큐로셀의 국산 1호 키메라항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘림카토주’가 건강보험 급여권 진입의 핵심 관문인 약제급여평가위원회 심의를 통과했다.

큐로셀(대표 김건수)은 림카토주(성분명 안발캅타젠오토류셀)가 3일 열린 건강보험심사평가원 2026년 제9차 약제급여평가위원회에서 평가금액 이하 수용을 조건으로 급여 적정성을 인정받았다고 4일 밝혔다.

‘평가금액 이하 수용 시 급여 적정성이 있다’는 결정은 심평원이 산정한 금액을 제약사가 받아들이는 것을 전제로 급여가 가능하다는 의미다. 최종 건강보험 적용까지는 평가금액 수용 여부 확정과 국민건강보험공단 협상 등 후속 절차, 건강보험정책심의위원회 심의 및 보건복지부 고시가 남아 있다.

림카토는 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발하거나 치료에 반응하지 않은 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)과 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자를 대상으로 허가받았다. 지난 4월 29일 식품의약품안전처 품목허가를 받아 국내 개발 제42호 신약이자 국내 기업이 개발한 첫 CAR-T 치료제가 됐다. 이어 7월 암질환심의위원회에서 급여기준 설정을 인정받았다.

CAR-T 치료제는 환자에게서 채취한 T세포에 암세포를 인식하는 키메라항원수용체를 도입한 뒤 다시 환자에게 투여하는 개인 맞춤형 세포유전자치료제다. 림카토는 B세포 표면의 CD19를 표적으로 하며, 큐로셀의 ‘오비스(OVIS)’ 플랫폼을 적용해 CAR-T 세포의 기능을 떨어뜨리는 면역관문 수용체 PD-1과 TIGIT의 발현을 동시에 낮추도록 설계됐다.

임상 2상 CRC01-01에서는 79명이 림카토를 투여받았으며, 유효성 평가 대상 73명에 대한 독립심사위원회 평가 결과 객관적 반응률(ORR)은 75.3%, 완전관해율(CR)은 67.1%였다. 12개월과 18개월 무진행생존율(PFS)은 각각 41.1%, 35.2%였고, 전체생존율(OS)은 각각 66.6%, 57.3%로 나타났다.

안전성 평가에서는 3등급 사이토카인방출증후군(CRS)이 8.9%에서 발생했으며 4등급 사례는 없었다. 3등급 이상 신경학적 이상사례 발생률은 3.8%였다. 다만 3등급 이상 호중구감소증이 93.7%에서 관찰되고 중대한 감염이 25.3%에서 발생한 만큼, 실제 투여 과정에서는 혈액학적 독성과 감염에 대한 적극적인 관리가 필요하다. 임상 결과는 지난 6월 미국혈액학회 공식 학술지 ‘Blood’에 게재됐다.

림카토는 큐로셀의 대전 CAR-T 전용 의약품 제조 및 품질관리기준(GMP) 시설에서 전 공정을 수행한다. 환자의 세포를 해외 생산시설로 보내는 수입 CAR-T 치료제와 비교해 운송 부담과 물류 변수를 줄이고 제조·공급 기간을 단축할 수 있다는 점이 강점이다.

큐로셀은 국내 생산체계를 기반으로 서울 대형 의료기관뿐 아니라 지역 거점 의료기관까지 치료센터를 확대할 계획이다. 다만 실제 CAR-T 투여기관으로 운영되기 위해서는 환자 세포 채집과 운송, 림프구 제거 항암요법, 투여 후 사이토카인방출증후군과 신경독성에 대응할 수 있는 의료진과 관리체계가 필요하다.

림카토는 식약처 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)에 이어 보건복지부의 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’ 대상으로 선정됐다. 이 제도는 식약처 허가와 심평원 급여평가, 건보공단 약가협상을 병행해 고가 중증질환 치료제의 건강보험 진입 기간을 줄이는 방식이다.

큐로셀은 약평위 심의 결과를 공식 전달받는 대로 평가금액과 세부 조건을 검토하고 후속 절차를 진행해 연내 급여 등재를 추진할 계획이다.

김건수 대표는 “이번 약평위 심의는 림카토가 급여권에 진입하기 위한 핵심 관문을 넘었다는 데 의미가 있다”며 “심의 결과와 세부 조건을 면밀히 검토하고 재발·불응성 혈액암 환자에게 림카토를 신속하게 공급할 수 있도록 남은 절차에 최선을 다하겠다”고 말했다.