“FDA가 계열 내 최초(First-in-Class), 혁신신약(Novel)을 중심으로 승인(Approval)하는 경향이 강화됐다. 과거보다 신약의 최종 승인은 더 엄격해졌지만, 최신 기술이 접목된 항암제, 희귀유전질환과 같은 미충족 의료 수요가 큰 분야의 신약 승인에는 적극적이다.”

제약산업전략연구원 정윤택 대표의 말이다. 정 대표는 14일 서울 강남구 삼성동 코엑스 B홀에서 열린 '코리아 라이프사이언스 위크 2023' 전시회 내 부대행사로 개최된 '제약·바이오헬스 통계포럼'에 참석, FDA 신약 승인 데이터를 바탕으로 글로벌 신약개발 현황과 전망을 제시했다. 제약산업전략연구원은 제약바이오산업의 비즈니스 모델을 발굴해 국내 기업의 글로벌 진출과 신약개발 역량 강화를 지원하는 연구·컨설팅 기관이다.

코리아 라이프사이언스 위크는 생명과학 및 바이오헬스 산업계의 최신 연구개발 제품과 기술을 한 자리에서 살피고, 수요자와 공급자 간 비즈니스 협력 및 강화를 위해 매년 진행되는 국제 전시회다. 이번 행사는 16일까지 이어진다.

정 대표는 FDA의 신약 승인 검토 활동은 매우 엄격해졌으나, 여전히 승인 가능성은 열려 있다고 강조했다. 정 대표는 “FDA가 한 해 동안 승인하는 신약의 총수는 감소하지 않고 오히려 늘었다”면서 “과거보다 바이오 기반 신약 승인이 최근 많이 증가했다”고 말했다.

실제 국제 학술지 네이처 리뷰 드럭 디스커버리(Nature Reviews Drug Discovery)에 따르면 FDA는 2014년부터 2022년까지 2016년 한 해만을 제외하고 매년 바이오신약(BLA)을 10건 이상 승인했다. 지난해에도 바이오신약이 15건 승인됐다. 반면 2014년 이전엔 바이오신약은 5건 내외로 승인됐다.

정 대표는 “바이오신약 승인 건수만 증가한 것이 아니라 1세대 바이오신약에서 발전한 새로운 모달리티(Modality, 혁신 치료 기술 총칭) 신약의 승인이 이어지고 있다”면서 “최근 단일항체, 이중항체, ADC(항체약물전합체), 효소(Enzyme), 융합단백질 분야뿐만 아니라 올리고뉴클레오타이드 기반 안티센스(Antisense), siRNA(소간섭RNA) 신약까지도 승인되고 있다”고 전했다.

정 대표는 FDA의 신약 승인 데이터를 △A구간(2006~2015년, 9985건)과 △B구간(2011~2020년, 1만2729건)으로 나눠 분석한 결과, 전반적인 신약 최종 승인 확률은 예전에 비해 최근들어 낮아졌다고 설명했다.

A구간은 임상 1상부터 승인까지 성공률이 9.6%로 분석됐다. 반면 B구간은 7.9%로, A구간보다 약 1.7% 더 낮았다. 심지어 B구간은 1상, 2상, 3상 모든 단계에서 A구간보다 성공률이 낮았다. A구간 단계별 성공률은 1상 63.2%, 2상 30.7%, 3상 58.1%다. B구간은 1상 52%, 2상 28.9%, 4상 57.8%다.

반면 새로운 혁신기술이 접목된 신약의 최종 승인율은 두 자릿수를 넘었다. B구간 기준, CAR-T의 최종 승인율은 17.3%로 전체 신약 승인율 9.6% 대비 두 배 가량 높았다. 이어 siRNA/RNAi 13.5%, 단일항체 12.1%, ADC 10.8%, 유전자치료제 10.0%로 두자릿수 승인율을 기록했다.  

정 대표는 “계열 내 최초 신약 승인율이 2021년 54%로, 2017년 33%에서 약 20% 넘게 증가했다”면서 “국내 신약개발 기업도 계열 내 최초, 혁신 기술을 접목한 신약개발을 한다면 높은 FDA 벽을 넘을 수 있다”고 강조했다.