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애브비, 항체-약물 결합체 항암제 전문기업 인수

애브비社가 미국 매사추세츠州 월덤에 소재한 차세대 항체-약물 결합체(ADCs) 항암제 개발 전문 생명공학기업 이뮤노젠社(ImmunoGen)를 인수키로 최종합의했다고 30일 공표했다.합의에 도달함에 따라 애브비 측이 인수할 대상 가운데는 이뮤노젠社의 간판 항암제라 할 수 있는 동종계열 최초 항체-약물 결합체 ‘엘라히어’(Elahere: 미르베툭시맙 소라브탄신-gynx)가 포함되어 있다.‘엘라히어’는 백금착제 항암제 저항성 난소암(PROC) 치료제로 지난해 11월 FDA의 가속승인을 취득한 항암제이다.이뮤노젠을 인수키로 합의함에 따라 애브비는 고형암 영역의 영업‧임상 측면에서 자사의 존재감을 빠르게 구축하는 성과를 기대할 수 있게 됐다.애브비는 또한 유망한 차세대 항체-약물 결합체들로 구성된 이뮤노젠의 후속 파이프라인까지 인수하면서 자사의 항체-약물 결합체 플랫폼과 기존 프로그램들을 한층 더 강화할 수 있게 됐다.합의에 따라 애브비는 이뮤노젠 측이 발행한 보통주 100%를 한 주당 현금 31.26달러‧총 101억 달러 상당의 조건에 매입키로 했다.양사의 이사회가 합의내용을 승인함에 따라 이뮤노젠 측 주주들의 승인과 법적 허가, 기타 관행적인 수순들을 거쳐 내년 중반경 인수절차가 마무리될 수 있을 것으로 보인다.애브비社의 리차드 A. 곤잘레스 회장은 “이번에 이뮤노젠을 인수키로 합의한 것이 장기적인 성장전략을 이행하고자 우리가 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것이자 애브비가 다양한 고형암 뿐 아니라 혈액암 전반에 걸쳐 항암제 파이프라인을 더욱 다양화할 수 있도록 해 줄 것”이라고 단언했다.애브비와 이뮤노젠은 암 환자들을 위한 표준요법을 바꿔놓고자 한다고 덧붙이기도 했다.이뮤노젠의 항암제 포트폴리오는 애브비의 항암제 부문에서 장기적인 매출확대를 가속화하는 데 도움이 될 수 있을 전망이다.난소암은 미국에서 부인암 중 사망원인 1위에 랭크되어 있는 형편이다.‘엘라히어’는 백금착제 항암제 저항성 난소암에서 유의미한 생존기간 개선 유익성이 입증된 첫 번째 표적요법제이다.빠르게 성장하고 있는 고형암 치료제의 하나인 ‘엘라히어’는 애브비 측에 수 십억 달러의 매출을 창출할 수 있도록 해 주면서 선행 치료단계 약제로 기회를 확대하고, 전체 난소암 치료제 시장에서 좀 더 높은 마켓셰어를 점유할 수 있도록 해 줄 수 있을 것이라는 관측이다.이뮤노젠社의 마크 에니예디 대표는 “글로벌 마켓에서 구축하고 있는 영업 인프라와 심도깊은 임상‧법무 전문성 등을 감안할 때 애브니는 난소암 치료제로 최초이자 유일하게 허가를 취득한 항체-약물 결합체인 ‘엘라히어’의 진출시장 확대와 적응증 추가를 가속화하고, 내포하고 있는 잠재력을 100% 실현해 줄 수 있는 최적의 제약기업이라 할 수 있을 것”이라는 말로 높은 기대감을 감추지 않았다.에니예디 대표는 또 “이뮤노젠이 보유해 왔던 파이프라인과 플랫폼, 전문적인 노하우 등이 애브비의 항암제 포트폴리오에 추가될 수 있게 된 것은 통합을 마친 제약사가 항체-약물 결합체 분야의 혁신을 가속화할 기회를 누리게 되었음을 의미하는 것”이라고 덧붙였다.이번 합의가 차세대 항체-약물 결합체들을 개발해 선보이고, 암 환자들이 더 좋은 날들을 누릴 수 있도록 하고자 이뮤노젠이 지난 40년 동안 사세를 집중해 온 노력이 정점에 도달했음을 의미한다고 덧붙이기도 했다.‘엘라히어’는 엽산 수용체 알파(FRα)를 표적으로 작용해 표적 암세포들을 괴사시키도록 설계된 동종계열 최초 항체-약물 결합체의 일종이다.지난해 11월 앞서 1~3회에 걸쳐 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 엽산 수용체 알파 양성 난소암 환자, 백금착제 항암제 저항성 상피세포 난소암 환자, 난관암(또는 나팔관암) 환자 또는 원발성 복막암 환자들을 위한 치료제로 FDA의 가속승인을 취득했다.확증시험으로 진행된 임상 3상 ‘MIRASOL 시험’에서 긍정적인 결과가 도출됨에 따라 유럽에서 허가신청서가 제출되고, 미국에서 완전승인 신청이 이루어질 때 근거자료로 참조될 수 있을 것으로 보인다.여기서 한 걸음 더 나아가 좀 더 선행단계의 치료제 및 보다 다수의 환자그룹을 대상으로 한 난소암 치료제로 차후 5~10년에 걸쳐 허가를 취득하기 위한 임상개발 프로그램들이 현재 진행 중이다.현재 이뮤노젠 측이 보유하고 있는 유망한 후속 차세대 항체-약물 결합체 파이프라인을 보면 다양한 고형암 뿐 아니라 혈액암 분야에서 잠재적으로 전환적일 수 있는(transformative) 프로그램들의 항암제 파이프라인을 확대하는 데 힘을 실어줄 수 있을 전망이다.한 예로 임상 1상이 진행 중인 차세대 항 엽산 수용체 알파 항체-약물 결합체 ‘IMGN-151’은 난소암 뿐 아니라 기타 각종 고형암 치료제로 기대를 모으고 있다.임상 2상이 진행 중인 피베키맙 서니라인(pivekimab sunirine)의 경우 희귀 혈액암의 일종인 모구 형질 세포양 수지상 세포종양(BPDCN)을 표적으로 작용하는 항-CD123 항체-약물 결합체이다.FDA에 의해 재발성/불응성 모구 형질 세포양 수지상 세포종양 치료를 위한 ‘혁신 치료제’로 지정됐다.

이덕규 2023.12.01
글로벌

‘키트루다’+‘파드셉’ 요로상피암 FDA ‘신속심사’

머크&컴퍼니社는 자사의 항 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1) 치료제 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)와 항체-약물 결합체(ADC) ‘파드셉’(Padcev: 엔포투맙 베도틴-ejfv) 병용요법의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 30일 공표했다.추가 신청이 이루어진 ‘키트루다’ 및 ‘파드셉’ 병용요법의 적응증은 성인 국소진행성 또는 전이성 요로상피암종(la/mUC) 환자들을 치료하는 용도이다.FDA는 ‘키트루다’ 및 ‘파드셉’ 병용요법의 적응증 추가 신청 건에 ‘항암제 실시간 심사’(RTOR) 프로그램을 적용한 가운데 심사를 진행 중이다.‘항암제 실시간 심사’ 프로그램은 허가신청이 이루어진 내용에 대한 심사절차의 효율성을 높여 해당 치료제들이 조기에 환자들에게 공급되어 사용될 수 있도록 뒷받침하고자 도입된 것이다.처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 5월 9일까지 적응증 추가 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.적응증 추가 신청서는 임상 3상 ‘KEYNOTE-A39 시험’(또는 ‘EV-302’)에서 확보된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.이 시험은 미국 워싱턴州 보텔에 소재한 항암제 전문 생명공학기업 시젠社(Seagen‧舊 시애틀 제네틱스社)와 아스텔라스 파마社와 협력한 가운데 이루어졌다.시험결과를 보면 ‘키트루다’와 ‘파드셉’ 병용요법을 진행한 환자그룹의 경우 항암화학요법제를 사용한 대조그룹에 비해 총 생존기간과 무진행 생존기간이 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 입증됐다.대조그룹이 사용한 항암화학요법제는 ‘젬자’(젬시타빈)과 시스플라틴 또는 카보플라틴을 병용하는 내용으로 구성되어 있었다.시험에서 도출된 자료는 지난 10월 20~24일 스페인 마드리드에서 열린 유럽 의료종양학회(ESMO) 2023 학술회의에서 처음으로 발표됐다.당시 발표된 내용에 따르면 ‘키트루다’와 ‘파드셉’을 병용한 환자그룹은 총 생존기간이 31.5개월로 산출되어 항암화학요법제를 사용한 대조그룹의 16.1개월에 비해 평균 생존기간이 15개월 이상 개선되면서 사망 위험성이 53% 감소한 것으로 집계됐다.‘키트루다’와 ‘파드셉’을 병용한 환자그룹은 또한 무진행 생존기간이 괄목할 만하게 개선됨에 따라 종양이 진행되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 항암화학요법제 대조그룹에 비해 55% 낮게 나타났다.시험에서 ‘키트루다’와 ‘파드셉’을 병용한 환자그룹의 평균 무진행 생존기간이 12.5개월에 달해 항암화학요법제 대조그룹의 6.3개월을 크게 상회한 것.게다가 이 같은 결과는 시스플라틴 기반 항암화학요법제의 사용이 적합하거나 적합하지 않은 환자그룹 뿐 아니라 종양이 프로그램 세포사멸 단백질 리간드-1(PD-L1)을 높게(복합양성점수 10 이상) 또는 낮게(복합양성점수 10 미만) 나타낸 환자그룹, 종양의 간 전이를 동반했거나 동반하지 않은 환자그룹 등 사전에 정한 세부유형별 하위 피험자 그룹 전체에서 일관되게 나타났다.머크 리서치 래보라토리스社의 엘리아브 바아 글로벌 임상개발 담당부사장 겸 최고 의학책임자는 “FDA가 허가신청 건을 접수하면서 ‘신속심사’와 ‘항암제 실시간 심사’ 대상으로 지정한 것은 항암화학요법제를 사용한 대조그룹에 비해 총 생존기간 개선효과가 입증된 이 치료대안이 더 많은 수의 국소진행성 또는 전이성 요로상피암종 환자들에게 하루빨리 공급되어야 한다는 긴급성을 방증하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.이에 따라 머크&컴퍼니는 이처럼 중요한 치료대안이 빠른 시일 내에 환자들에게 공급될 수 있도록 뒷받침하기 위해 FDA와 긴밀하게 협력해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.‘KEYNOTE-A39 시험’은 성인 국소진행성 또는 전이성 요로상피암종(la/mUC) 환자들을 치료하기 위한 ‘키트루다’ 및 ‘파드셉’ 병용요법의 허가신청서를 세계 각국에서 제출하기 위한 근거자료를 마련하는 취지에서 진행됐다.아울러 시스플라틴을 포함한 항암화학요법의 사용이 적합하지 않은 성인 국소진행성 또는 전이성 요로상피암종 환자들을 위한 1차 약제로 FDA의 가속승인을 취득한 ‘키트루다’ 및 ‘파드셉’ 병용요법의 확증시험으로도 활용될 것으로 보인다.가속승인은 ‘KEYNOTE-869 시험’에서 도출된 자료를 근거로 결정되었던 것이다.

이덕규 2023.12.01
글로벌

WHO, 노바백스 코로나 개량백신 ‘EUL’ 등재

미국 메릴랜드州 게이더스버그에 소재한 첨단 단백질 기반 백신 개발 전문 생명공학기업 노바백스社는 자사의 XBB.1.5 변이 대응 ‘코로나19’ 개량백신 ‘뉴백소비드 XBB.1.5’(재조합, 항원보강)(NVX-CoV2601)가 세계보건기구(WHO)의 ‘긴급사용목록’(EUL)에 등재됐다고 28일 공표했다.‘뉴백소비드 XBB.1.5’는 12세 이상에서 ‘코로나19’ 감염을 예방하는 능동면역을 확립하는 용도의 백신으로 WHO의 ‘긴급사용목록’에 등재된 것이다.특히 이번에 ‘긴급사용목록’엥 등재됨에 따라 ‘뉴백소비드 XBB.1.5’는 WHO의 194개 회원국에서 수입‧접종을 위한 허가 심사절차를 신속하게 밟을 수 있도록 하는 데 많은 도움이 될 것으로 보인다.노바백스社의 존 C. 제이콥스 대표는 “WHO가 우리의 개량 단백질 기반 비-mRNA ‘코로나19’ 백신을 ‘긴급사용목록’에 등재함에 따라 194개 회원국에서 허가 심사절차가 가속페달을 밟을 수 있게 되었을 뿐 아니라 국제연합아동기금(UNICEF)과 같은 UN의 조달기관들에서 신속한 취급이 가능케 됐다”면서 “이를 통해 세계 각국이 우리 백신에 대해 공평한 접근성을 확보할 수 있게 될 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “농‧어촌 지역이나 오지 지역들이 운송과 보관이 간편한 우리 백신을 통해 유익성을 얻을 수 있을 것”이라며 “다양한 백신 포트폴리오 구축에서 한몫을 맡고 있는 우리 백신이 세계 각국 사람들을 최신 변이들로부터 보호하는 데 중요한 역할을 할 수 있을 것으로 기대한다”고 덧붙였다.실제로 노바백스의 ‘코로나19’ 백신은 섭씨 2~8도에서 보관할 수 있는 데다 유통기간이 12개월에 달하고, 운송이 간편하면서 탄소배출량과 폐기물 배출량을 줄일 수 있다는 장점이 눈에 띈다.‘긴급사용목록’ 등재는 노바백스의 개량 ‘코로나19’ 백신이 XBB.1.5, XBB.1.16 및 XBB.2.3 변이들에 대응해 기능적 면역반응을 유도했음을 입증한 비 임상자료를 근거로 결정됐다.이와 함께 추가확보된 비 임상자료에서 노바백스의 개량 ‘코로나19’ 백신은 BA.2.86, EG.5.1 FL.1.5.1 및 XBB.1.16.6 등의 하위변이들에 대응해 중화항체반응을 유도한 것으로 입증됐다.그 뿐 아니라 EG.5.1 및 XBB.1.16.6 하위변이들에 대응해 CD4+ 다기능 세포반응을 유도했음이 입증됐다.이 같은 자료는 노바백스의 개량 ‘코로나19’ 백신이 면역계의 활성을 촉진할 수 있는 데다 현재 창궐하고 있는 변이들에 대응해 폭넓은 반응을 유도할 수 있을 것임을 뒷받침하는 것이다.노바백스의 원형 ‘코로나19’ 백신(NVX-CoV2373)이 임상시험에서 가장 빈도높게 수반한 부작용들을 살펴보면 두통, 구역 또는 구토, 근육통, 관절통, 주사부위 압통, 주사부위 통증, 피로 및 권태감(malaise) 등이 보고됐다.노바백스의 개량 ‘코로나19’ 백신은 미국과 EU에서 허가를 취득한 가운데 기타 세계 각국에서 심사가 진행 중이다.

이덕규 2023.12.01
글로벌

시오노기 항균약 ‘페트로자’ 일본 승인 취득

시오노기 제약은 30일 자사 창제한 신규 사이드로포어 세팔로스포린계 항균제 ‘페트로자 링거 정주용’(cediderocol)에 대해 일본 후생노동성으로부터 승인을 취득했다고 30일 발표했다.적응은 ‘세피데로콜에 감성인 대장균, 시트로박터속, 폐렴간균, 크레브시엘라속, 엔테로박터속, 세라티아·마르세스센스, 프로테우스속, 모르가넬라, 모르가니, 녹농균, 버크홀데리아속, 스테노트로포모나스·말토필리아, 아시네토박터속 중 카르바페넴계 항균제에 내성을 보이는 균주를 적응균종으로 하는 각종 전염병’이다.시오노기는 ‘페트로자’의 일본 제조판매 승인신청을 2022년 3월 24일 진행했다. 시오노기는 ‘‘페트로자’가 약제 내성균에 의한 감염증으로 고통받는 일본 환자에 대한 새로운 치료 선택지가 될 것으로 기대된다’며 ‘항균제의 적정 사용 추진을 위해 페트로자의 감수성 검사 개발을 추진하고 있다’고 밝혔다.한편, ‘페트로자’는 후생노동성이 시행 도입하는 신제도 ‘항균약 확보 지원사업’의 첫 대상 약제로 최근 채택됐다. 이 제도는 항균제를 판매하는 제약사 수익의 일정액을 보장하는 것으로 판매량을 적정 수준으로 유지하면서 항균제 신약개발을 촉진할 것을 목표로 한다.‘페트로자’는 현재 미국에서는 2019년에 유럽에서는 2020년에 승인을 취득하여 판매되고 있다.

최선례 2023.12.01
글로벌

‘내장지방 많고 pDC활성 낮으면 코로나·독감 위험 높아’

일본 가오와 기린홀딩스는 공동연구를 통해 내장지방과 면역활성의 연관성을 일본 최초로 발견했다고 최근 밝혔다.가오와 기린홀딩스는 비만이 바이러스 감염증의 중증화로 이어지는 등 비만과 면역의 연관성이 주목받는 가운데 2022년 11월부터 내장지방과 면역의 사령탑(pDC: 세균이나 바이러스가 체내에 들어왔을 때 중요한 역할을 하는 사령탑 역할을 하는 면역세포) 의 활성에 대해 그 관련을 조사하는 연구를 공동으로 실시해 왔다.최근 공동연구를 통해 내장지방이 많으면 pDC활성(면역기능)이 낮다는 점, 내장지방이 많고 pDC 활성이 낮으면 코로나19·독감의 이환 위험이 높다는 것을 일본에서 처음 확인했다고 밝혔다.이 연구 결과에 따르면 내장지방량이 적은 상태를 유지하고 pDC활성을 높게 유지하는 것이 코로나19·독감 이환 위험을 낮출 수 있는 방법으로 생각된다.

최선례 2023.12.01
글로벌

당신도 대상포진 대상자입니다! 잘 모르니까..

당신도 대상포진 대상자입니다!절반을 상회하는 50세 이상 성인들은 대상포진이 이미 감염된 다른 사람으로부터 전염될 수 있다는 잘못된 믿음을 갖고 있는 것으로 드러났다.대상포진에 감염될 위험성이 높은 성인그룹에서 크게 잘못된 오해가 만연되어 있는 것으로 나타났다는 의미이다.글락소스미스클라인社는 외부 조사기관에 의뢰해 12개국에서 50세 이상 성인 총 3,500명을 대상으로 온라인상에서 진행한 후 30일 공개한 새로운 글로벌 설문조사 결과를 통해 이 같이 밝혔다.설문조사는 대상포진의 발병원인과 각 개인의 삶에 미치는 영향을 파악하는 내용으로 진행됐다.이 같은 조사결과와 관련, 글락소스미스클라인 측은 “구글 검색건수 최다 질병의 하나로 자리매김하고 있을 만큼 대중적인 관심도가 높게 나타나고 있음에도 불구하고 정작 전반적인 이해도는 상대적으로 낮은 것으로 드러났다”고 꼬집었다.글락소스미스클라인 측은 대상포진이 수두 대상포진 바이러스(VZV)의 재활성화에 의해 발생하지만, 부분적으로는 노화로 인해 면역계가 약화되면서 나타나기도 한다고 설명했다.무엇보다 지구촌 전반에서 고령화 추세가 가속화되고 평균연령이 높아짐에 따라 차후 대상포진 발생률이 증가할 수 밖에 없을 것으로 전망했다.하지만 이번 조사결과를 보면 50세 이상 성인들 가운데 다수가 발병원인을 포함해 대상포진의 가장 중요한 측면들에 대해 근본적으로(fundamentally) 오해하고 있는 것으로 드러났다면서 글락소스미스클라인 측은 문제를 제기했다.단적인 예로 글락소스미스클라인 측은 이번 설문조사 응답자들의 55%가 “대상포진에 감염된 다른 사람들로부터 전염될 수 있다”는 잘못된 믿음을 갖고 있는 것으로 나타났다고 꼬집었다.글락소스미스클라인 측은 하지만 대상포진은 ‘코로나19’를 비롯한 다른 공기 전염성 질병들과 달리 사람에서 사람으로 전염될 수 없다는 점을 유념해 줄 것을 당부했다.대상포진이 이미 체내에 잠복해 있는 수두 대상포진 바이러스의 재활성화에 의해 나타나는 증상이기 때문이라는 것.수두를 유발하는 바이러스이기도 한 수두 대상포진 바이러스는 신경계 내부에 잠복해 있다가 나이가 들면서 면역계가 약화되면 재활성화될 수 있다고 설명하기도 했다.글락소스미스클라인 측은 이번 설문조사에서 드러난 두 번째 문제점으로 전체 응답자들의 50%에 육박하는 이들이 “수두 감염자로부터 대상포진이 전염될 수 있다”는 믿음을 드러낸 부분이라고 지적했다.세 번째 문제점으로는 39%의 응답자들이 “이미 대상포진에 걸렸던 사람들의 경우에는 재차 발생할 수 없다”는 믿음을 내보인 부분이라고 강조했다.이 부분에서 글락소스미스클라인 측은 수두 대상포진 바이러스가 대부분의 50대 성인들에게서 여전히 존재한다는 점을 환기시켰다.그리고 대상포진이 대다수의 사람들에게 1회에 한해 발생하지만, 평생 동안 재차 감염될 가능성을 배제할 수 없다는 점을 상기시켰다.캐나다 온타리오州 토론토에 소재한 비정부기구 국제 노화연맹(IFA)의 제인 바렛 사무총장은 “세계 각국 성인들에게서 발병기전이나 발병 고위험 그룹 등 대상포진에 대한 이해도가 전반적으로 제한적인 수준에 머물러 있음을 규명한 새로운 설문조사 결과를 보면 이 질병에 대해 사람들이 올바른 정보를 갖도록 뒷받침하기 위해 해야 할 일들이 산적해 있음이 여실히 드러났다”고 단언했다.바렛 사무총장은 “전 세계 인구의 평균연령이 지속적으로 높아짐에 따라 각종 질병에 대해 올바른 정보를 갖도록 하고, 지원과 의료상담이 이루어질 수 있도록 하는 일이 중요하다”고 덧붙였다.한편 설문조사 결과를 보면 50세 이상 성인들 가운데 40%를 상회하는 이들이 건강 관련정보를 얻기 위해 페이스북이나 인스타그램 등의 소셜 미디어에 수시로 접속하고 있는 것으로 나타났다.이와 함께 전체의 3분의 1에 가까운 성인들이 건강정보를 얻기 위해 최소한 주 1회 이상 구글 등의 인터넷 검색엔진을 이용하고 있는 것으로 조사되어 의사에게 상담을 구하는 경우가 저조한 것으로 나타난 부분과 대조적인 양상을 드러내 보였다.한 예로 지난 9월말까지 최근 12개월 동안 대상포진이 피부접촉이나 공기를 통해 전염될 수 있는지를 구글에서 물은 검색건수가 전년대비 70% 급증한 것으로 집계됐다.바꿔 말하면 대상포진에 대한 관심도가 크게 증가했지만, 잘못된 오해가 확산되어 있는 현실은 여전함을 방증한 것이다.글락소스미스클라인社 백신 부문의 피얄리 무커지 부사장 겸 글로벌 의학업무 담당대표는 “대상포진이 감염자 뿐 아니라 가족들의 삶에도 심대한 영향을 미칠 수 있음에도 불구하고 설문조사 응답자들의 절반 이상이 다른 감염자로부터 전염될 수 있다는 잘못된 믿음을 갖고 있는 것으로 드러났다”면서 “이 같은 조사결과는 대상포진에 대한 이해도를 끌어올리기 위해 지속적인 노력이 필요함을 뒷받침하는 것”이라고 풀이했다.이에 따라 50세 이상 성인들은 대상포진을 올바로 이해하고, 이 파괴적인 증상에 감염될 위험성을 낮추기 위해 의료인들에게 상담을 구할 것을 요망했다.

이덕규 2023.12.01
글로벌

FDA, 레비티라세탑ㆍ클로바잠 제제 안전성 서한

FDA는 ‘케프라’, ‘케프라 XR’, ‘엘렙시아 XR’(Elepsia XR) 및 ‘스프리탐’(Spritam) 등의 브랜드 네임으로 발매되고 있는 뇌전증 치료용 리비티라세탐 제제 및 ‘온피’(Onfi), ‘심파잔’(Sympazan) 등으로 상품명으로 발매 중인 클로바잠 제제들과 관련, 28일 안전성 서한을 배포했다.드물게 나타나지만 중증반응을 수반해 신속한 진단과 치료가 이루어지지 않을 경우 생명을 위협할 수 있다는 것.여기서 언급된 이상반응은 호산구 증가증 및 전신성 증상을 동반하는 약물반응(DRESS)이다.이날 FDA에 따르면 DRESS는 발진 증상으로 나타나기 시작하지만, 빠르게 진행되어 내부 장기(臟器)들의 손상, 입원 필요 또는 사망에 이를 위험성 또한 배제할 수 없다는 전언이다.FDA는 이에 따라 해당제품들의 처방정보와 환자 복약지침에 관련 위험성에 주의토록 하는 내용을 추가할 것을 주문했다.해당제품들을 사용했을 때 수반될 수 있는 과민반응은 중증이지만 드물게 나타나는 것으로 알려져 있다.DRESS에는 고열, 발진, 림프절 종대, 장기 손상 등이 포함될 수 있다.여기서 언급된 장기는 간, 신장, 폐, 심장 및 췌장 등을 포함하는 개념이다.레비티라세탐은 성인 및 소아 환자들에게 나타나는 뇌전증의 일부 유형들을 조절하기 위해 단독요법제 또는 병용요법제로 허가를 취득해 사용되고 있는 항경련제이다.뇌전증 부분발작, 근육간대경련발작 및 전신성 강직-간대성 발작 등이 레비티라세탐의 사용을 통해 조절할 수 있는 뇌전증의 세부유형들이다.레비티라세탐 제제들은 FDA의 허가를 취득한 이래 지난 24년 동안 사용되어 온 스테디셀러이기도 하다.하지만 레비티라세탐 제제들은 극도의 과민성 또는 공격성, 혼란감(confusion), 균형감 또는 조정력 상실, 과도한 졸림 등의 부작용을 빈도높게 수반할 수 있는 것으로 알려져 왔다.클로바잠은 레녹스-가스토 증후군이라 불리는 중증 뇌전증을 나타내는 2세 이상의 소아 및 성인 환자들에게서 뇌전증 증상을 조절하기 위해 다른 약물들과 병용하는 용도로 사용되고 있는 벤조디아제핀 계열 제제이다.벤조디아제핀 계열 약물들은 중추신경계를 억제하는 용도로 사용되고 있다.그런데 클로바잠 제제들은 DRESS 및 기타 중증 피부반응을 수반한 사례들에 대한 보고가 이루어져 왔다.특히 이 같은 이상반응은 클로바잠에 한해 수반될 뿐, 다른 벤조디아제핀 계열 약물들에게서는 보고되지 않고 있다.클로바잠 또한 FDA의 허가를 취득한 이래 12년여 동안 발매가 이루어진 만큼 레비티라세탐과 마찬가지로 스테디셀러에 속한다.클로바잠 제제를 사용했을 때 빈도높게 수반될 수 있는 부작용들로는 언어장애, 연하장애, 피로, 식욕변화 및 근육 조절이상 등이 알려져 있다.

이덕규 2023.11.30
글로벌

베링거ㆍIBM, 치료용 항체 발굴ㆍ개발 AI 접목 제휴

베링거 인겔하임社와 IBM社가 손을 맞잡았다.유망한(efficient) 치료제 개발을 진행하기 위한 새로운 치료용 항체 후보물질들의 발굴을 목적으로 베링거 인겔하임 측이 IBM의 파운데이션 모델 기술을 이용할 수 있도록 한다는 데 합의했다고 양사가 28일 공표한 것.베링거 인겔하임社의 앤드류 닉슨 생물의약품 발굴담당 글로벌 대표는 “가상시험(in silico)을 통한 생물의약품 발굴을 실현하고자 하는 비전을 우리와 공유하고 있는 IBM의 연구진과 협력하게 된 것을 대단히 기쁘게 생각한다”면서 “IBM 연구진과 협력을 통해 신속한 항체 발굴을 가능케 할 전례없는 플랫폼을 개발하고, 이를 통해 베링거 인겔하임이 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 환자들을 위한 새로운 치료제들의 개발‧발매를 진행할 수 잇도록 해 줄 것이라는 게 우리의 확신”이라고 말했다.합의에 도달함에 따라 베링거 인겔하임 측은 IBM이 개발한 사전훈련 인공지능(AI) 모델을 사용해 자사가 독자보유한 자료에 대해 추가적인 조정(fine-tuned)을 진행할 수 있게 됐다.IBM 리서치 부문의 알레산드로 쿠리오니 신속발굴 담당 부사장은 “IBM이 인공지능의 영향력을 언어영역을 넘어 확대해 줄 생성형 인공지능 모델을 개발하는 분야에서 최일선에 자리매김해 왔다”면서 “우리의 멀티모드 파운데이션 모델 기술을 베링거 인겔하임 측에 제공해 신약개발을 가속화할 수 있도록 돕게 된 것은 고무적인 일”이라고 언급했다.이와 관련, 치료용 항체는 암에서부터 자가면역성 질환, 감염성 질환 등에 이르기까지 수많은 질환들을 치료하는 데 중추적인 역할을 하기에 이른 것이 최근의 추세이다.하지만 괄목할 만한 기술적 진보가 이루어진 가운데서도 다양한 항원결정기(epitopes)를 커버하는 치료용 항체들의 발굴‧개발을 진행하는 일은 여전히 고도로 복잡한 데다 많은 시간이 소모되는 힘든 여정으로 인식되고 있다.이에 따라 양사의 연구진은 가상시험 방법을 통해 치료용 항체 발굴절차를 가속화하기 위해 긴밀하게 협력해 나가기로 했다.예를 들면 질병 표적들과 관련된 배열, 구조 및 분자 프로필 정보 뿐 아니라 친연성, 특이성 및 개발 가능성 등과 같은 치료용 항체 분자물질들의 성공기준에 이르기까지 가상시험을 진행하기 위한 기본적인 틀을 구축한다는 것.IBM의 새로운 파운데이션 모델 기술에 기반을 둔 이 같은 방법들은 치료용 항체 발굴의 속도와 효율성을 높이고 예상되는 치료용 항체 후보물질의 품질을 향상시킬 수 있도록 하기 위해 설계됐다.표적 친화성이 확보된 생물의약품과 저분자 물질들의 창출을 통해 성공 가능성이 입증된 IBM의 파운데이션 모델 기술은 치료용 항체 후보물질들이 정확한 표적을 겨냥하도록 하고, 치료용 표적과 최고로 결합되도록 선택되고 개량될 수 있게끔 하기 위한 인공지능 강화 시뮬레이션 기반 스크리닝이 가능토록 설계하는 데 사용되고 있다.이에 따라 베링거 인겔하임은 검증단계에서 치료용 항체 후보물질들을 소규모로 제조하고 실험적인 평가를 진행할 수 있게 될 전망이다.이 같은 실험을 통해 확보된 결과물들은 피드백 루프(feedback loops)를 통해 가상시험 방법을 개선하는 데 활용될 예정이다.베링거 인겔하임은 선도적인 산‧학 파트너들과 협력하면서 신속한 신약발굴 및 개발과 환자들의 삶을 바꿔놓기 위한 새롭고 혁신적인 기회를 창출하는 데 돋보이는 디지털 생태계를 구축해 왔다.베링거 인겔하임이 도출한 이 같은 성과는 새로운 생물의약품과 저분자 물질의 발굴‧개발을 가속화하기 위해 생성형 인공지능과 파운데이션 모델을 이용하고자 하는 IBM의 노력에도 크게 도움이 될 수 있을 것으로 보인다.올초 IBM은 생성형 인공지능 모델을 사용해 약물 유사 저분자 물질들의 물리화학적 특성을 효율적으로 예측한 바 있다.IBM의 생물의학 파운데이션 모델 기술은 단백질-단백질 상호작용과 약물-표적 상호작용을 포함해 다양하고 이질적인 공공 데이터 세트에 기반을 두고 개발됐다.

이덕규 2023.11.30
글로벌

日프리즘 바이오랩, 릴리와 라이선스·공동연구 계약

일본의 생명공학회사인 프리즘 바이오랩(PRISM BioLab, Co. Ltd.)은 최근 미국의 일라이 릴리와 라이선스 및 공동연구 계약을 체결했다고 발표했다.이번 계약에 따라 프리즘과 릴리는 프리즘의 독자적인 ‘펩메틱스(PepMetics)’ 기술을 활용하여 릴리가 선택한 PPI 표적의 소분자 억제제를 공동 개발한다.그 결과 릴리는 2개의 창약 표적을 추가하는 옵션과 후보화합물을 임상개발·상업화할 권리를 가지며, 프리즘은 계약일시금과 최대 6억6,000만 달러의 마일스톤, 매출에 따른 로열티를 받게 된다. 프리즘의 다이 다케하라 CEO는 ‘우리 펩메틱스 기술은 PPI를 작은 분자로 쉽게 약물화할 수 있는 표적으로 바꿈으로써 약물발견의 현재 패러다임을 바꿀 것이다. 릴리와 이번 협력은 이러한 비전을 실현하고 약물화 가능 표적 분야를 확장하는데 도움이 될 수 있을 것이다’고 언급했다.프리즘 바이오랩은 펩타이드 모방 저분자화합물을 이용하여 신약을 개발하는 것을 목표로 2006년에 설립된 바이오 기업이다. ‘펩메틱스 기술’을 이용하여 지금까지 창약이 곤란하다고 생각되어 온 표적에 대해 유망한 화합물을 찾아내는 기술을 확립해 왔다.

최선례 2023.11.30
글로벌

새로운 기전 조현병 신약 FDA 허가심사 출발선

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 전환적인(transformative) 정신‧신경계 질환 치료제 발굴‧개발 전문 제약기업 카루나 테라퓨틱스社(Karuna Therapeutics)는 성인 조현병 환자용 치료제 ‘카엑스티’(KarXT: 자노멜린-트로스피움)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 29일 공표했다.처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 ‘카엑스티’의 승인 유무에 대한 최종결론은 내년 9월 26일까지 도출될 수 있을 전망이다.자노멜린-트로스피움의 풀-네임은 “xanomeline-trospium”이다.카루나 테라퓨틱스社의 빌 메리 대표는 “우리는 ‘카엑스티’의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 나갈 것”이라고 말했다.메리 대표는 뒤이어 “중증 정신질환 분야에서 새로운 치료대안을 필요로 하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재한다”며 “허가를 취득할 경우 새로운 약리학적 기전을 나타내는 조현병 치료제인 ‘카엑스티’가 새롭고 중요한 신경‧정신질환 치료제의 하나로 각광받을 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다.버지니아州 알렉산드리아에 본부를 둔 환자대변단체 조현병‧정신병행동연대(SPAA)의 고든 라빈 대표는 “조현병에 수반되는 장애증상들이 삶에서 결정적인 측면들을 헤쳐 나가는 데 커다란 도전요인으로 영향을 미칠 수 있다”면서 대인관계의 형성, 고용 유지 및 안전한 주거의 확립 등을 예로 열거했다.그는 “조현병을 진단받는 것이 효과적이고 내약성이 확보된 치료대안을 찾기 위한 힘들고 오랜 여정의 출발선이 될 수 있다”며 “부작용의 본질적인 부분과 강도(强度)가 치료를 지속할 것인지 여부에 핵심적인 영향을 미칠 수 있는 것이 현실”이라고 지적했다.이는 또 재발 위험성을 최소화하고 오랜 기간에 걸친 치료에서 삶을 바꿔놓을 수 있는 유익성을 실현할 수 있도록 하는 데 결정적인 부분이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.무엇보다 약리학적으로 차별성을 내포한 치료대안이 허가를 취득하면 조현병 환자들을 위한 혁신사례로 환영받을 수 있을 것이라고 라빈 대표는 단언했다.‘카엑스티’의 허가신청서는 ‘EMERGENT’ 프로그램에서 확보된 효능 및 장기 안전성 자료를 근거로 제출됐다.이 임상시험 프로그램은 ‘카엑스티’가 조현병 치료제로 나타내는 유익성을 평가하기 위해 진행됐다.‘EMERGENT’ 프로그램은 ‘카엑스티’의 효능‧안전성을 플라시보와 비교평가한 ‘EMERGENT-1 시험’, ‘EMERGENT-2 시험’ 및 ‘EMERGENT-3 시험’ 등 긍정적인 결과를 도출하고 종료된 3건의 임상시험례들과 ‘카엑스티’의 장기 안전성을 평가하기 위해 현재 진행 중인 ‘EMERGENT-4 시험’, ‘EMERGENT-5 시험’ 등으로 구성되어 있다.플라시보 대조시험으로 이루어진 3건의 시험에서 ‘카엑스티’는 일차적인 시험목표를 충족하면서 ‘양성‧음성 증후군 평가지표’(PANSS) 총점을 적용해 플라시보 대조그룹과 비교평가했을 때 조현병에 수반되는 증상들을 통계적으로 괄목할 만하면서 임상적으로 유의미하게 개선한 것으로 입증됐다.이와 함께 ‘카엑스티’는 일반적으로 양호한 내약성을 보여 가장 빈도높게 수반된 부작용들로 본질적으로 콜린 작동성을 나타냈고, 중증도를 보면 경도에서 중등도를 나타내는 데 그쳤다.특히 ‘카엑스티’는 현재 사용 중인 정신질환 치료제들에 수반되는 체중증가, 졸림 및 운동장애 등의 다빈도 부작용들과는 무관한 것으로 분석됐다.‘EMERGENT’ 프로그램을 진행한 시걸 트라이얼스(Segal Trials)의 리쉬 카카르 최고 학술책임자 겸 의학이사는 “무스카린 수용체들을 통해 뇌내 핵심 회로에서 도파민 신호전달을 간접적으로 조절하는 새로운 작용경로에 초점을 맞추고 있는 기대주가 ‘카엑스티’라 할 수 있을 것”이라면서 “지금까지 종결된 임상시험례들을 보면 ‘카엑스티’가 절실하게 요망되어 왔던 강력한 내약성과 임상적으로 유의미한 증상 감소라는 두 마리 토끼를 잡을 수 있을 것임이 입증됐다”고 강조했다.따라서 FDA가 허가신청 건을 접수한 결정은 중증 정신질환으로 인해 매일같이 심대한 부담에 직면해야 하는 환자들을 위한 표준치료법 측면에서 새로운 장(章)을 펼쳐 보이는 데 큰 걸음이 내디뎌진 것이라고 카카르 최고 학술책임자는 의의를 설명했다.시걸 트라이얼스는 플로리다州 남부에 7곳의 시설을 보유한 임상시험 위탁기관이다.

이덕규 2023.11.30
글로벌

日 PMDA ‘위고비’ 적정사용 주의 환기

일본 의약품 의료기기 종합기구(PMDA)는 29일 일본비만학회가 책정한 ‘비만증 치료제의 안전·적정 사용에 관한 스테이트먼트’를 홈페이지 등에서 주지하며 2024년 2월 발매 예정인 ‘위고비’에 대한 적정 사용에 대해 주의를 환기했다.일본은 ‘위고비’ 발매를 앞두고 부적절한 사용 및 남용을 우려하는 모습이다.일본비만학회의 스테이트먼트는 서두에 ‘‘위고비’는 비만증 치료제이자 적응이 되는 질환인 비만증에 대한 충분한 이해 하에 안전·적정하게 사용되는 것이 바람직하다’고 기재했다. 또, ‘건강장애를 동반하지 않는 비만에는 사용해서는 안 된다’ ‘저체중이나 보통 체중 등 적응 외의 체중자에 대해 미용·다이어트 등의 목적으로 사용하는 약제가 아니라는 점에 충분히 유의해야 한다’고 지적했다.‘위고비’는 구체적으로 ‘비만(BMI 25㎏/㎡ 이상)에 추가하여 감량을 통해 예방이나 병태 개선을 기대할 수 있는 ‘비만증 진단가준에 필수적인 11가지 건강장애’ 중 하나를 동반하는 것을 비만증으로 진단하여 치료대상으로 삼는다’고 설명했다.11가지 건강장애는 ①내당능장애(2형 당뇨병·내당능이상 등) ②이상지질혈증 ③고혈압 ④고요산혈증·통풍 ⑤관상동맥질환 ⑥뇌경색·일과성 뇌허혈발작 ⑦비알콜성 지방성 간질환 ⑧월경이상·여성불임 ⑨폐색성 수면 무호흡증·비만 저환기 증후군 ⑩운동기질환(변형성 관절증, 고관절, 손관절, 변형성 척추질환 등) ⑪비만 관련 신장병 등이다.또, 위고비 사용 시 주의할 점으로는 비만증 치료의 기본인 식이요법·운동요법·행동요법을 미리 시행해도 충분한 효과를 얻지 못하는 경우로 약물치료 대상으로 적절하다고 판단되는 경우에만 고려할 것을 당부했다.더불어 ‘비만과 비만증은 다른 개념으로 비만은 질환이 아니기 때문에 이 존재만으로 위고비는 적응되지 않는다’고 강조했다.한편, 위고비의 안전성과 관련해서는 ‘당뇨병 유무에 관계없이 단독으로 사용하는 경우에는 저혈당이 생길 위험이 적다, 다만, 다른 혈당강하제 특히 인슐린제제, 설포닐요소제, 글리니드제와 병용할 경우 저혈당이 올 가능성이 커지는 것에 주의할 필요가 있다’고 지적했다.일본에서 ‘위고비’는 2023년 3월 27일 승인되어 11월 22일 약가등제되었다. 제조판매원인 노보 노르디스크는 2024년 2월 22일 발매 예정이라고 발표했다.

최선례 2023.11.30
글로벌

FDA, 안구 건조증 치료제 허가신청 반려 통보

미국 매사추세츠州 렉싱턴에 소재한 차세대 면역 매개성 질환 치료제 개발‧발매 전문 생명공학기업 알데이라 테라퓨틱스社(Aldeyra Therapeutics)는 국소용 안구 건조증 치료제 레프록살랍(reproxalap)의 허가신청 건이 FDA로부터 반려를 통보받았다고 27일 공표했다.알데이라 테라퓨틱스 측에 따르면 레프록살랍은 안전성이나 제조상의 문제가 확인되지 않았음에도 불구, FDA가 반려를 통보해 오면서 안구 건조증과 관련한 안구 내 증상들을 치료하는 데 나타내는 효능이 입증되지 않았다는 심사결과를 전해왔다.이에 따라 FDA는 안구 건조증에 수반되는 증상들을 치료하는 데 미치는 긍정적인 효과를 입증한 충분하고 잘 통제된(well-controlled) 시험을 최소한 1건 진행할 것을 주문했다고 알데이라 테라퓨틱스 측은 설명했다.FDA의 안구 건조증 가이드라인에 따르면 안구 건조증에 미치는 효능을 입증하기 위해서는 2건의 증상 관련 임상시험과 2건의 징후 관련 임상시험이 이루어져야 한다.알데이라 테라퓨틱스는 앞서 진행한 다른 임상시험 건들을 통해 안구 충혈(안구 건조증의 한 징후) 뿐 아니라 안구 건조증에 수반되는 증상을 평가한 시험 2건을 진행한 바 있다.그 후 알데이라 테라퓨틱스는 지난해 7월 12일 결과가 공개되었던 교차 임상시험과 유사한 내용의 안구 건조증 관련 교차 임상시험을 진행하기 위해 임상시험 계획서 특별평가(SPA)를 지난 16일 FDA에 신청했다.45일 정도가 소요되는 임상시험 계획서 특별평가제도의 심사기간을 감안해 알데이라 테라퓨틱스는 12월 중으로 FDA의 답변이 전달될 수 있을 것으로 예상했다.안구 건조증 관련 교차 임상시험을 진행하는 데는 200만 달러 이하의 비용이 소요될 전망이다.알데이라 테라퓨틱스는 이 시험의 주요한 결과가 내년 상반기 중 도출될 수 있을 것으로 내다봤다.또한 알데이라 테라퓨틱스는 FDA의 답변과 교차 임상시험이 긍정적일 경우를 전제로 내년 상반기 중에 레프록살랍의 허가신청서가 재차 제출될 수 있을 것으로 예단했다.알데이라 테라퓨틱스는 재신청서에 레프록살랍의 만성‧급성 증상개선 유익성과 안구 충혈 증상의 신속한 감소 등을 설명하는 상표 표기내용 초안을 동봉한다는 방침이다.FDA가 재차 제출된 신청 건을 심사하는 데는 6개월여의 시일이 소요될 것으로 봤다.알데이라 테라퓨틱스社의 토드 C. 브래디 대표는 “9월 30일 현재 우리는 현금과 현금 등가물, 유가증권 등을 합쳐 1억4,300만 달러를 보유하고 있는 것으로 나타난 만큼 내년 상반기가 될 것으로 예상되는 재신청 일정에 따라 레프록살랍의 징후 관련 임상시험을 추가로 진행할 수 있는 여력을 확보하고 있다”면서 “임상시험 계획서 특별평가와 우리가 제안한 임상시험, 그리고 재신청 절차가 성공적으로 진행될 경우 레프록살랍의 상표(label)는 안구 충혈 증상의 신속한 감소와 만성‧급성 증상개선 유익성에 관한 내용이 포함되어 선을 보이는 첫 번째 안구 건조증 치료제 부착사례가 될 수 있을 것”이라고 설명했다.이를 통해 레프록살랍이 안구 건조증에 수반되는 제 징후 및 증상들에 미치는 신속한 활성을 강조될 것이라고 덧붙이기도 했다.한편 레프록살랍은 현재 알러지성 결막염 치료제로도 개발이 진행 중이다.알러지성 결막염은 전 세계 인구의 20% 정도에 영향을 미치고 있는 것으로 추정되는 다빈도 염증성 질환이다.알데이라 테라퓨틱스가 레프록살랍과 관련해서 진행하고 긍정적인 결론을 도출한 3번째 임상 3상 시험례인 ‘INVIGORATE-2 시험’의 내용이 지난 6월 15일 공개된 바 있다.이에 따라 알데이라 테라퓨틱스는 내년 상반기 중 FDA와 회의를 갖고 레프록살랍의 알러지성 결막염 치료제 허가신청 건에 관한 협의를 진행한다는 방침이다.

이덕규 2023.11.30
글로벌

BMS, 항체 올리고뉴클레오타이드 결합체 제휴

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)가 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 본사를 둔 가운데 항체 올리고뉴클레오타이드 결합체(AOCs)라 불리는 새로운 계열의 RNA 치료제를 개발하는 데 사세를 집중하고 있는 전문 제약기업으로 알려진 애비디티 바이오사이언스社(Avidity Biosciences)와 손을 잡았다.애비디티 바이오사이언스社는 다양한 심혈관계 표적들을 겨냥한 가운데 발굴, 개발 및 발매를 진행하기 위해 BMS와 글로벌 라이센스 및 연구제휴 계약을 체결했다고 28일 공표했다.합의를 도출함에 따라 BMS 측으로부터 최대 23억 달러의 계약성사금과 각종 성과금 등을 지급받을 수 있을 것으로 기대된다고 이날 애비디티 바이오사이언스 측은 설명했다.이와 관련, 항체 올리고뉴클레오타이드 결합체는 모노클로날 항체들의 특이성을 정밀의학 올리고뉴클레오타이드 치료제들과 결합시켜 지금까지 RNA 치료제들로는 치료할 수 없었던 질병의 근본적인 원인을 표적으로 작용하도록 한다는 장점이 눈에 띈다.이번에 양사가 도출된 전략적 제휴는 애비디티 바이오사이언스 측이 BMS와 구축하고 있는 기존의 협력관계를 대폭 확대해 이 항체 올리고뉴클레오타이드 결합 분야의 영역을 확충할 수 있도록 해 줄 것이라는 관측이다.다만 애비디티 바이오사이언스 측은 내부적으로 수행해 왔던 희귀 심장병 관련 연구‧개발 프로그램들의 경우 변함없이 계속 진행키로 했다.양사간 합의에 따라 애비디티 바이오사이언스는 BMS 측으로부터 1억 달러의 계약성사금을 지급받기로 했다.1억 달러의 계약성사금은 현급으로 지급될 6,000만 달러와 애비디티 바이오사이언스 측이 발행한 보통주를 한 주당 7.88달러‧총 4,000만 달러 상당의 조건에 매입하는 내용으로 구성되어 있다.이와 함께 애비디티 바이오사이언스 측은 연구‧개발 성과금으로 최대 13억5,000만 달러를, 상용화 성과금으로 최대 8억2,500만 달러를, 발매가 이루어졌을 때 매출액에 따라 최대 두자릿수 초반대 로열티를 각각 지급받을 수 있는 권한을 보장받았다.BMS 측의 경우 양사의 협력을 통한 미래의 임상개발, 허가취득 절차 및 발매활동을 진행하는 데 소요될 자금을 전담키로 했다.애비디티 바이오사이언스社의 새라 보이스 대표는 “심혈관계 치료제 발굴‧개발 분야의 세계적인 리더기업이라 할 수 있는 BMS와 협력관계의 폭을 확대키로 합의한 것에 대단히 고무되어 있다”면서 “이번에 구축한 전략적 제휴관계에 힘입어 심장병 적응증 관련 연구‧개발 프로그램을 지속적으로 진행하고 있는 우리가 심혈관계 치료제 부문에 대한 공략을 강화할 수 있게 될 것”이라는 말로 높은 기대감을 내비쳤다.지금까지 기존의 RNA 치료제들로는 도달할 수 없었던(unreachable) 파괴적인 질병들에 대응하기 위해 우리의 항체 올리고뉴클레오타이드 결합체 플랫폼이 한층 더 폭넓게 이용될 수 있었으면 하는 바람이라고 덧붙이기도 했다.애비디티 바이오사이언스 측에 따르면 이날 발표와 무관하게 그동안 내부적으로 진행해 왔던 발굴 파이프라인의 경우 계속 별도로 진행될 예정이다.이 파이프라인은 희귀 골격근 질환 및 희귀 심근질환들을 치료하기 위한 후보물질 연구‧개발 프로그램들로 구성되어 있다.현재 애비디티 바이오사이언스 측은 임상 1/2상 단계의 희귀질환 프로그램 3건을 진행 중이다.제 1형 근긴장성 이영양증(DM1) 치료제 후보물질 ‘AOC 1001’과 안면견갑상완근 이영양증(FSHD) 치료제 후보물질 ‘AOC 1020’, 엑손 44 스키핑 변이가 나타날 위험성이 높은 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 치료제 후보물질 ‘AOC 1044’ 등이 그것이다.브리스톨 마이어스 스퀴브社의 프란시스코 라미레즈-발레 부회장 겸 면역학‧심혈관계테마연구소 소장은 “이번에 애비디티 바이오사이언스 측과 구축한 제휴가 중증 심혈관계 질환을 앓고 있는 환자들에게 전환적인(transformative) 효과를 나타낼 수 있는 잠재력을 내포한 혁신적인 치료방법들에 대해 우리가 지속적으로 진행하고 있는 투자에서 중요한 한 부분이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “인과성 측면에서 생명공학에 초점을 맞추고 있는 우리가 질병 메커니즘에 대응하는 치료방법들을 성공적으로 개발하기 위한 노력을 진행 중인 만큼 우리 연구‧개발 조직이 애비디티 바이오사이언스의 항체 올리고뉴클레오타이드 결합체 플랫폼과 같은 기술을 이용해 유의미한 표적들을 확인하고, 환자들이 필요로 하는 신약을 개발해 나갈 것”이라고 다짐했다.한편 애비디티 바이오사이언스 측은 앞서 지난 2021년 BMS가 지분 100%를 보유한 자회사인 마이오카디아社(MyoKardia)와 연구제휴 관계를 구축한 바 있다.당시 양사는 심장조직에서 항체 올리고뉴클레오타이드 결합체를 이용할 수 있는 잠재적 가능성을 입증하기 위해 맞손을 잡았던 것이다.이번에 BMS와 새로운 제휴계약을 체결함에 따라 심혈관계 질환 분야에서 이루어진 연구활동의 폭을 확대하면서 항체 올리고뉴클레오타이드 결합체 플랫폼 기술을 한층 더 전폭적으로 이용할 수 있게 될 전망이다.

이덕규 2023.11.30
글로벌

산도스 분사 노바티스 2027년까지 年 5% 성장

산도스社를 분사한 노바티스社가 28일 영국 런던에서 자사의 투자자들과 애널리스트들을 위한 미팅을 개최했다.이날 이벤트에서 노바티스 측은 혁신적인 의약품에 전력투구하는 퓨어 플레이(pure-play: 한가지 사업에 집중하는 상장기업) 전략과 연구‧개발 파이프라인 구축에 사세를 집중하고 있는 상황을 공개했다.바스 나라시만 회장은 “이제 노바티스가 혁신적인 의약품에 전력투구하는 퓨어 플레이 제약기업으로 변신을 마친 가운데 핵심이익과 잉여 현금흐름을 탄탄하게 배가시키면서 강력한 경영실적을 지속적으로 내보이고 있다”면서 “노바티스는 사세를 집중하는 전략을 이행하면서 단기적, 중기적 및 장기적으로 투자자들을 위해 괄목할 만한 가치를 창출하는 데 주력해 나갈 것”이라고 말했다.이를 위해 노바티스는 중기적으로(2022~2027년) 연평균 5%의 매출성장과 40% 이상의 핵심 영업이익 향상을 달성할 수 있도록 힘쓸 것이라고 나라시만 회장은 강조했다.파이프라인의 경우 4개 핵심 치료제 영역에서 고부가가치 자산을 구축하는 데 초점을 맞추고 있다면서 노바티스가 보유한 첨단 기술 플랫폼의 잠재력을 실현해 미래의 괄목할 만한 성장이 가능토록 할 것이라고 다짐하기도 했다.이날 노바티스 측은 심-신-대사계 질환 치료제, 면역성 질환 치료제, 신경계 질환 치료제 및 항암제 등 4개 핵심 치료제 영역들과 함께 4개 우선공략 국가(미국, 독일, 중국, 일본)에서 2+3 기술 플랫폼을 구축하는 데 사세를 집중하는 내용의 퓨어 플레이 전략을 드러내 보였다.2+3 기술 플랫폼은 화학, 생물학적 제제(Biotherapeutics), xRNA, 방사성 리간드 및 유전자‧세포 치료제 등을 지칭한 것이다.이날 발표된 내용에 따르면 노바티스는 고부가가치 자산들에 초점을 맞춘 파이프라인 구축 우선전략과 내부적인 운영의 탁월성 도모를 통해 연구‧개발 성과를 향상시키는 데 괄목할 만한 행보를 이어가고 있는 것으로 나타났다.강력한 포트폴리오 구축 측면에서 보면 현재 노바티스는 신규조성물(NMEs) 46개를 포함한 103개 프로젝트를 진행하고 있는 가운데 오는 2024~2027년 기간 동안 최대 15건에 달하는 허가신청서 제출을 계획하고 있는 것으로 나타났다.이들 허가신청 건은 예외없이 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하고 심대한 매출 잠재력이 존재하는 분야를 표적으로 겨냥하고 있다.4개 핵심 치료제 영역들을 보면 항암제 분야에서 유방암, 전립선암, 폐암 뿐 아니라 만성 골수성 백혈병, 비 호지킨 림프종, 다발성 골수송, 급성 골수성 백혈병, 골수이형성 증후군, 발작성 야간 혈색소뇨증, 혈소판 감소성 자반증 및 온난 자가면역성 용혈성 빈혈(wAIHA) 등을 겨냥한 치료제들의 개발이 활발하게 이루어지고 있다.심-신-대사계 질환 분야에서는 심부전, 고혈압, 죽상경화증, 희귀 신장병 및 급성 신장손상 등을 적응증으로 하는 치료제들의 개발이 진척되고 있다.면역성 질환 치료제 분야의 경우 건선, 건선성 관절염, 척추염/척추관절염, 화농성 한선염, 만성 특발성 담마진, 만성 유도성 담마진, 쇠그렌 증후군, 전신성 홍반성 루푸스, 루푸스 신염(腎炎) 및 음식 알러지 등의 치료제 개발이 진행 중이다.신경계 질환 치료제 분야를 보면 다발성 경화증 신경퇴행성 질환(알쯔하이머, 파킨슨병), 신경근육장애(척수성 근위축증, 근위축성 측삭경화증(루게릭병) 등의 치료제 개발이 이루어지고 있다.

이덕규 2023.11.29
글로벌

FDA, CAR-T 치료제 T세포 악성종양 주의를..

FDA가 B세포 성숙화 항원(BCMA) 또는 CD19 항체 지정 자가유래 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 면역치료제들을 투여받은 환자들에게서 CAR 양성 림프종을 포함한 T세포 악성종양이 수반된 보고사례들을 접수했다고 28일 공표했다.임상시험 또는 시판 후 부작용 자료 출처 등을 통해 이 같은 보고사례들이 접수되고 있다는 것이다.FDA는 T세포 악성종양 위험성이 현재 허가를 취득해 사용되고 있는 전체 BCMA 지정 및 CD19 지정 유전자 변형 자가유래 CAR T세포 면역치료제들에 적용되는 것이라고 설명했다.T세포 악성종양은 일부 CAR T세포 치료제들을 사용해 치료를 진행했을 때 수반될 수 있을 것이라고 FDA는 지적했다.현재 허가를 취득해 사용 중인 CAR T세포 치료제들을 보면 ‘아베크마’(이데캅타진 비클류셀), ‘브레얀지’(리소캅타진 마라류셀), ‘카빅티’(실타캅타진 오토류셀), ‘킴리아’(티사젠렉류셀), ‘테카터스’(브렉수캅타진 오토류셀) 및 ‘예스카타’(악시캅타진 실로류셀) 등이 포함되어 있다.이날 FDA는 CAR T세포 치료제들을 사용했을 때 기대할 수 있는 전체적인 유익성(benefits)이 변함없이 잠재적 위험성을 상회하지만, 입원이나 사망을 포함해 위중한 결과를 수반할 수 있는 T세포 악성종양 위험성을 확인하기 위한 조사를 진행 중이라고 밝혔다.아울러 법적 조치의 필요성 또한 평가하고 있다고 덧붙였다.매개체(vector)와 결합하는 전체 유전자 치료제들과 마찬가지로 현재 허가를 취득해 사용 중인 BCMA 지정 및 CD19 항체 지정 유전자 변형 자가유래 T세포 면역치료제들의 미국 내 처방정보에는 2차 악성종양 발생 위험성에 주의토록 하는 내용이 기재되어 있음을 FDA는 환기시켰다.BCMA 지정 및 CD19 항체 지정 유전자 변형 자가유래 T세포 면역치료제들은 연방식품의약품화장품법(FDCA)에 따라 처음 허가를 취득한 뒤 시판 후 요건(PMRs)으로 장기(長期) 안전성과 치료 후 2차 악성종양 발생 위험성을 평가하기 위한 15년 장기 추적 관찰 안전성 연구를 진행토록 하고 있다고 FDA는 설명했다.여기에 해당되는 T세포 면역치료제들을 사용해 치료를 진행한 환자들과 임상시험 피험자들의 경우 신생 악성종양 위험성을 평생토록(life-long) 모니터링받아야 덧붙이기도 했다.FDA는 치료를 진행한 후 신생 악성종양이 발생했을 경우에는 보고를 위해 해당 제약사에 연락을 취하고, 키메라 항원 수용체(CAR) 전이유전자의 존재 유무를 검사하기 위한 환자샘플 수집과 관련된 지침을 얻도록 당부했다.이와 함께 T세포 악성종양이 발생했을 때 FDA에 보고해 줄 것을 요망했다.

이덕규 2023.11.29
글로벌

日다이쇼, 다이렉트OTC 다이어트약 ‘알리’ 사이트 오픈

일본 다이쇼제약은 올해 2월 17일 다이렉트OTC로 제조판매 승인을 취득한 다이어트약 ‘알리(ALLI, orlistat)’와 관련, 발매에 앞서 브랜드 사이트를 오픈했다.‘오르리스타트’는 지방을 분해하는 소화효소인 리파아제의 기능을 억제하여 섭취한 지방이 흡수되지 않도록 하는 성분으로, 전문의약품으로 세계 100개국 이상에서, OTC로도 70개국 이상에서 승인되어 있다.일본에서 ‘알리’는 일본 최초로 내장지방감소약으로 승인되었다.이번 일본에서는 전문의약품을 거치지 않고 OTC의약품으로 바로 승인됐다. 다만, 일본의 OTC의약품 제도에 따라 ‘요지도의약품’으로 승인됨에 따라 구입 시에는 반드시 약사로부터 대면지도 및 정보제공을 받아야 한다.따라서 다이쇼는 발매 전부터 올바른 정보를 전달하기 위해 ‘알리’ 브랜드 사이트를 오픈했다. 사이트에는 다이쇼가 실시한 일본인 임상시험 결과 및 구입할 수 있는 분의 조건, 구입할 때까지 준비사항, 복용 시 주의할 점 등을 게재한다.‘알리’는 내년봄 발매될 예정이다.

최선례 2023.11.29

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