바이엘社가 미국 캘리포니아州에 소재한 오닉스 파마슈티컬스社(Onyx)와 손잡고 발매 중인 신장암‧간암 치료제 ‘넥사바’(소라페닙)가 혈액암의 일종인 급성 골수성 백혈병에도 효과적으로 사용될 수 있을 것임이 시사됐다.

미국 텍사스대학 M.D. 앤더슨 암센터와 존스 홉킨스대학 의대 공동연구팀은 29일자 ‘미국 국립암연구소誌’ 최신호에 발표한 ‘변이 FLT3: 급성 골수성 백혈병에서 소라페닙의 직접적으로 작용하는 타깃’ 보고서에서 그 같은 가능성을 제시한 소규모 임상 1상 시험 결과를 공개했다.

연구를 총괄한 마이클 앤드리프 박사는 “유전자 ‘FLT3’(Fms류 티로신 키나제)의 변이와 관련이 있는 급성 골수성 백혈병 환자 16명에게서 ‘넥사바’가 혈액 속을 순환하는 백혈병 세포들의 수치를 크게 감소시켰음을 관찰할 수 있었다”고 밝혔다.

특히 이번 시험에 참여한 16명의 환자들은 원래 기존의 다른 치료제들로 별다른 성과를 거두지 못한 이들이었다.

이와 관련, ‘FLT3’ 유전자의 변이는 전체 급성 골수성 백혈병 환자들 가운데 30% 정도에서 나타나는 것으로 알려져 있다. 급성 골수성 백혈병은 골수에서 비정상적인 혈구가 만들어지면서 발생하는 혈액암의 일종이다.

한편 앤드리프 박사팀은 16명의 불응성 또는 재발성 급성 골수성 백혈병 환자들에게 다양한 용량의 ‘넥사바’를 투여하는 방식으로 이번 연구를 진행했었다. 아울러 15마리의 실험용 쥐들에게 ‘넥사바’를 투여한 뒤 생존기간을 비교관찰하는 동물실험도 병행했다.

그 결과 백혈병 환자들의 경우 말초혈액 속을 순환하는 백혈병 세포의 비율이 처음의 81%에서 ‘넥사바’를 투여한 후에는 7.5%로 급감했음이 눈에 띄었다. 아울러 2명의 환자들은 백혈병 세포가 제로 상태로 개선된 것으로 파악됐다.

게다가 이 수치는 골수에서도 처음의 75.5%에서 34%로 크게 감소해 마찬가지 양상을 드러냈다. 다만 ‘FLT3’ 유전자 변이가 나타나지 않았던 환자들의 경우에는 이처럼 유의할만한 개선이 관찰되지 않았다.

실혐용 쥐 모델의 경우 ‘넥사바’를 투여한 그룹의 평균 생존기간은 36.5일에 달해 대조群의 평균 16일을 20.5일이나 상회했던 것으로 분석됐다.

그러나 앤드리프 박사는 이번에 도출된 눈에 띄는 성과에도 불구, ‘넥사바’를 급성 골수성 백혈병 치료제를 위한 단독요법제로 사용하기보다는 다른 약물들과 병용하는 용도로 권고되어야 할 것이라고 피력했다.

‘넥사바’는 미국과 유럽 각국에서 신장암 및 간암을 치료하는 용도로 허가를 취득해 발매되고 있는 항암제이다. 현재 비소세포 폐암과 유방암을 비롯한 다른 암에도 효과를 발휘할 수 있는지 여부를 관찰하기 위한 연구가 진행 중에 있다.