에이프로젠은 미국 FDA와 사전심사(pre-BLA) 미팅에서 허셉틴(트라스투주맙) 바이오시밀러 ‘AP063’에 대해 확증적 임상 3상 없이도 분석자료와 임상 약동학(PK), 면역원성 평가를 바탕으로 개발이 가능하다는 FDA 판단을 확보했다고 8일 밝혔다.

이는 EMA에 이어 FDA에서도 임상 3상 없이 바이오시밀러 입증이 가능하다는 규제 판단을 확인한 것으로, AP063 글로벌 품목허가 전략에 대한 예측 가능성을 한층 높인 결과다. 글로벌 주요 바이오시밀러 가운데 양대 규제기관에서 임상 3상 생략 가능성을 일관되게 확인한 사례는 제한적이다. 이번 결과는 AP063의 글로벌 허가 전략에 의미 있는 진전으로 평가된다고 회사 측은 설명했다.

FDA는 에이프로젠이 제출한 임상 1상 결과와 분석적 동등성 자료, 약동학(PK), 면역원성 데이터를 종합적으로 검토했다. 그 결과, 추가적인 임상 3상 수행이 필요하지 않다는 입장을 제시했다. 이에 따라 해당 접근 최종 적절성은 실제 판매를 위한 품목허가 신청(Biologics License Application) 심사 과정에서 판단될 예정이다.

바이오시밀러 개발에서 임상 3상은 통상 요구되는 절차지만 규제기관은 과학적 비교 분석 자료가 충분히 확보된 경우 임상 3상을 생략할 수 있다는 원칙을 적용해 왔다. 

회사 관계자는 “이번 FDA 판단은 당사가 앞서 확보한 EMA 과학적 자문(Scientific Advice)과 같은 방향 규제 결과로 AP063 개발 전략에 대한 글로벌 허가 가능성을 뒷받침한 것”이라며 “이번 FDA 입장은 AP063 개발 전략이 FDA의 최근 심사 기조와 부합함을 반영한다”고 말했다.

이 회사는 임상 3상 생략이 가능해짐에 따라 개발 기간과 비용 측면에서도 상당한 절감 효과를 기대하고 있다. 현재 남은 절차는 품목허가 단계로서 상업 생산 공정의 일관성과 품질을 입증하기 위한 PPQ(Process Performance Qualification) 생산이다. 에이프로젠은 관련 자료가 준비되는 대로 미국 품목허가 신청(BLA)도 진행할 계획이다.

회사 관계자는 “ 에이프로젠은 6배 이상 생산성을 갖춘 초고효율 생산 공정과 임상 3상 생략 전략을 통해 기존 바이오시밀러 대비 한층 높은 가격 경쟁력을 확보할 수 있는 구조를 갖췄다”며 “ 이를 바탕으로 에이프로젠은 FDA와 EMA 등 글로벌 양대 규제기관에서 임상 3상 생략에 대한 일관된 규제 입장을 확보했으며 AP063은 글로벌 품목허가 신청 단계에 본격 진입했다. 글로벌 주요 규제기관 동일한 판단을 확보한 만큼 조기 시장 진입 가능성도 보다 높아졌다”고 밝혔다.