이수앱지스는 혁신 신약(First in Class)으로 개발 중인 알츠하이머 신약 ‘ISU203’의 비임상시험을 개시했다고 지난 9일 밝혔다.

이수앱지스는 작년 하반기에 글로벌 CDMO 전문회사인 진스크립트 프로바이오(Genscript Probio)와 위수탁계약을 체결해 ‘ISU203’의 세포주 개발 및 공정 개발을 진행해 왔다. 회사 측은 최근 안정적인 세포주(MCB) 구축 및 생산 공정 개발을 완료하고, 비임상시험에 사용할 시료 생산도 마쳤다고 설명했다.

비임상시험은 글로벌 임상시험 수탁기관(CRO)인 찰스리버(Charles River)가 담당한다. 2021년 FDA에서 승인된 의약품의 86%가 찰스리버의 개발 지원을 받은 제품일 정도로 전 세계적으로 기술력을 인정받는 회사다.

찰스리버는 현재 ‘ISU203’의 비임상시료를 전달받아 약동학적(PK) 특성시험과 용량결정시험(DRF) 등을 진행하고 있다. 이르면 내년 초에 GLP-TOX(비임상 독성실험)가 개시될 전망이다.  대동물(monkey)과 소동물(rat)을 대상으로 수행되며, 본 시험이 마무리되는 내년 4분기에는 본격적인 라이선스 아웃(L/O) 협의에 나선다는 것이 회사의 전략이다.

이수앱지스 황엽 대표이사는 “’ISU203’은 공동연구를 진행한 경북대 및 외부 CRO회사인 QPS의 동물모델 실험에서 공히 인지퇴화를 억제시키는 것을 확인한 약물로서, 양 기관에서 MoA(작용기전) 검증과 효능 재현성 연구를 추가적으로 진행하고 있다”고 전했다.  

아울러 향후 라이선스 아웃(L/O) 전략과 관련해서는 “비임상시험이 완료되고, 효능 및 안전성과 관련된 명확한 데이터가 확보되면 주요 의학저널 논문 게재와 다양한 제약바?이오 콘퍼런스 참석을 통해 적극적인 파트너링 논의를 진행할 예정”이라며 “이미 시판된 의약품의 미미한 효능 논란 등 미충족 수요가 높은 분야여서 빠른 조기 사업화가 가능할 것”이라고 밝혔다.

회사 측은 ‘ISU203’의 독창적 작용기전(MoA)과 검증된 효능은 시장에서 충분한 경쟁력을 확보할 것이라고 덧붙였다. 특히 알츠하이머 유발 추정물질인 아밀로이드베타(Amyloid β) 등을 표적으로 하는 다른 기전의 치료제를 보유한 제약사의 경우, 효능을 보완할 병용 치료제로서의 니즈(needs)도 있을 것이라는 점을 강조했다.  

한편 이수앱지스의 ’ISU203’은 뇌조직에 존재하는 ASM단백질의 효소 활성을 저해해 신경염증 반응을 억제해 알츠하이머 병인을 차단하는 것을 작용기전으로 하는 치료제다. 이에 따라 최근 조작 의혹이 제기되었던 아밀로이드베타 논문이나, 작년에 FDA로부터 신약 승인을 받은 바이오젠의 아두헬름(아밀로이드베타 타겟)의 낮은 인지개선 효과 같은 논란에서 벗어난다는 것이 회사 측의 설명이다.