덴마크 제약기업 젠맙社(Genmab A/S)는 엽산 수용체 알파(FRα)를 표적으로 하는 TOPO1 저해제 항체-약물 결합체(ADC)로 자사가 개발하고 있는 리나타바트 세수테칸(rinatabart sesutecan: Rina-S)이 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정됐다고 26일 공표했다.

리나타바트 세수테칸은 백금착제 포함 항암화학요법제 및 프로그램 세포사멸 단백질-(리간) 1 치료제를 사용해 치료를 진행 중이거나 치료를 마친 후에도 종양이 악화된 성인 재발성 또는 진행성 자궁내막암 환자들을 위한 치료제로 개발 중인 기대주이다.

젠맙 측은 지난해 4월 미국 워싱턴州 시애틀에 소재한 차세대 항체-약물 결합체(ADCs) 개발 전문 생명공학기업 프로파운드바이오社(ProfoundBio)를 18억 달러의 조건에 인수키로 합의하면서 리나타바트 세수테칸을 확보한 바 있다.

‘혁신 치료제’는 중증질환 또는 생명을 위협하는 질환을 적응증으로 개발이 진행 중이면서 기존에 사용 중인 치료제들에 비해 괄목할 만한 개선이 나타날 수 있음을 입증한 예비 임상자료가 확보된 치료제들을 대상으로 FDA가 개발‧심사과정이 신속하게 진행될 수 있도록 뒷받침하고자 도입한 프로그램이다.

FDA는 임상 1/2상 ‘RAINFOL-01 시험’에서 자궁내막암을 치료하기 위한 단독요법제로 리나타바트 세수테칸을 투여한 B2 코호트 그룹에서 도출되어 앞서 발표되었던 결과를 근거로 ‘혁신 치료제’ 지정을 결정한 것이다.

‘RAINFOL-01 시험’은 각종 고형암에서 리나타바트 세수테칸이 나타내는 효능과 안전성을 평가하고자 이루어진 시험례이다.

시험에서 B2 코호트 그룹에 포함되었던 64명의 피험자들은 항-프로그램 세포사멸 단백질-(리간드) 1 치료제 및 백금착제 포함 항암화학요법제를 사용해 치료 중이거나 치료를 마친 후에도 종양이 악화되어 집중적인 치료를 진행한 전력이 있는 진행성 또는 재발성 자궁내막암 환자들로 구성된 가운데 충원됐다.

이들로부터 도출된 결과는 지난 5월 30일부터 6월 3일까지 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 제 61차 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표됐다.

젠맙社의 유디트 클리모브스키 부회장 겸 최고 개발책임자는 “이번에 ‘혁신 치료제’ 지정이 이루어진 것이 진행성 자궁내막암을 진단받았고, 표준요법제를 사용했을 때 종양이 악화된 데다 예후가 취약하게 나타난 여성환자들을 위한 치료대안의 하나로 리나타바트 세수테칸이 내포하고 있는 잠재력에 무게를 싣게 하는 것”이라고 말했다.

리나타바트 세수테칸은 오랜 기간 동안 혁신이 지체된 분야에서 항체 치료제들의 개발을 진행하고 있는 젠맙의 결단력을 방증하는 것이라고 클리모브스키 부회장은 설명했다.

젠맙은 각종 부인암을 치료할 수 있는 방법을 바꿔놓는 데 도움을 주기 위해 강력한 임상개발 프로그램을 진행하는 데 사세를 집중하고 있다고 덧붙이기도 했다.

리나타바트 세수테칸은 여러 임상시험 포트폴리오들로부터 뒷받침을 받은 가운데 후기단계의 개발이 진행 중이다.

지금까지 이루어진 리나타바트 세수테칸의 임상시험 프로그램들 가운데는 현재 진행 중인 임상 1/2상 ‘RAINFOL-01 시험’과 난소암 환자들을 대상으로 한 임상 3상 ‘RAINFOL-02 시험’, 그리고 다양한 유형의 암들을 겨냥한 치료대안으로 리나타바트 세수테칸의 잠재력을 평가하기 위한 몇몇 시험 건들이 계획 중이다.

이 가운데는 자궁내막암 환자들을 대상으로 한 1건의 임상 3상 시험이 포함되어 있다.