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BMS 심근병증제 ‘캄지오스’ 美서 사용제한 완화

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 FDA가 자사의 심근병증 치료제 ‘캄지오스’(Camzyos: 마바캄텐 2.5mg, 5mg, 10mg 및 15mg 캡슐제)의 사용제한을 완화했다고 17일 공표했다.유지요법 단계에서 사용이 적합한 환자들을 위한 심초음파 모니터링 횟수를 낮춘 데다 금기사항 또한 감소시켜 적합한 환자들의 사용이 확대될 수 있도록 함으로써 환자와 의사들을 위한 치료를 간소화하는 내용으로 처방정보에 대한 개정(updated)을 단행했다는 것이다.‘캄지오스’는 성인 증후성 뉴욕심장협회(NYHA) 2~3급 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM) 환자들의 기능적 역량과 관련증상들을 개선하는 최초이자 유일한 FDA 승인 심장 마이오신 저해제이다.브리스톨 마이어스 스퀴브社의 앨 레바 심혈관계‧면역계 영업 담당부회장은 “이미 ‘캄지오스’가 탄탄한 효능을 확립한 가운데 이번에 유의미한 사용설명서 개정까지 이루어짐에 따라 이 치료제의 강력한 안전성 프로필에 한층 더 힘이 실릴 수 있게 됐다”면서 “견고한 임상 및 실제 임상현장 자료가 확보된 데다 미국에서 1만5,000명 이상의 환자들에게 처방된 만큼 ‘캄지오스’가 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증의 치료상황을 재정립하고 있는 중”이라고 말했다.아울러 ‘캄지오스’는 폐쇄성 비대성 심근병증 환자들에게 심대한 영향을 미칠 수 있을 것이라고 레바 부회장은 설명했다.심초음파 모니터링 횟수를 낮추면서 치료절차를 간소화함에 따라 환자 치험례를 개선할 뿐 아니라 심장내과의사들이 시간을 절감할 수 있도록 해 주면서 더욱 많은 수의 환자들을 치료할 수 있게끔 해 줄 것이라고 덧붙이기도 했다.실제로 FDA가 사용설명서의 개정을 승인함에 따라 심초음파 모니터링 요건은 좌심실 박출계수(LVEF) 55% 이상을 나타내고, 유지요법 단계에 도달한 가운데 발살바(Valsalva: 날숨을 통해 인체의 기압을 조절하거나 혈압, 맥악을 안정시키는 호흡법) 좌심실 유출로(LVOT) 기울기가 30mmHg를 상회하는 환자들에게서 기존의 12주당 1회에서 6개월당 1회로 단축될 수 있게 됐다.이와 함께 ‘캄지오스’는 중등도 용량의 CYP2C19 저해제 및 고농도 CYP3A4 저해제들과 병용이 더 이상 금기사항에 포함되지 않게 됐다.이에 따라 의사들은 ‘캄지오스’를 처방할 때 사용이 적합하고 보다 폭넓은 범위의 환자들에게 한결 유연하게 처방할 수 있게 됐다.사용설명서의 개정이 승인된 것은 장기 임상자료와 실제 임상현장 자료를 근거로 이루어진 것이다.이 가운데는 ‘캄지오스’의 위험성 평가‧완화 전략(REMS) 프로그램 결과를 분석한 내용과 3건의 단일기관 시험에서 확보된 실제 임상현장 치험례, 그리고 3.5년에 걸쳐 도출된 ‘캄지오스’의 안전성 프로필 임상자료 등이 포함되어 있다.‘캄지오스’는 유럽 심장병학회(ESC)와 미국 심장협회(AHA)/미국 심장병학회(ACC)/다수 학회 임상지침에서 지속적인 증상을 나타내는 환자들을 위한 1차 약제로 권고되고 있다.이와 함께 성인 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증 환자들을 위한 표준요법제로 자리매김하고 있다.

이덕규 2025.04.21
글로벌

글락소 ‘블렌렙’ 英서 승인으로 심폐소생 모드?

글락소스미스클라인社는 자사의 다발성 골수종 치료제 ‘블렌렙’(Blenrep: 벨란타맙 마포도틴)이 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)의 허가를 취득했다고 17일 공표했다.MHRA는 최소한 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 성인 다발성 골수종 환자들을 치료하기 위해 ‘벨케이드’(보르테조밉) 및 덱사메타손(BVd)과 병용하는 용도, 그리고 ‘레블리미드’(레날리도마이드)를 포함해 최소한 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 성인 다발성 골수종 환자들을 치료하기 위해 ‘포말리스트’(포말리도마이드) 및 덱사메타손(BPd)과 병용하는 용도의 치료제로 발매를 승인받았다.특히 이 같은 내역의 ‘블렌렙’ 병용요법이 허가를 취득한 것은 이번이 세계 최초이다.앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 2023년 12월 ‘블렌렙’의 조건부 승인 지위 갱신을 권고하지 않는 결정을 도출한 바 있다.현재 ‘블렌렙’ 기반 병용요법은 미국, 유럽연합(EU), 캐나다, 스위스, 일본 및 중국 등 전 세계 14개국에서 심사기 진행 중이다.이 중 미국에서는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 7월 23일까지 승인 유무에 대한 결론이 도출될 수 있을 전망이다.글락소스미스클라인 측에 따르면 MHRA는 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 충원해 진행되었던 본임상 시험례들인 ‘DREAMM-7 시험’과 ‘DREAMM-8 시험’에서 도출된 비교우위 효능 결과를 근거로 이번에 ‘블렌렙’ 기반 병용요법을 승인한 것이다.두 시험에서 ‘블렌렙’ 기반 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 기존의 표준요법제를 사용한 대조그룹과 비교했을 때 무진행 생존기간(PFS)이 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 분석됐다.아울러 ‘DREAMM-7 시험’의 결과를 보면 ‘블렌렙’ 기반 병용요법 피험자 그룹은 총 생존기간의 우위가 입증됐다.‘블렌렙’ 기반 병용요법의 안전성과 내약성 프로필을 보면 이미 알려져 있는 개별약물들의 프로필과 대동소이하게 나타났다.글락소스미스클라인社의 헤샴 압둘라 부회장 겸 글로벌 종양학 연구‧개발 담당대표는 “오늘 영국에서 ‘블렌렙’ 기반 병용요법이 허가를 취득함에 따라 관해와 재발 측면에서 볼 때 눈에 띄게 두드러진 종양이라 할 수 있는 다발성 골수종 환자들을 위한 전환적인(transformative) 성과가 도출된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.유일한 B세포 성숙화 항원(BCMA) 표적 항체-약물 결합체 치료제라 할 수 있는 ‘블렌렙’이 탄탄한 임상 3상 시험자료를 근거로 기존의 표준요법제에 비해 생존기간과 관해기간을 연장시켜 주고, 처음 종양이 재발한 시점이나 재발한 이후에 치료방법을 바꿔놓을 수 있을 것이라고 압둘라 부회장은 설명했다.이와 관련, 현재 대부분의 다발성 골수종 환자들은 종양이 재발하고 있는 것이 현실이다.영국의 경우 다발성 골수종은 진단 후 5년 생존률이 여전히 55%에 불과한 형편이다.‘블렌렙’은 차별화된 작용기전으로 종양이 재발한 시점 또는 종양이 재발한 이후의 환자들에게 유용하게 사용될 수 있을 것으로 보인다.또한 ‘블렌렙’ 기반 병용요법은 복잡한 사전 약물투여 또는 입원을 필요로 하지 않으면서 다양한 유형의 암 환자들에게 사용이 가능할 전망이다.‘DREAMM-7 시험’과 ‘DREAMM-8 시험’에서 ‘블렌렙’ 기반 병용요법은 2차 약제 또는 그 이후 단계의 다발성 골수종을 치료하는 데 나타낸 무진행 생존기간 연장효과가 기존의 표준요법 3중 병용요법과 비교했을 때 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 수준으로 입증됐다.이 중 ‘DREAMM-7 시험’에서 ‘블렌렙’ 기반 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 경우 평균 무진행 생존기간이 36.6개월에 달해 ‘다잘렉스’(다라투뮤맙) 기반 병용요법 대조그룹의 13.4개월에 비해 3배 가까이 상회한 것으로 나타났을 정도.‘DREAMM-7 시험’에서는 또한 총 생존기간과 관련한 핵심적인 이차적 시험목표가 충족된 것으로 분석됐다.‘블렌렙’ 기반 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 경우 평균 39.4개월에 걸친 추적조사 기간 동안 도출된 사망률이 ‘다잘렉스’ 기반 병용요법 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 42%나 낮게 나타났기 때문.마찬가지로 3년 총 생존률을 보더라도 ‘블렌렙’ 기반 병용요법 피험자 그룹은 74%에 달해 ‘다잘렉스’ 기반 병용요법 대조그룹의 60%를 상회했다.‘DREAMM-8 시험’에서 평균 21.8개월 동안 추적조사를 진행한 결과를 보면 ‘블렌렙’ 기반 병용요법 피험자 그룹에서는 아직 산출되지 않았던 반면 ‘벨케이드’(보르테조밉) 기반 병용요법을 진행한 대조그룹에서는 12.7개월로 도출됐다.이밖에도 ‘블렌렙’ 기반 병용요법 피험자 그룹은 세포유전학적 측면에서 위험도가 높게 나타났거나 ‘레블리미드’(레날리도마이드)에 불응성을 나타낸 환자들을 포함해 예후 또는 치료결과가 취약하게 나타난 환자 등 다양한 환자그룹에서 일관된 유익성을 내보였다.아울러 두 시험에서 전체 이차적 효능 관련 시험목표들에 걸쳐 임상적으로 유의미한 개선이 입증됐다.예를 들면 보다 심도깊고 지속적인 반응이 ‘블렌렙’ 기반 병용요법 피험자 그룹에서 관찰되었다는 의미이다.부작용을 보면 이미 알려진 ‘블렌렙’ 사용에 수반되는 안구 관련 부작용이 관찰됐지만, 일반적으로 해소될 수 있었던 것으로 나타난 데다 효능은 유지되었음이 눈에 띄었다.두 시험에서 부작용으로 인해 약물투여를 중단한 비율은 9% 이하로 공히 낮게 나타났다.피험자들의 30% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 안구 외 부작용을 보면 ‘DREAMM-7 시험’에서 혈소판 감소증, 설사 등이, ‘DREAMM-8 시험’에서는 호중구 감소증, 혈소판 감소증 및 ‘코로나19’ 등이 보고됐다.

이덕규 2025.04.21
글로벌

사노피, 차세대 이중 특이성 항체 사용권 확보

미국 델라웨어州의 소도시 미들타운에 소재한 인공지능(AI) 기반 차세대 생물학적 제제 연구‧개발 전문 생명공학기업 이렌딜 랩스社(Earendil Labs) 및 사노피社가 라이센스 제휴에 합의했다고 17일 공표했다.양사는 자가면역성 질환 및 염증성 대장질환 분야에서 2개의 잠재적 동종계열 최초 이중 특이성 항체들에 대한 전권과 관련해서 합의를 도출한 것이다.합의를 도출함에 따라 사노피는 2개 이중 특이성 항체 ‘HXN-1002’와 ‘HXN-1003’에 대한 글로벌 독점적 전권을 확보하게 됐다.‘HXN-1002’와 ‘HXN-1003’은 이렌딜 랩스 측이 독자보유한 인공지능 및 고효율 발굴‧연구 플랫폼을 적용해 개발한 이중 특이성 항체 기대주들이다.이 중 ‘HXN-1002’는 ‘α4β7’ 및 ‘TL1A’를 표적으로 작용하는 이중 특이성 항체로 중등도에서 중증에 이르는 궤양성 대장염 및 크론병 치료제로 개발 중이다.‘HXN-1003’의 경우 ‘TL1A’ 및 ‘인터루킨-23’을 표적으로 작용하는 대장염, 피부염 치료제로 전임상 단계의 개발이 진행되고 있다.합의에 따라 이렌딜 랩스 측은 1억2,500만 달러의 계약성사 선불금을 지급받기로 했다.이와 함께 차후 개발‧발매 관련 성과금으로 최대 17억2,000만 달러를 건네받을 수 있는 권한을 확보했다.17억2,000만 달러의 성과금 가운데는 5,000만 달러의 단기 성과금이 포함되어 있다.이밖에도 이렌딜 랩스 측은 한자릿수 후반에서 두자릿수 초반에 이르는 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한도 확보했다.이렌딜 랩스社의 지안 펑 공동대표는 “면역학 분야의 글로벌 리더기업 가운데 한곳인 사노피 측과 제휴하게 된 것에 대단히 고무되어 있다”면서 “덕분에 우리의 이중 특이성 항체들로 자가면역성 질환과 염증성 대장질환을 표적으로 한 ‘HXN-1002’와 ‘HXN-1003’의 개발이 한층 더 가속화될 수 있게 되었기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.우리가 보유한 플랫폼이 첨단 단백질 구조예측 모델링과 고효율 생명공학적 연구에 적용되어 이중 특이성 항체들의 발굴‧개발에 혁신을 가능케 할 것이라고 강조하기도 했다.펑 공동대표는 뒤이어 “양사의 제휴에 힘입어 잠재적 동종계열 최초 또는 동종계열 최고의 후보물질들을 산출할 수 있는 이렌딜 랩스의 역량이 더욱 강화되면서 환자치료에 전환이 가능케 될 것”이라고 덧붙이기도 했다.이렌딜 랩스社의 젱핑 추 공동대표는 “줄잡아 수 백만명의 환자들에게 영향을 미치고 있는 자가면역성 질환들이 만성질환으로의 이행과정과 높은 재발률로 특징을 규정지을 수 있을 것”이라면서 “이 같은 질병들이 매우 장기간에 걸친 치료를 필요로 하는 데다 환자들의 삶의 질에 심대한 영향을 미칠 수 있고, 사회적인 부담 또한 크게 높일 수 있다”고 말했다.추 공동대표는 뒤이어 “다양한 치료제들이 임상에서 사용이 가능토록 허가를 취득했지만, 효능은 여전히 제한적인 경우가 많아 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 형편”이라고 지적했다.우리는 사노피 측이 자가면역성 질환 분야에서 보유한 폭넓은 전문성이 ‘HXN-1002’와 ‘HXN-1003’의 개발을 가속화시켜 환자들의 삶을 개선해 줄 치료제들이 빠른 시일 내에 세계 각국의 환자들에게 공급될 수 있도록 해 줄 것이라고 추 공동대표는 덧붙였다.

이덕규 2025.04.21
글로벌

레오 파마, 피부의학 연구 인공지능 접목 제휴

“피부과학 분야의 혁신에 힘입어 치료대안들의 향상이 이루어져 왔지만, 여전히 1,000종 이상의 피부질환들이 효과적인 치료제를 찾기 어려운 것이 현실입니다.”덴마크 제약기업 레오 파마社의 라르스 에릭 크리스텐센 부회장 겸 외부혁신 담당대표의 말이다.레오 파마社가 코펜하겐대학병원 부속 파커 연구소와 산‧학 제휴에 합의했다고 지난 14일 공표해 관심을 모으고 있다.양측은 피부의학(medical dermatology) 분야의 연구‧혁신을 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.질병에 대한 이해도를 높이고 환자들에게 유익성이 제공될 수 있도록 해 줄 품질높은 연구를 공동으로 진행하기 위해 협력키로 합의를 도출한 것이다.이와 함께 양측은 폭넓은 신약개발 노력에 통합될 수 있는 선도물질들을 발굴하는 데도 협력의 목표를 두어 나가기로 했다.레오 파마社의 야콥 폰토피단 티쎈 최고 학술책임자 겸 부회장은 “레오 파마가 전례없는 유형의 최초 산‧학 협력을 진행하기 위해 파커 연구소와 손을 잡으면서 혁신적인 연구를 촉진할 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다”면서 이라고 지적했다.양측의 제휴는 이처럼 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하기 위해 중요한 진일보가 이루어진 것이라고 티쎈 부회장은 의의를 강조했다.양측의 전문성이 결합되면서 세계 각국의 환자들에게 긍정적인 영향이 미칠 수 있도록 한다는 것이 우리의 목표라고 덧붙이기도 했다.이와 관련, 파커 연구소는 인공지능(AI)과 ‘SingleCell RNA’ 염기서열 분석 분야에서 전문성을 보유해 개별세포들이 면역계 내부에서 어떻게 작용하는지를 이해하는 데 큰 도움을 줄 수 있을 전망이다.인공지능을 사용한 이 같은 첨단 접근방법에 힘입어 단일세포 자료를 보다 상세하게 검사해 개별 피부질환들에 대한 이해도를 높일 수 있게끔 해 줄 것으로 기대되기 때문.레오 파마社의 라르스 에릭 크리스텐센 부회장 겸 외부혁신 담당대표는 “레오 파마에 합류하기 이전에 여러 해에 걸쳐 파커 연구소에 몸담은 동안 연구‧개발을 위한 그들의 헌신과 전문성을 직접 목격해 왔다”면서 “파커 연구소와 제휴함에 따라 레오 파마가 새로운 통찰력을 얻고, 피부의학 분야에서 표준요법제들의 진일보를 견인할 수 있는 역량을 강화하게 될 것”이라고 말했다.뒤이어 크리스텐센 부회장은 지난 2월 레오 파마가 독일의 비영리 기구 데브라 리서치(DEBRA Research GmbH)와 비 독점적 전략적 제휴에 합의했던 사례를 상기시켰다.이에 더해 파커 연구소와 새로운 제휴관계를 구축한 것은 외부의 혁신을 이용하고, 온세상을 연구공간으로 이용하기 위한 레오 파마의 노력을 한층 더 강화시켜 줄 것이라고 크리스텐센 부회장은 덧붙였다.무엇보다 파커 연구소와 같은 유력기관과 손을 잡음에 따라 각종 피부질환에 대한 레오 파마의 이해도를 높이고, 환자치료의 질을 향상시키면서 신약개발을 위한 선도물질의 발굴 또한 한층 더 활발하게 이루어질 수 있게 될 것이라는 말로 크리스텐센 부회장은 높은 기대감을 감추지 않았다.파커 연구소의 헨닝 블리달 소장은 “피부의학 분야의 글로벌 리더기업 가운데 한곳으로 손꼽히는 레오 파마와 협력해 나가게 된 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “양측이 의학연구의 향상 뿐 아니라 궁극적으로는 건선, 건선성 관절염과 같은 각종 피부질환으로 인해 고통받고 있는 환자들의 삶을 개선한다는 목표를 공유해 왔기 때문”이라고 말했다.레오 파마는 파커 연구소의 강력한 파트너가 될 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.양사의 제휴는 일차적으로 3년을 지속기간으로 한다는 데 합의가 이루어졌다.

이덕규 2025.04.21
글로벌

‘듀피젠트’ 만성 자발성 담마진 적응증 FDA 추가

사노피社 및 리제네론 파마슈티컬스社는 아토피 피부염‧천식 치료제 ‘듀피젠트’(두필루맙 주사제)가 FDA로부터 만성 자발성 담마진(CSU) 적응증 추가를 승인받았다고 18일 공표했다.이에 따라 ‘듀피젠트’는 H1 항히스타민제를 사용했을 때 증상을 충분한 수준으로 조절하지 못한 12세 이상의 청소년 및 성인 만성 자발성 담마진(또는 만성 자발성 두드러기) 환자들을 치료하기 위한 용도로도 미국에서 사용이 가능케 됐다.‘듀피젠트’의 만성 자발성 담마진 적응증 추가 신청 건은 FDA로부터 한차례 반려를 통보받은 데 이어 재신청 절차를 밟은 끝에 마침내 허가관문을 통과한 것이다.미국 천식‧알러지재단(AAFA)의 케네스 멘데즈 이사장은 “만성 자발성 담마진 환자들이 돌발적인 데다 예측할 수 없는 두드러기 증상을 나타내는 데다 심대하고 일상생활에 커다란 부담을 주는 중증 소양증을 동반하고 있다”면서 “이번에 ‘듀피젠트’의 적응증 추가각 승인됨에 따라 환자들을 위한 치료대안을 추가로 확보할 수 있게 된 데다 증상을 조절하는 데도 큰 도움을 받을 수 있게 될 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.사노피社의 알리사 존슨 글로벌 치료제 부문 및 면역학‧종양학 개발 담당대표는 “증상을 조절할 수 없는 만성 자발성 담마진 환자들이 고도로 부담스런 소양증과 두드러기 증상을 나타내면서 일상생활이 크게 파괴적인 영향을 감수해야 할 수 있다”면서 “이번에 FDA가 적응증 추가를 승인함에 따라 이처럼 중증의 재발성 징후와 증상들을 촉발시키는 기저원인에 대응하는 데 도움을 받을 수 있게 될 것”이라고 언급했다.‘듀피젠트’는 지금까지 치료대안 선택의 폭이 제한적이었던 만성 자발성 담마진 환자들에게 개선된 치료결과를 나타낼 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.FDA는 ‘Study A’와 ‘Study C’ 등 2건의 임상 3상 시험에서 도출된 자료를 근거로 이번에 ‘듀피젠트’의 적응증 추가를 승인한 것이다.두 시험은 항히스타민제를 사용해 치료를 진행했음에도 불구하고 증상이 여전히 나타나는 12세 이상의 생물학적 제제 사용전력이 없는 환자들을 대상으로 이루어졌다.시험에서 피험자들은 기존의 표준요법제 항히스타민제와 ‘듀피젠트’를 병용하거나, 항히스타민제 단독요법(즉, 플라시보 병용)을 진행했다.두 시험에서 일차적인 시험목표와 핵심적인 이차적 시험목표들이 충족된 것으로 나타났다.‘듀피젠트’를 병용한 피험자 그룹에서 24주차에 소양증의 중증도와 담마진 증상의 활성을 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만한 감소가 관찰되었던 것.마찬가지로 ‘듀피젠트’를 병용한 피험자 그룹은 24주차에 플라시보 대조그룹과 비교평가했을 때 증상을 양호하게 조절할 수 있었거나 완전반응에 도달한 환자들의 비율이 증가한 것으로 분석됐다.이와 별도로 ‘Study B’에서 추가적인 안전성 자료가 확보됐다.‘Study B’는 항-면역글로불린 E 치료제를 사용했을 때 불충분한 반응을 나타냈거나 불내성을 내보인 12세 이상의 환자들과 항히스타민제를 사용했음에도 불구하고 증상이 나타난 같은 연령대 환자들을 대상으로 ‘듀피젠트’를 투여하면서 진행됐다.‘Study A’, ‘Study B’ 및 ‘Study C’에서 도출된 안전성 결과를 보면 지금까지 ‘듀피젠트’가 허가를 취득한 각종 적응증과 관련해서 알려진 안전성 프로필과 일반적으로 대동소이하게 나타났다.3건의 시험에 참여했던 피험자들의 2% 이상에서 플라시보 대조그룹에 비해 더 빈도높게 수반된 부작용을 보면 주사부위 반응이 관찰됐다.리제네론 파마슈티컬스社의 조지 D. 얀코풀로스 대표 겸 최고 학술책임자는 “10여년 만에 처음으로 만성 자발성 담마진 환자들을 위한 최초의 새로운 표적요법제로 허가를 취득한 치료제가 ‘듀피젠트’라 할 수 있을 것”이라면서 “본임상 시험에서 만성 자발성 담마진 증상과 관련된 극심한 소양증과 예측할 수 없는 두드러기 증상을 괄목할 만하게 감소시켜 주는 효능이 입증됐다”고 강조했다.얀코풀로스 대표는 뒤이어 “이번에 FDA로부터 적응증 추가를 승인받음에 따라 이제 ‘듀피젠트’는 부분적으로 기저 2형 염증에 의해 촉발되는 파괴적인 만성 아토피 증상들과 관련한 7개 적응증에 걸쳐 허가를 취득하게 된 것”이라며 “이 중 일부는 아토피 피부염이나 천식과 같이 만성 자발성 담마진과 병발질환으로 나타날 수 있음이 입증되어 왔다”고 설명했다.이제 환자들에게 다양한 아토피 증상들을 치료하는 데 도움을 줄 수 있는 하나의 치료대안이 공급될 수 있게 된 것이라고 덧붙이기도 했다.얀코풀로스 대표는 “우리는 지금까지 표준요법제를 사용했을 때 증상을 충분하게 조절할 수 없었던 데다 지금까지 치료대안 선택의 폭이 제한적이었던 30만명 이상의 미국 내 만성 자발성 담마진 환자들에게 ‘듀피젠트’를 공급할 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.현재 ‘듀피젠트’는 일본, 아랍에미리트(UAE) 및 브라질 등에서 만성 자발성 담마진 적응증을 승인받아 환자들을 치료하는 데 사용되고 있다.또한 유럽연합(EU)을 비롯한 세계 각국에서 같은 내용의 적응증 추가 신청 건에 대한 심사가 진행 중이다.

이덕규 2025.04.21
글로벌

일라이 릴리 경구용 GLP-1 연내 허가신청 전망

일라이 릴리社가 1일 1회 경구용 저분자 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제 오르포글리프론(orforglipron)의 임상 3상 시험에서 도출된 긍정적인 결과를 17일 공개했다.식사와 운동만으로 혈당 수치를 충분하게 조절하지 못하는 성인 2형 당뇨병 환자들을 대상으로 오르포글리프론 또는 플라시보를 복용토록 하면서 진행되었던 임상 3상 ‘ACHIEVE-1 시험’에서 긍정적인 결과가 도출되었다는 것이다.오르포글리프론은 식사 및 물 섭취제한을 필요로 하지 않는 경구용 저분자 GLP-1 수용체 작용제로 임상 3상 시험이 성공적으로 종료된 최초의 기대주이다.허가를 취득할 경우 오르포글리프론은 공급제한 없이 세계 각국에서 발매에 들어갈 수 있게 될 것으로 일라이 릴리 측은 확신감을 드러내 보였다.이 경우 일라이 릴리 측은 오는 2050년에 이르면 성인환자 수가 약 7억6,000만명에 달할 것으로 예상되고 있는 2형 당뇨병과 같은 만성질환들을 감소시키고자 하는 자사의 소임을 한층 더 충실하게 이행할 수 있게 될 전망이다.일라이 릴리社의 데이비드 A. 리크스 회장은 “당뇨병 환자 및 비만 환자들을 대상으로 오르포글리프론의 효능‧안전성을 평가한 7건의 시험 건들로 구성된 임상 3상 시험이 ‘ACHIEVE-1 시험’ 프로그램이라 할 수 있을 것”이라면서 “우리의 최신 인크레틴 제제가 기대했던 안전성, 내약성, 혈당 조절 및 체중감소 목표를 충족한 것을 대단히 기쁘게 받아들인다”고 말했다.그는 뒤이어 “연내에 우리가 추가적인 시험자료를 공개할 수 있을 것”이라며 “1일 1회 간편하게 경구복용하는 오르포글리프론이 허가를 취득할 경우 새로운 치료대안으로 각광받으면서 세계 각국의 환자들을 위해 원활하게 제조되고 활발하게 발매될 수 있을 것으로 기대한다”고 덧붙였다.최초 임상 3상 ‘ACHIEVE 시험’ 프로그램에서 오르포글리프론은 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타났다.40주차에 플라시보 대조그룹과 비교평가했을 때 당화혈색소 수치 감소의 우위가 입증된 것.착수시점에 8.0%로 나타났던 당화혈색소 수치가 평균 1.3~1.6% 감소한 것으로 분석되었다는 의미이다.핵심적인 이차적 시험목표를 적용해 평가한 결과를 보더라도 최고용량의 오르포글리프론을 복용한 피험자 그룹의 65% 이상에서 당화혈색소 수치가 6.5% 이하에 도달한 것으로 나타나 미국 당뇨협회(ADA)의 당뇨병 기준선을 밑돈 것으로 분석됐다.추가적인 핵심적 이차적 시험목표를 적용해 평가한 또 다른 결과를 보면 오르포글리프론을 복용한 피험자 그룹 가운데 최고용량을 복용한 그룹에서 체중이 평균 16.0파운드(7.9%) 감소한 것으로 나타나 주목할 만해 보였다.게다가 시험이 종료된 시험에서 피험자들이 아직 체중 정체(weight plateau)에 도달하지 않았을 것이므로 총 체중감량 정도는 아직 산출되지 않았다.또한 오르포글리프론을 복용한 피험자 그룹에서 당화혈색소 수치가 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타났다.핵심적인 이차적 시험목표인 체중을 보면 오르포글리프론 12mg과 36mg을 복용한 그룹에서 통계적으로 괄목할 만한 감소가 관찰됐다.이를 좀 더 구체적으로 설명하면 당화혈색소 수치 감소의 경우 오르포글리프론 3mg 복용그룹의 1.2%, 12mg 복용그룹의 1.5%, 36mg 복용그룹의 1.5%에서 관찰된 반면 플라시보 대조그룹에서는 0.4%에 그쳤다.체중감소 비율을 보면 오르포글리프론 3mg 복용그룹에서 4.5%, 12mg 복용그룹에서 5.8%, 36mg 복용그룹에서 7.6%에 달한 것으로 나타난 가운데 플라시보 대조그룹에서는 1.7%에 머물렀다.감소된 체중을 보면 오르포글리프론 3mg 복용그룹에서 4.2kg(9.3파운드), 12mg 복용그룹에서 5.2kg(11.5파운드), 36mg 복용그룹에서 7.2kg(15.8파운드)으로 각각 집계된 반면 플라시보 대조그룹에서는 1.5kg(3.4파운드)에 불과했다.‘ACHIEVE-1 시험’에서 관찰된 전체적인 안전성 프로필을 보면 GLP-1 계열 약물들과 관련해서 확립되어 있는 내용들과 궤를 같이했다.가장 빈도높게 보고된 부작용은 위장관계에서 집중적으로 수반된 것으로 나타난 가운데 중증도를 보면 일반적으로 경도에서 중등도에 그쳤다.오르포글리프론을 복용한 피험자 그룹에서 가장 빈도높게 보고된 부작용들로는 설사, 구역, 소화불량, 변비 및 구토 등이 플라시보 대조그룹에 비해 상대적으로 높은 비율로 수반됐다.부작용으로 인해 중도에 약물치료를 중단한 비율을 보면 오르포글리프론 3mg 복용그룹에서 6%, 12mg 복용그룹에서 4%, 36mg 복용그룹에서 8%로 각각 집계된 가운데 플라시보 대조그룹에서는 1%로 파악됐다.이와 함께 간 안전성 문제의 징후는 관찰되지 않았다.‘ACHIEVE-1 시험’에서 도출된 결과는 오는 6월 20~23일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되는 미국 당뇨협회 제 85차 연례 사이언티픽 세션에서 발표되고, 동료 전문가 그룹 평가 의학 학술지에 게재될 예정이다.이 시험에서 도출될 추가적인 결과가 연내에 공개되도록 한다는 것이 일라이 릴리 측의 방침이다.오르포글리프론이 체중관리에 나타내는 효과를 평가한 임상 3상 ‘ATTAIN 시험’의 결과도 올해 안으로 공개될 수 있을 전망이다.일라이 릴리 측은 오르포글리프론의 체중관리 허가신청서가 연말경 각국의 보건당국들에 제출될 수 있을 것으로 예측했다.오르포글리프론의 2형 당뇨병 치료용도 허가신청 건의 경우 내년에 제출될 수 있을 것으로 내다봤다.

이덕규 2025.04.18
글로벌

‘아일리아 HD’ RVO 황반변성ㆍ월 1회 ‘신속심사’

리제네론 파마슈티컬스社는 ‘아일리아’(애플리버셉트) 8mg 고용량 제형 ‘아일리아 HD’의 2건 적응증 추가 ‘신속심사’ 신청 건이 FDA에 의해 받아들여졌다고 17일 공표했다.망막정맥폐쇄(RVO)로 인한 황반변성 치료 용도와 4주 간격 월 1회 투여 신청 건이 FDA에 의해 접수되었다는 것.리제네론 파마슈티컬스는 ‘신속심사’ 바우처 1매를 사용해 신청서를 제출한 바 있다.FDA는 오는 8월 19일까지 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다적응증 추가 신청서는 임상 3상 ‘QUASAR 시험’을 포함한 ‘아일리아 HD’ 임상 프로그램에서 도출된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.‘QUASAR 시험’은 망막정맥폐쇄 증상에 ‘아일리아 HD’가 나타내는 효과를 평가하기 위해 진행되었던 시험례이다.앞서 공개되었던 바와 같이 ‘QUASAR 시험’에서 ‘아일리아 HD’를 8주 간격으로 투여하면서 치료를 진행한 후 36주차에 평가한 결과를 보면 ‘아일리아’ 2mg 제형을 4주 간격으로 투여했을 때와 시력 개선의 비 열등성이 입증되면서 일차적 시험목표가 충족됐다.현재 항-혈관내피 성장인자(VEGF) 치료제들은 ‘아일리아’ 2mg 제형을 포함해서 망막정맥폐쇄를 치료할 때 월 1회 투여간격을 승인받아 사용되고 있다.‘QUASAR 시험’에서 ‘아일리아 HD’의 안전성 프로필은 ‘아일리아’와 대동소이하게 나타났다.본임상 시험 건들에서 이미 허가를 취득한 적응증들에 걸쳐 ‘아일리아 HD’가 나타낸 안전성 프로필을 보면 이미 확립되어 있는 ‘아일리아’의 안전성 프로필과 일반적으로 대동소이하게 나타났다.시험에서 ‘아일리아 HD’를 투여받았던 피험자들의 5% 이상에서 수반된 유일한 안구 치료 관련 부작용을 보면 안압증가가 5%에서 보고되어 ‘아일리아’를 투여한 대조그룹의 1.7%를 상회했다.이와 함께 ‘아일리아 HD’를 투여한 피험자 그룹에서 내안구염(또는 안구내염)과 망막 혈관염이 각각 1건씩 보고됐다.‘아일리아’를 투여한 피험자 그룹의 경우 2건의 내안구염이 보고되었고, 망막 혈관염은 수반되지 않았던 것으로 나타났다.폐쇄성 망막 혈관염이 발생한 사례는 보고되지 않았다.안구 내 염증의 경우 ‘아일리아 HD’를 투여한 피험자 그룹에서 0.5%, ‘아일리아’를 투여한 피험자 그룹에서 1.3%의 비율로 수반됐다.‘아일리아 HD’를 사용해 치료를 진행했을 때 망막정맥폐쇄 증상 및 월 1회 투여용법의 효능‧안전성은 아직까지 전 세계 어느 보건당국에 의해서도 평가를 거치기 이전의 단계이다.

이덕규 2025.04.18
글로벌

글락소 5價 뇌수막염 백신 美 자문위 접종권고

글락소스미스클라인社는 자사의 뇌수막염 백신 ‘펜멘비’(Penmenvy: 수막구균 혈청群 A群, B群, C群, W群 및 Y群)와 관련, 미국 질병관리센터(CDC) 산하 예방접종자문위원회(ACIP)가 표결을 거쳐 청소년 대상 뇌수막염 백신 접종 프로그램의 일부로 포함시켜 사용되도록 권고했다고 16일 공표했다.CDC 자문위의 권고내용은 검토를 거쳐 채택될 경우 CDC의 공식 권고 지침에 포함된다.이날 글락소스미스클라인 측에 따르면 CDC 자문위는 표결을 거친 끝에 10세 이상 연령대 청소년들이 기존의 2개 뇌수막염 백신 제품들인 ‘멘비오’(수막구균 [A群, C群, Y群 및 W-135] 올리고당 디프테리아 CRM197 결합 백신)와 ‘벡세로’(수막구균 B群 백신)를 개별접종받는 대신 ‘펜멘비’를 대안으로 1회 접종받도록 권고키로 했다.‘멘비오’와 ‘멕세로’는 통상적으로 16세 연령대를 대상으로 동일한 병‧의원에 내원해 접종받도록 하고 있다.CDC 자문위의 권고내용이 채택되면 수막구균 혈청群 A群, B群, C群, W群 및 Y群에 대응하기 위한 예방접종 횟수를 낮춰 간소화할 수 있게 될 뿐 아니라 면역률을 향상시켜 한층 더 많은 수의 미국 내 청소년들을 5가지 발병 유발 혈청群들로부터 보호받을 수 있도록 하는 성과로 귀결될 수 있을 전망이다.‘펜멘비’는 시장에서 탄탄한 존재감을 구축한 2개 뇌수막염 백신 제품들인 ‘벡세로’(수막구균 혈청群 B群 백신)와 ‘멘비오’(수막구균 혈청群 [A群, C群, Y群 및 W-135] 올리고당 디프테리아 CRM197 결합 백신)의 항원성 조성물들로 구성된 백신이다.FDA는 지난 2월 뇌수막염 백신 ‘펜멘비’(수막구균 혈청群 A群, B群, C群, W群 및 Y群)를 10~25세 연령대를 대상으로 사용하는 백신으로 승인한 바 있다.글락소스미스클라인社의 토니 우드 최고 학술책임자는 “우리는 이번에 도출된 긍정적인 권고가 미국에서 뇌수막염을 예방하기 위해 진행 중인 노력에 한층 더 힘을 실어주면서 도움이 될 수 있을 것이라는 맥락에서 환영의 뜻을 표하고자 한다”고 말했다.그는 뒤이어 “5價 백신이 특히 혈청群 B群에 의해 나타나는 침습성 뇌수막염을 예방하는 데 도움을 주어 감염건수를 낮출 수 있도록 해 줄 것”이라며 “5價 백신의 접종을 통해 미국에서 위험성이 높은 연령대에 속하는 청소년들과 젊은층 성인들의 면역률을 향상시키는 결과로 이어질 것이라 기대해 마지 않는다”고 강조했다.한편 수막구균 혈청群 B群은 청소년 및 젊은층 성인들에게서 침습성 뇌수막염이 발생하는 데 주요한 원인을 제공하고 있다.하지만 CDC가 지난 2023년 설문조사를 진행한 자료를 보면 17세 연령대의 경우 권고대로 2회 백신을 접종받는 비율이 13%에도 미치지 못하는 데다 32% 정도가 최소한 1회 백신을 접종받고 있는 것으로 나타난 바 있다.현재 미국에서 수막구균 혈청群 B群 예방백신을 접종받는 피접종자 4명 중 3명이 글락소스미스클라인 제품을 투여받는 것으로 나타나고 있다.

이덕규 2025.04.18
글로벌

J&J, 1/4분기 항암제 견인 218.9억弗 2.4% ↑

존슨&존슨社가 전년도 같은 분기에 비해 2.4% 증가한 218억9,300만 달러의 매출액을 창출한 가운데 237.9% 크게 향상된 109억9,900만 달러의 순이익과 한 주당 4.54달러의 주당순이익을 기록한 것으로 나타난 1/4분기 경영성적을 15일 공개했다.이날 존슨&존슨 측은 2025 회계연도 전체적으로 볼 때 관세의 영향이 예상되는 가운데서도 2.6~3.6%/3.1% 늘어난 910억~918억 달러/914억 달러의 매출실적과 5.2~7.2/6.2% 향상된 한 주당 10.50~10.70달러/10.60달러의 주당순이익을 기록할 수 있을 것으로 전망했다.매출액 예상치는 지난 1월 제시했던 수치에 비해 상향조정된 것이다.호아킨 두아토 회장은 “존슨&존슨의 차별화되고 다양한 제품 포트폴리오가 내포하고 있는 힘이 1/4분기에 100% 현실로 드러나면서 강력한 매출성장으로 이어졌고, 2025 회계연도 전체에 대한 우리의 믿음에 힘을 싣게 해 줬다”고 강조했다.1/4분기 경영실적을 지역별로 살펴보면 미국시장에서 5.9% 성장한 123억500만 달러, 미국을 제외한 글로벌 마켓에서는 1.8% 줄어든 95억8,800만 달러의 실적을 각각 올린 것으로 집계됐다.사업부문별로 보면 제약(Innovative Medicine) 부문이 2.3% 증가한 138억7,300만 달러의 실적을 올린 가운데 의료기기(MedTech) 부문은 2.5% 향상된 80억2,000만 달러를 각각 기록했다.실적이 향상되는 데 기폭제 역할을 한 제품들을 보면 다발성 골수종 치료제 ‘다잘렉스’(다라투뉴맙), 다발성 골수종 치료제 ‘카빅티’(실타캅타진 오토류셀), 전립선암 치료제 ‘얼리다’(아팔루타마이드), 항암제 ‘리브리반트’(아미반타맙)+‘라즈클루즈’(레이저티닙), 판상형 건선 치료제 ‘트렘피어’(구셀쿠맙), 류머티스 관절염 치료제 ‘심퍼니’(골리뮤맙) 및 ‘심퍼니 아리아’(골리뮤맙 정맥주사제), 항우울제 ‘스프라바토’(에스케타민) 및 항응고제 ‘자렐토’(리바록사반) 등을 꼽아볼 만해 보였다.특히 항암제 부문이 56억7,800만 달러의 총 매출액을 올리면서 17.9% 뛰어올라 매출향상에 견인차 역할을 한 것으로 평가됐다.1/4분기 실적을 개별제품별로 들여다 보면 다발성 골수종 치료제 ‘카빅티’(실타캅타진 오토류셀)가 적응증 추가와 처방정보 변경에 힘입어 3억6,900만 달러를 기록하면서 135.0% 껑충 뛰어올라 주목할 만해 보였다.다발성 골수종 치료제 ‘다잘렉스’(다라투뉴맙)가 32억3,700만 달러로 20.3%, 전립선암 치료제 ‘얼리다’(아팔루타마이드)가 7억7,100만 달러로 11.9% 두자릿수 성장률을 과시했다.항암제 ‘리브리반트’(아미반타맙)+‘라즈클루즈’(레이저티닙) 병용요법은 1억4,100만 달러의 실적을 올려 미래의 도약을 위한 시동을 걸었다.다발성 골수종 치료제 중에서는 ‘탈베이’(Talvey: 탈쿠에타맙)가 8,600만 달러로 48.4%, ‘테크베일리’(테클리스타맙-cqyv)가 1억5,100만 달러로 13.3% 늘어난 실적을 내보였다.류머티스 관절염 치료제 ‘레미케이드’(인플릭시맙)가 4억6,700만 달러로 7.5%, ‘심퍼니’(골리뮤맙) 및 ‘심퍼니 아리아’(심퍼니 서방제)가 6억5,900만 달러로 18.9% 향상된 성적표를 제시했다.크론병 적응증이 추가된 판상형 건선 치료제 ‘트렘피어’(구셀쿠맙)는 9억5,600만 달러로 18.2%, 항우울제 ‘스프라바토’(에스케타민)가 3억2,000만 달러로 41.9% 뛰어올랐다.항레트로바이러스제 ‘에듀란트’(릴피비린)는 3억5,800만 달러로 10.7%, 항응고제 ‘자렐토’(리바록사반)가 6억9,000만 달러로 33.3% 향상된 성적을 보였다.반면 항암제 ‘임브루비카’(이브루티닙)는 7억900만 달러에 그치면서 9.5%, 전립선암 치료제 ‘자이티가’(아비라테론)가 1억2,500만 달러로 30.9% 마이너스 성장률을 공유했다.건선 치료제 ‘스텔라라’(우스테키뉴맙) 또한 16억2,500만 달러로 33.7% 뒷걸음쳐 바이오시밀러 제형들의 도전에 따른 여파를 반영했다.ADHD 치료제 ‘콘서타’(메칠페니데이트)는 1억4,800만 달러로 16.3% 주저앉았고, 조현병 치료제 ‘인베가 서스티나’(팔리페리돈 팔미테이트) 및 연간 4회 투여제형 ‘인베가 트린자’가 총 9억300만 달러로 14.5% 줄어든 실적을 보였다.폐동맥 고혈압 치료제들 가운데는 ‘옵서미트’(마시텐탄)가 5억2,200만 달러로 0.5%, ‘업트라비’(셀렉시팍)가 4억5,100만 달러로 3.6% 나란히 소폭 강하했다.AIDS 치료제 ‘프레지스타’(다루나비르) 역시 4억300만 달러로 3.7% 하락했다.

이덕규 2025.04.18
글로벌

글락소 RSV 백신 美서도 59禁 연령제한 해제?

글락소스미스클라인社는 자사의 재조합 항원보강 호흡기 세포융합 바이러스(RSV) 백신 ‘아렉스비’와 관련, 미국 질병관리센터(CDC) 산하 예방접종자문위원회(ACIP)가 접종연령대 확대를 권고했다고 16일 공표했다.중증 RSV 감염증이 발생할 위험성이 높은 50~59세 연령대 성인들을 대상으로 ‘아렉스비’를 접종하도록 권고했다는 것.사용이 권고된 ‘아렉스비’의 접종대상 가운데는 만성 폐쇄성 폐질환(COPD), 천식, 당뇨병, 심장병 등을 앓고 있는 환자들과 요양기관 재원환자 등이 포함되어 있다.앞서 ACIP는 지난해 6월 표결을 거쳐 중증 RSV 감염증이 발생할 위험성이 높은 60~74세 연령대 성인들과 75세 이상 전체 성인들을 대상으로 ‘아렉스비’를 접종토록 권고하는 결정을 제시한 바 있다.이와 관련, 미국에서 이루어진 체계적인 문헌고찰 결과들을 보면 RSV로 인해 매년 50~64세 연령대 성인 4만2,000여명이 입원하는 것으로 추정된 바 있다.COPD, 천식, 심부전 및 당뇨병 등의 기저질환을 앓고 있는 성인들은 RSV 감염으로 인해 위중한 결과에 직면케 될 위험성이 기저질환을 앓지 않는 대조그룹에 비해 높게 나타나고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.RSV가 이 같은 증상들을 악화시켜 폐렴, 입원 또는 사망으로 이어질 가능성을 배제할 수 없게 하기 때문이라는 설명이다.글락소스미스클라인社의 토니 우드 최고 학술책임자는 “RSV 감염으로 인해 위중한 결과로 이어질 수 있는 50~59세 연령대 1,300만명 이상의 성인들을 RSV 백신 접종대상에 포함시켜 유익성을 확대할 수 있도록 자문위가 권고한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “RSV는 기저질환을 앓고 있는 환자들에게 심대한 영향을 미칠 수 있을 것”이라고 말했다.보다 많은 수의 성인들이 RSV 백신 접종을 통해 보호를 받을 수 있도록 돕고자 글락소스미스클라인은 사세를 집중해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.이날 글락소스미스클라인 측에 따르면 CDC 자문위는 임상 3상 ‘NCT05590403 시험’에서 도출된 긍정적인 결과 등을 검토한 끝에 권고 의견을 집약한 것이다.이 시험은 몇몇 기저질환들로 인해 RSV에 의한 하기도 감염증(LRTD) 발병 위험성이 높은 50~59세 연령대 성인들을 대상으로 글락소스미스클라인의 RSV 백신을 접종한 후 면역반응과 안전성을 평가한 시험례이다.시험이 진행되는 동안 글락소스미스클라인의 RSV 백신을 1회 접종한 후 효능이 입증된 60세 이상의 성인 대조그룹과 비교분석이 이루어졌다.CDC 자문위의 권고내용은 접종 연령대상 확대 유무를 심사하는 과정에서 참조된다.

이덕규 2025.04.18
글로벌

머크&컴퍼니, 경구 펩타이드 치료제 개발 제휴

오스트리아의 약물전달기술 전문 생명공학기업으로 혁신적인 경구용 펩타이드 제제 분야에 특화된 사이프루메드社(Cyprumed GmbH)와 머크&컴퍼니社가 비 독점적 라이센스 계약 및 선택권 보장 합의를 도출했다고 15일 공표했다.양사는 사이프루메드 측이 보유한 혁신적인 약물전달기술을 적용해 머크&컴퍼니가 경구용 펩타이드 제제를 개발하기 위해 손을 맞잡은 것이다.합의를 도출함에 따라 머크&컴퍼니는 구체적인 수치를 외부에 공개하지 않은 표적들을 대상으로 사이프루메드 측이 보유한 경구용 펩타이드 전달 플랫폼을 이용할 수 있는 비 독점적 글로벌 전권을 갖기로 했다.머크&컴퍼니는 이와 함께 개별표적들을 대상으로 사이프루메드 측이 보유한 기술을 독점적으로 이용할 수 있는 선택권을 행사할 권한을 갖기로 했다.사이프루메드 측의 경우 계약성사 선불금과 함께 추후 개발, 허가취득 및 승인받은 제품의 실적과 관련한 성과금으로 최대 4억9,300만 달러를 지급받을 수 있게 됐다.아울러 머크&컴퍼니 측이 독점적 라이센스 선택권을 행사할 경우에는 추가로 지급금을 받기로 했다.머크&컴퍼니는 사이프루메드 측이 보유한 약물전달기술을 적용한 연구, 개발, 제조 및 발매 부분을 도맡아 진행키로 했다.사이프루메드社의 플로리안 푀거 대표는 “펩타이드 치료제 분야에 사세의 적잖은 부분을 집중하고 있는 머크&컴퍼니 측과 제휴에 합의한 것이 사이프루메드의 괄목할 만한 진일보를 가능케 해 줄 것”이라면서 “효력과 확장성이 검증된 우리의 약물전달기술이 펩타이드 치료제 분야에서 새로운 기회의 문을 열어줄 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.머크&컴퍼니 측과 협력을 지속하면서 추가적인 표적들을 대상으로 우리의 혁신적인 정제 제형들을 개발하는 성과가 도출되면 우리가 보유한 기술이 크게 인정받은 계기가 될 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.머크 리서치 래보라토리스社의 앨런 C. 템플턴 제약과학 담당부사장은 “대환식(大環式) 펩타이드 치료제들을 개발하기 위한 노력을 진행하는 과정에서 그들이 보유한 기술의 이용을 통해 도움을 받기 위해 사이프루메드 측 조직과 긴밀하게 협력해 나갈 것”이라고 말했다.

이덕규 2025.04.18
글로벌

글로벌 제약사 지난해 총 1,020억달러 R&D 투자

지난해 글로벌 제약기업들의 연구‧개발 투자가 2023년 포스트-팬데믹 이후 회복세를 이어간 것으로 나타났다.2023년의 710억 달러를 40% 이상 크게 상회한 1,020억 달러를 연구‧개발비로 투자한 것으로 나타나면서 ‘코로나19’ 팬데믹 기간이었던 지난 2020년과 2021년을 제외하면 최근 10년 동안 최대치를 기록했을 정도라는 설명이다.아이큐비아社 휴먼 데이터 사이언스 연구소는 15일 공개한 ‘2025년 글로벌 R&D 트렌드: 제약 혁신성의 회복’ 보고서를 통해 이 같이 밝혔다.보고서에 따르면 지난해 생명공학 혁신 생태계에 지속적인 진전이 이루어지고 확대되었던 것으로 나타났다.그 이유로 보고서는 글로벌 제약업계가 복잡하고 역동적인 지정학적, 기술적 및 사회적 불확실성에 대응했다는 점을 언급했다.보고서를 보면 이에 따라 연구‧개발비 투자, 시험시험 개시, 연구‧프로그램의 생산성 및 주기시간(cycle times: 단위별 공정에서 생산시간당 생산수량) 등에서 괄목할 만한 진전이 이루어진 것으로 나타났다.아이큐비아社 휴먼 데이터 사이언스 연구소의 머레이 에이트켄 이사는 “지난 2024년 한해 동안 연구‧개발비 투자가 늘어난 데다 임상시험 개시건수가 정상화되고, 핵심적인 주기시간들이 안정화되고 가속화되었고, 임상시험 후기단계의 성공률과 임상시험 생산성 또한 향상된 것으로 관찰됐다”면서 “바꿔 말하면 글로벌 제약업계의 연구‧개발에서 전년도와 비교했을 때 유의미한 진일보가 나타났다는 의미”라고 설명했다.에이트켄 이사는 뒤이어 “비록 지정학적, 경제적 및 기타 외부 생태계 요인들이 혁신기업들에 압력을 고조시켰지만, 다양하고 효과적인 생산성 조력요인들이 임상개발의 효율에 긍정적인 영향을 미쳤다”고 풀이했다.이와 관련, 보고서에 따르면 지난해 글로벌 제약기업들의 연구‧개발비 투자가 2023년 포스트-팬데믹 회복세에 이어 성장곡선을 계속 이어간 것으로 나타났다.임상시험 활동의 경우 2024년 한해 동안 개시된 임상시험 건수가 총 5,318건으로 집계되어 전년대비 감소한 것으로 나타났던 2022년과 2023년을 제외하고 평가했을 때 ‘코로나19’ 팬데믹 이전이었던 지난 2019년의 5,316건을 넘어선 것으로 분석됐다.아울러 지난 2023년의 5,302건을 소폭 상회한 것으로 조사됐다.지난 2019년 이래 ‘코로나19’ 관련 임상시험 건들이 진행되면서 나타난 단기적인 변동성이 중국에 소재한 기업들의 임상시험 건수 증가에 맞서 부분적으로 균형을 잡아준 것으로 나타났다고 보고서는 풀이했다.이와 함께 최근들어 새롭게 존재감을 부각시키고 있는 제약사들과 대규모 제약사들이 임상 1상 단계를 중심으로 부쩍 활발하게 임상시험을 진행하고 있다고 덧붙였다.신약의 허가취득 및 발매와 관련, 보고서는 지난해 세계 각국에서 총 65개의 신약들(novel active substances)이 발매되어 2023년의 80개에 미치지 못했다고 설명했다.하지만 65개는 ‘코로나19’ 팬데믹 이전과 비교하면 높아진 수치임을 상기시켰다.또한 보고서는 2024년에 발매된 제품들 가운데 30여년 만에 최초의 새로운 작용기전 조현병 치료제, 최초의 대사계 기능부전 관련 지방간염(MASH) 치료제, 4개의 희귀 신경계 장애 치료제 및 7개의 종양 외 혈액질환 치료제들이 눈에 띈다고 강조했다.임상개발 생산성과 관련, 보고서는 지난해 임상 3상 단계의 성공률이 높아짐에 따라 2023년에 비해 생산성이 향상된 것으로 나타났다고 지적했다.임상 3상 단계의 성공률 개선은 임상 1상 및 2상 단계의 성공률 감소 뿐 아니라 임상시험 진행시간의 연장 추세와 대비되는 것이라고 분석했다.생산성 향상에 도움을 제공한 요인들과 관련, 보고서는 다양하고 역동적인 외부 생태계 요인들이 제약기업들의 임상시험에 압력을 고조시키는 동시에 기회를 창출할 수 있도록 했다고 분석했다.무역갈등, 정책변화 및 규제개발 등을 포함한 경제적 도전, 사회적 변화 및 지정학적 이슈들이 연구‧개발의 복잡성과 불확실성을 고조시켰다는 것.그럼에도 불구, 제약사들은 임상시험 진행속도와 성공률, 소요비용 등에 긍정적인 영향을 미칠 수 있는 다양한 생산성 향상 요인들을 지속적으로 적용해 나가고 있다고 강조했다.보고서는 구체적인 예로 총체적이고 견고한 의사결정 구조 및 임상기술의 이행, 임상시험 피험자 대표성의 향상, 실제 임상현장 입증능력의 개선, 인공지능 솔루션의 적용 등을 열거했다.

이덕규 2025.04.17
글로벌

알쯔하이머 치료제 ‘레켐비’ EU 허가관문 통과

에자이社 및 바이오젠社는 아밀로이드-베타(Aβ) 모노클로날 항체 ‘레켐비’(레카네맙)가 마침내 EU 집행위원회의 허가를 취득했다고 15일 공표했다.이에 따라 ‘레켐비’는 알쯔하이머의 기저원인을 표적으로 작용하는 최초의 치료제로 유럽시장에서 발매에 돌입할 수 있게 됐다.‘레켐비’는 경도 인지장애(MCI) 또는 알쯔하이머로 인한 경도 치매(초기 알쯔하이머)를 진단받았고, 아포지단백 E ε4(ApoE ε4) 비 보인자(non-carriers)이거나 이형접합체를 보유하고 있으면서 아밀로이드의 병리학적 축적이 확인된 성인환자들을 치료하는 적응증으로 발매를 승인받았다.이로써 ‘레켐비’는 유럽연합(EU) 27개 회원국과 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이 등에서 일제히 발매에 들어갈 수 있게 됐다.에자이 및 바이오젠 양사는 지난 2023년 1월 유럽 의약품감독국(EMA)에 ‘레켐비’의 허가신청서를 처음 제출한 바 있다.독성을 띄는 원시섬유들(용해성 아밀로이드-베타 응집체)과 결합해 제거하고, 아밀로이드-베타 플라크를 표적으로 작용해 감소시키는 기전의 아밀로이드-베타 모노클로날 항체가 유럽에서 허가를 취득한 것은 ‘레켐비’가 유일하다.원시섬유는 뇌 내부에 축적되어 신경손상을 유발하는 아밀로이드-베타의 핵심적인 독성물질이다.알쯔하이머로 인한 경도 인지장애와 알쯔하이머 치매는 현재 유럽 내 환자 수가 각각 1,520만명 및 690만명선에 이를 것으로 추정되고 있는 형편이다.알쯔하이머는 일련의 단계를 거쳐 진행되면서 시간이 흐름에 따라 중증도가 증가하는 양상을 나타낸다.개별단계에 따라 알쯔하이머 환자들과 환자가족들은 갖가지 도전요인들에 직면하게 되는 것이 현실이다.이에 따라 초기단계에서부터 알쯔하이머의 진행속도를 둔화시켜 주고, 환자 뿐 아니라 사회 전체적으로 짊어져야 하는 부담을 낮춰줄 새로운 치료대안을 필요로 하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재해 왔다.에자이社의 하루오 나이토 대표는 “오늘 결정으로 ‘레켐비’가 초기 알쯔하이머의 진행을 둔화시킬 수 있는 유럽 최초의 치료대안으로 자리매김할 수 있게 됐다”면서 “에자이가 세계 각국에서 알쯔하이머로 인한 영향을 받고 있는 사람들에게 보다 나은 미래를 열어줄 솔루션을 제공하고자 하는 목표를 갖고 있는 가운데 치매 분야에서 40여년에 걸쳐 축적된 우리의 유산에 힘입어 이처럼 중요한 성과에 도달할 수 있었던 것”이라고 말했다.나이토 대표는 뒤이어 “사용이 적합한 환자들이 빠른 시일 내에 ‘레켐비’에 대한 접근성을 확보할 수 있도록 지원하기 위해 에자이가 각국의 급여기관 및 의료인들과 긴밀한 협력을 진행하고 있다”며 “이를 통해 비단 환자들 뿐 아니라 환자가족들과 EU 각국의 사회 전체적으로도 유익한 영향이 미칠 수 있게 되었으면 하는 바람”이라고 덧붙였다.바이오젠社의 크리스토퍼 A. 비바커 회장은 “EU 집행위의 승인 결정으로 ‘레켐비’가 13번째로 허가를 취득한 것”이라면서 “이미 ‘레켐비’는 미국, 일본 및 기타 세계 각국에서 승인되어 수많은 환자들에게 유익성을 제공하고 있다”고 말했다.특히 ‘레켐비’는 초기 알쯔하이머 환자들의 인지력 감퇴속도 둔화와 밀접한 관련이 있는 뇌내 아밀로이드-베타 플라크 감소 효과가 입증된 최초의 치료제라고 비바카 회장은 강조했다.이 같은 성과는 지난 20여년 동안 혁신이 전혀 나타나지 못했거나 별다른 혁신이 이루어지지 못한 분야에서 괄목할 만한 진전이 실현되었음을 의미하는 것이라고 덧붙이기도 했다.한편 에자이는 세계 각국에서 ‘레켐비’의 개발과 허가절차를 밟는 부분을 총괄하고 있다.아울러 에자이 및 바이오젠 양사가 공동발매‧공동판촉 활동을 진행하고 있는 가운데 최종결정권은 에자이 측이 보유하고 있다.북유럽 시장을 제외한 EU 각국 시장의 경우 양사가 공동판촉(co-promote)을 진행하고, 제품 공급은 에자이 측이 맡게 된다.예외적으로 북유럽 시장에서는 스웨덴의 신경퇴행성 질환 치료제 연구‧개발 전문 제약기업 바이오아크틱社(BioArctic AB)가 에자이 측과 함께 공동판촉을 진행하되, 제품 공급은 마찬가지로 에자이 측이 총괄한다.

이덕규 2025.04.16
글로벌

의학계 바이블 머크 매뉴얼ㆍ마이크로소프트 동행

의학계의 바이블로 통하는 ‘머크 매뉴얼’이 마이크로소프트社와 동행한다.‘머크 매뉴얼’의 전문적인 의학정보(medical reference)를 ‘마이크로소프트 코파일럿 스튜디오’(Microsoft Copilot Studio)의 헬스케어 에이전트 서비스와 통합‧운영할 것이라고 14일 공표한 것.생성형 인공지능(GenAI)의 힘을 이용해 의사들에게 신뢰할 수 있고, 포괄적인 증거 기반 의학 컨텐츠를 치료시점에서 제공할 수 있도록 하겠다는 취지에서 양측이 손을 잡게 된 것이라는 의미이다.이번에 구축된 협력은 임상 워크플로우(clinical workflow: 의료 서비스를 제공하는 절차와 관련된 일련의 작업)의 향상을 위해 양사가 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것이다.양사는 이를 위해 ‘머크 매뉴얼’의 권위있는 컨텐츠를 마이크로소프트의 ‘코파일럿 스튜디오’ 헬스케어 에이전트 서비스와 통합‧운영해 나가기로 했다.이에 따라 의사들이 필수적인 의학정보들에 신속하게 접근할 수 있도록 한다는 것이 양사의 복안이다.‘머큐 매뉴얼’의 샌디 포크 편집국장은 “세계 각국의 의사들과 의료단체들이 임상현장에서 제기되는 질의사항들에 대해 정확하고 신뢰할 만한 답변을 찾을 때 ‘머크 매뉴얼’에 의존하고 있다”면서 “마이크로소프트 측과 협력관계를 구축함에 따라 우리가 보유한 포괄적인 증거 기반 컨텐츠를 의료인들의 니즈를 충족시키기 위해 제공할 수 있는 솔루션을 확보할 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.신뢰할 수 있는 의학정보에 매끄럽게 접근할 수 있도록 함으로써 우리는 의사들에게 최선의 환자 치료가 가능토록 지원하고자 한다고 덧붙이기도 했다.‘머크 매뉴얼’은 지난 125년여 동안 15개 언어로 세계 각국에서 임상적 결정을 도출할 때 필수적인 장보자원의 역할을 해 왔다.동료 전문가 그룹 의학 전문가들에 의해 작성되고 수록된 ‘머크 매뉴얼’의 컨텐츠는 구독료와 광고없이 다양한 웹사이트와 모바일 애플리케이션, 통합 전자건강기록(EHR) 등에 제공되어 의료인들이 정확하고 편견없고 신뢰할 수 있는 의학정보에 접근할 수 있도록 뒷받침하고 있다.양사의 협력은 ‘마이크로소프트 드래건 코파일럿’(Microsoft Dragon Copilot)을 포함한 마이크로소프트의 제 3자(third-party) 및 퍼스트 파티(first-party: 직접 자체 개발한 서비스) 애플리케이션에 초점이 맞춰질 예정이다.이를 통해 의사들이 생성형 인공지능을 사용해 신뢰할 수 있는 의학정보를 음성 지원 및 주변 임상문서 워크플로우를 통해 원활하게 제공받을 수 있도록 한다는 것이다.‘머크 매뉴얼’은 미국과 캐나다를 제외한 국가에서는 ‘MSD 매뉴얼’이라는 명칭이 사용되고 있다.마이크로소프트社 헬스‧라이프사이언스 사업부문의 하다스 비트란 총괄 매니저는 “우리가 ‘머크 매뉴얼’과 협력키로 한 것은 ‘마이크로소프트 코파일럿 스튜디오’에서 헬스케어 에이전트 서비스를 확대하는 데 목표를 두고 있다”면서 “이 플랫폼이 풍부하고 품질높은 ‘머크 매뉴얼’의 컨텐츠를 우리의 고객들이 유용하게 활용하도록 해 줄 것”이라고 강조했다.

이덕규 2025.04.16
글로벌

베링거, 차세대 염증성 질환 치료제 개발 맞손

베링거 인겔하임社가 미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 생물학적 제제 개발 전문 제약기업 큐 바이오파마社(Cue Biopharma)와 전략적 연구제휴 및 라이센스 합의를 도출했다고 14일 공표했다.양사는 큐 바이오파마 측이 보유한 차별화된 자가면역성 질환 B세포 고갈(depleting) 치료제 후보물질 ‘CUE-501’의 개발‧발매를 진행하기 위해 파트너 관계를 구축한 것이다.큐 바이오파마는 질병 특이적 T세포들에 선택적으로 관여하고 조절해 잠재적 자가면역성 질환 및 염증성 질환 치료제로 기대되는 새로운 계열의 생물학적 제제들을 개발하는 데 특화된 제약사이다.현재 큐 바이오파마 측이 보유한 전임상 단계의 신약 후보물질은 B세포 특이막 단백질과 결합하는 동시에 바이러스 특이적 기억 사멸 T세포들(memory killer T cells)에 선택적으로 관여한다는 특성이 눈에 띈다.이처럼 선택적으로 B세포들을 고갈시키고 자가면역성‧염증성 과정들을 약화시키면 B세포들을 표적으로 작용하는 다른 치료대안들에 비해 유익성과 안전성을 향상시킬 수 있을 것으로 기대되고 있다.베링거 인겔하임社의 카린 부스타니 미국 연구부문 대표 겸 면역성‧호흡기 질환 연구 담당 글로벌 대표는 “이번에 성사된 합의가 자가면역성‧염증성 질환 분야에서 베링거 인겔하임의 파이프라인 포트폴리오를 전략적으로 확대할 수 있도록 해 줄 것”이라면서 “자가면역성‧염증성 질환 부문이 여전히 도전적인 데다 환자들이 증상완화에 도달하기 전까지 여러 가지 치료제들을 사용하면서 시행착오를 거치는 경우가 빈번한 형편”이라고 말했다.큐 바이오파마 측이 독자보유한 T세포 관여자 플랫폼을 이용하면 환자들의 치료여정에서 보다 효과적인 치료대안을 좀 더 이른 시점에서 공급할 수 있게 될 것으로 기대한다고 덧붙이기도 했다.양사간 합의에 따라 베링거 인겔하임은 큐 바이오파마 측이 보유한 기술을 심화연구에 이용하면서 신약 후보물질의 개발을 진행한다는 복안이다.양사가 구축한 다개년 제휴의 내용을 보면 각종 자가면역성 질환들을 포괄하는 다양한 B세포 표적 이중항체들에 대한 연구와 잠재적 개발로 협력범위를 확대할 수 있도록 한다는 내용이 포함되어 있다.큐 바이오파마社의 대니얼 패서리 대표는 “베링거 인겔하임과 제휴 및 라이센스 협력을 개시하게 된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “이에 힘입어 우리가 보유한 신약 후보물질의 개발이 심화될 수 있을 뿐 아니라 ‘이뮤노-STAT’(Immuno-STAT) 플랫폼의 잠재력이 추가로 입증될 수 있게 될 것”이라는 말로 기대감을 표시했다.‘이뮤노’STAT‘ 플랫폼은 표적으로 겨냥한 병리적 세포들(pathologic cells)에 대응해 강력한 항 바이러스 기억 T세포들을 선택적으로 재정립하고 이용할 수 있는 획기적이고 새로운 접근방법이 될 것이라는 믿음을 갖고 있다고 덧붙이기도 했다.양사의 합의에 따라 큐 바이오파마 측은 1,200만 달러의 계약성사 선불금과 함께 연구지원금을 받기로 했다.이와 함께 큐 바이오파마 측은 최대 약 3억4,500만 달러 규모의 연구, 개발 및 발매 관련 성과금을 받을 수 있는 권한을 확보했다.연구, 개발 및 발매 관련 성과금은 전임상 단계의 2가지 개발 관련 성과들이 도출되었을 때 적용된다.이와 별도로 발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한도 보장받았다.

이덕규 2025.04.16
글로벌

로슈, 美 생명공학사와 희귀질환 치료제 제휴

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 희귀질환 치료제 개발 전문 생명공학기업 오크 힐 바이오社(Oak Hill Bio)가 로슈社와 독점적 라이센스 제휴에 합의했다고 15일 공표했다.오크 힐 바이오는 루고너센(rugonersen‧‘RO7248824’)의 글로벌 전권을 확보하기 위해 로슈 측과 제휴에 합의한 것이다.새로운 RNA 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)의 일종인 루고너센은 잠재적 동종계열 최초 엔젤만 증후군(Angelman syndrome) 치료제가 될 수 있으리라 주목받고 있는 기대주이다.엔젤만 증후군은 희귀 유전성 신경발달 장애의 일종으로 아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편이다.오크 힐 바이오 측은 내년 초 임상 3상 시험에 돌입할 수 있도록 한다는 방침이다.엔젤만 증후군은 전 세계 환자 수가 50만명에 달할 것으로 추정되고 있는 희귀질환의 일종이다.신생아 시기에 증상이 나타나기 시작하는 것이 통례인데, 언어구사력과 의사소통에 어려움을 겪는 데다 운동장애, 평형감, 파괴적인 발작 및 수면장애 등 인지력과 발달 측면에서 문제점들을 동반한다.모친으로부터 유전된 ‘UBE3A’ 유전자의 기능이 상실됨에 따라 증상이 나타나는 것으로 알려져 있다.오크 힐 바이오社의 조쉬 디슬러 대표는 “우리가 루고너센의 개발 프로그램을 맡게 된 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “우리는 로슈 측이 지금까지 진행해 온 철저한 연구에 깊이 감명받은 데다 산출된 유망한 임상자료가 고무적”이라고 말했다.이에 따라 오크 힐 바이오는 환자, 환자가족 및 연구자들과 긴밀하게 협력해 엔젤만 증후군 환자들과 환자가족들의 삶을 개선해 줄 수 있을 것으로 기대되는 루고너센에 대해 면밀한 평가를 진행해 나갈 것이라고 디슬러 대표는 다짐했다.‘TANGELO 시험’을 총괄한 미국 일리노이州 시카고 소재 러시대학 메디컬센터의 엘리자베스 베리-크라비스 박사(소아 신경의학)는 “이번 합의에 힘입어 루고너센의 개발이 지속적으로 진행될 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “임상시험 피험자들 가운데 다수에서 유의미한 증상 개선이 나타났음을 관찰했기 때문”이라고 말했다.베리-크라비스 박사는 뒤이어 “지금까지 ‘TANGELO 시험’에서 도출된 결과를 보면 다양한 영역에서 발달 및 기능 개선이 시사됐다”며 “루고너센이 엔젤만 증후군 환자들을 대상으로 평가가 지속되는 동안 결과를 예의주시할 것”이라고 덧붙였다.

이덕규 2025.04.16

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