글락소스미스클라인社는 자사의 중증 천식 치료제 ‘누칼라’(메폴리주맙)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 25일 공표했다.

이에 따라 ‘누칼라’는 6개월 이상 증상이 나타난 가운데 비 혈액 관련 발병원인을 식별할 수 없는 성인 및 12세 이상의 소아 호산구 과다증후군(HES) 환자들을 위한 치료제로도 사용이 가능케 됐다.

‘누칼라’가 새로운 적응증을 승인받음에 따라 14년 가까운 기간 만에 새로운 호산구 과다증후군 치료제가 허가를 취득한 사례로 자리매김할 수 있게 됐다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 비 악성 혈액질환 연구부의 앤 파렐 부장은 “오늘 허가취득 소식은 10여년 만에 처음으로 FDA의 허가를 취득한 새로운 호산구 과다증후군 치료대안이 확보되었음을 의미하는 것”이라며 “FDA는 희귀하고 파괴적인 혈액질환 뿐 아니라 기타 각종 희귀질환을 위해 효과적이고 안전한 치료대안을 개발하기 위한 노력을 돕는 데 심혈을 기울이고 있다”고 말했다.

이와 관련, 호산구 과다증후군은 지속적인 호산구 증가증을 나타내면서 장기손상을 동반하는 이질적인 희귀질환들을 통칭하는 용어이다. 호산구 과다증후군에 수반되는 증상들을 보면 피부발진, 소양증, 천식, 호흡곤란, 복통, 구토, 설사, 관절염, 근육 염증, 울혈성 심부전, 심부정맥 혈전증 및 빈혈 등을 꼽아볼 수 있다.

‘누칼라’는 총 108명의 호산구 과다증후군 환자들을 충원한 가운데 진행된 1건의 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 다기관, 플라시보 대조시험을 통해 평가가 이루어졌다.

이 시험에서 피험자들을 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘누칼라’ 또는 플라시보를 4주 간격으로 투여받았다.

시험이 진행되는 32주 동안 피험자들은 호산구 과다증후군 증상이 돌발한 비율을 평가받았다. 두 그룹을 대상으로 임상적 과점에서 볼 때 호산구 과다증후군의 제 징후 및 증상들이 악화되었거나, 호산구 수치의 증가가 최소한 2회 이상 나타난 비율에 대한 비교평가가 이루어졌던 것.

이와 함께 32주 동안 호산구 과다증후군이 최소한 1회 돌발한 환자들의 비율과 첫 번째 증상 돌발이 나타났을 때까지 소요된 기간 등에 대한 평가도 병행됐다.

그 결과 ‘누칼라’를 투여한 그룹은 호산구 과다증후군이 돌발한 비율이 28%로 집계되어 플라시보 대조그룹의 56%를 크게 밑돌아 발생률이 50% 낮게 나타났음이 눈에 띄었다.

그 뿐 아니라 ‘누칼라’ 투여그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 평균적으로 처음 증상 돌발이 나타났을 때까지 오랜 시일이 소요되었던 것으로 평가됐다.

호산구 과다증후군이 나타난 환자들 가운데 ‘누칼라’를 투여받았던 그룹에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 상기도 감염증과 사지통증 등이 관찰됐다.

‘누칼라’는 메폴리주맙 또는 기타 이 약물에 함유된 다른 성분들에 과민성을 나타낸 전력이 있는 환자들에게는 투여되어선 안 된다.

일부 ‘누칼라’ 투여그룹에서 대상포진 감염이 수반된 것으로 파악됐다. 의료인들은 의료적으로 적절하다고 판단되면 백신 접종을 검토해야 한다.

한편 FDA는 ‘희귀의약품’, ‘패스트 트랙’ 및 ‘신속심사’ 대상으로 지정을 거친 끝에 ‘투칼라’의 호산구 과다증후군 적응증 추가를 승인한 것이다.