코아스템켐온이 근위축성측삭경화증(ALS) 줄기세포치료제 ‘뉴로나타-알주’의 글로벌 개발 전략을 이어갈 수 있는 기반을 확보했다. 식품의약품안전처로부터 품목허가사항 변경허가를 받으면서, 후속 확증 임상과 FDA 논의로 연결할 수 있는 개발 연속성이 마련됐다.

코아스템켐온은 26일 공시를 통해 ‘뉴로나타-알주(자가골수유래중간엽줄기세포)’의 품목허가사항 변경허가를 받았다고 밝혔다. 대상 질환은 근위축성측삭경화증이다. 회사는 품목허가·심사 규정에 따라 향후 치료적 확증 임상시험을 실시하고, 최종결과보고서를 제출할 계획이다.

업계에서 뉴로나타-알주가 주목받는 점은 국내 허가 이후 10년 이상 실제 투약 경험과 시판 후 데이터를 축적해 왔다는 점이다. ALS는 환자별 질병 진행 속도 차이가 크고, 단기간 기능평가 지표만으로 치료 효과를 일률적으로 설명하기 어려운 질환이다. 

이 때문에 시판 후 데이터에서 도출되는 실사용근거(RWE, real-world evidence)는 환자군 설정, 평가변수 보완, 장기 안전성 확인 등 후속 개발 전략을 정교화하는 데 활용될 수 있다.

이 같은 근거 축적은 향후 FDA 논의와 미국 진출 전략으로 연결될 수 있다. 국내 허가 이력, 실제 투약 경험, 시판 후 데이터, 후속 확증 임상 계획을 함께 제시할 수 있다는 점은 글로벌 ALS 치료제 개발 전략을 구체화하는 데 유리한 기반으로 평가된다.

국내 코스닥 상장 신약개발 기업 연구자는 “이번 허가는 뉴로나타-알주가 축적해 온 실제 투약 경험과 바이오마커 근거, 제조공정 개선 성과를 후속 확증 임상과 FDA 논의로 이어갈 수 있는 계기가 될 것으로 보인다”라며 “국내 허가 이력을 바탕으로 글로벌 ALS 치료제 개발 전략을 구체화할 수 있다는 점에서 의미가 있다”고 평가했다.

NfL·기능평가·외부 대조 분석 결합…글로벌 개발 근거 강화

코아스템켐온은 뉴로나타-알주의 임상 및 시판 후 자료를 바탕으로 신경필라멘트 경쇄(NfL) 감소, 저속진행군 하위분석, ALSFRS-R·CAFS·SVC 등 기능평가 지표, 외부 대조 데이터 분석 등을 검토해 왔다. NfL은 신경세포 손상 정도를 반영하는 바이오마커로, ALS 질환 진행과 연관성이 있는 지표로 평가된다.

NfL의 규제적 활용 가능성은 바이오젠의 SOD1 변이 ALS 치료제 ‘토퍼센(제품명 칼소디)’ 사례 이후 더 주목받고 있다. 토퍼센은 SOD1 유전자 변이 ALS 환자를 대상으로 개발된 치료제로, FDA는 2023년 4월 혈장 NfL 감소를 근거로 가속 승인했다.

임상 기능평가 지표에서 통계적 유의성을 확보하지 못했더라도, 질환 병태생리와 연결되는 바이오마커 변화가 규제 판단의 보완 근거로 활용될 수 있음을 보여준 사례다.

코아스템켐온의 후속 개발 전략은 NfL 하나에 의존하기보다, 바이오마커와 기능평가 지표, 시판 후 데이터, 외부 대조군 분석을 함께 제시하는 방향에 가깝다. 이는 단일 지표만으로 치료 효과를 설명하기 어려운 ALS 특성을 고려한 접근이다.

환자별 진행 속도 차이가 큰 질환에서는 바이오마커 변화와 임상 기능평가, 실제 투약 경험에서 축적된 데이터를 함께 해석할 때 후속 임상 설계와 규제기관 논의의 설득력을 높일 수 있다.

FDA 논의·미국 시장 접근·후속 파이프라인 동시 추진

코아스템켐온의 근거 결합 전략은 후속 확증 임상 설계와 FDA 논의로 이어진다. 후속 임상에서는 국내에서 축적한 임상·시판 후 데이터를 바탕으로 글로벌 규제기관과 논의 가능한 확증 근거를 어떻게 설계할지가 핵심이다. 

FDA 논의에서는 치료 효과가 더 명확하게 관찰될 수 있는 환자군, NfL과 기능평가 지표의 연결 방식, 평가변수와 추적관찰 기간 설정이 주요 쟁점이 될 전망이다.

회사는 FDA Type C 미팅을 통해 가속 승인 논의 가능성, NfL 및 추가 바이오마커 활용 가능성, 저속진행군 또는 호흡지표군 하위분석의 후속 임상 반영 여부, 미국 임상 사이트 포함 가능성 등을 확인할 계획이다. 이는 후속 확증 임상 설계뿐 아니라 미국 허가 전략의 예측 가능성을 높이기 위한 절차로 볼 수 있다.

미국 시장 접근 전략도 병행된다. ALS는 치료 옵션이 제한적인 질환으로 미충족 의료 수요가 크지만, 미국은 민간보험 중심 체계이고 지역·보험사별 기준이 달라 허가 전략과 별도로 현실적인 시장 진입 전략이 필요하다.

코아스템켐온은 이미 미국 현지 네트워크와 전문가 협력을 기반으로 FDA 논의, 보험 등재, 병원 투여 인프라 구축 가능성을 함께 검토하고 있다.

후속 파이프라인 확장도 이어진다. 회사는 시신경척수염을 가장 먼저 임상 단계로 이어질 후속 과제로 보고 있으며, 특발성 폐섬유증도 임상시험계획 신청을 목표로 준비하고 있다.

코아스템켐온 관계자는 “뉴로나타-알주는 국내 허가 이후 10년 이상 실제 투약 경험과 시판 후 데이터, NfL 등 바이오마커 근거를 축적해 온 ALS 치료제”라며 “환자와 의료진, 관계 부처와 식약처의 지원 과정을 거쳐 후속 개발을 이어갈 수 있는 기반을 마련했다”고 밝혔다.

이어 “향후 뉴로나타-알주의 우수성 근거를 더 탄탄히 하기 위해 NfL 등 바이오마커와 기능평가 지표, 외부 대조 분석을 후속 확증 임상 설계에 반영하고, 이를 FDA 논의와 연계해 글로벌 ALS 치료제 개발 전략을 구체화해 미국 시장 진입 가능성을 높여가겠다”고 말했다.