FDA가 지난해 4월 공개했던 ‘2025년 4월 전임상 안전성 시험에서 동물실험의 감소를 위한 로드맵’을 이행하는 과정에서 핵심적인 1차 년도 목표들이 충족됐다고 20일 공개했다.

로드맵이 발표된 후 지난 1년 동안 혁신적인 인체-관련 과학(human-relevant science)을 통해 신약개발을 현대화하기 위한 전환적인 조치들이 순조롭게 이행되었다는 것이다.

FDA의 마티 A. 매커리 최고책임자는 “1년 전 우리는 불필요한 동물실험을 배제하고, 사람들에게서 의약품 안전성을 예측할 수 있는 보다 정확한 방법들로 동물실험을 대체하기 위해 야심찬 로드맵을 공개한 바 있다”고 회고했다.

매커리 최고책임자는 뒤이어 “사람들에게 사용되기 전에 보다 과학적으로 정확한 의약품 검증방법을 도입하는 것 이외에도 FDA가 연구‧개발에 소요되는 비용을 감소시키는 데 상당한 성과를 도출했고, 이를 통해 미국민들이 매일 사용하는 의약품의 약가를 낮출 수 있게 될 것”이라고 설명했다.

이날 FDA는 순수하게 과학적인 관점에서 보더라도 동물들은 의약품이 사람들에게서 어떻게 작용할 것인지를 알 수 있도록 해 주는 훌륭한 모델이라 할 수 없을 것이라고 지적했다.

역사적으로 보더라도 동물실험을 완료한 의약품들의 90% 이상이 임상시험에서 안전성 또는 효능 문제 등이 확인됨에 따라 FDA의 허가를 취득하지 못했다고 언급했다.

이 같은 간극에 대응하기 위해 FDA는 새로운 연구 접근방법들(NAMs)의 사용을 모색하고 있다.

새로운 연구 접근방법들 가운데는 첨단 시험관 내 시스템(in vitro systems), 컴퓨터 모델링 및 인체 유래 플랫폼 등이 포함되어 있다.

FDA에 따르면 이 같은 접근방법들이 인체 생물학적 특성을 보다 충실하게 반영하고 있고, 약효 예측의 개선을 가능케 했다.

앞서 제약업계에 적용되었던 지침과 달리 FDA의 2025년 로드맵 전략은 동등하거나 보다 나은 대안들이 존재할 경우 동물실험을 단계적으로 폐지하기 위해 특정한 시한(timeframes)을 정했다.

이날 FDA는 2025년 로드맵의 진행상황을 요약하고 차기 수순을 명확하게 제시한 추적 보고서를 공개했다.

보고서를 보면 로드맵이 공개된 이래 FDA는 첫째로, 모노클로날 항체의 개발을 진행하는 과정에서 인간 이외의 영장류 시험을 감소시키거나 배제하기 위한 지침 초안을 발표했다.

둘째로, 투구게(horseshoe crab) 유래 내독소 시험으로부터 전환을 뒷받침하기 위한 지침을 개정했다.

이를 통해 연간 100만 마리 이상의 투구게를 살릴 수 있게 될 것으로 기대되고 있다.

셋째로, 외국에서 이미 사람들에게 널리 사용되어 안전성이 입증된 의약품의 경우 FDA 허가를 취득하는 과정에서 동물실험을 감소시키거나 배제하기 위한 노력을 진행해 왔다.

넷째로, 새로운 연구 접근방법들(NAMs)의 사용을 뒷받침하기 위해 증거 가중치(WoE: weight-of-evidence) 접근방법의 사용을 확대하는 데 목적을 둔 지침 초안을 발표했다.

이에 따라 신약 개발자들이 좀 더 다양하고 폭넓은 안전성 평가지표들에 걸친 입증자료를 산출하기 위해 시험관 내 검사, 전산(電算) 독성학 및 기타 인체 관련 모델들을 한층 더 간편하게 적용할 수 있게 될 전망이다.

다섯째로, 규제와 관련한 의사결정을 뒷받침하기 위한 첨단 컴퓨터 시뮬레이션(in silico) 모델 이용의 유용성을 입증한 인공지능(AI) 기반 신약개발 도구에 대해 인증을 부여했다.(Qualified)

여섯째로, 대체방법들이 수용 가능할 때 이를 명확하게 검색할 수 있는 데이터베이스를 개설했고, 각국의 규제기관들과 전략을 조정하기 위해 긴밀한 협력관계를 구축했다.

FDA는 이 같은 로드맵이 지속적으로 이행될 수 있도록 하기 위해 핵심적인 인프라를 구축하는 데도 심혈을 기울이고 있다.

혁신적인 신약개발 도구를 인증하기 위한 절차의 확립, 다기관(cross-center) 과학적 검토, 미국 국립보건연구원(NIH)와 공식적인 제휴관계의 구축 등이 여기에 해당되는 사례들이다.

FDA가 기울이고 있는 이 같은 노력들은 약물평가의 기본적인 접근방식을 인체-관련 과학(human-relevant science)으로 전환하는 과정에서 상당한 성과의 도출로 이어지고 있다.

FDA는 이 같은 전환에 힘입어 의약품 안전성 예측의 개선, 개발 소요일정의 가속화, 비용감소 및 혁신적인 치료제들에 대한 환자 접근성 확대 등이 가능케 될 뿐 아니라 동물실험에 대한 의존도를 크게 낮출 수 있을 것으로 기대하고 있다.

이를 위해 FDA는 관‧산‧학 파트너들과 긴밀한 협력을 지속해 나간다는 복안이다.