미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 앨러미다에 소재한 유전체 기반 신약개발 전문 제약기업 엑셀릭시스社(Exelixis)는 항암제 ‘카보메틱스’(카보잔티닙)의 적응증 추가 신청 건과 관련, FDA로부터 항암제 자문위원회(ODAC)가 내년 3월 소집될 것임을 통보받았다고 26일 공표했다.

‘카보메틱스’는 치료전력이 있는 진행성 췌장 신경내분비 종양(pNET) 및 진행성 췌장 외 신경내분비 종양(epNET) 적응증 추가 신청 건이 지난 8월 FDA에 의해 접수되어 심사가 진행되어 왔다.

적응증 추가 신청서는 미국 국립암연구소(NCI) 국가 임상시험 네트워크에 의해 이루어진 본임상 3상 ‘CABINET 시험’에서 최종적으로 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

‘CABINET 시험’은 성인 진행성 췌장 신경내분비 종양 환자 및 성인 진행성 췌장 외 신경내분비 종양 환자들을 대상으로 ‘카보메틱스’와 플라시보의 효능을 비교평가한 임상 3상 시험례이다.

다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조 임상 3상 시험으로 설계된 이 시험에는 미국에서 총 298명의 환자들이 피험자로 충원됐다.

엑셀릭시스 측은 지난 8월 FDA가 ‘카보메틱스’를 진행성 췌장 신경내분비 종양 치료용도의 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 ‘카보메틱스’의 적응증 추가 유무에 대한 결론은 내년 4월 3일까지 도출될 수 있을 전망이다.

지난해 8월 항암제 사외자료안전성모니터링위원회(OIDSMB) 임상시험연대기구(ACT)는 전원일치로 ‘CABINET 시험’의 피험자 충원을 중단하고 무작위 분류를 마친 환자들에게 플라시보에서 ‘카보메틱스’로 투여약물을 변경할 수 있도록 할 것을 권고한 바 있다.

이 같은 권고는 중간분석에서 괄목할 만한 무진행 생존기간(PFS)의 연장효과가 관찰됨에 따라 이루어진 것이었다.

충원된 피험자들을 대상으로 한 최종분석 결과는 지난 9월 13~17일 스페인 바르셀로나에서 열린 유럽 의료종양학회(ESMO) 2024년 학술회의에서 발표된 데 이어 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.

분석결과를 보면 맹검사외중앙평가를 진행했을 때 ‘카보메틱스’를 투여한 피험자 그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 무진행 생존기간이 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 나타나면서 일차적 시험목표가 충족된 것으로 분석됐다.

또한 추가분석에서도 주요 종양부위, 등급, 전신성 항암제를 사용한 치료전력 등 충원된 전체 피험자 하위그룹에 걸쳐 일관된 유익성이 입증됐다.

‘카보메틱스’가 내년 3월 FDA 자문위의 심사를 거쳐 가까운 장래에 췌장 및 췌장 외 신경내분비 종양 적응증 추가를 승인받을 수 있게 될 것인지 지켜볼 일이다.