인자 수용체 2(HER2) 음성 1기, 2기 및 3기 유방암 환자들을 치료하기 위한 보조요법제 용도이다.FDA는 오는 11월 30일까지 기레데스트란트의 에스트로겐 수용체 양성, 상피세포 성장인자 수용체 2 음성 1~3기 유방암 환자들을 위한 보조요법제 용도에 대한 승인 유무를 결정할 수 있을 것으로 보인다.유방암은 세계 각국에서 매년 230만명 정도가 진단받고 있는데, 이 중 70% 안팎이 에스트로겐 수용체 양성 유방암을 진단받는 것으로 알려져 있다.이처럼 에스트로겐 수용체 양성 유방암을 진단받는 환자들의 경우 대부분이 초기에 진단이 이루어지고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.하지만 이들 가운데 최대 3분의 1 정도는 초기에 보조 내분비 요법제를 사용해 치료를 진행 중이거나 치료를 진행한 후에도 결국 종양이 재발하는 것으로 알려져 있다.로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “기레데스트란트가 초기 에스트로겐 양성 유방암과 관련해서 수 십년 만에 처음으로 내분비 요법제의 진전이 이루어졌음을 나타내는 기대주라 할 수 있을 것”이라면서 “FDA가 허가신청 건을 접수함에 따라 초기 유방암 환자들을 위한 치료의 패러다임을 근본적으로 바꿔놓을 수 있는 새로운 표준요법제를 확보하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.FDA는 임상 3상 ‘lidERA Breast Cancer 시험’에서 도출된 결과를 근거로 기레데스트란트의 허가신청 건을 접수한 것이다.이 시험에서 기레데스트란트를 보조요법제로 복용한 피험자 그룹은 기존의 표준 내분비 요법제를 사용한 대조그룹(SoC ET arm)과 비교했을 때 침습성 종양이 재발했거나 환자가 사망에 이른 비율(iDFS: 무침습성 질병 생존기간)이 30% 감소한 것으로 나타나 주목할 만해 보였다.또한 3년차에 분석한 결과를 보면 기레데스트란트를 복용한 피험자 그룹의 92.4%가 생존해 있는 것으로 나타난 데다 무침습성을 내보여 기존의 표준 내분비 요법제를 사용한 대조그룹의 89.6%를 상회했다.이 같은 무침습성 질병 생존기간 유익성은 전체 세부 피험자 그룹에서 일관되게 관찰됐다.총 생존기간 자료는 분석시점에서 아직 산출되지 않았지만, 확실히 긍정적인 추이가 관찰됐다.이에 따라 차후 분석에서 총 생존기간 추적조사가 지속될 예정이다.기레데스트란트는 이와 함께 대체로 양호한 내약성을 내보여 부작용이 관리할 만한 수준으로 수반됐고, 이미 알려진 안전성 프로필과 대동소이했다.중도에 약물치료를 중단한 비율을 보면 기레데스트란트를 복용한 피험자 그룹에서 5.3%, 기존의 표준요법제를 사용한 대조그룹에서 8.2%로 각각 집계됐다.기레데스트란트 개발 프로그램의 추가분석 자료는 5월 29일~6월 2일 미국 일리노이州 시카고에서 열린 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표됐다.기레데스트란트는 에스트로겐 수용체 양성 초기 및 진행기 유방암 환자들에게서 유의미한 치료결과의 개선을 나타낼 수 있을 전망이다.한편 FDA는 지난 2월 기레데스트란트와 ‘아피니토’(에베롤리무스) 병용요법의 허가신청 건을 접수한 바 있다.기레데스트란트와 ‘아피니토’를 병용하는 요법은 ‘evERA 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ESR1 유전자 변이, 에스트로겐 수용체 양성 진행성 유방암 환자들을 위한 치료법으로 허가신청서가 제출되었던 것이다.FDA는 오는 12월 기레데스트란트와 ‘아피니토’ 병용요법의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 예상되고 있다.기레데스트란트에 대한 임상개발 프로그램은 각각 별개의 치료환경과 치료단계에 걸쳐 폭넓게 진행되면서 로슈가 최대한 많은 수의 에스트로겐 수용체 양성 유방암 환자들을 위해 혁신적인 치료제들을 선보이는 데 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것이다.

이덕규 2026.06.04
글로벌

佛 세르비에, 근이영양증 사업부문 외부 수혈

프랑스 제약기업 세르비에社가 중증 근육질환 사업분야에서 자사의 존재감을 강화하고 나설 태세이다.세르비에社는 미국 콜로라도州의 대도시 볼더에 소재한 중증 근육장애 치료제 개발 전문 제약기업 엣지와이즈 테라퓨틱스社(Edgewise Therapeutics)로부터 근이영양증 사업부문을 인수키로 합의했다고 1일 공표했다.인수에 합의한 대가로 세르비에는 계약성사 선불금 15억5,000만 달러와 추후 허가‧발매 관련 성과금으로 지급할 최대 11억 달러를 포함해 최대 26억5,000만 달러를 지급키로 했다.합의내용은 양사 이사회의 승인을 얻은 데 이어 3/4분기 중으로 후속절차들이 매듭지어질 수 있을 것으로 보인다.세르비에가 인수할 대상 가운데는 관련 역량들과 함께 경구용 동종계열 최초 속근(速筋: 빠른 골격근) 마이오신 저해제의 일종으로 개발이 진행 중인 기대주 세바셈텐(sevasemten)이 포함되어 있다.세바셈텐은 희귀 근이영양증 환자들에게서 나타나는 수축 유발성 근육손상으로부터 불안전한 근육을 보호하고 보존하는 기전의 치료제로 개발이 진행 중이다.현재 세바셈텐은 베커형(Becker) 근이영양증(BMD) 치료제로 초기단계의 임상시험이, 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 환자들을 대상으로 한 임상 2상 시험이 각각 진행 중이다.특히 세바셈텐은 세르비에를 신경근육계 장애 치료제 분야에서 강력한 역량과 파이프라인을 축적한 글로벌 제약기업의 한곳으로 자리매김시키는 기폭제 역할을 해 줄 수 있을 것으로 보인다.베커형 근이영양증은 희귀, X 염색체 연관 유전성 질환의 일종으로 진행성 근육손실을 유발하지만, 아직까지 허가를 취득한 치료대안이 부재한 형편이다.근육기능의 손실은 불가역적인 데다 걷기와 같은 일상적인 활동을 수행하는 데 필요한 능력에 영향을 미치게 된다.뒤시엔느 근이영양증은 좀 더 중증을 나타내는 열성(劣性) X 염색체 연관 유전성‧퇴행성 근육질환의 일종으로 태어날 때부터 증상이 나타나기 시작해 10대 초반에 보행능력을 상실하게 된다는 것이 전문가들의 지적이다.가장 빈도높게 나타나는 근이영양증으로 알려져 있는 가운데 뒤시엔느 근이영양증 환자들의 평균수명은 30대 초반 정도에 불과한 것으로 알려져 있다.세르비에社의 올리비에 로로 회장은 “엣지와이즈 테라퓨틱스의 근이영양증 사업부문을 인수키로 합의한 것이 신경계 질환 분야에서 우리가 목표로 정한 ‘세르비에 2030’ 야심을 이행하는 데 핵심적이고 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라면서 “근이영양증 분야에서 재능있는 조직과 유망한 자산을 넘겨받게 되었기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다.이번 인수가 희귀 신경근육장애 환자들을 위한 표적치료제들을 선보이는 데 목적을 둔 것이라고 로로 회장은 설명했다.고도로 파괴적인 질환을 앓고 있는 데다 아직까지 치료대안 선택의 폭이 제한적인 상황에 직면해 있는 환자들을 위한 치료제를 개발하는 것은 우리가 지향하는 소임의 핵심적인 부분이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.엣지와이즈 테라퓨틱스社의 케빈 코흐 대표는 “환자들을 위해 사세를 집중해 온 데다 신경계 질환 분야에 갈수록 초점을 맞추고 있고, 광범위한 개발역량을 축적한 세르비에야말로 세바셈텐의 개발을 진행하는 데 최적의 위치에 자리매김하고 있는 제약사라는 것이 우리의 믿음”이라고 말했다.이번 합의는 베커형 근이영양증과 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 위한 지속적인 신약개발을 뒷받침한 축적된 경험과 인프라를 보유하고 있는 제약사의 손에 개발 프로그램을 맡기기 위해 성사된 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.06.04
글로벌

단백뇨 50% 이상 ↓ IgAN 치료제 미국 발매 성큼

단백뇨 수치를 50% 이상 감소시켜 준 것으로 나타난 새로운 면역글로불린 A 신병증(IgAN) 치료제에 대한 FDA의 심사절차가 개시될 수 있게 됐다.미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)는 성인 면역글로불린 A 신병증 환자 치료제 포베타시셉트(povetacicept)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됨에 따라 본격적인 심사절차가 개시될 것이라고 1일 공표했다.유전자 변형 융합단백질의 일종인 포베타시셉트는 B세포 활성화 인자(BAFF) 및 증식 유도 리간드(APRIL) 사이토킨 이중 저해제이다.FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 11월 30일까지 포베타시셉트의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.허가를 취득할 경우 포베타시셉트는 버텍스 파마슈티컬스 측이 보유한 신장병 치료제 프랜차이즈 가운데 첫 번째 상용화 제품으로 자리매김할 수 있게 된다.버텍스 파마슈티컬스社의 니아 타치스 부사장 겸 최고 법무‧품질책임자는 “임상 3상 ‘RAINIER 시험’이 지금까지 면역글로불린 A 신병증과 관련해서 이루어진 최대 규모의 시험례”라면서 “현재 진행 중인 다른 어떤 면역글로불린 A 신병증 관련 시험례들보다 빠르게 피험자 충원을 마친 것은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 방증하는 것”이라고 말했다.이에 따라 버텍스 파마슈티컬스는 이처럼 중증질환을 앓고 있는 환자들에게 포베타시셉트가 시급하게 공급이 이루어질 수 있도록 하기 위해 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.타치스 부사장은 뒤이어 “오늘 FDA가 허가신청 건을 접수함에 따라 면역글로불린 A 신병증 환자들에 대한 치료법을 바꿔놓고자 하는 우리의 목표를 이행하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 됐다”며 “포베타시셉트가 잠재적으로 동종계열 최고의 임상적 프로필을 내포하고 있는 데다 소용량 자동주사기를 사용해 4주 간격으로 투여할 수 있다는 장점이 있음은 주목할 만한 부분”이라고 설명했다.지난 3월 공개되었던 대로 포베타시셉트의 허가신청서는 현재도 진행 중인 임상 3상 ‘RAINIER 시험’에서 당초 예정에 따라 36주차에 중간분석했을 때 도출된 긍정적인 자료를 근거로 제출된 것이다.이 시험에서 포베타시셉트를 투여한 피험자 그룹은 신장병의 진행과 관련한 핵심적인 지표인자의 하나인 단백뇨 수치가 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 감소했다.실제로 ‘RAINIER 시험’의 결과를 보면 주요한 시험목표가 충족되어 포베타시셉트를 투여한 피험자 그룹의 경우 36주차에 평가했을 때 뇨중 단백질/크레아티닌 비율(UPCR)이 착수시점에 비해 52.0% 크게 감소한 것으로 나타난 데다 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 통계적으로 괄목할 만하고 임상적으로 유의미한 49.8% 낮은 수치를 나타내 주목할 만해 보였다.이 같은 단백뇨 수치의 감소는 사전에 정한 전체 세부 피험자 그룹에서 일관되게 관찰됐다.또한 이 시험에서는 이차적 시험목표들도 충족된 것으로 분석됐다.예를 들면서 첫 번째 이차적 시험목표를 적용해 평가했을 때 포베타시셉트를 투여한 피험자 그룹은 혈중 갈락토스 결핍 면역글로불린 A1(Gd-IgA1) 수치가 착수시점에 비해 77.4% 감소해 오히려 9.1%가 증가한 것으로 나타난 플라시보 대조그룹과 비교하면 감소 폭이 79.3%에 달했다.마찬가지로 두 번째 이차적 시험목표를 적용해 평가한 결과를 보면 포베타시셉트를 투여한 피험자 그룹의 경우 혈뇨가 호전되거나 사라진 상태에 도달한 비율이 85.1%에 달해 플라시보 대조그룹의 23.4%와 비교하면 61.7%의 격차를 내보였다.이밖에도 포베타시셉트는 대체로 안전하고 양호한 내약성을 나타냈다.수반된 부작용은 대부분 경도에서 중등도에 그쳤고, 중증 부작용은 관찰되지 않았다.당초 예상했던 대로 항-약물 항체들(ADAs)이 관찰됐지만, 이로 인해 효능이나 위험성 프로필에 영향을 미치지는 않은 것으로 분석됐다.버텍스 파마슈티컬스는 포베타시셉트가 허가를 취득할 경우 0.5mL 미만의 소용량 피하주사 자동주사기로 가정에서 4주 간격으로 투여하는 제품으로 공급에 착수한다는 방침이다.

이덕규 2026.06.04
글로벌

CEPI, 분디부교型 에볼라 백신 개발 “빨리빨리”

에볼라바이러스 백신 빨리빨리 개발해 보라~노르웨이 오슬로에 본부를 두고 있는 전염병대비혁신연합(CEPI)이 분디부교型(Bundibugyo) 에볼라바이러스 감염증을 타깃으로 개발이 진행 중인 3개 백신 후보물질들의 개발이 신속하게 진행되도록 할 것이라고 1일 공표했다.분디부교型 에볼라바이러스는 최근 아프리카 콩고민주공화국(DRC)과 인접국가인 우간다에서 감염병으로 빠르게 확산되고 있는 추세이다.이날 CEPI는 아직까지 분디부교型 에볼라바이러스 감염증 백신이 허가를 취득한 전례가 부재한 데다 임상개발 단계까지 진행된 사례 또한 전무한 현실을 배경으로 감염병 확산을 억제하는 데 도움이 될 만한 대안들이 시급하게 요망되고 있음에 주목하고, 현재 영향이 미치고 있는 국가들이 진행 중인 공중보건 대응활동을 보완하고자 이 같은 조치를 이행하고 나선 것이다.CEPI는 이를 위해 역량이 검증된 오랜 파트너들이 개발을 준행 중인 백신 후보물질 포트폴리오를 대상으로 투자를 진행한다는 복안이다.이들 가운데는 모더나 테라퓨틱스社, 국제 AIDS 백신 이니셔티브(IAVI) 및 옥스퍼드대학이 개발 중인 백신 후보물질들이 포함되어 있다.이 백신 후보물질들은 개발이 진행되어 제조단계에 진입할 경우 인도 백신기업 혈액연구소(SII)가 생산을 맡게 된다.유망한 3개 백신 후보물질들의 개발이 이미 개시된 가운데 CEPI는 파이프라인을 강화하기 위해 개방형 제안공모(Call for Proposals)를 통해 추가로 유망한 백신 후보물질들에 대한 평가를 지속적으로 진행할 예정이다.추가로 파트너 관계를 구축키로 한 내용들에 대해서는 가까운 장래에 공개할 수 있을 것으로 CEPI는 예상했다.전염병대비혁신연합(CEPI)의 리차드 해쳇 대표는 “분디부교型 에볼라바이러스가 빠르게 확산되고 있는 반면 허가를 취득한 백신이 부재한 상황에서 이처럼 치명적인 질병과의 싸움을 전개하고 있는 만큼 하우하루가 매우 중요하다”고 말했다.CEPI의 긴급한 자금조달과 3개 유망 백신 후보물질들에 대한 지원활동은 안전하고 효과적인 백신이 현재의 감염병 유행을 억제하는 데 도움이 될 수 있도록 하는 데 목적을 두고 있다고 해쳇 대표는 설명했다.세계보건기구(WHO)가 국제적 공중보건 비상사태(PHEIC)를 선포한 데 이어 아프리카 질병관리센터(Africa CDC)가 아프리카대륙 공중보건 비상사태(PHECS)를 선포한 현재의 에볼라바이러스 감염증 창궐로 인해 이미 900건 이상의 의심사례들이 발생한 가운데 220명 이상의 의심 사망자들까지 나타나 역사상 3번째 규모의 필로바이러스(Filovirus) 발생사례로 기록되기에 이른 추세이다.세계보건기구의 테드로스 아드하놈 거브러여수스 사무총장은 “유망한 3개 분디부교型 에볼라바이러스 백신 후보물질들에 대한 CEPI의 투자가 우리의 공동대응에서 중요한 진일보가 내디뎌졌음을 의미하는 것”이라면서 “WHO는 공중보건을 위한 노력을 선도하고 있는 콩고민주공화국과 우간다 정부를 지원하는 한편으로 CEPI 및 다른 파트너들과도 긴밀하게 협력해 안전하고 효과적인 백신의 개발이 빠는 속도로 진행될 수 있도록 지원하고 있다”고 말했다.분디부교型 에볼라 백신은 현재의 유행병 창궐을 억제하는 데 도움을 줄 수 있을 뿐 아니라 미래의 창궐에 대응하는 대비태세를 강화하는 데 보탬이 될 수 있을 것이라고 거브러여수스 사무총장은 설명했다.이 같은 노력은 유행병 창궐이 요구하는 어려 부문들에 걸친(cross-sectoral) 협력의 단적인 예라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.아프리카 질병관리센터의 장 카세야 사무총장은 “우리가 아프리카에서 활발하게 확산되고 있는 에볼라바이러스 감염증에 대응하고 있는 가운데 유망한 3개 분디부교型 에볼라 백신 후보물질들을 대상으로 한 CEPI의 투자가 시의적절할 뿐 아니라 아프리카 전체의 보건을 위해 대단히 중요한 일”이라고 말했다.또한 경제안보와 아프리카 대륙을 위해 지속가능한 연구‧개발 및 백신 제조역량을 배양하고자 하는 아프리카의 야망을 위해서도 바람직한 조치라 할 수 있을 것이라고 덧붙였다.카세야 사무총장은 “이 같은 백신을 개발해 선보이기 위한 CEPI와 개발자들의 노력에 경의를 표하면서 이보다 더 큰 자부심은 느낄 수 없을 것이라는 점을 강조하고 싶다”고 언급했다.3개 백신 후보물질들은 개발이 진행 중인 분디부교型 에볼라바이러스 백신들에 대한 CEPI의 포괄적인 검토와 WHO, 아프리카 질병관리센터, 프랑스 신종감염병연구소(ANRS-MIE), 세계백신면역연합(Gavi) 및 현재 에볼라바이러스가 창궐하고 있는 국가들과 폭넓은 협의를 거쳐 선정된 것이다.이들 3개 백신 후보물질들은 각각 상이하고 검증된 백신 기술을 사용해 성공 가능성을 극대화하기 위한 각고의 노력이 기울여지고 있다.이 후보물질들의 기저 백신 기술 플랫폼은 예외없이 광범위한 안전성 자료를 축적하고 있고, 전임상 및 임상 단계에서 자이레型 에볼라바이러스, 수단型 에볼라 바이러스 및 마르부르크 바이러스와 같은 관련 필로바이러스들에 대응하는 효능이 입증된 백신 후보물질들을 개발하는 데 적용되어 왔다.이 같은 플랫폼을 통해 축적된 안전성 자료와 선행 경험은 분디부교型 에볼라바이러스에 대응하는 안전하고 효과적인 개발의 개발로 귀결될 수 있을 것임을 강력하게 시사하는 것이라고 CEPI는 풀이했다.CEPI가 지원한 자금은 개별 백신 후보물질들의 신속한 개발에 사용되어 빠른 시일 내에 임상시험의 개시를 준비하는 단계로 이행될 수 있도록 해 줄 것으로 보인다.임상 1상 시험이 성공적으로 진행될 경우 CEPI는 파트너들과 긴밀하게 협력해 긴급사용 승인 또는 정식허가를 취득하는 데 필요한 자료를 산출하기 위한 후기단계의 시험들도 지원한다는 복안이다.CEPI는 이 같은 협력에서 공평한 접근성이 무엇보다 중요하다고 강조했다.이에 따라 CEPI와 개발 파트너들은 분디부교型 에볼라바이러스 백신들이 영항이 미치고 있는 국가들에 신속하고 접근 가능하게 공급되어 이를 필요로 하는 사람들에게 사용될 수 있도록 뒷받침하고자 심혈을 기울이고 있다.한편 유망한 3개 백신 후보물질들 가운데 하나를 개발 중인 국제 AIDS 백신 이니셔티브(IAVI)에 CEPI는 최대 320만 달러를 지원해 ‘마스터 바이러스 씨드’(Master Virus Seed)를 생산하고 저장하는 데 필요한 준비태세를 갖출 수 있도록 뒷받침하기로 했다.‘마스터 바이러스 씨드’는 백신을 제조할 때 필요로 하는 출발물질(starting material)을 의미하는 개념이다.또한 CEPI는 모더나 테라퓨틱스社가 전임상 단계의 연구와 임상 1상 단계의 시험을 진행할 수 있도록 뒷받침하고자 최대 5,000만 달러를 지원하고 있다.CEPI는 이와 동시에 임상 1상 자료가 충분하게 뒷받침한다고 평가될 경우 즉시 대규모 임상 2/3상 시험을 진행하는 데 필요로 하는 분량의 백신 후보물질들이 생산될 수 있도록 하고자 모더나 테라퓨틱스를 지원할 방침이다.이 백신 후보물질은 ‘코로나19’ 팬데믹 기간 동안 입증된 것과 동일한 신속하고, 유연하고, 확장 가능한 mRNA 기술이 적용되고 있다.모더나 테라퓨틱스社의 스테판 밴슬 대표는 “모더나 테라퓨틱스가 보유한 mRNA 플랫폼이 새롭게 부각되고 있는 감염성 질환들로 인한 위협에 발빠르게 대응할 수 있도록 하는 데 중요한 역할을 할 수 있다는 믿음을 갖고 있다”면서 “우리가 이미 보유 중인 기술과 관련 필로바이러스들과 관련해 축적한 경험을 이용해 분디부교型 에볼라바이러스에 대응할 잠재적 백신의 개발을 진행하기 위해 CEPI과 전략적인 협력의 폭을 확대하고 있는 것은 자부심을 갖게 하는 부분”이라고 말했다.우리는 대응태세를 지원하기 위해 긴박함과 과학적 엄밀성을 갖고 임하면서 잠재적 백신이 이를 가장 필요로 하는 지역사회들에 공급되어 도움이 될 수 있도록 하고자 최선을 다할 것이라고 덧붙이기도 했다.이밖에도 CEPI는 옥스퍼드대학에 최대 860만 달러를 지원한다는 방침이다.CEPI는 이를 통해 옥스퍼드대학이 보유한 ‘ChAdOx1’ 플랫폼을 기반으로 임상 1상 단계의 시험을 신속하게 준비할 수 있도록 뒷받침하기 위한 전임상 단계의 검사와 기타 개발활동을 지원키로 했다.

이덕규 2026.06.02
글로벌

‘옵디보’ 전형적 호지킨 림프종(cHL) EU 플러스

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 자사의 항암제 ‘옵디보’(니볼루맙)가 EU 집행위원회로부터 전형적(classical) 호지킨 림프종(cHL) 적응증 추가를 승인받았다고 1일 공표했다.이에 따라 ‘옵디보’는 앞서 치료를 진행한 전력이 없는 12세 이상의 소아‧성인 3기 또는 4기 전형적 호지킨 림프종 환자들을 치료하기 위해 독소루비신, 빈블라스틴 및 다카바진(AVD)과 함께 사용하는 병용요법제로도 EU 각국에서 사용이 가능케 됐다.‘옵디보’와 독소루비신, 빈블라스틴 및 다카바진을 병용하는 요법이 EU 각국에서 진행성 전형적 호지킨 림프종을 새로 진단받은 환자들을 위한 면역요법제 기반 치료대안으로 확립된 것은 괄목할 만한 성과가 도출되었음을 의미하는 것이다.앞서 치료를 진행한 전력이 없는 12세 이상의 소아‧성인 3기 또는 4기 전형적 호지킨 림프종 환자들을 치료하기 위해 ‘옵디보’를 독소루비신, 빈블라스틴 및 다카바진과 함께 사용하는 병용요법제 적응증은 지난 3월 FDA의 허가를 먼저 취득한 바 있다.EU 집행위의 경우 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 5세 이상의 소아, 청소년 및 최대 30세에 이르는 성인 재발성 또는 불응성 전형적 호지킨 림프종 환자들을 치료하기 위해 ‘옵디보’와 ‘애드세트리스’(브렌툭시맙 베도틴)를 병용하는 요법을 같은 달 승인한 바 있다.브리스톨 마이어스 스퀴브社의 모니카 쇼 항암제 영업 담당부회장은 “치료를 진행한 전력이 없는 진행성 전형적 호지킨 림프종 환자들을 치료하기 위해 ‘옵디보’와 독소루비신, 빈블라스틴 및 다카바진을 병용하는 요법이 EU 집행위로부터 허가를 취득한 것이 EU 각국의 환자들을 위해 이루어진 중요한 진일보라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.지난 수 십년 동안 이처럼 공격적인 혈액암을 새로 진단받은 환자들은 집중적인(intensive) 치료 접근방법에 직면해 왔고 덧붙이기도 했다.모니카 쇼 부회장은 뒤이어 “이번 승인이 면역요법제 기반 접근방법이 전형적 호지킨 림프종과 같은 악성 혈액종양에서 나타내는 유익성과 중요한 역할에 무게를 싣게 하는 것인자 BMS가 다양한 유형의 암에 대응하는 치료여정의 이른 단계에서 이처럼 혁신적인 치료대안을 선보이기 위해 변함없이 사세를 집중하고 있음이 반영된 성과라 할 수 있을 것”이라고 설명했다.EU 집행위는 임상 3상 ‘SWOG 1826 시험’에서 도출된 자료를 근거로 이번에 ‘옵디보’ 기반 병용요법을 승인키로 결정한 것이다.이 시험에서 ‘옵디보’와 독소루비신, 빈블라스틴 및 다카바진을 병용한 피험자 그룹은 ‘애드세트리스’와 독소루비신, 빈블라스틴 및 다카바진을 병용한 대조그룹과 비교했을 때 종양이 진행되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 58% 감소한 것으로 입증됐다.이와 함께 ‘옵디보’와 독소루비신, 빈블라스틴 및 다카바진을 병용한 치료의향(ITT: intent to treat) 피험자 그룹은 평균 13.7개월에 걸친 추적조사를 진행하면서 무진행 생존기간(PFS)과 관련한 일차적 시험목표를 적용해 평가한 결과 통계적으로 괄목할 만한 개선이 입증됐다.또한 평균 36.7개월에 걸친 추적조사를 진행한 후 평균 총 생존기간이 아직 산출되지 않았으며, 총 26명이 사망한 것으로 집계됐다.이 중 9명(1.8%)은 ‘옵디보’와 독소루비신, 빈블라스틴 및 다카바진을 병용한 피험자 그룹에서 발생했고, 17명(3.4%)은 기존의 표준요법제인 ‘애드세트리스’와 독소루비신, 빈블라스틴 및 다카바진을 병용한 대조그룹에서 보고됐다.프랑스 릴대학 의과대학의 프랑크 모르슈하우저 교수(혈액학)는 “3기 또는 4기 전형적 호지킨 림프종을 새로 진단받은 환자들의 경우 효과적이면서 내약서이 확보된 1차 약제를 찾는 일이 장기적인 관해에 도달하고, 특히 청소년‧고령층 환자들을 위해 변함없고 대단히 중요한 부분”이라고 강조했다.‘SWOG 1826 시험’은 ‘옵디보’ 기반 병용요법이 기존의 표준요법제에 비해 크게 괄목할 만한 무진행 생존기간의 개선효과를 입증한 자료를 제시한 것이어서 중요한 의미를 부여할 수 있을 것이라고 모르슈하우저 교수는 설명했다.이번 승인으로 전형적 호지킨 림프종 1차 약제 분야의 치료방법이 변경될 수 있을 것으로 기대된다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.06.02
글로벌

암젠 확장기 소세포 폐암 단독요법제 EU서 허가

새로운 확장기 소세포 폐암 치료제가 유럽에서 허가관문을 뛰어넘었다.암젠社는 백금착제 기반 항암화학요법제를 1차 약제로 사용해 처음 치료를 진행 중이거나 진행한 후에 종양이 악화됨에 따라 전신요법제의 사용을 필요로 하는 성인 확장기 소세포 폐암(ES-SCLC) 환자들을 치료하기 위한 단독요법제 ‘임딜트라’(Imdylltra: 탈라타맙)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 1일 공표했다.‘임딜트라’는 국내학자가 2차 약제로 나타내는 유효성‧안전성에 대한 연구결과를 제 1저자로 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’(NEJM)에 게재한 바 있어 낯설지 않다.앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 3월 ‘임딜트라’를 승인토록 권고하는 표결결과를 제시한 바 있다.EU 집행위는 글로벌 임상 3상 ‘DeLLphi-304 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘임딜트라’의 발매를 승인한 것이다.최초 글로벌 임상 3상 시험으로 이루어진 이 시험에서 ‘임딜트라’는 기존의 항암화학요법제들을 크게 상회하는 괄목할 만한 생존 유익성이 입증됐다.암젠社의 진-찰스 소리아 글로벌 항암제 개발 담당부회장은 “소세포 폐암이 가장 공력적인 고형암의 일종이어서 1차 약제를 사용한 후에도 종양이 재발하는 비율이 높게 나타나는 데다 치료대안 선택의 폭이 제한적인 형편”이라고 말했다.EU 집행위가 최초이자 유일한 T세포 관여자 치료제인 ‘임딜트라’를 소세포 폐암 치료제로 승인한 것은 유럽 각국의 환자들을 위해 이루어진 중요한 진전이자 이처럼 파괴적인 종양을 앓고 있는 환자들에 대한 치료결과를 유의미하게 개선해 줄 수 있는 혁신적인 치료제들의 개발을 진행하고자 우리가 사세를 집중하고 있음이 반영된 성과라 할 수 있을 것이라고 소리아 부회장은 설명했다.글로벌 임상 3상 ‘DeLLphi-304 시험’에서 백금착제 기반 항암화학요법제를 사용해 치료를 진행 중이거나 진행한 후에도 종양이 악화된 확장기 소세포 폐암 환자들을 위한 치료제로 ‘임딜트라’를 사용한 피험자 그룹은 기존의 표준 항암화학요법제를 사용한 대조그룹에 비해 사망 위험성이 40% 감소한 데다 총 생존기간의 경우 5개월 이상 괄목할 만하게 연장된 것으로 입증됐다.환자 지원단체 ‘폐암 유럽’(LuCE)의 데브라 몬테규 대표는 “역사적으로 보면 소세포 폐암 환자들이 1차 약제를 사용한 후 종양이 악화되었을 때 심대한 부담에 직면하는 데다 생존기간이 수 개월에 불과한 것으로 나타나고 있는 형편”이라면서 “이처럼 도존적인 암을 앓고 있는 유럽 각국의 환자들을 위한 새로운 치료대안이 승인된 것은 유의미한 진일보이자 폐암 치료 분야에서 시급한 혁신의 필요성을 뒷받침하는 것”이라고 말했다.‘임딜트라’가 나타낸 안전성 프로필을 보면 지금까지 알려진 프로필과 대동소이했다.가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 사이토킨 방출증후군(CRS), 식욕감퇴, 발열, 미각이상, 변비, 빈혈, 피로, 구역, 무력증, 호중구 감소증, 저나트륨혈증, 두통 및 림프구 감소증 등이 보고됐다.또한 가장 빈도높게 보고된 중증 부작용들로는 사이토킨 방출증후군과 발열이 눈에 띄었다.사이토킨 방출증후군은 주로 처음 2회 투여했을 때 발생한 것으로 나타났다.이에 따라 ‘임딜트라’의 의약품 사용설명서(SmPC)에는 적합한 의료기관에서 치료주기 1회 첫째날과 8째날에 투여 후 6~8시간 동안 모니터링을 진행햐 한다는 내용이 삽입됐다.‘임딜트라’의 임상개발 프로그램에는 소세포 폐암 초기 및 이른 치료단계를 포함해 단독요법제 또는 병용요법제의 일부로 사용했을 때 나타난 효과를 평가하는 시험 등이 포함되어 있다.

이덕규 2026.06.02
글로벌

BMS ‘캄지오스’ 12~18세 추가 심사 “빨리빨리”

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM) 치료제 ‘캄지오스’(Camzyos: 마바캄텐)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 1일 공표했다.이에 따라 ‘신속심사’가 진행될 ‘캄지오스’의 새로운 적응증은 12세 이상 18세 미만의 청소년 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증 환자들을 치료하기 위해 사용하는 용도이다.허가를 취득할 경우 ‘캄지오스’는 청소년 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증 환자들을 치료하는 첫 번째 심장 마이오신 저해제(CMI)로 자리매김할 수 있을 전망이다.‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거해 FDA는 오는 9월 30일까지 ‘캄지오스’의 청소년 환자 적응증 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.현재 ‘캄지오스’는 성인 증후성 뉴욕심장협회(NYHA) 2~3급 폐쇄성 비대성 심근병증 환자들의 기능적 역량과 관련증상들을 개선하는 치료제로 사용되고 있다.브리스톨 마이어스 스퀴브社의 크리스티안 마사세시 부회장, 최고 의학책임자 겸 개발담당대표는 “FDA가 적응증 추가 신청 건을 접수함에 따라 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 연소자층 환자그룹의 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증 분야에서 우리가 구축한 리더십을 한층 더 강화할 수 있게 될 것으로 기대된다”고 말했다.신체적으로나 정서적으로나 그들의 삶에 크게 영향을 미칠 수 있는 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증과 같은 증상이 나타난 청소년 환자들에게서 치료의 패러다임을 바꿔놓을 수 있는 치료제를 선보일 수 있는 가능성에 무게를 싣게 된 것에 대단히 고무되어 있다고 덧붙이기도 했다.‘캄지오스’의 적응증 추가 신청서는 임상 3상 ‘SCOUT-HCM 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.시험결과를 보면 ‘발살바(Valsalva) 좌심실 유출로 압력차’ 지표를 적용해 28주차에 평가했을 때 ‘캄지오스’를 복용한 피험자 그룹은 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 착수시점에 비해 임상적으로 유의미한 데다 통계적으로 괄목할 만한 감소가 나타나면서 일차적 시험목표가 충족됐다.청소년 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증 환자들에게서 ‘캄지오스’가 나타낸 안전성 프로필을 성인환자들에게서 보고된 내용과 대동소이했으며, 좌심실 박출률(LVEF)이 50% 미만으로 나타난 환자들은 보고되지 않았다.28주차에 평가한 ‘SCOUT-HCM 시험’의 결과는 지난 3월 28~30일 미국 루이지애나州 뉴올리언스에서 열린 미국 심장병학회(ACC) 연례 사이언티픽 세션 및 전시회에서 발표되었고, 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.

이덕규 2026.06.02
글로벌

요로감염증 치료 새 정맥주사제 항생제 나온다

새로운 정맥주사제 항생제가 FDA의 허가관문을 통과했다.인도 제약기업 워크하르트社(Wockhardt)는 신우신염을 포함한 성인 복잡성 요로감염증(cUTI) 환자들을 치료하기 위한 새로운 정맥주사제 항생제 ‘자이니치’(Zaynich: 세페핌+지데박탐)가 FDA의 허가를 취득했다고 1일 공표했다.여기서 언급된 신우신염을 포함한 복잡성 요로감염증은 감수성이 있는(susceptible) 그람음성균들에 의해 유발된 증상들을 지칭한 것이다.앞서 ‘자이니치’는 FDA에 의해 ‘우수 감염증 치료제’(QIDP) 및 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 바 있다.워크하르트社의 데니스 드뤼엘 최고 의학책임자는 “약물내성 감염증으로 인한 위협이 갈수록 위험수위를 높이고 있는 것이 현실이어서 의사들은 이처럼 공격적인 병원체들에 직면한 환자들을 치료할 때 치료대안 선택의 폭이 제한적인 형편”이라면서 “이번에 FDA가 ‘자이니치’의 발매를 승인한 것이 이처럼 충분한 치료혜택을 받지 못한 환자들을 위한 새로운 대안을 확보하는 데 기념비적인 진전이 이루어졌음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.이 같은 성과는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하고 환자가족들에게 희망을 안겨주기 위해 워크하르트가 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것이라고 덧붙이기도 했다.워크하르트 그룹의 하빌 F. 코라키왈라 이사회 의장은 “이번 승인이 오늘날 가장 시급한 글로벌 의료 위협요인의 하나라 할 수 있는 항균제 내성에 대응하는 데 도움을 줄 새로운 항생제들을 환자들에게 선보이고자 하는 우리의 소임이 이행된 괄목할 만한 사례라 할 수 있을 것”이라고 의의를 강조했다.게다가 ‘자이니치’는 오롯이 인도 제약사에 의해 개발되고 발매에 들어갈 첫 번째 신규조성물 신약으로 FDA의 허가를 취득한 사례여서 비단 워크하르트 뿐 아니라 인도 제약업계 전체를 위해서도 역사적인 성과라 할 수 있을 것이라고 코라키왈라 이사회 의장은 의의를 설명했다.‘자이니치’는 대부분의 벡타-락탐계 및 베타-락타마제 저해제 복합제들과 달리 임상적으로 가장 중요한 그람음성균의 다양한 내성 작용기전에서 다수의 페니실린 결합 단백질들을 동시에 표적으로 작용한다는 특성이 눈에 띈다.이 같은 고유의 다중표적 시너지 작용은 현재 치료대안 선택의 폭이 대단히 제한적인 대부분의 도전적인 약물내성 그람음성균들에 대응하는 살균활성을 나타낼 것이라는 기대감을 갖게 하는 부분이다.러트거스대학 의과대학의 키쓰 카예 교수(감염성 질환과장)는 “환자들이 갈수록 장기적이고 보다 집중적인 치료를 필요로 하고 있는 데다 생명을 위협하는 합병증 위험성이 증가하는 것으로 나타나고 있는 만큼 다제내성균 감염증이 환자들 뿐 아니라 의료 시스템에도 심대한 부담을 주고 있다”면서 “이 같은 약물내성 병원체들에 대응하는 새로운 항생제들이 절실히 요망되고 있는 것이 현실”이라고 말했다.이번 승인으로 환자들이 절실하게 필요로 해 왔던 차별화된 치료대안을 곧 확보할 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.복잡성 요로감염증은 미국에서 매년 60만명 이상이 이로 인해 입원하는 것으로 알려져 있는 증상이다.다수의 복잡성 요로감염증이 다제내성균을 포함한 항균제 내성균들에 의해 발생하면서 균혈증 발생의 주요한 원인으로 자리매김하고 있고, 심각한 이환률‧사망률과 밀접한 관련이 있으며, 의료 시스템에 미치는 부담 또한 큰 것으로 지적되고 있는 것이 현실이다.FDA는 임상 3상 ‘ENHANCE-1 시험’에서 도출된 결과에 상당부분 근거를 두고 이번에 ‘자이니치’의 발매를 승인한 것이다.시험은 복잡성 요로감염증 또는 급성 신우신염으로 인해 입원한 성인환자들을 치료하기 위해 ‘자이니치’ 또는 메로페넴을 사용하면서 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 방식의 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 다기관 시험으로 설계되어 진행됐다.그 결과 ‘자이니치’를 투여한 피험자 그룹의 경우 89.0%에 달하는 반응률이 나타나 메로페넴을 사용한 대조그룹의 68.4%와 비교했을 때 20.6%의 격차가 나타났음이 눈에 띄었다.이와 함께 ‘자이니치’는 대체로 양호한 내약성을 내보였다.시험은 미국, 유럽, 중남미, 중국 및 인도 등에 산재한 총 64곳의 시험기관에서 530명의 환자들이 충원된 가운데 이루어졌다.‘자이니치’는 지난달 27일 인도 현지의 의약품감독기구(DCGI)에 의해 허가를 취득했다.워크하르트 측은 유럽 의약품감독국(EMA)에도 ‘자이니치’의 허가신청서를 제출한 상태이다.

이덕규 2026.06.02

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