압타머 플랫폼 전문 기업 압타머사이언스(대표이사 한동일)는 첫 번째 신약 파이프라인인 AST-201에 대한 식품의약품안전처 IND 승인을 위해 필요한 준비를 모두 마쳤다고 11일 밝혔다.

AST-201은 간암이나 폐암 환자의 암세포에 많이 발현되는 GPC3 수용체를 표적으로 한 ApDC (Aptamer -Drug Conjugate)계 약물로, GPC3에 선택적으로 결합하는 압타머에 항암제로 사용되는 젬시타빈을 접합시킨 물질이다.

젬시타빈은 췌장암, 폐암 치료 목적으로 광범위하게 사용되는 약물이지만 약물 분해효소가 많이 존재하는 간암은 치료 효과를 보이지 않았다. 그러나 압타머와 결합시킨 ApDC 형태의 AST-201에서는 간암 세포에 대한 선택적 표적 전달 및 체내 안정성을 기반으로 우수한 약효를 보여줬다는 게 회사 설명이다. 압타머사이언스는 AST-201이 효과적인 약물이 많지 않은 간암 치료에 새로운 옵션을 제시할 것으로 전망했다.

간암 표준 치료법은 오랫동안 사용된 화학 항암제인 소라페닙이 아테졸리주맙/베바시주맙 면역 항암제 병용 투여법으로 대부분 대체되고 있다. 특히 GPC3가 과발현된 간암 환자는 치료 효과가 떨어진다는 임상시험 결과가 최근 네이처 메디슨지에 발표돼, 미충족 의학 수요가 높은 환자군으로 평가되면서 GPC3를 표적으로 한 AST-201의 임상시험은 큰 주목을 받을 것으로 보인다.

압타머사이언스에 따르면 동물실험 결과, AST-201은 기존 표준 치료제였던 소라페닙 대비 우수한 약효가 확인됐고, 면역 항암제인 anti-PD-1과 병용 투여 시 대폭 향상된 항암 효과가 나타남을 확인했다. 또 젬시타빈 사용량을 기준으로 보면 AST-201은 기존 젬시타빈 허가 용량의 5% 전후에서 동등한 치료 효과가 나타날 것으로 예측돼 안전성 측면에서도 상당한 강점을 보여줄 것으로 기대된다.

AST-201 1상 임상시험의 총괄책임연구자로는 간암, 췌담도암 치료 분야 권위자로 국내에서 가장 많은 간암 임상시험을 진행하는 것으로 알려진 분당차병원 전홍재 교수가 확정됐다.

전홍재 교수는 “AST-201이 표적으로 하는 GPC3 수용체는 최근 많은 바이오 제약 기업의 신약 개발 표적으로 화두가 되고 있는 표적”이라며 “AST-201이 고통받는 많은 간암 환자에게 새로운 치료 옵션이 되기를 희망한다”고 말했다.

한편 압타머사이언스는 2024년 1분기 AST-201 IND 승인 신청으로 자사가 보유한 ApDC 항암제 개발 기술력을 입증, 후속 파이프라인에 대한 확장도 가속할 계획이다.