미국 펜실베이니아州 동부도시 랭혼에 소재한 희귀 호흡기 질환 치료제 개발 전문 제약기업 사바라社(Savara)는 자가면역성 폐포 단백질증(PAP) 치료제 ‘몰브리비’(Molbreevi: 몰그라모스팀 흡입용 액제)의 허가신청서가 FDA에 재차 제출됐다고 22일 공표했다.

‘몰브리비’의 원료의약품 제조사는 후지필름이다.

자가면역성 폐포 단백질증은 파괴적인 만성 희귀 폐질환의 일종으로 폐포 내부에 계면활성제 성분이 비정상적으로 축적되는 특징을 나타내는 것으로 알려져 있다.

사바라 측은 ‘몰브리비’의 허가신청서를 재차 제출하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 줄 것을 요청했다.

앞서 ‘몰브리비’는 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 및 ‘혁신 치료제’로 지정된 바 있다.

이와 함께 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 ‘희귀의약품’으로, 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)에 의해 ‘혁신 패스포트’와 ‘유명 혁신의약품’으로 각각 지정되기도 했다.

자가면역성 폐포 단백질증은 폐포 내부에 계면활성제 성분이 비정상적으로 축적되면서 나타나는 희귀 폐질환의 일종으로 알려져 있다.

계면활성제는 단백질과 지질로 구성되어 폐포 내부에서 중요한 생리활성물질의 역할을 하면서 폐포가 파괴되지 않도록 한다는 것이 전문가들의 설명이다.

건강한 폐 내부에서는 과도하게 축적된 계면활성제 성분이 제거되고, 폐포 대식세포로 불리는 면역세포들에 의해 소화가(digested) 이루어지게 된다.

폐포 대식세포는 과립구 대식세포 집락형성 촉진인자(GM-CSF)에 의해 자극되어야 계면활성제 성분을 제거하기 위한 역할을 적절하게 수행할 수 있게 된다.

하지만 자가면역성 폐포 단백질증 환자들의 경우 이 과립구 대식세포 집락형성 촉진인자가 항체들에 의해 중화되어 대식세포들이 계면활성제 성분을 충분하게 제거하지 못하게 된다.

그 결과 폐포 내부에 과도하게 축적된 계면활성제 성분이 가스교환을 저해하고, 이로 인해 숨참, 잦은 기침 및 잦은 피로 등의 증상들이 나타나게 된다.

이에 따라 환자들은 고열, 흉통 또는 이차 폐 감염이 나타났을 때 객혈을 수반하게 된다.

장기적으로는 자가면역성 폐포 단백질증이 폐 섬유증과 폐 이식수술 등의 중증 합병증으로 귀결될 수도 있는 것으로 알려져 있다.

사바라 측이 재차 제출한 ‘몰브리비’의 허가신청 건이 FDA의 허가관문을 통과할 수 있을 것인지 지켜볼 일이다.