미국 뉴욕에 소재한 항암제 개발‧발매 전문 제약기업 신댁스 파마슈티컬스社(Syndax Pharmaceuticals)는 자사의 백혈병 치료제 ‘레부포지’(Revuforj: 레부메닙)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 24일 공표했다.

FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 ‘레부포지’의 새로운 적응증은 재발성 또는 불응성(R/R) 변이형 뉴클레오포스민(mNPM1) 동반 급성 골수성 백혈병(AML) 환자들을 치료하는 용도이다.

‘레부포지’의 mNPM1 동반 급성 골수성 백혈병 적응증 추가 신청 건은 FDA의 ‘항암제 실시간 심사’(RTOR) 프로그램이 적용된 가운데 심사가 진행되어 왔다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 10월 25일까지 ‘레부포지’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.

‘항암제 실시간 심사’ 프로그램이 적용됨에 따라 신대스 파마슈티컬스는 적응증 추가 신청절차를 마치는 과정에서 보다 효율적인 심사 뿐 아니라 FDA와 한층 긴밀한 협의를 진행할 수 있었다.

신댁스 파마슈티컬스社의 마이클 A. 메츠거 대표는 “FDA가 ‘레부포지’의 재발성/불응성 mNPM1 동반 급성 골수성 백혈병 적응증 추가 신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 준 것을 기쁘게 받아들인다”고 말했다.

‘레부포지’는 KMT2A 유전자(KMT2A) 재배열(또는 전위: translocation) 동반 1세 이상 소아‧성인 재발성 또는 불응성(R/R) 급성 백혈병 환자들을 위한 치료제로 지난 2024년 11월 처음 허가를 취득한 바 있다고 메츠거 대표는 상기시켰다.

메츠거 대표는 뒤이어 “신댁스 파마슈티컬스가 동종계열 최초 및 동종계열 최고의 메닌 저해제로 이처럼 새롭고 흥미로운 치료제 계열을 변함없이 주도하면서 특화된 위치에 자리매김하고 있는 제약사”라며 “이 과정에서 가장 포괄적인 환자그룹을 대상으로 주목할 만한 본임상 자료를 제시해 왔다”고 강조했다.

‘레부포지’는 지난 204년 11월 KMT2A 재배열을 동반한 1세 이상의 소아‧성인 재발성/불응성 급성 백혈병 환자들을 위한 치료제로 처음 FDA의 허가관문을 통과한 바 있다.

적응증 추가가 승인될 경우 ‘레부포지’는 NPM1 변이를 동반한 재발성/불응성 급성 골수성 백혈병 환자들을 치료하는 용도까지 적응증의 범위를 확대할 수 있게 된다.

NPM1 변이는 급성 골수성 백혈병에서 가장 빈도높게 나타나는 유전적 변화로 알려져 있다.

적응증 추가 신청서는 재발성/불응성 mNPM1 동반 급성 골수성 백혈병 환자들을 충원해 진행되었던 ‘AUGMENT-101 시험’에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험에서 확보된 결과는 지난 5월 의학 학술지 ‘혈액’誌에 게재되었고, 6월 12~15일 이탈리아 밀라노에서 열린 유럽 혈액협회(EHA) 연례 학술회의에서 발표됐다.