벨기에 제약기업 아블링스社(Ablynx)는 자사의 희귀 중증 혈액응고장애 치료제 카플라시주맙(caplacizumab)의 허가신청서가 유럽 의약품감독국(EMA)에 제출됐다고 6일 공표했다.

카플라시주맙은 매우 드물게 나타나지만 치명적일 수 있는 급성 혈액응고장애의 일종이어서 충족되지 못한 의료상의 니즈가 매우 높은 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(aTTP) 치료제이다.

동종계열 최초 항 폰 빌레브란트 인자(vWF) 나노바디(Nanobody)의 일종이기도 하다.

카플라시주맙의 허가신청서에는 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 환자들을 대상으로 진행되어 통계적으로 중요하고 임상적으로 유의할 만한 효용성이 입증된 임상 2상 ‘TITAN 시험’에서 도출된 결과가 동봉됐다.

이 시험에서 카플라시주맙으로 약물치료를 진행하는 동안 혈소판 수치가 정상화하는 데 소요된 시간이 감소했을 뿐 아니라 재발률이 크게 감소한 것으로 나타났다.

더욱이 카플라시주맙으로 치료를 진행한 그룹은 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 주요 혈전색전성 제 증상이 수반된 환자 수가 급격하게(dramatically) 감소한 것으로 입증됐다.

특히 허가를 취득할 경우 카플라시주맙은 오롯이(specifically) 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 용도로 사용되는 최초의 치료대안으로 자리매김할 수 있을 전망이다.

아블링스社의 에드윈 모세 회장은 “후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 치료약물 개발 분야의 선도주자로서 우리는 카플라시주맙이 아직까지 마땅한 치료대안이 부재한 이 중증질환으로 인해 고통받고 있는 환자들에게 빠른 시일 내에 사용될 수 있도록 하기 위한 노력을 진행해 왔다”며 “EMA가 심사절차를 진행하는 동안 긴밀한 협력을 진행해 나갈 것”이라고 말했다.

선택적 이가(二價) 항 폰 빌레브란트 나노바디의 일종인 카플라시주맙은 지난 2009년 유럽과 미국에서 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 거대 폰 빌레브란트 다합체(ULvWF)와 혈소판의 상호작용을 차단해 혈소판 응집과 미세응고의 형성 및 축적에 신속하게 영향을 미치는 기전으로 작용하는 약물이다.

후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 환자들에게서 이처럼 미세응고가 형성되고 축적되면 중증 혈소판 감소증과 조직허혈, 장기(臟器) 기능장애 등이 나타나게 된다.

카플라시주맙은 환자들에게서 이 같은 증상들이 나타나지 않도록 하면서 기저 발병과정을 해소하는 등 괄목할 만한 효과를 나타낼 수 있을 것으로 보인다.

임상 2상 ‘TITAN 시험’에서 카플라시주맙이 나타내는 효능 및 안전성은 75명의 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 환자들을 대상으로 평가하는 절차를 거쳤다.

이 시험에서 카플라시주맙으로 치료를 진행한 그룹은 혈소판 수치가 정상되는 데 소요된 시간이 플라시보 대조群에 비해 40% 가까이 감소했을 뿐 아니라 증상 재발률 또한 플라시보 대조群보다 71% 낮게 나타난 것으로 분석됐다.

후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증은 ‘ADAMTS13 효소’의 활성에 손상이 나타나면서 돌발적으로 발생하는 치명적인 급성 혈액응고장애의 일종이다.