미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 앨러미다에 소재한 유전체 기반 신약개발 전문 제약기업 엑셀릭시스社(Exelixis)는 항암제 ‘카보메틱스’(카보잔티닙)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 됐다고 6일 공표했다.

FDA가 허가신청을 접수한 ‘카보메틱스’의 새로운 적응증들 가운데 하나는 앞서 치료를 진행한 전력이 있는 성인 국소진행성/절제수술 불가성 또는 전이성 고도 분화 또는 중증도 분화 췌장 신경내분비 종양(pNET) 환자들을 치료하는 용도이다.

다른 하나는 앞서 치료를 진행한 전력이 있는 성인 국소진행성/절제수술 불가성 또는 전이성 고도 분화 또는 중등도 분화 췌장 외 신경내분비 종양(epNET) 환자들을 치료하는 용도이다.

FDA는 이 중 ‘카보메틱스’의 췌장 신경내분비 종양 치료제 허가신청 건을 ‘희귀의약품’으로 지정했다.

FDA에 의해 ‘표준심사’ 대상으로 지정됨에 따라 처방약 유저피법(PDUFA)에 의허개 내년 4월 3일까지 승인 유무에 대한 결론이 도출될 수 있을 것으로 보인다.

엑셀릭시스社의 에이미 피터슨 제품개발‧의학업무 담당부사장 겸 최고 의학책임자는 “FDA가 허가신청 건을 접수한 것이 난치성 암을 앓고 있는 데다 치료대안 선택의 폭이 제한적인 환자들을 위해 ‘카보메틱스’를 공급하고자 사세를 집중하고 있는 우리에게 주어진 또 하나의 중요한 성과물이라 할 수 있을 것”이라면서 “허가신청 건이 접수됨에 따라 앞으로 수 개월에 걸쳐 FDA와 협력할 기회를 누리게 된 것은 고무적인 부분”이라고 말했다.

진행성 신경내분비 종양 환자들에게 이처럼 새롭고 효과적인 치료대안이 빠른 시일 내에 공급될 수 있도록 하는 데 목표를 두어 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

‘카보메틱스’의 적응증 추가 신청서는 임상 3상 ‘CABINET 시험’에서 확보된 최종적인 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험은 진행성 췌장 신경내분비 종양 환자그룹과 진행성 췌장 외 신경내분비 종양 환자그룹을 포함해 앞서 치료를 진행한 전력이 있는 2개 신경내분비 종양 환자그룹을 대상으로 ‘카보메틱스’의 효과를 플라시보와 비교평가한 시험례이다.

앞서 공표되었던 바와 같이 주목하지 않을 수 없는(compelling) 활성이 확인됨에 따라 시험에서 ‘카보메틱스’의 투여는 조기에 중단됐다.

시험에 참여한 전체 피험자들은 비맹검 상태로 ‘카보메틱스’ 또는 플라시보를 투여받았고, 플라시보 투여 대조그룹에 속했던 피험자들의 경우 ‘카보메틱스’ 투여로 전환할 수 있는 선택권이 주어졌다.

이처럼 시험이 조기에 중단된 것은 두 코호트 그룹을 대상으로 이루어진 중간분석에서 드라마틱한(dramatic) 무진행 생존기간의 개선이 관찰되었기 때문이었다.

‘카보메틱스’를 투여한 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 무진행 생존기간이 개선이 입증되었던 것.

이 같은 최초 시험결과는 지난해 10월 20~24일 스페인 마드리드에서 개최되었던 2023년 유럽 의료종양학회(ESMO) 학술회의에서 발표됐다.

최종 시험결과의 경우 오는 9월 13~17일 스페인 바르셀로나에서 열리는 2024년 ESMO 학술회에서 공개될 예정이다.

한편 ‘CABINET 시험’은 미국 국립보건연구원(NIH) 산하 국립암연구소(NCI)의 지원으로 진행됐다.

국립암연구소는 ‘종양학 임상시험연합’(ACTO)에 비용을 지원해 시험이 이루어지도록 뒷받침했다.