퓨어스템-오에이 키트주 대동물실험 자료: 골관절염을 인위적으로 유발시킨 염소에 퓨어스템-오에이 키트주를 투여한 뒤 6개월, 12개월 시점에서 관절면의 구조개선을 평가한 결과로, 정상연골과 거의 동등한 수준으로 구조개선(연골조직 및 반월판 부위 재생, 염증 억제) 됨을 확인했다.

강스템바이오텍은 지난 7~8일 경희대학교병원 및 강동경희대학교병원에서 골관절염 치료제 ‘퓨어스템-오에이 키트주’의 임상 1상 첫 번째, 두 번째 환자의 투여를 완료했다고 9일 밝혔다.

강스템바이오텍 관계자는 “골관절염은 미국 ARPA-H(보건첨단연구계획국)가 ‘조직 재생’ 기술을 활용해 해결하고자 선정한 첫 번째 타깃질환으로 전 세계적인 개발 필요성과 관심이 높은 분야”라며 “이에 따라 임상 시작 전부터 다수의 글로벌 제약사들로부터 미팅 제안을 받아 조기 기술이전 등 협업 방안을 지속 논의하고 있다”고 말했다.

이어 그는 “염소를 모델로 한 동물실험에서 도출한 연골조직 재생 등 구조 개선 효능을 토대로 인체에 투여했을 시에도 안전성 및 통증 관리, 근본적 치료효과가 있음을 입증할 것”이라며 “근본적 치료제로써 긍정적 임상 결과가 기대되는 만큼 골관절염 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선시킬 수 있는 글로벌 혁신신약으로 시장을 선도하겠다”고 밝혔다.

강스템바이오텍에 따르면 퓨어스템-오에이 키트주는 연골분화능이 탁월한 ‘제대혈 유래 중간엽줄기세포’와 연골분화 미세환경을 조성하는 ‘무세포성 연골기질’을 혼합 투여해 줄기세포의 연골재생효능을 극대화한 융복합제제다. 투여한 세포가 연골세포로 분화해 연골조직재생에 직접 기여함에 따라 수술 없이 무릎관절강 내 1회 주사 투여만으로도 골관절염의 근본적 치료효과를 기대할 수 있다.

골관절염은 무릎절개술, 인공관절 삽입술과 같은 수술요법과 일시적 통증완화제 외 근본적 치료제가 없는 상황이다. 시장조사기관 프레시던스리서치에 따르면 전 세계 골관절염 치료제 시장 규모는 지난해 82억1000만 달러(약 10조 8240억원)에서 연평균 8.38% 성장해 오는 2032년 183억6000만 달러(약 24조 2021억원)에 이를 전망이다.

퓨어스템-오에이 키트주 임상 1상에서는 안전성 평가와 더불어 유효성 탐색 또한 진행된다. 이에 MRI 기반 영상의학평가(WORMS, MOCART)를 통한 연골재생 및 연하골 구조개선 등을 평가할 예정으로, 염소를 모델로 한 동물시험에서 도출한 염증억제, 연골조직 및 반월판 부위 재생 등 구조적 변형의 억제·개선 데이터를 임상시험에서도 확보할 계획이다.

임상진행기관은 경희대학교병원 및 강동경희대학교병원이며, K&L grade 2~3등급 및ICRS(International Cartilage Repair Society, 연골결손 정도에 대한 국제표준기준) 3~4등급에 해당하는 골관절염 환자 최대 18명을 대상으로 진행된다. 퓨어스템-오에이 키트주의 저용량, 중용량, 고용량에 대한 내약성과 안전성 평가를 위해 코호트별 2개월 간격으로 투여되어 연내 투약을 완료할 방침이다.