사노피는 자사 만성 이식편대 숙주병(cGVHD) 치료제 ‘레주록’(Rezurock: 벨루모수딜)이 EU 집행위원회로부터 조건부 승인을 취득했다고 3월 31일 공표했다.

‘레주록’은 연령이 12세 이상이면서 체중이 최소한 40kg에 해당하는 소아‧성인 만성 이식편대 숙주병 환자들을 위한 치료제로 EU에서 허가관문을 통과했다.

‘레주록’은 임상적 유익성이 제한적인 다른 치료대안들과 병용하는 치료방법은 적합하지 않거나 배제되어야 한다.

조건부 승인을 취득함에 따라 ‘레주록’은 차후 피험자 무작위 분류, 대조시험으로 설계된 1건의 확증시험이 진행되어야 한다.

앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 1월 30일 ‘레주록’을 조건부 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.

프랑스 파리 소르본대학 및 聖 앙투안 병원의 모하마드 모티 교수(혈액질환‧세포 치료제)는 “만성 이식편대 숙주병이 중증을 나타내는 데다 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 증상의 일종”이라면서 “동종 조혈모세포 이식수술을 마친 환자들 가운데 상당수에 신체적으로나 정서적으로나 심대한 부담을 수반할 수 있다”고 말했다.

이 때문에 EU 각국에서 상당수 환자들이 기존의 치료제들을 사용했지만 충분한 효과를 보지 못한 경우를 포함해서 증상을 관리하고자 할 때 상당한 도전에 직면하고 있는 형편이라고 모티 교수는 설명했다.

EU 집행위의 승인결정은 중요한 진전이어서 환자들의 삶을 유의미하게 개선할 수 있는 새로운 치료대안이 공급될 수 있게 됐다는 말로 의의를 강조하기도 했다.

사노피社의 올리비에 샤메이 회장 직무대행 겸 제네럴 메디슨 부문 부회장은 “만성 이식편대 숙주병 환자들 가운데 거의 2명당 1명 꼴로 3차 약제까지 필요로 하고 있지만, 현재까지 유럽 각국에서 이 단계에 도달한 환자들을 위해 가용한 치료대안 선택의 폭이 제한적이었다”면서 “사노피는 만성 이식편대 숙주병 환자들과 간병인들을 지원하기 위해 변함없이 힘을 기울이고 있는 것”이라고 말했다.

이처럼 파괴적이면서 장기간 지속되는 증상으로 인해 고통받고 있는 환자들에게 새로운 치료대안을 선보일 수 있게 된 것을 기쁘게 받아들인다고 덧붙이기도 했다.

EU 집행위는 몇몇 임상시험에서 도출된 효능‧안전성 결과와 실제 임상현장 입증자료를 근거로 ‘레주록’에 대한 조건부 승인을 결정한 것이다.

이 중 피험자 무작위 분류, 다기관 임상 2상 시험으로 진행되었던 ‘ROCKstar 시험’의 결과를 보면 ‘레주록’을 사용해 치료를 진행한 만성 이식편대 숙주병 환자 그룹에서 유의미하고 지속적인 반응이 입증됐다.

이 시험의 피험자들은 조혈모세포 이식수술을 받았고, 최소한 2회에 걸쳐 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 환자들이다.

시험에서 ‘레주록’은 대체로 양호한 내약성을 내보였다.

조건부 승인을 취득함에 따라 사노피 측은 새로운 피험자 무작위 분류, 대조시험 방식의 확증시험을 진행해야 한다.

‘레주록’은 지난 2019년 이식편대 숙주병을 치료하기 위한 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다.

조건부 승인과 관련, EMA 희귀의약품자문위원회(COMP)는 ‘레주록’의 ‘희귀의약품’ 지위 유지를 공식적으로 채택했다.

EU 이외에 ‘레주록’은 미국, 영국 및 캐나다를 포함한 전 세계 20개국에서 최소한 2회에 걸쳐 전신요법제를 사용해 치료를 진행했지만 실패한 12세 이상의 만성 이식편대 숙주병 환자들을 위한 치료제로 승인받았다.

반면 중국에서는 한차례 전신요법제를 사용했을 때 실패한 전력이 있는 환자들이 사용대상이다.

지난 2021년 7월 처음으로 FDA의 허가를 취득한 이래 총 20,000명 이상의 만성 이식편대 숙주병 환자들이 ‘레주록’을 사용한 치료를 받은 것으로 추정되고 있다.