미국 식품의약국(FDA)이  최근 중국 생명공학회사 카스젠 테라퓨틱스(CARsgen Therapeutics, 이하  카스젠)에서 제조하는 3가지 CAR-T 세포 치료제 후보에 대한 임상 시험을 중단시켰다.   이 중에는 모더나와 공동개발 중인 치료제도 포함돼 있다. 

14일 업계에선 카스젠의 이번 사태로  모더나에도 빨간불이 켜질 것으로 분석하고 있다.  

mRNA 전문 기업으로 유명한 모더나는 mRNA 기반 암 백신을 개발하기 위해 지난 8월 카스젠과 암 백신 및 고형 종양 CAR-T 치료제 병용요법을 확인하기 위한 협약(공동개발)을 맺은 바 있다. 모더나는 카스젠의 Claudin18.2 CAR-T 세포 치료제 ‘CT041’과 Claudin18.2 mRNA 암 백신을 평가할 계획이었다.

FDA 임상 시험 중단 리스트에 Claudin18.2가 포함되면서 향후 모더나와의 공동개발에 어떤 영향을 미칠지 관심이 집중되고 있다. 모더나는 공식적인 입장을 발표하지 않은 상태다. 

2022년 초 노스캐롤라이나에 임상 제조 시설을 완공한 카스젠은 그해 말 첫 제품의 생산을 완료했다. 이후 불과 얼마 전까지만 해도 임상 제조 시설에 대한 전면 운영과 제조 운영 효율성 향상을 투자자들에게 어필하며 순항 중임을 과시했다.

하지만 이번 주 초 해당 시설을 방문한  FDA는  시설에서 발견한 문제점들을 해결하기 전까지 △BCMA △Claudin18.2 △GPRC5D 수용체 등 3 가지 CAR-T 치료제에 대한 임상 시험을 중단시키면서 상황은 급변했다. FDA가 지적한 문제점이 무엇인지는 아직 공개되지 않았다.

카스젠 관계자 역시 “제조 시설 자체에 대한 문제는 아니다”라며 “종합적인 검토를 진행하고 좀 더 개선시키려 한다”고 밝혔다. 구체적인 검사 결과나 문제점에 대해 언급하지 않음으로써 확대된 불확실성은 결국 투자자들에게 큰 우려를 불러일으켰다. 임상 시험 중단이 발표되자마자 카스젠의 주가는 30% 급락했다. BCMA, Claudin18.2, GPRC5D 등 수용체를 대상으로 한 CAR-T 치료제 생산이 중단됨으로써  시장에서 입지를 다지기 어렵겠다는 우려가 반영된 결과라는 것이  업계의 해석이다.

특히, 카스젠은 2019년부터 미국과 캐나다에서 BCMA 대상 다발성 골수종 임상 시험을 진행 중에 있다. ClinicalTrials.gov에 따르면, 해당 시험의 주요 완료 예정일은 2024년 말이지만, FDA의 이번 조치로 인해 일정에 변동이 생길 가능성이 커졌다.

카스젠은 노스캐롤라이나 시설을 통해 북미와 유럽에서의 임상 시험 및 조기 출시 활동을 지원하고 연간 700명의 환자 치료가 목표라고 발표한 바 있다. 글로벌 확장에 본격적으로 나서겠다는 취지다. 하지만 이번 FDA의 결정으로 글로벌 확장 계획도 차질이 불가피해졌다.

이번 사태에 대해 바이오텍 분야 전문가들은 “FDA의 엄격한 규제와 감독의 중요성이 다시 한번 강조되는 사건”이라며 “카스젠 같은 기업들에게는 제조 과정과 품질 관리의 중요성을 일깨우는 계기가 될 것”이라고 평가했다.