회사 소개

국내 ADC(항체약물접합체) 신약개발 분야에서 주목받는 기업이 또 하나 나타났다. 2018년 삼성서울병원에서 스핀오프해 설립, 2025년 12월 코스닥 상장에 성공한 에임드바이오가 그 주인공이다.

에임드바이오는 자체 ADC 플랫폼 기반 신약 개발과 혁신적인 링커-페이로드(linker-payload) 기술을 보유한 기업이다. 약물의 효능과 안전성 프로파일을 동시에 향상시켜 보다 정밀하고 안전한 차세대 ADC를 개발하고 있다. 특히 환자 유래 세포 기반의 표적 발굴 기술과 전임상-임상 전환(Translational research) 역량을 바탕으로, 임상적 미충족 수요가 높은 고형암 분야를 겨냥하고 있다.

에임드바이오 창업자이자 최고기술책임자(CTO)인 남도현 교수는 뇌종양 및 중추신경계 질환 분야에서 30년 넘게 연구와 임상을 이어온 신경외과 전문의다. 서울대학교 의과대학에서 신경외과 박사 학위를 취득했으며, 삼성서울병원 신경외과 전문의와 성균관대학교 의과대학 신경외과 교수로 재직 중이다. 또한 보건복지부 선도형 난치암연구사업단 단장을 역임하며 국내 신경계 암 연구 발전에 기여해왔다.

허남구 대표이사는 고려대학교 생명과학 학사·분자생물학 석·박사를 취득했으며, 미국 SBP Medical Discovery Institute에서 박사후연구원을 거쳤다. 이후 삼성서울병원 책임연구원·팀장을 지낸 뒤 2019년 에임드바이오에 합류, 연구소장 겸 전략기획실장을 맡았다. 2022년 9월부터 대표이사로 회사를 이끌고 있다.

에임드바이오 성장 스토리에서 주목할 키워드는 ‘글로벌 기술이전’과 ‘오픈이노베이션’이다.

에임드바이오는 지난해 10월 글로벌 빅파마 베링거인겔하임과 약 9억9100만 달러(약 1조4000억원) 규모의 계약을 체결하고, TOP1 저해제 페이로드 기반 신규 종양 표적 ADC 신약 후보 개발 권리를 이전했다. 선급금은 비공개지만, 개발·허가·상업화 단계별 마일스톤과 매출 기반 로열티가 포함된 구조다.

이보다 앞선 같은 해 1월에는 미국 바이오기업 바이오헤이븐(Biohaven)에 리드 파이프라인인 TOP1 기반 FGFR3 표적 ADC ‘AMB302’를 라이선스 아웃했다. 바이오헤이븐은 2025년 5월 첫 환자 투여를 시작했다. 또한 에임드바이오는 국내 혈액제제 기업 SK플라즈마와 ROR1 표적 ADC ‘AMB303’에 대한 기술이전 옵션 계약을 체결했다.

에임드바이오는 삼성바이오로직스와 협력 관계도 구축했다. ADC 툴박스 공동 연구와 일부 ADC 파이프라인에 대해서 CDO 과제를 수행하며 전략적 협업을 이어가고 있다.

에임드바이오는 12월 4일 코스닥 시장 입성에 성공했다. 공모 과정에서도 기관 수요예측 확약비율 80.2%, 장기 확약 비중 50% 이상, 일반청약 증거금 약 15조3500억원을 기록하며 높은 시장 관심을 입증했다. 

에임드바이오는 확보한 공모자금을 기존 및 신규 파이프라인 연구개발에 투입, 자체 임상 수행 역량을 강화해 전임상 파트너십을 넘어 독자 임상까지 병행하는 글로벌 ADC 기업으로 도약한다는 전략이다.

에임드바이오 허남구 대표는 “그동안 축적해 온 성과와 기초체력을 바탕으로 새로운 도약에 나설 것”이라며 “연구개발과 임상 역량을 한층 강화해 국내를 넘어 글로벌 ADC 시장에서 존재감을 확대해 나가겠다”라고 밝혔다.

P-ADC 플랫폼 기술

ADC는 강력한 세포독성 항암제를 암세포에 선택적으로 전달해 정상 조직 손상은 최소화하고 치료 효율은 극대화하는 차세대 항암 치료 기술이다. 종양 세포 표면의 특정 항원에 결합한 항체가 유도미사일처럼 약물을 암세포 내부로 운반하는 방식으로, 기존 화학요법 대비 정밀하고 표적화된 치료가 가능하다.

에임드바이오는 ADC 개발의 성공을 좌우하는 핵심 요소를 하나의 통합 플랫폼  ‘P-ADC(Precision-driven AimedBio’s Platform for Definitive Cure)’로 구축하며 경쟁력을 확보했다. P-ADC 플랫폼은 △임상 데이터 기반 표적 발굴 △독자적 항체 선별 기술 △환자 유래 모델(PDC·PDX) 등을 유기적으로 연결한 것이 특징이다.

에임드바이오는 임상의들과의 긴밀한 협력을 통해 미충족 의료 수요를 지속적으로 파악하고, 환자 임상 데이터와 공공 데이터베이스를 결합한 빅데이터 분석을 통해 치료 효과가 기대되는 유망 표적을 선별한다. 이러한 데이터 중심 접근은 실제 임상에서 의미 있는 효능을 낼 수 있는 표적을 조기에 발굴하는 데 강점을 가진다.

여기에 자체 구축한 PDC 기반 항체 스크리닝 플랫폼을 활용해 표적에 특이적으로 결합하고, 종양세포 내부로 효과적으로 전달되는 항체를 선별함으로써 ADC에 최적화된 항체를 확보하고 있다.

전임상 단계에서는 환자 유래 세포(PDC)와 환자 유래 이종이식 모델(PDX)을 적극 활용해 임상 예측성을 높인다. 에임드바이오는 10년 이상 축적한 PDC 배양 경험과 12종 암종에 대한 제작 기술을 바탕으로 152개 이상의 PDX 모델을 보유하고 있다. 특히 피하종양(Subcutaneous)  모델을 넘어 주요 장기에 환자 유래 세포를 주입하는 정위적(Orthotopic) PDX 모델 제작 역량도 갖추고 있다.

특히 뇌종양처럼 종 간 차이로 기존 모델의 한계가 뚜렷한 영역에서는 환자 유래 3차원 스페로이드와 오가노이드 분석 플랫폼을 구축해 약물 반응성을 정밀하게 평가하고 있다. 이 같은 트랜스레이셔널 리서치 역량은 개발 실패 확률을 낮추고, 성공 가능성이 높은 후보물질에 연구 자원을 집중할 수 있게 한다.

에임드바이오는 표적 발굴부터 항체 개발, 전임상 검증에 이르는 전 과정을 사내에서 원스톱으로 수행하며, 연구 단계 간 피드백을 긴밀히 연결해 개발 효율과 속도를 동시에 끌어올리고 있다.

에임드바이오 민병귀 연구소장은 “타깃 발견부터 임상 단계까지 전 과정을 통합적으로 관리함으로써 혁신적인 ADC 치료제를 환자에게 더 빠르고 정밀하게 전달할 수 있는 것이 에임드바이오의 핵심 경쟁력”이라고 강조했다.

신약 파이프라인

에임드바이오 대표 신약 파이프라인은 FGFR3(Fibroblast Growth Factor Receptor 3) 표적 ADC ‘AMB302’다. 남도현 최고기술책임자가 수년간 진행해 온 뇌종양 환자 연구에서 착안한 표적을 기반으로 개발됐다. AMB302는 표적 발현율의 우수성, 안전성 프로파일, 항체 엔지니어링 측면의 차별화까지 모두 갖춘 신약 후보로 평가받고 있다. AMB302는 현재 미국 다기관 임상 1상(NCT06874335)을 진행 중이다. 지난해 4월에는 식약처로부터 임상 1상 승인을 받아 국내 임상도 본격화했다.

FGFR3는 세포막에 존재하는 수용체 티로신 키나아제(receptor tyrosine kinase)다. FGF(섬유아세포 성장인자) 계열 리간드가 결합하면 수용체가 이합체화(Dimerization)되고 자가인산화(Autophosphorylation)를 거쳐 MAPK/ERK, PI3K/AKT, STAT, PLCγ 등 하위 신호전달 경로를 활성화함으로써 세포의 증식·분화·생존을 조절한다. 종양에서는 FGFR3가 유전자 변이(Activating mutation), 증폭(Amplification), 융합(Fusion) 등 다양한 방식으로 이상 활성화된다. 

남 CTO는 뇌종양 환자의 종양을 원발 시점부터 재발에 이르기까지 장기간 추적 분석하는 과정에서 FGFR3-TACC3 융합 변이를 확인했다. 이 변이가 재발 종양에서도 지속적으로 존재하며 종양의 주요 드라이버로 작용한다는 사실도 규명했다. 이를 근거로 FGFR3가 치료 타깃으로 적합하다는 결론에 도달해 항체 개발에 착수했다.

면역조직화학(IHC) 분석 결과, FGFR3 단백질은 정상 조직에서는 발현 수준이 매우 낮은 반면, 뇌종양·방광암·두경부암 등 일부 고형암에서는 높은 발현을 보이는 것으로 나타났다. FGFR3의 암 조직 발현 양성률은 약 61.8%로, 현재 시판 중인 ADC 타깃인 넥틴-4(NECTIN-4)의 양성률 약 56.6%를 웃도는 수준이다. 이는 FGFR3를 표적하는 치료제가 기존 넥틴-4 표적 ADC보다 더 많은 환자에게 치료 혜택을 제공할 수 있는 잠재력을 지닌다는 점을 시사한다.

FGFR3를 타깃으로 한 항체 치료제 개발은 글로벌 제약사들도 시도해 왔다. 그러나 에임드바이오는 경쟁사와는 다른 독자적인 에피토프(Epitope)를 겨냥하는 전략으로 차별화를 꾀했다. 에임드바이오의 FGFR3 항체는 기존 경쟁사들이 주로 표적해 온 부위가 아닌 새로운 도메인에 특이적으로 결합하도록 설계됐다. 그 결과, 항체가 암세포 내부로 더 빠르게 내부화되고, 표적 수용체를 효과적으로 분해해 동일한 표적을 겨냥하더라도 보다 강력한 항암 효과를 발휘한다.

이를 뒷받침하는 전임상 비교 결과도 확보했다. 동일한 페이로드를 결합한 조건에서 에임드바이오 항체 기반 ADC와 경쟁사 항체 기반 ADC의 효능을 비교한 연구에서 에임드바이오의 FGFR3 ADC는 종양을 완전 관해(Complete Response)시켰다. 반면 경쟁사 ADC는 종양이 재성장하는 한계를 보였다.

면역항암제와의 병용 전략 가능성도 주목된다. 전임상 동물모델에서 AMB302와 면역관문억제제 키트루다(Keytruda)를 병용 투여한 결과 강한 시너지 효과가 관찰됐다. 이는 현재 1차 치료제로 사용되고 있는 키트루다와 PADCEV(넥틴-4 표적 ADC)의 병용 요법을 대체하거나 보완할 수 있는 새로운 치료 조합으로 발전할 가능성을 보여준다.

에임드바이오는 후속 파이프라인 개발에도 속도를 내고 있다. ROR1 표적 ADC인 ‘AMB303’를 포함한 ‘AMB304’ 등 차기 후보물질을 전임상 단계에서 검증 중이다. 

AMB303는 ROR1을 겨냥한 고형암용 ADC로, 기존 계열 치료제의 한계를 넘는 성능을 목표로 설계됐다. 글로벌 제약사들이 개발한 ROR1 치료제는 혈액암에서는 임상적 효능을 보였지만, 폐암과 유방암 등 고형암에서는 독성 부담으로 유효 용량 확보에 실패했다. 

에임드바이오는 이 문제를 해결하기 위해 독성 프로파일을 개선한 Topo1 계열의 차세대 페이로드를 적용해 안전성을 확보했다. 전임상에서 AMB303는 경쟁사 후보물질 대비 유방암과 폐암 모델에서 3배 이상 향상된 항암 효과를 나타냈다. 이러한 차별화된 데이터가 임상 진입 이전 단계에서 SK플라즈마의 기술이전 결정을 이끌어냈다.

에임드바이오는 앞으로도 자체 PDC·PDX 플랫폼을 기반으로 신규 표적 발굴을 확대, 조만간 2건 이상의 임상시험을 추진할 계획이다.

허 대표는 “임상 현장에서 축적된 데이터와 P-ADC 플랫폼을 토대로 연구 성과를 실제 치료 가치로 연결해 환자에게 의미 있는 치료를 제공하겠다”고 밝혔다.