미국 제약기업 크리네틱스 파마슈티컬스社(Crinetics Pharmaceuticals)는 최초의 1일 1회 경구복용 선택적 표적 소마토스타틴 수용체 2형 비 펩타이드성 작용제 팔투소틴(paltusotine)의 허가신청서가 FDA에 제출됐다고 26일 공표했다.

팔투소틴은 말단비대증 치료제 및 장기 유지요법제로 개발이 진행된 기대주이다.

미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 크리네틱스 파마슈티컬스社는 새로운 내분비계 장애 및 내분비계 종양 치료제들의 발굴, 개발 및 발매를 진행하는 데 사세를 집중하고 있는 전문 제약기업이다.

크리네틱스 파마슈티컬스社의 설립자인 스캇 스트러서스 대표는 “허가신청이 이루어짐에 따라 신세대 말단비대증 치료제를 환자들에게 공급해 도움을 제공하고자 하는 우리의 목표가 이행되는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 됐다”면서 “임상 3상 ‘PATHFNDR 시험 프로그램’에서 도출된 포괄적인 자료에 미루어 볼 때 이 잠재적 진보의 산물이 말단비대증 커뮤니티 뿐 아니라 크리네틱스 파마슈티컬스를 위해서도 괄목할 만한 성과로 이어질 수 있을 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 말했다.

팔투소틴은 다양한 내분비계 장애로 인한 영향을 받고 있는 환자들의 삶을 바꿔놓고자 우리가 자체적으로 개발을 진행하고 있는 다수의 치료제 후보물질들 가운데 첫 번째 주자로 심층적이고 혁신적인 파이프라인에서 선도적인 후보물질이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

크리네틱스 파마슈티컬스 측이 제출한 허가신청서에는 총 18건의 임상시험에서 확보된 자료들이 동봉됐다.

이 가운데는 의학적 치료를 받지 않았거나 치료를 받은 전력이 있는 말단비대증 환자들을 치료하는 데 팔투소틴이 나타내는 효능을 평가한 2건의 임상 3상 시험례들이 포함되어 있다.

2건의 임상 3상 시험에서 팔투소틴은 전체 일차적‧이차적 시험목표들이 충족됐다.

‘PATHFNDR-1 시험’에서 월 1회 주사제 투여로부터 팔투소틴 1일 1회 경구복용으로 전환한 말단비대증 환자그룹에서 인슐린 유사 성장인자-1(IGF-1) 수치가 유지되면서 증상이 조절된 것으로 나타났던 것.

마찬가지로 ‘PATHFNDR-2 시험’에서 의학적 치료를 받지 못했던 말단비대증 환자그룹 가운데 팔투소틴을 1일 1회 경구복용한 환자들에게서 IGF-1 수치 뿐 아니라 증상으로 인한 부담 또한 신속하게 감소한 것으로 분석됐다.

IGF-1은 내분비계 의사들이 말단비대증 환자들의 증상을 관리하기 위한 일차적 생체지표인자로 사용하고 있다.

이와 함께 팔투소틴을 사용해 치료를 진행한 환자들에게서 양호한 내약성과 생화학적 조절이 나타났고, 환자들에게서 플라시보 대조그룹에 비해 증상 조절이 개선되었던 것으로 보고됐다.

크리네틱스 파마슈티컬스 측은 FDA로부터 팔투소틴의 허가신청 건 접수 유무에 대한 통보가 오는 12월 이루어질 수 있을 것으로 전망했다.