엘리시젠의 습성 연령관련황반변성 유전자치료제 ‘NG101’이 초기 임상시험에서 주사 부담을 연간 8~10회에서 1회 안팎으로 낮췄다. 눈에 직접 주사를해야 하는 기존 치료 한계를 크게 줄일 가능성을 제시한 것이다.

약업신문이 엘리시젠의 최근 캐나다 몬트리올 미국망막전문의학회(ASRS 2026) 구두 발표 자료를 분석한 결과, 저용량군의 연간 환산 항-VEGF 주사 횟수는 NG101 투여 전 9.8회에서 투여 후 1.1회로 감소했다. 중용량군은 8.0회에서 0.8회로 줄었다. 감소율은 각각 89%, 90%다. 저용량군은 52주, 중용량군은 44주까지 추적관찰한 결과다.

습성 연령관련황반변성은 VEGF를 억제하는 약물을 유리체내에 반복 투여하는 방식이 표준치료다. 치료 효과를 유지하려면 정기적으로 병원을 방문해 재투여해야 한다. 반복 치료는 환자와 보호자는 물론 시술을 담당하는 의료진에게도 부담으로 작용한다.

업계에서는 이번 결과가 단순한 주사 횟수 감소를 넘어, 반복 치료가 필요했던 환자에서 시력과 망막 구조 지표를 유지하면서 치료 부담을 낮춘 결과로 평가하고 있다.

추가 주사 횟수가 크게 줄었지만 최대교정시력(BCVA)과 중심하위영역두께(CST)는 안정적으로 유지됐다. BCVA는 저용량군에서 기저치 대비 평균 0.2자, 중용량군에서 2.4자 증가했다. CST는 저용량군에서 평균 57μm, 중용량군에서 31μm 증가했다.

쉽게 말해, 추가 항-VEGF 주사를 약 90% 줄였는데도 시력이 떨어지지 않았고, 황반 중심부의 망막 두께 지표인 CST도 평가상 안정적으로 유지됐다는 의미다. 연구진도 ASRS 발표에서 전체 코호트의 BCVA와 CST가 안정적으로 유지됐다고 결론 내렸다.

중용량군은 저용량군보다 시력 증가 폭이 크고 CST 증가 폭은 작았다. 코호트당 환자가 6명인 초기 임상인 만큼 코호트 간 우월성이나 명확한 용량 반응성을 확정할 단계는 아니다. 그러나 서로 다른 두 용량군에서 추가 주사를 약 90% 줄이면서 시력과 CST를 유지한 결과는 NG101의 초기 유효성과 지속형 치료제로서의 잠재력을 뒷받침한다.

안전성도 양호했다. 현재까지 모든 환자가 NG101에 전반적으로 양호한 내약성을 보였다. 용량제한독성(DLT)과 NG101 관련 중대한 이상사례(SAE)는 보고되지 않았다.

주사 단 1회로…치료·경제·생활 부담 대폭 완화

특히 주사 횟수 감소는 경제적·생활적 가치로도 이어진다. 2024년 국제학술지 ‘Acta Ophthalmologica’에 게재된 논문 ‘습성 연령관련황반변성 환자의 유리체내 항-VEGF 치료 부담(Treatment burden on patients receiving intravitreal anti-VEGF for wet age-related macular degeneration)’에 따르면, 스웨덴 환자 93명은 항-VEGF 치료 1회에 평균 2.7시간을 사용했다. 환자의 58%는 보호자의 도움을 받았고, 동행 보호자는 방문당 평균 2.6시간을 썼다. 보호자의 19%는 치료를 위해 직장을 쉬어야 했다.

2025년 국제학술지 ‘Ophthalmology and Therapy’에 게재된 논문 ‘영국·유럽·북미 환자와 보호자에게 미치는 항-VEGF 치료의 경제적 부담(The Economic Burden of Anti-Vascular Endothelial Growth Factor on Patients and Caregivers in the UK, Europe, and North America)’도 비슷한 결과를 제시했다. 

연구진은 6개월간 치료비·교통비 등 직접비용과 진료 방문으로 발생한 생산성 손실을 합산해 경제적 부담을 계산했다. 유럽 5개국과 캐나다를 합산한 결과, 환자의 6개월 평균 경제적 부담은 항-VEGF 주사를 1~3회 맞은 군이 656유로, 4~5회군이 812유로, 6회 이상군이 1172유로였다. 6회 이상군의 부담이 1~3회군보다 약 79% 높았다. 보호자 부담도 각각 847유로, 1172유로, 1935유로로, 6회 이상군이 1~3회군보다 약 128% 높았다.

연구진은 주사 횟수를 줄이면서 치료 효과를 유지하는 장기지속형 치료제가 환자와 보호자의 직접비용과 생산성 손실을 낮출 수 있다고 평가했다. 글로벌 빅파마가 전 세계적인 고령화로 빠르게 성장하는 황반변성 시장에서 차세대 장기지속형 치료제 확보에 속도를 내는 이유다.

반복 치료 환자서 저용량 효능 확인…2b상 진입 채비

임상 1/2a상 ‘SENSE’는 공개형 용량 증량 방식으로 진행 중이다. 저용량군 6명에게 안구당 1×10⁹ 벡터 게놈(vg), 중용량군 6명에게 3×10⁹ vg, 고용량군 8명에게 8×10⁹ vg를 투여했다.

전체 환자의 평균 연령은 76세, NG101 투여 전 12개월간 항-VEGF 주사 횟수는 평균 8.4회로, 임상 참여 전부터 반복 치료가 필요했던 환자군이었다.

NG101은 AAV8(아데노부속바이러스 8형) 벡터에 애플리버셉트 유전자를 탑재한 유전자치료제다. 엘리시젠이 자체 개발한 ‘CAT311’ 프로모터를 적용해 낮은 벡터 용량에서도 망막 내 애플리버셉트 발현을 장기간 유지하도록 설계했다.

회사는 저용량군과 중용량군에서 유사한 주사 감소율을 확보한 결과가 CAT311 프로모터의 발현 효율과 NG101의 저용량 경쟁력을 뒷받침한다고 보고 있다. 

주사 감소율은 NG101 투여 전 52주간의 항-VEGF 주사율과 투여 후 관찰기간의 추가 주사율을 연간 환산해 비교했다. 투여 직전 4주와 투여 후 첫 4주간 시행한 표준 항-VEGF 주사는 분석에서 제외했다. 중용량군 환자 1명은 NG101과 관련 없는 망막하출혈로 주사 감소율 분석에서 제외됐다.

엘리시젠은 오는 10월 미국안과학회(AAO)에서 고용량군의 24주 결과를 발표할 계획이다. 전체 코호트의 52주 추적관찰은 오는 12월 완료하고, 2027년 1분기 임상 2b상에 진입할 예정이다.