덴마크 제약기업 룬드벡社는 아세데바트(asedebart‧‘Lu AG13909’)가 일본 후생노동성(MHLW)에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 18일 공표했다.

아세데바트는 선천성 부신(副腎) 과다형성증(CAH) 및 쿠싱 증후군(高코르티솔증) 치료제로 개발되고 있는 기대주이다.

선천성 부신 과다형성증과 쿠싱 증후군은 원인이 서로 다른 데다 임상적 특징 또한 상이하게 나타나는 희귀질환들이지만, 부신피질 자극 호르몬(ACTH) 수치가 증가하는 기저 메커니즘을 공유하고 있는 증상들로 알려져 있다.

이 중 선천성 부신 과다형성증은 코르티솔 생성장애로 인해 부신피질 자극 호르몬 수치가 만성적으로 증가하고, 이로 인해 부신 안드로겐이 과도하게 생성되어 평생토록 호르몬 대체요법의 진행을 필요로 하게 된다.

반면 쿠싱 증후군은 뇌하수체 선종(腺腫)으로 인해 부신피질 자극 호르몬이 과도하게 생성되고, 만성적인 코르티솔 과다가 나타나게 되는 증상으로 알려져 있다.

선천성 부신 과다형성증은 세계 각국에서 신생아 1만4,000~1만8,000명당 1명 정도의 비율로 나타나고 있다.

쿠싱 증후군의 경우 전 세계적으로 10만명당 최대 2.2명 정도의 비율로 발생하고 있다.

두 증상들은 대사계, 심혈관계 및 신경정신계 합병증을 포함해 심대한 부담을 수반할 뿐 아니라 이환률‧사망률 증가와 밀접한 관련이 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

현재 두 증상을 치료하는 방법들은 호르몬 불균형을 관리하는 데 초점이 맞춰져 있지만, 가변적 효능과 내약성 등으로 인해 상당한 제한이 따르고 있는 형편이다.

룬드벡社의 요한 루트만 연구‧개발 담당부회장은 “선천성 부신 과다형성증과 쿠싱 증후군이 중중의 만성질환들이어서 환자들의 삶에 심대한 영향을 미칠 수 있다”면서 “아세데바트의 연구‧개발 프로그램은 룬드벡이 각종 희귀질환 뿐 아니라 뇌 기능과 관련이 있는 내분비계 장애 분야에서 심도깊게 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것”이라고 말했다.

또한 이 프로그램은 기저질환의 생물학적 기전을 직접적인 표적으로 겨냥하고 있는 접근방법이라고 설명했다.

루트만 부회장은 뒤이어 “우리가 초점을 맞추고 있는 시장의 한곳인 일본에서 아세데바트가 ‘희귀의약품’으로 지정받은 것을 환영해 마지 않는다”며 “이에 따라 선천성 부신 과다형성증 및 쿠싱 증후군 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있는 기회를 손에 쥐게 된 것”이라고 덧붙였다.

부신피질 자극 호르몬을 표적으로 작용하는 새로운 모노클로날 항체의 일종인 아세데바트는 이 부신피질 자극 호르몬이 과다하게 생성되는 특징을 나타내는 증상들을 적응증으로 하는 가운데 잠재적 동종계열 최초 치료제로 임상단계의 개발이 진행 중이다.

기저 질환 작용기전을 표적으로 하는 아세데바트는 선천성 부신 과다형성증을 관리하는 새로운 치료방법으로 주목받고 있다.

이전까지 ‘Lu AG13909’로 불린 아세데바트는 앞서 지난해 미국과 유럽에서 선천성 부신 과다형성증을 치료하기 위한 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다.

현재 룬드벡은 선천성 부신 과다형성증 및 쿠싱 증후군 환자들을 대상으로 아세데바트의 효능‧안전성을 평가하기 위한 개념증명(proof-of-concept) 단계의 임상시험을 진행 중이다.