AI 기반 신약개발 전문기업 파로스아이바이오(대표 윤정혁)는 미국 샌디에이고에서 열린 미국암연구학회(AACR)에서 급성 골수성 백혈병(AML) 치료 한계를 극복하기 위한 차세대 항암제 연구개발 성과를 공개했다고 22일 밝혔다.

파로스아이바이오는 지난 20일(현지 시간 기준) 진행된 미국암연구학회(AACR)에서 핵심 파이프라인 연구 성과 3건을 포스터 발표했다. 이번 발표는 항암제 개발 전략 한계로 불리던 약물 내성 극복과 글로벌 신약개발 트렌드인 병용 요법 기반 치료 전략 확장에 초점을 맞췄다.

파로스아이바이오는 이날 FLT3 저해제로 개발 중인 ‘라스모티닙(PHI-101)’ 병용 연구 결과를 공개했다. 해당 연구에는 존슨앤드존슨(J&J) 메닌 저해제 ‘블렉시메닙(Bleximenib)’과 신닥스 ‘레부메닙(Revumenib)’ 등을 포함한 기존 승인 및 개발 중인 메닌 저해제 5종이 활용됐다.

연구 결과에 따르면 라스모티닙은 병용 투여 시 항암 시너지 효과를 나타냈으며, 블렉시메닙과 병용 시 투여 중단 후 2주 경과 시점에도 82~89% 수준의 종양성장억제율(TGI)을 유지하는 등 지속적인 항암 시너지 효과를 보였다. 이러한 결과는 메닌 저해제와의 병용 전략에서 파트너로서의 경쟁력을 뒷받침한다고 회사 측은 설명했다.

차세대 메닌 저해제 ‘PHI-601’도 새로운 AML 치료 전략으로 소개됐다. PHI-601은 표적단백질분해(TPD) 기반 기전을 통해 메닌 단백질 자체를 감소시키는 전략으로 개발 중이며, MEN1 내성 변이 환경에서도 기존 저해제 대비 약 93% 수준의 항종양 효능을 유지하고 있는 것으로 나타났다.

특히 PHI-601은 동물모델에서 야생형뿐 아니라 내성 변이 모델에서도 종양 성장 억제 효과를 보였으며, M327I·T349M 등 메닌 저해제 저항성 돌연변이 환경에서도 항암 효과를 나타내 기존 치료제 한계를 보완할 수 있는 차세대 메닌 저해제 가능성을 시사했다.

아울러 파로스아이바이오는 BRAF 저해제 ‘PHI-501’ 병용 가능성에도 의미 있는 결과를 도출했다. 전임상 연구에서 PHI-501은 면역관문억제제와 병용 시 항암 효과가 개선되는 결과를 보였으며, 면역 반응 조절을 통해 치료 대상 측면에서 병용 자산  잠재력을 확인했다.

남기엽 파로스아이바이오 신약개발 총괄 사장은 “이번 AACR 발표는 당사가 축적해 온 연구 역량이 실제 성과로 이어지고 있음을 보여주는 결과”라며 “내성 극복과 병용 전략을 중심으로 뉴모달리티 활용 등 차별화된 R&D 역량을 바탕으로 글로벌 항암제 시장에서 병용 전략의 핵심 파트너로서 경쟁력을 더욱 강화해 가시적인 성과를 내는 데 속도를 낼 것”이라고 밝혔다.