디티앤씨알오가 동물실험 중심 기존 비임상 패러다임을 넘어서는 새로운 전략을 내놓았다. 글로벌 규제 환경이 인간 기반 비임상시험, ‘신규접근법(New Approach Methodologies, NAMs)’ 도입을 확대하는 방향으로 움직이면서다.

디티앤씨알오는 NAMs와 AI 기반 비임상 플랫폼을 갖춘 ‘HUD R&D 센터(Humanized & Organ-on-chip·Organoid-based Drug Development Center)’ 설립을 추진하고 있으며, 현재 셋업 작업을 진행 중이라고 밝혔다. NAMs 기반 기술과 기존 비임상시험을 결합한 ‘하이브리드 CRO’ 모델을 전면에 내세운 구상이다.

가천대학교 CII(Cell to In-vivo 이미징) 핵심연구지원센터와 디티앤씨알오는 14일 인천 송도 가천대 이길여암당뇨연구원에서 ‘NAMs 기반 신약개발 패러다임 전환과 미래 가치 창출’을 주제로 협력 네트워크 컨소시엄을 개최했다. 글로벌 규제 변화에 대응해 국내 NAMs 전략을 논의하기 위해 마련됐다.

이 자리에서 디티앤씨알오 김석조 이사는 ‘Humanized(휴먼화)-Organoid(오가노이드)-AI(인공지능) 기반 비임상 전략’을 주제로 HUD R&D 센터 구축 방향과 하이브리드 CRO 모델을 발표했다.

김 이사는 “전통적인 동물실험만으로는 인간의 복잡한 생리 병리학 특성을 충분히 반영하기 어렵다”면서 “이 때문에 전임상에서 확인한 효능과 독성이 임상에서 재현되지 않는 문제가 반복되고 있으며, 임상 실패율이 90% 수준에서 벗어나지 못하는 이유도 여기에 있다”라고 지적했다. 

이어 그는 “신약 한 개 개발 비용이 20억 달러를 넘는 상황을 극복할 새로운 접근이 필요한 시점”이라고 강조했다.

이런 상황에서 미국은 규제 체계를 크게 전환했다. 2022년 제정된 FDA ‘Modernization Act 2.0’을 통해 80여년 만에 신약 심사 과정의 동물실험 의무 조항이 삭제됐다. 이어 2025년 4월 10일 FDA가 ‘비임상 안전성 연구에서 동물실험 축소를 위한 로드맵’을 발표하며 NAMs 활용을 본격적으로 뒷받침했다.

Organ-on-chip(장기모사칩), 인간 유래 조직 기반 3차원 모델, 오가노이드, 컴퓨터 모델, AI 기반 독성 예측 등 다양한 비동물시험 데이터가 IND(임상시험계획승인신청) 심사 자료로 인정될 수 있는 근거가 공식화된 것이다.

이 같은 규제 기조는 유럽 EMA와 식품의약품안전처에서도 유사하게 나타난다. EMA는 ‘3R(대체·축소·개선)’ 원칙을 강화하며 NAMs 도입과 규제 수용을 공식 검토하고 있다. 식약처도 첨단바이오의약품을 포함한 비임상·독성시험 가이드라인에서 동물대체시험과 in vitro(시험관) 모델 활용 범위를 넓히는 방향으로 제도 정비 중이다.

디티앤씨알오 “Humanized-Organoid-AI 결합 플랫폼 구축”

디티앤씨알오는 HUD R&D 센터를 통해 NAMs 기반 비임상시험을 상업적 서비스 단계로 끌어올리겠다는 계획을 발표했다. 인간화 마우스(Humanized mice), 환자 유래 오가노이드, PDOX(Patient-Derived Organoid Xenograft), AI 분석을 하나의 플랫폼에서 연결하는 ‘통합형 NAMs 인프라’ 구축이 핵심이다.

김 이사는 첫 번째 축으로 인간화 마우스 모델을 제시했다. 이 모델은 인간 면역세포나 조직을 이식해 실제 사람과 유사한 면역 반응을 구현하는 방식이다. 면역항암제, 세포치료제, 유전자치료제 개발에서 예측력과 재현성이 높다는 평가를 받는다. 전통적인 동물모델의 생리적 한계를 보완해 비임상과 임상을 잇는 in vivo 브리지 역할을 한다는 점에서 글로벌 제약사의 관심도 높아지고 있다.

디티앤씨알오는 환 자유래 오가노이드와 PDOX 모델도 구축 중이다. 오가노이드는 환자의 세포 특성을 유지한 3차원 구조체로, 질환 특성을 더 정밀하게 반영할 수 있다. PDOX는 이를 기반으로 구축한 이종이식 모델로, 실제 환자 종양의 유전·병리 특성을 보다 충실히 표현할 수 있다.

김 이사는 “PDOX 모델은 항암제 반응 예측력이 높고, 전임상과 임상 간 일치율을 끌어올린다는 점에서 특히 유용하다”라고 설명했다. 

실제 글로벌 제약사들이 항암 후보물질의 반응성을 사전에 검증하기 위해 이러한 환자 유래 모델의 활용을 확대하는 흐름도 이어지고 있다.

AI 기반 분석 플랫폼도 중요한 축을 차지한다. 디티앤씨알오는 약물 효능, 독성, 표적 적합성 등을 조기에 예측하는 AI 체계를 구축하고 있다. TPP(Target Product Profile) 설계, 독성 예측, ADME 분석, 바이오마커 탐색 등 개발 전 과정에서 의사결정을 정밀화하는 것이 목적이다. 

김 이사는 “NAMs, 휴먼화 모델, 오가노이드에서 얻은 데이터를 AI로 함께 분석하면 기존 동물실험이 놓쳤던 세포와 조직의 반응까지 볼 수 있다”라며 “디티앤씨알오의 삼중 플랫폼은 대체시험법 시대를 대응하기 위한 핵심 전략이며, 비임상에서 임상으로 넘어가는 과정에서 수요가 많이 늘어날 것”이라고 전망했다.

글로벌 규제 변화가 만들어낸 ‘K-Bio의 기회’

글로벌 규제기관이 NAMs를 수용하면서, 국내 제약바이오 산업에도 새로운 기회가 열리고 있다. NAMs 데이터가 신약 심사의 참고자료로 인정되기 시작했고, 이는 인간 기반 비임상 등의 인프라를 보유한 기업이 글로벌 임상 경쟁에서 한발 앞서 나갈 수 있음을 의미한다. 

특히 세포·유전자치료제, 항암제, 희귀질환 치료제처럼 개발 난도가 높은 분야에서는 변화가 더욱 뚜렷하다. 복잡한 인간 질환을 기존 동물모델만으로 재현하기 어렵기 때문이다. 

국내 기업들이 이미 NAMs 기반 기술에서 강점을 보유하고 있는 만큼, 이번 흐름은 세계 시장으로 확장할 수 있는 중요한 전환점이 되고 있다. 디티앤씨알오의 HUD R&D 센터 설립 선언이 주목받는 이유이기도 하다. 국내 CRO에서 NAMs 기반 통합 플랫폼을 구축하겠다는 공식 선언은 처음이다. 

업계에선 NAMs 기반 시험과 전통 동물실험을 한 곳에서 수행하고, 여기에 AI 분석까지 결합한 하이브리드 CRO 모델은 글로벌에서도 드문 조합이며, 국제 규제 수준에 맞춘 데이터를 원하는 기업들에 전략적 선택지가 될 수 있다고 평가하고 있다.

김 이사는 “글로벌 규제 변화는 국내 제약바이오에게 분명한 기회”라며 “특히 NAMs 기술이 성숙하면서 CRO는 신약개발 전략을 함께 설계하는 파트너로 역할이 확대되고 있다”고 말했다. 

이어 그는 “디티앤씨알오 HUD R&D 센터는 NAMs 기반 비임상시험과 동물실험을 결합해 고객사의 임상 진입 속도를 높이고 성공 가능성을 높이는 데 집중할 것”이라고 강조했다.