FDA가 화이자社의 백혈병 치료제 ‘베스폰사’(이노투주맙 오조가마이신)의 적응증 추가를 6일 승인했다.

새롭게 추가된 ‘베스폰사’의 적응증은 1세 이상의 소아 재발성 또는 불응성 CD22 항체 양성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병(ALL) 환자들을 치료하는 용도이다.

‘베스폰사’의 효능은 53명의 소아 1세 이상 재발성 또는 불응성 CD22 항체 양성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 환자들을 충원한 가운데 진행된 1건의 다기관, 단일그룹, 개방표지 시험을 통해 평가됐다.

시험에서는 12명의 환자들을 대상으로 1.4mg/m²/치료주기의 개시용량과 41명의 환자들을 대상으로 1.8mg/m²/치료주기 등 2개 용량에 대한 평가가 이루어졌다.

이와 함께 해열제 메틸프레드니솔론 1mg/kg(최대 50mg)과 항히스타민제를 사용한 가운데 사전투약이 진행됐다.

환자들은 평균 2회 치료주기(1~4회 치료주기)에 걸쳐 약물투여가 진행됐다.

시험에서 주된 효능은 완전관해(CR), 완전관해 지속기간 및 미세잔존질환(MRD) 음성 완전관해에 도달한 환자들의 비율 등을 평가하는 데 두어졌다.

여기서 완전관해는 골수 내 미성숙 아세포(blasts) 5% 상회, 말초 혈액 백혈구 미성숙 아세포 부재, 말초 혈액수치의 완전회복, 골수 외 질병의 해소 등을 의미하는 개념이다.

미세잔존질환은 골수 유핵세포들을 유세포 분석 또는 중합효소 연쇄반응(PCR) 검사를 진행했을 때 백혈구 세포들이 1×10-4 미만(0.01% 미만)을 구성하고 있음을 의미하는 개념이다.

시험에서 전체 환자들 가운데 42%(53명 중 22명)이 완전관해에 도달한 것으로 나타난 가운데 평균 완전관해 지속기간은 8.2개월로 집계됐다.

완전관해에 도달한 환자들 가운데 미세잔존질환 음성 비율은 유세포 분석을 진행했을 때 95.5%(22명 중 21명), 정량적 실시간 중합효소 연쇄반응(RQ-PCR) 검사를 진행했을 때 86.4%(22명 중 19명)으로 분석됐다.

실험실 검사결과의 이상을 포함해 피험자들의 20% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 혈소판 감소증, 발열, 빈혈, 구토, 감염증, 출혈, 호중구 감소증, 구역, 백혈구 감소증, 열성(熱性) 호중구 감소증, 아미노기 전이효소 수치의 증가, 복통 및 두통 등이 보고됐다.

첫 번째 치료주기에서 ‘베스폰사의 권고용량은 치료주기당 1.8mg/m²을 1일차(0.8mg/m²), 8일차(0.5mg/m²) 및 15일차(0.5mg/m²) 등 3회에 걸쳐 투여하는 내용으로 구성되어 있다.

1회 치료주기는 3주 동안이지만, 환자가 완전관해 또는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해 또는 독성에서 회복 등에 도달했을 경우에는 4주로 늘릴 수 있도록 했다.

한편 FDA는 앞서 1세 이상의 소아 재발성 또는 불응성 CD22 항체 양성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병(ALL) 환자 치료 적응증 추가 신청 건을 ‘신속심사’ 및 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.