국내기업들 FDA '희귀의약품' 지정에 적극 도전
에스엔바이오사이언스, 프레스티지바이오파마 등 성공
입력 2023.07.24 06:00 수정 2023.07.24 06:01
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국내 신약개발 기업들이 신약개발 성공률을 높이기 위해 미국 FDA의 ‘희귀의약품지정(Orphan Drug Designation, ODD)’ 제도를 적극 활용하고 나섰다. 희귀약품으로 지정되면  미충족의료수요가 높은 만큼 승인이 더 수월할 수 있다는 이유에서다. 

FDA 승인 지원 제도에 따른 승인률 그래프.©국가신약개발사업단

글로벌 CRO(임상시험대행기관)이자 의약전문 리서치 기관인 아이큐비아는 “미국 FDA에 올해 3월까지 총 6506 품목이 희귀의약품지정 제도를 신청했고, 이 중 1144 품목이 최종적으로 희귀의약품지정 품목으로 지정됐다”고 23일 밝혔다. 이 제도에 신청한 6 품목 중 1 품목꼴로 희귀의약품으로 지정된 셈이다. 

희귀의약품지정 품목이 실제 사용 승인까지 이어지는 확률이 일반적인 경우보다 눈에 띄게 높다는 게 아이큐비아 설명이다. 

실제 2022년 승인된 신약 37 품목 중 20 품목이 희귀의약품지정 제도를 통해 승인됐다. 무려 54% 수준이다. 한 해 FDA에 사용 승인 신청만 1만건이 넘게 이뤄지는 것과 비교하면 희귀의약품지정이 실제 승인 가능성을 높이는 것은 분명한 것으로 나타났다.

미국은 1983년부터 희귀의약품법을 통해 희귀유전질환 치료제 개발에 인센티브를 제공하고 있다. 희귀유전질환자가 제대로 된 치료를 받지 못하는 미충족의료수요가 매우 크다는 이유에서다. FDA는 현재 희귀의약품지정을 받은 기업에게 △신속 심사 △조건부 승인 △검토 수수료 면제 △시장 독점권 연장 △희귀의약품 연구개발 보조금 등 다양한 혜택을 부여하며 개발을 적극 지원하고 있다.

미국, EU, 일본, 한국 희귀질환지정 기준 및 희귀의약품 개발 촉진 제도 대조표.©한국혁신의약품컨소시엄

에스엔바이오사이언스는 지난 19일 'SNB-101'이 FDA로부터 소세포폐암 적응증으로 희귀의약품지정을 받았다. SNB-101은 에스엔바이오사이언스의 독자 기술력으로 개발한 나노입자 기반 항암제다. SNB-101은 한국 임상 1상이 완료됐고, 임상 2상을 준비 중이다. 또한 NB-101은 미국 임상 1상도 승인받은 상태다.

프레스티지바이오파마는 2020년 FDA, EMA, 식약처로부터 췌장암 표적 항체치료제 'PBP1510'에 대해 희귀의약품지정을 받았다. PBP1510은 현재 미국과 유럽에서 임상 1/2a상이 진행 중이다. 

지엔티파마도 지난해 10월 FDA, EMA, 식약처로부터부터 퇴행성뇌질환 신약후보 '크리스데살라진'을 루게릭병 적응증으로 희귀의약품지정을 받았다. 크리스데살라진은 한국에서 임상 1상을 마치고, 임상 2상 진입을 준비 중이다. 특히 크리스데살라진은 임상 1상에서 건강한 성인 및 65세 이상 노인에게서 우수한 안전성을 확보했다.

제일약품의 관계사 온코닉테라퓨틱스는 2021년 FDA와 식약처로부터 이중 저해 표적항암제 '네수파립(Nesuparib, OCN-201/JPI-547)'에 대해 희귀의약품지정을 받았다. 네수파립은 파프(PARP)와 탄키라제(Tankyrase)를 동시에 저해하는 이중 기전의 표적항암제다. 네수파립은 미국과 한국에서 췌장암 임상 1b상과 난소암 임상 2상이 진행 중이다.

파멥신은 2월 FDA로부터 PMC-403을 전신 모세혈관 증후군(Systemic Capillary Leak Syndrome, SCLS) 적응증으로 희귀의약품지정을 받았다. PMC-403은 TIE-2 표적 혈관정상화를 기전으로 하는 혁신신약(First-in-Class)으로 개발 중이다. 현재 분당서울대학교 병원 외 3개 의료기관에서 임상 1상을 준비 중이다.

큐리언트는 2021년 FDA로부터 브룰리 궤양(Buruli ulcer)을 적응증으로 텔라세백(Telacebec, Q203)에 대해 희귀의약품지정을 받았다. 특히 텔라세백은 2월 TB 얼라이언스에 라이선스 아웃되는 성과를 거뒀다. 텔라세백은 내년 임상 2b상 개시가 예상돼, 향후 로열티도 기대되고 있다. 아울러 압타바이오는 삼진제약과 공동연구 중인 급성 골수성 백혈병 치료제 'Apta-16'을 2021년 FDA로부터 희귀의약품지정을 받았다.

2022년 5월 기준 국내 제약바이오 기업 연도별 FDA 희귀의약품지정 현황 그래프.©한국혁신의약품컨소시엄

전통제약사들도 신약개발을 본격화하면서 FDA 희귀의약품지정에 적극 도전하고 있다. 대웅제약은 특발성 폐섬유증 신약후보 '베르시포로신(Bersiporocin)'을 FDA로부터 희귀의약품지정을 받고, 임상 2상 IND도 승인받았다. 한미약품도 같은 적응증과 비알코올성지방간염 적응증 등으로 희귀의약품지정을 받았다. 종근당은 샤르코마리투스 신약후보 ‘CKD-510’을 지정받았다. 여기에 GC녹십자, 보령, SK바이오팜, LG화학 등도 희귀의약품지정 품목을 보유하고 있다.

이외 에이치엘비, 파로스아이바이오, 지아이이노베이션, 뉴로벤티, 피알지에스앤텍, 노벨파마, 넥스트젠바이오사이언스, 리스큐어바이오, 오스코텍, 유틸렉스, 아이디언스, 네오이뮨텍 등이 희귀의약품지정 파이프라인을 확보했다. 메드팩토는 희귀의약품지정과 유사한 소아를 대상으로 한 희귀소아질환의약품 파이프라인을 가지고 있다.

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