미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis)가 한 유전성 신장병 치료제 후보약물의 개발 및 발매권을 아스트라제네카社에 인계하는 내용의 라이센스 제휴계약을 맺었다고 20일 공표했다.

아이오니스 측이 개발한 2.5세대 안티센스 약물 ‘IONIS-AZ5-2.5RX’가 바로 그것이다.

‘IONIS-AZ5-2.5RX’는 유전성 신장병을 치료하기 위해 외부에 공개되지 않은 표적을 표적으로 작용해 억제하도록 설계된 안티센스 약물이다. 안티센스 약물(antisense drug)이란 마치 전기 플러그를 온-오프하듯이 약효의 발현을 조절하는 약물이라는 의미이다.

양사가 합의를 도출함에 따라 아스트라제네카 측은 ‘IONIS-AZ5-2.5RX’의 개발 및 발매를 진행할 수 있는 권한을 확보했다.

아스트라제네카는 이에 앞서 지난 2015년 8월에도 회사명칭을 지금의 “아이오니스”로 개칭하기 이전의 아이시스 파마슈티컬스社(Isis)와 심혈관계, 대사계 및 신장질환 치료제 분야의 안티센스 치료제를 개발하기 위한 전략적 제휴관계를 구축한 바 있다.

아이오니스 파마슈티컬스社의 브렛 P. 모니카 최고 운영책임자 겸 안티센스 약물 개발‧중개의학 담당 부회장은 “심혈관계, 대사계 및 신장질환 분야에서 아스트라제네카 측과 전략적 제휴계약을 체결한 것은 이번이 두 번째”라는 말로 ‘IONIS-AZ5-2.5RX’가 충족되지 못한 의료상의 니즈가 매우 높은 유전성 신장병 치료제로 개발이 진행되어 왔음을 상기시켰다.

모니카 부회장은 뒤이어 “우리는 이 프로그램을 표적확인 단계에서 임상시험 후보약물로 빠르게 진행시킬 수 있었다”며 “이것은 우리의 안티센스 플랫폼 기술이 내포한 효율성을 방증하는 것”이라고 강조했다.

또한 아스트라제네카야말로 심대사계 및 신장병 치료제 영역에서 협력할 최고의 파트너 가운데 한곳이라 할 수 있을 것이라며 개발이 진행되는 동안 긴밀한 공조관계를 이어가겠다는 뜻을 전했다.

아이오니스 파마슈티컬스 측은 이번에 합의를 도출함에 따라 3,000만 달러의 계약성사금을 아스트라제네카 측으로부터 받기로 했다.

이와 함께 차후 개발 및 허가취득 단계의 성과가 도출될 때 최대 3억 달러를 추가로 건네받을 수 있다는 약속까지 받아냈다. 제품화되어 발매되었을 때 단계별 두자릿수 초반대 로열티 수수권한도 이행할 것을 약속받았다.