유전자치료제 연구개발 기업 ㈜뉴라클제네틱스(대표 김종묵)는 자체 개발한 ‘신규한 인트론 단편’ 기술이 2025 대한민국 발명특허대전에서 과학기술정보통신부장관상을 수상했다고 3일 밝혔다. 

이번 기술은 기존 AAV(아데노 연관 바이러스) 기반 유전자치료제에서 사용되던 프로모터 대비 절반 정도의 길이로도 3배 이상 높은 발현 효율을 구현할 수 있는 플랫폼 기술로, 탑재 가능한 유전자 사이즈의 한계를 개선함으로써 치료 유전자 적용 범위를 확대할 수 있다는 점이 높게 평가됐다. 

해당 기술은 미국 등 주요국가에서도 특허 등록이 완료되며 기술의 신규성과 진보성을 인정받았다. 뉴라클제네틱스는 이번 수상이 회사가 확보한 유전자 발현 기술의 우수성을 국가적으로 공식 인정받은 성과라고 밝혔다. 

회사 관계자는 “신규한 인트론 단편 기술은 높은 발현 효율과 치료 유전자 탑재공간 확대라는 이점을 동시에 제공해 다양한 유전자치료제 개발에 활용할 수 있는 경쟁력을 지닌 플랫폼”이라며 “이번 수상을 계기로 기술 적용 범위를 더욱 확대해 나갈 것”이라고 말했다. 

회사는 이 기술을 대표 파이프라인인 습성 노인성 황반변성(wAMD) 유전자치료제 NG101에 적용하고 있다. NG101은 항-VEGF 단백질인 애플리버셉트(aflibercept) 유전자를 AAV 벡터로 전달해 단회(원샷) 투여만으로 망막세포에서 장기간 치료 단백질을 발현하도록 설계된 차세대 치료제다. 

NG101에는 신규한 인트론 단편 플랫폼 기술과 함께 헬퍼인원(Helper-in-One) 플라스미드 생산기술이 적용되어 발현 효율·안전성·생산성을 동시에 높이는 개발 전략을 적용하고 있다.

뉴라클제네틱스에 따르면, NG101은 현재 미국과 캐나다 등 북미지역에서 적극적인 항-VEGF 치료가 필요한 습성 노인성 황반변성 환자들을 대상으로 임상 1/2a상 시험을 진행 중이다. 최근 저용량 코호트의 중간 분석에서 기존 치료 대비 항-VEGF 치료제 투여 횟수를 약 90% 줄이는 명확한 유효성이 확인됐다. 중대한 이상반응 없이 안전성도 입증됐다.

NG101은 기존 항체 치료제의 반복 투여 부담을 크게 줄일 수 있다는 점에서 글로벌 습성 노인성 황반변성 치료제 분야의 패러다임 변화를 이끌 후보물질로 평가된다.

또한 AAV 유전자치료제 시장 역시 이러한 기술적 혁신을 바탕으로 크게 성장할 것으로 예측되고 있다. 글로벌 습성 노인성 황반변성 치료제 시장은 2023년 67억 달러 규모(약 9.4조원)에서 2031년 약 166억 달러(약 23조원)로 확대될 것으로 예상되는데 이 중 AAV를 활용한 유전자치료제 전략이 49억 달러(약 7조원)로 성장하며 전체 습성 노인성 황반변성 시장의 성장을 이끌 것으로 전망되고 있다.

뉴라클제네틱스의 공동개발 파트너인 이연제약은 NG101의 전세계 독점 생산 및 공급권을 보유하고 있으며, 상업화를 위한 GMP 생산은 이연제약 충주공장에서 진행될 계획이다. 약 3000억원을 투입해 구축된 이연제약 충주공장은 국내에서 유일하게 플라스미드 DNA(pDNA)와 AAV를 원스톱으로 생산할 수 있는 시설이다. 뉴라클제네틱스는 이연제약과의 협력을 통해 NG101을 비롯한 차세대 유전자치료제의 상업화 생산을 안정적으로 수행할 수 있는 기반을 갖추고 있다.

한편 뉴라클제네틱스는 자체 개발한 AAV 관련 플랫폼 기술들을 활용하여 NG101이외에도 건성노인성황반변성(dAMD) 치료제 후보물질 NG103, 신경병성 통증 치료제 NG201 등 안과, 신경계 분야의 다양한 파이프라인을 개발하고 있다.