미국 캘리포니아州 브리즈번에 소재한 표적치료제 개발‧발매 전문 제약기업 데이 원 바이오파마슈티컬스社(Day One Biopharmaceuticals)는 자사의 2형 RAF 유전자 저해제 ‘오젬다’(Ojemda: 토보라페닙)가 FDA의 허가를 취득했다고 23일 공표했다.

‘오젬다’는 BRAF 유전자 융합이나 재배열, 또는 BRAF V600 유전자 변이가 잠복된 생후 6개월 이상의 재발성‧불응성 소아 저등급 신경교종(神經膠腫‧pLGG) 치료제로 발매를 승인받았다.

FDA는 반응률과 반응지속기간 자료를 근거로 ‘오젬다’에 대해 가속승인(accelerated approval)을 결정했다.

가속승인을 취득하면서 데이 원 바이오파마슈티컬스 측은 ‘소아 희귀질환 신속심사 바우처’ 1매를 FDA로부터 부여받았다.

데이 원 바이오파마슈티컬스社의 제레미 벤더 대표는 “재발성 또는 불응성 소아 저등급 신경교종 환자들에게 ‘오젬다’가 새로운 날을 인도해 줄 것”이라면서 “우리가 새로운 치료대안을 절실하게 필요로 해 왔던 환자들을 위해 신약을 공급할 수 있게 된 것을 기쁘게 받아들인다”고 말했다.

게다가 ‘오젬다’는 소아 저등급 신경교종에서 가장 빈도높게 나타나는 분자학적 변화(molecular alteration)로 알려진 BRAF 유전자 융합 또는 재배열을 동반한 소아환자들을 위한 치료제로는 최초이자 유일하게 FDA의 허가를 취득한 것이라고 벤더 대표는 의의를 강조했다.

벤더 대표는 뒤이어 “우리가 소아‧청소년 환자들의 생명을 위협하는 중증질환에 대응하는 최초의 FDA 허가취득 치료제를 확보하게 된 것을 대단히 기쁘게 생각한다”며 “새로운 치료제들을 학수고대하는 소아 암 환자들을 위해 혁신상의 간극을 메우고자 각고의 노력을 기울여 온 우리에게 협력과 지원을 아끼지 않은 관계자들에게 깊은 감사의 뜻을 전하고픈 마음”이라고 덧붙였다.

이와 관련, 소아 저등급 신경교종은 가장 빈도높게 진단이 이루어지고 있는 소아 뇌 종양으로 알려져 있다.

소아 저등급 신경교종 환자들은 종양이나 치료 관련 병발질환들로 인해 고통받고 있는 데다 이로 인해 삶의 궤적에 크게 영향을 미칠 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

BRAF는 소아 저등급 신경교종에서 가장 빈도높게 변이가 나타나는 유전자라는 것이 전문가들의 지적이다.

소아 환자들 가운데 최대 75% 정도에서 BRAF 유전자 변이가 나타나는 것으로 알려져 있을 정도다.

지금까지 BRAF 유전자 융합에 의해 촉발된 소아 저등급 신경교종 환자들을 위한 치료제거 허가를 취득한 전례는 부재했던 형편이다.

캘리포니아대학 샌프란시스코 캠퍼스 아동병원의 소아 신경종양 전문의 사빈 뮐러 박사는 “소아 저등급 신경종양이 만성적인 데다 가차없는(relentless) 종양의 일종이어서 소아환자와 환자가족들에게 파괴적인 영향을 미칠 수 있을 뿐 아니라 시력, 균형감각 및 언어구사력을 앗아갈 수도 있다”고 지적했다.

이제까지 소아 저등급 신경교종의 치료목표는 소아환자와 환자가족들의 삶에 더 이상 파괴적인 영향을 동반하지 않으면서 종양을 안정화시키거나 위축시키는 데 두어져 왔다고 덧붙이기도 했다.

뮐러 박사는 “지금껏 재발한 소아 저등급 신경교종 환자들을 위한 표준요법제가 부재했던 상황”이라며 “소아환자들을 위해 주 1회 경구복용하도록 설계된 새로운 표적치료 대안이 확보된 것을 환영해 마지 않는다”는 말로 의의를 강조했다.

‘오젬다’는 소아 저등급 신경교종 환자들을 치료하기 위한 유일의 전신요법제이다.

식사와 함께 또는 식사와 무관하게 주 1회 정제나 경구용 액제를 복용하는 방식으로 사용된다.