난치성 혈관질환 특화기업 큐라클(대표이사 유재현)은 미국 뉴올리언스에서 개최된 미국당뇨병학회(ADA 2026)에서 자사 신장질환 치료제 CU01 신규 용도특허 기반 연구 결과를 최초 공개했다고 8일 밝혔다.

이번 연구는 현재 당뇨병성 신증 글로벌 치료 가이드라인에서 권고하는 RAAS 억제제와 SGLT-2 억제제를 병용 투여 중인 환자군을 대상으로 수행한 임상2b상 하위분석(Sub-analysis) 결과로, 표준치료에도 불구하고 잔여 위험(Residual Risk)이 남아있는 환자군에서 CU01의 추가 효능 가능성을 확인했다는 점에서 의미가 있다.

이번 발표는 국내 24개 대학병원에서 당뇨병성 신증 환자 240명을 대상으로 진행된 무작위 배정 임상2b상 결과를 기반으로 진행됐다.

회사 측에 따르면 CU01은 전체 환자군에서 위약 대비 약 21~22% 수준의 uACR(소변 알부민-크레아티닌 비율, 단백뇨) 개선효과를 확인했으며, eGFR(추정 사구체여과율) 또한 투약기간 동안 안정적으로 유지되는 경향을 보였다. 단백뇨 감소는 만성 신장질환 진행 지연 및 말기 신부전 위험 감소와 연관된 핵심 지표로 평가된다.

특히 전체 환자 중 RAAS 억제제와 SGLT-2 억제제 두 표준치료제를 함께 투약 중이던 환자 60명을 대상으로 수행한 하위분석 결과가 주목을 받았다.

분석 결과 표준 치료제에 CU01을 추가 투약한 환자군은 표준 치료제만 투약한 환자군 대비 단백뇨 저용량군에서 35.2%, 고용량군에서 32.2% 감소했으며, 통계적 유의성도 확보했다. 이는 현재 권고되는 표준치료를 받고 있음에도불구하고 단백뇨가 지속되는 환자군에서 CU01이 추가적인 치료 효과를 나타낼 가능성을 보여주는 결과다.

당뇨병성 신증은 당뇨병으로 인해 신장의 미세혈관이 손상되는 대표적인 만성 신장질환이다. 질환이 진행될 경우 투석이나 신장이식이 필요할 수 있어 의료적·사회적 부담이 매우 큰 질환으로 알려져 있다.

현재 KDIGO와 미국당뇨병학회(ADA) 등 주요 가이드라인은 RAAS 억제제와 SGLT-2 억제제를 기반으로 한 치료를 권고하고 있다. 그러나 표준치료를 받고 있음에도 불구하고 상당수 환자에서 단백뇨가 지속되거나 신장 기능이 저하되는 등 잔여 위험이 존재해 추가적인 치료 전략에 대한 수요가 지속적으로 제기되고 있다.

큐라클은 이러한 치료 환경 변화를 반영해 CU01 임상2b상 설계 단계부터 RAAS 억제제와 SGLT-2 억제제를 병용 중인 환자군을 포함했으며, 이번 연구 결과를 바탕으로 신규 용도특허를 출원했다.

큐라클은 지난 1월 국내, 3월 미국에서 해당 특허를 출원했으며, 지난 1일 158개국을 대상으로 한국제특허(PCT) 출원도 완료했다. 특허 등록 시 출원일 기준 최대 20년간 관련 병용요법 및 복합제 개발에 대한 권리를 확보할 수 있다.

회사 측은 실제 치료환경을 반영한 임상 데이터를 기반으로 확보한 특허인 만큼 향후 글로벌 사업화 및 기술이전 협상 과정에서 경쟁력을 높이는 요소가 될 것으로 기대하고 있다.

연구는 ADA 2026의 Late-Breaking Abstract(LBA)로 선정돼 학회 기간 동안 공개됐으며, 현지시간 6일 진행된 E-포스터 구두발표에서도 의료진과 업계 관계자들의 관심을 받았다.

임상 총괄 책임연구자인 영남대학교병원 내분비내과 원규장 교수는 "이번 결과는 CU01과 SGLT-2 억제제를 병용할 경우 단백뇨 감소 효과가 더욱 극대화될 수 있음을 시사한다"며 "현재 SGLT-2 억제제와 RAAS 억제제가 당뇨병성 신장질환의 표준치료로 사용 중이데, 표준치료 환경에서도 추가적인 단백뇨 감소 효과가 확인됐다는 점에서 CU01이 더욱 유의미한 치료 옵션이 될 수 있음을 보여준다"고 말했다.

큐라클 관계자는 “이미 표준치료를 받고 있음에도 불구하고 상당수 환자에서 단백뇨가 지속되고 신장 기능이 저하돼 결국 투석이나 신장이식 단계로 진행하는 경우가 적지 않다”며 “이러한 환자군에서 CU01이 추가적인 단백뇨 감소 효과를 보였다는 점은 매우 고무적인 결과로, 당뇨병성 신증 환자들을 위한 새로운 치료 전략의 가능성을 보여준다는 점에서 의미가 크다”고 말했다.

이어 “임상 설계 당시에는 SGLT-2 억제제 사용이 현재만큼 많지 않았지만, 향후 당뇨병성 신증 치료의 핵심 축이 될 것으로 판단해 해당 환자군을 포함한 임상 디자인을 구축했다”며 “이러한 전략적 접근이 실제 치료 환경 변화와 맞물리며 의미 있는 임상 데이터로 이어질 수 있었다”고 밝혔다.

또 “이번 연구 결과를 기반으로 신규 용도특허를 출원했으며, 향후 특허 등록 시 현재 치료 가이드라인에 부합하는 실제 치료 환경 데이터를 바탕으로 글로벌 기술이전에 있어 중요한 경쟁력이 될 것으로 기대한다”고 덧붙였다.