유전자 치료제가 희귀질환 중심 시장을 넘어 고지혈증·비만 등 만성질환으로 확장되며 글로벌 제약 산업의 핵심 성장 축으로 부상하고 있다.

9일 하나증권 바이오 산업보고서 ‘상승 곡선의 시작점, 유전자 치료제’에 따르면 유전자 치료제 시장은 희귀질환 중심에서 벗어나 일반 질환으로 확장되는 초기 국면에 진입한 것으로 분석된다. 빅파마의 투자 확대와 적응증 확장이 동시에 나타나면서 시장 성장 곡선의 시작점에 들어섰다는 평가다.

그동안 유전자 치료제는 희귀 유전질환을 중심으로 개발이 진행돼 왔지만 최근에는 고지혈증, 동맥경화, 고혈압, 비만 등 환자 규모가 큰 만성질환으로 연구 대상이 확대되는 흐름이 나타나고 있다. 치료 대상 환자가 크게 늘어날 수 있다는 점에서 시장 규모 역시 크게 확대될 가능성이 제기된다.

글로벌 제약사들의 투자 흐름도 이러한 변화를 보여준다. 최근 빅파마들은 유전자 치료제와 RNA 기반 치료제, 유전자 편집 기술 확보에 적극적으로 나서며 관련 파트너십과 기술 도입을 확대하고 있다.

특히 일라이 릴리(Lilly)는 최근 몇 년간 유전자 치료제와 RNA 치료제, 전달 기술 확보를 위한 투자를 공격적으로 확대하며 해당 분야에서 영향력을 빠르게 키우고 있는 기업으로 평가된다. 릴리는 2024년 이후 관련 기술 확보를 지속적으로 추진하며 유전자 치료제 시장 경쟁 구도를 이끄는 주요 기업으로 부상하고 있다는 분석이다.

글로벌 시장에서는 노바티스(Novartis), 알나일람(Alnylam), 아이오니스(Ionis) 등 RNA 기반 치료제 플랫폼 기업들이 이미 경쟁력을 확보한 가운데 애로우헤드(Arrowhead), 웨이브 라이프 사이언스(Wave Life Science), ADARx 등 차세대 유전자 치료 기술 기업들도 빠르게 존재감을 확대하고 있다.

특히 일부 기업들은 비만 치료 영역에서도 유전자 기반 접근 가능성을 제시하며 시장 확장 가능성을 보여주고 있다. 현재 비만 치료제 시장은 GLP-1 계열 약물이 주도하고 있지만 장기적으로는 유전자 치료 기술이 새로운 치료 패러다임으로 자리 잡을 수 있다는 전망도 제기된다.

유전자 치료제 시장 확대의 핵심 요소로는 체내 전달 기술(Delivery) 확보가 꼽힌다. RNA 및 유전자 치료제의 치료 효과는 약물을 정확한 세포에 전달하는 기술에 크게 좌우되기 때문이다. 이에 따라 LNP(Lipid Nanoparticle), GalNAc 기반 전달 기술 등 플랫폼 기술을 확보한 기업들의 전략적 가치도 높아지고 있다는 평가다.

이 같은 산업 흐름 속에서 국내 기업들 역시 유전자 치료제 및 RNA 치료제 시장 확대에 따른 수혜 가능성이 거론되고 있다.

에스티팜은 올리고뉴클레오타이드 기반 RNA 치료제 원료의약품(API) 생산 역량을 보유한 기업으로, 글로벌 RNA 치료제 시장 확대에 따른 수혜 기업으로 꼽힌다. 특히 mRNA와 siRNA 등 핵산 치료제 생산 경험을 기반으로 글로벌 제약사들과의 협력 가능성이 지속적으로 거론되고 있다.

올릭스는 RNA 간섭(RNAi) 기반 치료제 개발 기업으로, 섬유증과 탈모, 대사질환 등을 타깃으로 한 파이프라인을 보유하고 있다. RNA 치료제 플랫폼 기술을 바탕으로 유전자 치료제 시장 확장 과정에서 기술 경쟁력을 확보할 가능성이 있다는 평가가 나온다.

RNA 편집(RNA editing) 플랫폼을 개발 중인 알지노믹스 역시 차세대 유전자 치료 기술 기업으로 주목받고 있다. RNA를 직접 편집해 질환을 치료하는 기술을 기반으로 다양한 유전질환 및 난치질환 치료제 개발을 추진하고 있다.

삼양바이오팜 역시 유전자 치료제 관련 전달 기술과 바이오 의약품 생산 역량을 기반으로 관련 산업 확대의 수혜 가능성이 거론된다.

업계에서는 유전자 치료제가 희귀질환을 넘어 만성질환 영역까지 확대될 경우 글로벌 의약품 시장 구조에도 적지 않은 변화가 나타날 것으로 보고 있다. 빅파마의 투자 확대와 기술 경쟁이 본격화되면서 관련 시장 성장 속도도 빨라질 것이라는 전망이다.