한국얀센(대표이사 크리스찬 로드세스)은 FGFR3 유전자 변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 치료제 발베사정(얼다피티닙)이 3월 1일부터 보험급여가 적용된다고 3일 밝혔다.

발베사정은 이전에 최소 한 가지 이상의 PD-1 또는 PD-L1 억제제를 포함한 전신 요법 치료 중 또는 치료 후에 질병이 진행된 FGFR3 유전자 변이가 있는 수술적으로 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자의 치료에 품목허가를 받았으며, 건강보험심사평가원의 ‘암환자에게 처방·투여하는 약제에 대한 공고’ 개정(안)에 따라 허가사항에 맞게 발베사정으로 치료 시 보험 급여를 인정받을 수 있다.

발베사정의 임상적 가치는 글로벌 3상 임상연구(THOR 연구)를 통해 확인됐다. 연구 결과, 발베사정 투여군은 표준 화학요법군(도세탁셀 또는 빈플루닌) 대비 전체생존기간(OS)과 무진행생존기간(PFS)을 유의미하게 개선했다.

추적관찰기간 중앙값 15.9개월 기준으로, 발베사정 투여군의 OS 중앙값은 12.1개월로 대조군(7.8개월) 대비 사망 위험을 36% 낮췄다. PFS 중앙값 또한 발베사정군이 5.6개월로 대조군(2.7개월) 대비 개선된 결과를 보였으며, 객관적 반응률(ORR)은 45.6%로 대조군(11.5%)보다 높은 반응을 보였다. 발베사정에서 나타난 가장 흔한 Grade 3 이상의 이상반응은 손바닥-발바닥 홍반성 감각 이상 증후군 (9.6%), 구내염 (8.1%), 손발톱박리증 (5.9%) 및 고인산혈증 (5.2%)이었다.

이러한 근거를 바탕으로 미국종합암네트워크(NCCN) 가이드라인은 FGFR3 변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자에서, 바이오마커 기반 후속치료로 발베사정을 권고하고 있다.

한국얀센 항암제 및 희귀질환 사업부 김연희 전무는 “치료 선택지가 상대적으로 적은 요로상피암 영역에서 보험 등재를 기다려온 분들께 발베사정의 급여 소식을 전할 수 있게 되어 매우 뜻깊게 생각한다”며, “한국얀센은 요로상피암 환자들의 치료 접근성을 높이기 위한 노력을 지속해 왔으며, 앞으로도 의료진들과 적극 소통하며 발베사정의 임상적 가치를 알려 요로상피암 치료 환경 개선을 위해 최선을 다하겠다”라고 전했다.

한국얀센 보험약가 및 대외정책부 안종련 전무는 “발베사정은 위험분담제 약제로서 급여 신청 이후 등재까지 15개월이라는 비교적 짧은 기간 내에 보험급여를 받았고, 약제의 혁신성을 바탕으로 탄력적 ICER를 적용 받은 선구적인 사례”라며 “이는 보험급여 과정에 참여한 분들이 전이성 요로상피암 환자들에 대한 치료 시급성과 발베사정의 가치와 혁신성을 인정한 결과이다. 앞으로도 정부와 긴밀한 소통과 협력을 통해 환자 접근성이 제고되고 치료 혁신성이 폭넓게 인정받는 보험약가 환경을 함께 만들어 나가기 위해 노력하겠다”고 말했다.