희귀·난치성질환 치료제 신약개발 전문기업 큐롬바이오사이언스(대표이사 윤주석)는 자사 핵심 원천 기술인 ‘NAD+(Nicotinamide Adenine Dinucleotide)와 ATP(Adenosine Triphosphate) 이중 촉진 기술’ 신약후보물질 국내 물질특허 등록을 완료했다고 29일 밝혔다.

이번에 등록된 특허는 CR3053을 포함한 CR3 시리즈 저분자 화합물 ‘신규(novel) “1,4-나프토퀴논 유도체 및 이의 제조 방법”에 관한 물질특허로, 세포 내 미토콘드리아 기능 활성화와 에너지 대사 증진을 유도하는 희귀·난치성질환 치료제로 개발할 수 있는 큐롬바이오사이언스 핵심 지적 자산 중 하나다.

해당 특허에 포함된 물질들은 미토콘드리아성 희귀 안질환인 레버씨 시신경 위축증(Leber’s Hereditary Optic Neuropathy, LHON) 동물모델을 이용한 효력연구에서 유럽에 한해 LHON 치료제로 사용 중인 Raxone® (성분명: Idebenone) 대비 우수한  치료효과를 보였으며, 올해 하반기 비임상 GLP 독성시험 개시를 목표로 하고 있다.

또 회사는 망막신경질환인 건성황반변성(Dry Age-related Macular Degeneration, dry AMD) 동물효력연구에서 확보한 효능 결과를 기반으로 더욱 큰 규모 치료제 시장을 가진 안과질환으로 적응증 확장을 추진할 예정이다.

한편, 큐롬바이오사이언스는 희귀·난치성질환 치료제 개발 전문기업으로, 글로벌 임상 2상을 진행하고 있는 신약물질 ‘HK-660S’가 최근 미국 FDA로부터 원발성 경화성 담관염(Primary Sclerosing Cholangitis, PSC) 적응증에 대해 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받은 데 이어, 유럽의약품청(EMA)로부터 희귀의약품지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 획득했다.

윤주석 큐롬바이오사이언스 대표는 “이번 핵심 물질특허 등록을 통해 미토콘드리아 기능 이상으로 인한 안과 질환의 치료 가능성과 함께 그 가치를 입증하고, 성공적 비임상 연구를 통해 글로벌 임상 진입 기반을 공고히 할 것"이라며 "  LHON, PSC 등 미충족 수요가 높은 희귀질환 영역에서 글로벌 신약 파이프라인을 꾸준히 확장해 나갈 것”이라고 밝혔다.