스웨덴의 희귀질환 치료제 발굴‧개발 및 발매 전문 제약기업 칼리디타스 테라퓨틱스社(Calliditas Therapeutics AB)는 원발성 면역글로불린A 신병증(IgAN) 치료제 ‘타페요’(Tarpeyo: 경구용 부데소나이드 서방형 캡슐제)의 완전승인 신청 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 18일 공표했다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 12월 20일까지 완전승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다.

현재 ‘타페요’는 증상이 빠르게 진행될 위험성이 높고, 뇨중 단백질/크레아티닌 비율(UPCR)이 1.5g/g 이상으로 나타나는 성인 원발성 면역글로불린 A 신병증(IgAN) 환자들에게서 단백뇨 수치를 감소시키는 용도의 치료제로 가속승인을 취득해 환자들을 치료하는 데사용되고 있다.

칼리디타스 테라퓨틱스社의 르네 아귀아르-루칸데르 대표는 “FDA가 ‘타페요’의 완전승인 신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정함에 따라 증상 진행 위험성을 내포한 전체 환자들에게 사용되고, 의사들에게는 발병의 근본원인을 표적으로 작용해 신장의 기능 감퇴속도를 늦춰줄 대안을 제시하는 데 할 걸음 더 성큼 다가서게 된 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.

루칸데르 대표는 뒤이어 “전체 피험자 그룹에서 괄목할 만한 추정 사구체 여과율(eGFR) 치료 유익성이 관찰됨에 따라 ‘타페요’가 위험성이 높은 환자들에게서 투석치료 또는 신장 이식수술 필요성을 크게 지연시켜 줄 질환조절제가 될 수 있을 것이라는 예측에 한층 더 힘을 실을 수 있게 됐다”고 덧붙였다.

‘타페요’의 완전승인 신청서는 임상 3상 ‘NeflgArd 시험’에서 도출된 전체적인 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

‘NeflgArd 시험’은 성인 원발성 면역글로불린A 신병증 환자들을 대상으로 최적화 레틴 안지오텐신계 저해제(RASi) 기저요법에 더해 ‘타페요’ 16mg 또는 플라시보를 1일 1회 경구복용토록 하면서 효능과 안전성을 평가한 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 다기관 시험례이다.

이 시험에서 ‘타페요’를 복용한 환자그룹은 2년여에 걸친 시험기간 동안 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 추정 사구체 여과율에 통계적으로 괄목할 만한 유익성이 입증됐다.

시험은 ‘타페요’ 또는 플라시보를 복용토록 한 9개월의 약물치료 기간과 이후 15개월의 휴지기 추적조사 기간으로 구성됐다.

시험에서 도출된 자료를 보면 ‘타페요’의 치료 유익성은 착수시점의 뇨중 단백질/크레아티닌 비율과 무관하게 전체 피험자들에게서 나타났다.

아울러 2년의 추정 사구체 여과율 기울기를 비교했을 때 ‘타페요’ 복용그룹과 플라시보 대조그룹 사이에 확연한 차이가 관찰됐다.

칼리디타스 테라퓨틱스社의 리카르드 필립손 최고 의학책임자는 “면역글로불린A 신병증 치료에서 ‘타페요’가 신장 기능에 지속적으로 임상적으로 유의미한 영향을 미칠 수 있음을 입증하는 강력한 임상적 자료를 수집할 수 있었던 것에 자부심을 느낀다”면서 “임상 3상 시험에서 괄목할 만한 추정 사구체 여과율 유익성과 15개월에 걸친 전체 추적조사 기간 동안 단백뇨 감소가 관찰되면서 ‘타페요’가 면역글로불린A 신병증 치료를 위한 표준요법제로 자리매김할 수 있는 근거가 확보되었기 때문”이라고 의의를 강조했다.

한편 칼리디타스 테라퓨틱스 측은 유럽에서도 영업 제휴기업인 독일 슈타다 아르쯔나이미텔 AG社와 함께 ‘킨페이고’(Kinpeygo: 유럽시장 발매명)가 EU 집행위원회의 완전승인을 취득하기 위한 절차를 진행 중이다.