제넨테크社는 류머티스 관절염 치료제 ‘맙테라’(또는 ‘리툭산’: 리툭시맙)의 희귀 중증 피부질환 적응증 추가가 FDA에 의해 승인됐다고 7일 공표했다.

‘맙테라’는 이에 따라 피부와 점막에 고통스러운 수포가 형성되는 특징을 나타내는 증상으로 알려진 심상성 천포창(尋常性 天皰瘡) 적응증에도 사용이 가능케 됐다.

이번에 추가된 구체적인 적응증은 중등도에서 중증에 이르는 성인 심상성 천포창이다.

적응증 추가가 승인됨에 따라 ‘맙테라’는 FDA에 의해 허가를 취득한 최초의 심상성 천포창 치료용 생물의약품으로 자리매김하게 됐다. 아울러 새로운 심상성 천포창 치료제가 승인된 것은 이번이 60여년 만에 처음이다.

FDA는 이에 앞서 ‘맙테라’의 심상성 천포창 적응증을 ‘신속심사’ 대상, ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy) 및 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.

심상성 천포창 적응증은 ‘맙테라’가 승인받은 4번째 자가면역성 질환이다.

로슈社의 산드라 호닝 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 부문 대표는 “오늘 FDA의 결정으로 생명을 위협할 가능성을 배제할 수 없는 중증질환의 일종인 심상성 천포창으로 인해 고통받고 있는 환자들에게 60여년 만에 처음으로 승인받은 치료대안을 제공할 수 있게 됐다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

FDA는 로슈社의 연구비 지원으로 프랑스에서 진행되었던 ‘Ritux 3 시험’으로부터 도출된 자료를 근거로 이번에 ‘맙테라’의 적응증 추가를 승인한 것이다.

‘Ritux 3 시험’은 중등도에서 중증에 이르는 천포창을 신규진단받은 환자들을 무작위 분류한 후 1차 약제로 ‘맙테라’와 단기 코르티코스테로이드를 병용토록 하거나 코르티코스테로이드 단독요법을 진행토록 하면서 이루어진 시험례이다.

자가면역성 질환의 일종에 속하는 천포창은 현재 미국 내 환자 수가 30,000~40,000명에 달하는 것으로 추정되고 있는데, 이 중 최대 80% 정도가 심상성 천포창 환자들로 사료되고 있다.

이 시험의 일차적인 목표는 24개월차 시점에서 최근 2개월 이상 스테로이드제를 사용하지 않았으면서 완전관해에 도달한 피험자들의 비율을 측정하는 데 두어졌다.

시험을 진행한 결과 ‘맙테라’ 및 코르티코스테로이드를 병용한 그룹의 경우 90%가 시험목표를 충족한 것으로 나타난 반면 코르티코스테로이드 단독그룹은 이 수치가 28%에 그쳐 확연한 차이를 드러냈다.

더욱이 ‘맙테라’를 사용해 중등도에서 중증에 이르는 심상천 천포창을 치료한 환자들은 코르티코스테로이드의 사용량이 갈수록 줄어들었던 것으로 파악됐다.

이 같은 시험결과는 의학저널 ‘란셋’誌 2017년 3월호에 ‘천포창 1차 선택약으로 리툭시맙을 사용했을 때 나타난 효과’ 제목의 보고서로 게재된 바 있다.