엑소좀 기반 치료제 개발 전문기업 브렉소젠은 자사의 엑소좀 플랫폼 기술(BGPlatform™)을 기반으로 개발된 심근경색 엑소좀 치료제 'BRE-MI'가 미국 FDA 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받아 미국 임상 1상에 착수한다고 13일 밝혔다.

이번 임상은 국내 기업이 개발한 심근경색 엑소좀 치료제로서는 주요국가에서 첫 임상 1상 진입이며, 임상1상 단계 연구지만 심근경색 환자를 대상으로 진행되는 임상이라는 점에서 의미가 크다.

브렉소젠은 첫번째 파이프라인 아토피 피부염 엑소좀 치료제 ‘BRE-AD01’에 이어 두번째 파이프라인 심근경색 엑소좀 치료제 'BRE-MI’도 임상에 진입함에 따라 국내 엑소좀 기반 치료제 기업 중 가장 앞선 개발 속도와 가장 많은 임상 파이프라인을 보유하게 됐다.

심근경색은 심장 근육에 혈액을 공급하는 관상동맥이 막혀 산소 공급이 중단되면서 심근 조직이 손상되는 질환이다. 초기 사망률이 약 30%에 달하며, 응급 치료 이후에도 5~10% 수준의 사망률을 보이는 대표적인 중증 심혈관 질환이다. 현재는 스텐트 시술과 함께 혈전용해제, 항응고제 및 항혈소판제를 활용해 혈전 생성을 억제하고 재발 위험을 낮추고 있으나, 이미 손상된 심근 기능을 근본적으로 회복시키는 데에는 한계가 있다는 지적이 이어지고 있다.

‘BRE-MI’은 심장 보호 효능이 알려진 물질로 프라이밍(Priming)한 조직재생 기능 강화 줄기세포(BxC-R11)에서 생산된 엑소좀(BxC-R11e)을 기반으로 하는 심근경색 치료제다

회사측에 따르면 소동물 및 대동물 전임상 시험에서 심근세포 보호 및 증식, 항염·항섬유화, 미세혈관 형성 촉진 등 심장 재생 효능이 확인됐다. 또 투여된 엑소좀이 심장 내 혈류 공급을 촉진하고 손상 조직 내 균등하게 분포하면서 주변 세포 간 유기적 상호작용을 유도해 저하된 심기능 회복에 기여하는 것으로 나타났다.

브렉소젠은 지난해 11월 미국 메릴랜드 소재 임상시험수탁기관(CRO) KCRN Research와 “BRE-MI” 공동개발계약을 체결하고 선급금 10억 원을 수령했으며, 양사는 긴밀한 협력을 바탕으로 이번 임상을 성공적으로 수행해 나갈 계획이다.

김수 대표이사는 “2022년 아토피피부염 치료제에 이어 이번 심근경색 치료제까지 미국 FDA 임상1상 시험계획 승인을 받게 되어 매우 뜻깊게 생각한다”며 “엑소좀 기반 심근경색 치료제로서 글로벌 임상 환경에서 안전성과 유효성을 입증하고 손상된 심장 기능의 근본적 회복이 가능한 First-in-Class 치료제로 개발할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

한편 브렉소젠은 2019년 설립된 엑소좀 기반 신약개발 전문기업으로, BGPlatform™ 기술을 기반으로 다양한 질환 치료제와 에스테틱 제품을 개발하고 있다. 회사는 아토피피부염 엑소좀 치료제 ‘BRE-AD01’ 임상 1상에서 의미 있는 단회 투여 효능 및 안전성 결과를 확보했으며, 전체 CSR은 오는 6월 수령할 예정이다. 또 한국투자증권을 대표주관사로 선정하고 2027년 코스닥 상장을 추진 중이다.