피알지에스앤텍(대표 박범준)은 미국 어린이종양재단(CTF, Children's Tumor Foundation)으로부터 제2형 신경섬유종증 치료제 ‘PRG-N-01'의 임상 1상 및 2a상 시험에 대한 지원을 받게 됐다고 12일 밝혔다.

이번 지원으로 피알지에스앤텍은 재단으로부터 임상 시험에 참가할 환자 모집, 임상 자문 및 임상 데이터 수집에 필요한 재정적 지원(15만 달러) 등을 받아 5월부터 환자를 대상으로 임상시험을 본격화할 예정이다.

미국 ‘어린이종양재단’은 알렌 루벤스타인(Allen E. Rubenstein) 등 세 명의 신경학자가 1978년에 설립 후 신경섬유종증, 신경초종 등 전 세계 어린이 종양 환자를 지원하는 비영리단체로 피알지에스앤텍과는 치료제 개발 단계에서부터 협력을 이어왔다. 제 2형 신경섬유종증은 특정 종양 발생을 억제하는 NF2 유전자의 돌연변이로 인해 척수나 뇌 등 신체의 내부에 종양이 발생하는 질병으로 인종, 성별 등에 상관없이 2만5000명 당 1명꼴로 나타나며 전체 신경섬유종증의 12.3%를 차지한다.

피알지에스앤텍이 개발한 제2형 신경섬유종증 치료제 'PRG-N-01'은 2023년 미국 FDA로부터 ‘희귀질환치료제(Orphan Drug Designation, ODD)로 지정받았다. 국제학술지 ‘Molecular Cancer Research (volume 20, Issue3, 2022.03)’에 주목해야 할 논문으로 선정된 바 있다. 미국으로부터 ‘희귀질환 치료제 (ODD)’로 지정될 경우 판매독점권(미국 7년)이 부여되고, 개발비 세액공제, 허가/심사수수료 면제의 혜택이 주어진다.

제2형 신경섬유종증 치료제 'PRG-N-01'의 임상 1상 및 2a상 시험이 본격화하고 미국 어린이종양재단으로부터 재정 지원을 받게 됨에 따라, 안전성 및 유효성 평가를 위한 공개 임상시험에 탄력이 붙을 것으로 예상된다.

피알지에스앤텍 박범준 대표는 “올해 국내에서 제 2형 신경섬유종증 환자를 대상으로 임상을 시작한 후, 2상은 한국과 미국에서 임상을 병행할 계획을 가지고 있다”며 “이번 어린이종양재단의 지원이 글로벌 임상 개발을 가속화하고 실질적 치료제 개발을 가시화하는 데 도움이 될 것”이라고 밝혔다.

한편 제1형 치료제는 있지만 제2형 신경섬유종증 치료제는 없어 'PRG-N-01'의 임상 시험이 성공해 공식 시판될 경우, First-In-Class 신약이 될 것으로 기대된다.