성체줄기세포 전문 바이오기업 네이처셀(회장 라정찬 박사)은 퇴행성관절염 줄기세포 치료제 조인트스템(JointStem)의 미국 FDA 가속승인(Accelerated Approval) 가능성 검토를 위한 사전협의를 본격화했으며,  4월 21일  FDA에 브리핑 패키지를 제출했고 5월 21일 Face-to-Face 형식(온라인 진행) FDA 미팅을 진행할 예정이라고 22일 밝혔다.

이번 미팅은 조인트스템이 Breakthrough Therapy(BT)로 지정된 프로그램을 기반으로 신청된 BT 미팅으로, FDA와 긴밀한 상호작용을 통해 개발 및 허가 전략을 신속하게 합의하기 위한 중요한 절차다. 특회사는 BT 프로그램 특성상 FDA와 빈번하고 심층적인 논의가 가능하다는 점에서, 이번 미팅은 조인트스템 미국 허가 경로를 구체화하는 핵심 규제 이벤트로 평가하고 있다.

네이초셀에 따르면 이번 미팅을 위한 브리핑 패키지는 가속승인을 위한 규제 설득 논리를 중심으로 구성됐으며, 퇴행성관절염과 같은 만성질환에서 환자 삶의 질을 직접적으로 반영하는 6개월 시점의 통증(VAS) 및 기능(WOMAC) 개선을 중간 임상지표(intermediate endpoint)로 활용하는 전략 타당성을 중점적으로 제시했다. 

조인트스템은 기존 무작위, 이중맹검, 위약대조 임상시험에서 해당 지표들에 대해 위약 대비 통계적으로 유의한 개선(p≤0.01)을 확인했으며, KOOS-QOL 등 환자보고지표(PRO)에서도 일관된 긍정적 결과를 나타냈다. 또 질환 특성을 고려할 때 치료 효과 장기 지속 가능성도 5년 추적 데이터를 통해 뒷받침되고 있다. 특히, 조인트스템 투여 시 인공관절 수술을 크게 낮출 수 있다는 리얼월드데이터를 제출했다.

네이처셀은 이번 FDA 협의에서 퇴행성관절염이 미충족 의료수요가 높은 질환이라는 점과 함께, 기존 치료 옵션이 증상 완화에 제한적이거나 궁극적으로 수술적 개입으로 이어질 수밖에 없다고 밝혔다. 특히 인공관절치환술은 감염, 혈전색전증, 심혈관 합병증 등 다양한 위험을 수반하며 일부 환자에서는 생명을 위협할 수 있는 중대한 부작용 가능성도 존재하는 반면  조인트스템은 기존 임상에서 중대한 약물이상반응이 보고되지 않았고 전반적으로 우수한 내약성을 보이는 안전성 프로파일을 확보하고 있어, 비수술적 치료 옵션으로서 위험-편익(Risk–Benefit) 측면에서 매우 유리한 치료제로 평가될 수 있다고 설명했다.

회사 측에 따르면 이번 브리핑 패키지는 FDA 허가를 총괄했던 미국 내 최고 수준 규제 전문가 자문을 기반으로 작성됐으며, 임상적 유의성(Clinical Meaningfulness), 중간지표의 적절성, 가속승인 이후 요구될 확증임상(confirmatory study) 설계 방향 등 핵심 쟁점에 대해 FDA의 기대 수준에 부합하도록 정교하게 구성됐다. 특히 BT 프로그램을 통한 규제기관과 긴밀한 협의를 기반으로, 개발 및 허가 과정의 불확실성을 최소화하는 데 중점을 두고 있다.

회사는 이번 FDA 미팅에서 가속승인 경로에 대한 긍정적 합의가 도출될 경우, 조인트스템의 미국 시장 진입 시점은 기존 대비 크게 단축될 수 있어 개발 리스크 및 비용 절감, 조기 매출 창출 기반 확보, 글로벌 파트너십 확대 등 기업가치 상승의 핵심 촉매로 작용할 것으로 기대하고 있다.

네이처셀 회장 라정찬 박사는 “조인트스템이 BT 지정 프로그램으로 FDA와 직접 협의를 진행하는 것은 매우 중요한 의미를 갖는다”며 “환자 중심 임상적 유효성과 안전성 데이터를 기반으로 가속승인 가능성을 설득할 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다. 이어 “이번 미팅을 통해 FDA와 규제적 합의가 이루어질 경우 조인트스템은 퇴행성관절염 치료 패러다임을 변화시키는 재생의료 기반 치료제로 자리매김할 것”이라고 강조했다.