세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀은 샤르코-마리-투스병 1A형(Charcot-Marie-Tooth disease type 1A, CMT1A) 치료제 후보물질 ‘EN001’ 임상 2a상이 다기관 동시 투여 단계에 본격 진입했다고 8일 밝혔다.

이번 임상에는 삼성서울병원, 강동경희대학교병원, 동국대학교경주병원 등 3개 기관이 참여하고 있다. 현재 각 기관에서 대상자 등록과 시험약 투여가 순차적으로 진행 중이며, 전 기관이 투여 단계에 들어서면서 임상 수행에도 속도가 붙을 전망이다.

EN001 임상 2a상은 CMT1A 환자를 대상으로 반복 투여에 따른 안전성과 유효성을 평가하기 위해 설계됐다. 임상은 위약군, 저용량군, 고용량군으로 나눠 위약 대비 치료 효과와 용량 반응성을 비교하는 방식으로 진행된다. 주요 평가지표는 24주 시점의 CMT 신경병척도(CMTNSv2) 변화량이다. 이엔셀은 해당 결과를 통해 EN001의 반복 투여 효능과 최적 용량을 탐색할 계획이다.

CMT1A는 말초신경 손상으로 근력 약화, 감각 저하, 보행 장애 등이 나타나는 대표적인 희귀 유전질환이다. 현재 질환 진행을 근본적으로 억제하는 치료제가 없어 재활치료와 증상 완화 중심 관리가 이뤄지고 있다. 이에 따라 질환 병태생리에 직접 접근하는 새로운 치료 옵션에 대한 의료 현장 미충족 수요가 높은 상황이다.

희귀질환 임상은 제한된 환자군을 대상으로 진행되는 만큼 대상자 모집 속도와 기관별 운영 역량이 전체 개발 일정에 중요한 영향을 미친다. 이엔셀은 3개 임상기관 투여 본격화를 계기로 대상자 모집과 임상 데이터 확보에도 탄력이 붙을 것으로 기대하고 있다.

EN001은 이엔셀 독자 세포배양 플랫폼 기술 ‘ENCT(ENCell Technology)’를 기반으로 제조된 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포(MSC) 치료제 후보물질이다. 첨단바이오의약품으로 분류되는 세포치료제로, CMT 적응증에 대해 미국 FDA와 유럽의약품청(EMA)으로부터 각각 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다.

이엔셀은 임상 2a상을 후속 확증 임상 설계와 조건부 품목허가 추진을 위한 근거 확보 단계로 보고 있다. 회사는 임상 데이터를 바탕으로 개발 방향을 구체화하고, 향후 확증적 효능 데이터를 확보해 신속심사와 조건부 품목허가 추진에도 속도를 낼 방침이다.

이엔셀 관계자는 “현재 삼성서울병원, 강동경희대학교병원, 동국대학교경주병원에서 환자 등록과 시험약 투여가 계획에 따라 순조롭게 진행되고 있다”며 “임상시험의 품질과 대상자 안전을 최우선으로 하면서 EN001 안전성, 유효성, 최적 용량을 확인하는 데 집중하겠다”고 말했다.