바이오젠社는 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘스핀라자’(뉴시너센)의 고용량 요법 허가신청 건이 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 접수됐다고 23일 공표했다.

허가신청이 이루어진 ‘스핀라자’의 고용량 요법은 유도요법으로 50mg 용량을 14일 간격으로 2회 투여하고, 유지요법으로 28mg 용량을 4개월 간격으로 투여하는 내용으로 구성되어 있다.

바이오젠社의 스테파니 프라뎃 신경근 개발부문 대표는 “미국과 유럽에서 ‘스핀라자’의 고용량 요법 허가신청 건이 접수되어 심사가 개시될 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “이 같은 성과는 척수성 근위축증 환자들을 위한 치료대안의 진전을 위해 바이오젠이 부단하게 사세를 집중해 왔음을 방증하는 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “고용량 요법이 환자 뿐 아니라 환자가족들에게도 유의미한 유익성을 제공해 줄 수 있을 것”이라고 예상했다.

현재 ‘스핀라자’는 전 세계 71개국에서 12mg 용량이 허가를 취득해 발매되고 있다.

존스 홉킨스대학 의과대학의 토마스 크로포드 박사는 “발매 초기에 성공적인 성과를 수확했던 척수성 근위축증 치료제가 지속적으로 진일보할 수 잇으려면 혁신적인 접근방법을 필요로 한다”면서 “오늘 발표는 환자 커뮤니티를 위해 주목할 만한 진전이 이루어졌음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

‘DEVOTE 시험’에서 도출된 결과를 보면 ‘스핀라자’의 고용량 요법이 유의미한 임상적 유익성을 제공해 줄 수 있을 뿐 아니라 현재 허가를 취득해 사용 중인 12mg 용량과 궤를 같이하는 안전성 프로필을 유지했다고 크로포드 박사는 설명했다.

‘DEVOTE 시험’은 ‘스핀라자’ 50mg 및 28mg을 투여하면서 안전성, 내약성, 약물체내동태 및 효능 등을 평가하기 위해 설계된 임상 2/3상 피험자 무작위 분류, 대조, 용량증량 시험이다.

이 시험에는 전 세계 42개 의료기관에서 충원된 다양한 연령대 및 척수성 근위축증 유형의 환자 총 145명이 피험자로 참여했다.