노바티스의 차세대 백혈병 치료제 '타시그나'(성분명: 닐로티닙)가 새롭게 진단된 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병 만성기에 있는 성인 환자의 치료에 있어서 글리벡®(imatinib)에 비해 뛰어난 효과를 보이는 것으로 나타났다.

노바티스에 따르면 ‘타시그나’를 만성골수성백혈병 환자의 1차 치료제로 사용할 수 있는 가능성을 평가하기 위해 표준치료제 ‘글리벡’과 직접 비교한 첫 임상연구인 ENESTnd(Evaluating Nilotinib Efficacy and Safty in Clinical Trials of Newly Diagnosed Ph+ CML Patients) 연구를 시행한 결과, 타시그나는 주요분자학적 반응(MMR), 완전세포유전학적 반응(CCyR), 가속기 또는 급성기로의 진행 예방 및 부작용을 포함한 모든 효과 측정치에서 글리벡보다 통계적으로 유의하게 더 개선됐다.

특히 치료개시 12개월 후, 글리벡 400mg을 하루 한 번 복용한 환자들에 비해, 타시그나 300mg을 하루 두 번 복용한 환자에서 가속기 또는 급성기로 진행된 환자의 수가 282명 중11명 대 2명으로 유의하게 적었으며, 질병이 있는 대조군에 비해 통계적으로 유의한 개선을 보여줬다.

또 주요분자생물학적 반응의 비율은 글리벡 복용 환자들에 비해 타시그나를 복용한 환자들에서22% 대 44%로 두 배 높았다. 주요분자생물학적 반응은 처음 진단 시 평균 암유전자 수치보다 최소 1,000배까지 감소된 것을 의미한다.

이와 함께 타시그나 복용군에서는 80%의 환자들이 백혈병의 원인인 `필라델피아 암 염색체'가 제거된 완전세포유전학적 반응에 도달한 반면, 글리벡 복용군에서는 65%에 그쳤다(p<0.0001). 치료반응은 글리벡군에 비해 타시그나군에서 더 빠르게 나타났다.

ENESTnd 연구는 전 세계 217센터에서 846명의 환자들을 대상으로 실시된 대규모의 제3상 임상연구로 특히 가톨릭대학교 서울성모병원, 경북대학교병원, 전남대학교화순병원, 울산대학교 서울아산병원, 성균관대학교 삼성서울병원, 서울대학교병원 등 국내 6개 병원에서 58 명의 한국환자가 참여했다.

전세계에서 가장 많은 30명의 환자를 이번 임상에 등록한 서울성모병원 혈액내과 김동욱 교수는 “이번 임상연구에서 확인된 치료반응률은 처음 진단된 만성기 만성골수성백혈병 환자들에게 타시그나가 질병의 진행률을 연간 1%미만으로 획기적으로 낮출 뿐 아니라 부작용도 현저하게 적어 장기간의 투약이 가능해져서 만성골수성백혈병 환자의 장기 생존 및 완치가 가능할 것을 강력하게 시사한다” 며 “특히 한국인에서 타시그나의 효과는 서울성모병원의 자료로 볼 때, 이번 연구에 참여한 환자 100% 모두 1년 이내에 필라델피아염색체가 완전히 소실되는 완전세포유전학적 반응을 보였다" 고 밝혔다.

이번 연구결과는 지난 12월5일에서 8일에 진행된 ‘제 51차 미국혈액학회(American Society of Hematology, ASH)’에서 발표된 바 있다.

노바티스 본사 항암제사업부 회장 겸 CEO 인 데이비드 엡스타인 박사는 “노바티스는 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병 치료에 있어 전례가 없는 치료 효과 및 안전성을 창출 해온 연구를 선도하고 있다”며, “글리벡의 낮은 질병 진행률 및 뛰어난 장기 생존률을 고려할 때, 이번 타시그나의 효과 및 안전성 프로필은 임상적으로 매우 가치 있는 결과로, 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병 환자의 치료에 있어 좀 더 진일보한 치료해법을 제시할 수 있을 것으로 기대된다”고 덧붙였다.

타시그나는 글리벡에 저항성 또는 불내성을 보이는 소수의 만성골수성백혈병 환자들을 위해 개발된 차세대 백혈병 치료제로, 한국을 포함해 스위스, 미국, 유럽연합 등 50여 개 국에서 글리벡 치료에 저항성 혹은 불내성을 보이는 만성기 또는 가속기의 만성골수성백혈병 성인 환자의 치료제로 승인 받았다.

국내에서는 2007년 10월 식약청 허가를 받았으며 현재 보험급여등재절차를 진행 중에 있다.