FDA가 다케다社에 의해 허가신청서가 제출되었던 성인 진성(眞性) 적혈구 증가증(PV: 또는 진성 다혈구증) 환자 치료제 ‘밈릴로’(Mimrylo: 러스퍼타이드)를 28일 승인했다.

다케다社에 의해 허가신청서가 제출되었던 ‘밈릴로’가 ‘신속심사’를 거쳐 이번에 허가관문을 통과한 것이다.

진성 적혈구 증가증은 체내에서 적혈구가 너무 많이 생성되면서 나타나는 희귀 혈액장애의 일종으로 알려져 있다.

과도하게 생성된 적혈구로 인해 혈액이 짙어지면서 혈전증, 뇌졸중 및 심근경색과 같은 심혈관계 증상들이 수반될 위험성이 높아지게 된다.

허가를 취득함에 따라 ‘밈릴로’는 기존의 치료제들을 사용했을 때 증상을 충분한 수준으로 조절할 수 없는 환자들을 위한 새로운 접근방법으로 선을 보일 수 있게 됐다.

자연적으로 생성되어 체내의 철분 수치를 조절하는 호르몬의 일종인 헵시딘의 작용을 모방한 진성 적혈구 증가증 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘밈릴로’가 처음이다.

‘밈릴로’는 새로운 적혈구들을 생성시키는 데 필요한 철분을 제한함으로써 과다생성을 감소시키고 적혈구 수치가 조절될 수 있도록 해 주는 치료제이다.

이처럼 새로운 접근방법은 기존의 치료제들을 사용했을 때 충분한 증상 조절이 나타나지 않는 환자들을 위한 새로운 대안으로 각광받을 수 있을 것으로 보인다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 비 악성 혈액질환국의 타냐 브로블레우스키 국장은 “진성 적혈구 증가증 환자들이 적혈구 과다생성으로 인한 문제들을 해결하기 위해 잦은 채혈을 필요로 하는 만성 혈액장애를 관리하는 데 오랜 기간 동안 어려움에 직면해 왔다”면서 “오늘 ‘밈릴로’가 허가를 취득함에 따라 환자들의 부담을 유의미하게 감소시켜 줄 수 있는 새로운 동종계열 최초 대안이 확보된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

이와 관련, 진성 적혈구 증가증 치료의 핵심적인 목표는 혈중 적혈구의 비율을 45% 이하로 유지시켜 심혈관계 위험성을 감소시키는 데 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

이를 위해서는 정맥에서 혈액을 제거해 체내의 적혈구 수치를 낮추는 절차를 의미하는 채혈을 자주 필요로 하고 있다.

하지만 일부 환자들은 치료를 진행 중일 때에도 잦은 채혈을 필요로 하고 있고, 이로 인해 지속적인 부담을 안겨주고 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

‘밈릴로’의 효능‧안전성은 글로벌 임상 3상 ‘VERIFY 시험’에서 평가됐다.

‘VERIFY 시험’은 기존의 표준요법제를 사용 중임에도 불구하고 잦은 채혈을 필요로 한 총 293명의 성인 진성 적혈구 증가증 환자들이 피험자로 참여한 가운데 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 진행됐다.

피험자들은 일대일 무작위 분류를 거쳐 32주 동안 각각 ‘밈릴로’ 또는 플라시보를 투여받았다.

‘밈릴로’의 개시용량은 19mg이었고, 주 1회 피하주사제로 피험자들에게 투여됐다.

그리고 적혈구 용적률을 45% 이하로 유지하기 위해 용량 조절이 이루어졌다.

시험의 효능은 20~32주 사이에 채혈 기준을 충족하지 못한 환자들의 비율을 측정하는 방식으로 평가됐다.

전체적으로 볼 때 ‘밈릴로’를 투여받았던 피험자들의 76.9%에서 32주 동안 채혈을 필요로 하지 않았던 반면 플라시보 대조그룹에서는 이 수치가 32.9%로 집계됐다.

가장 빈도높게 수반된 부작용은 주사부위 반응과 빈혈이 보고됐다.