“규제에 눌린 유전자치료제 임상연구, 환자 치료 위해 적극 시행해야”
이대 의대 정성철 교수, ‘유전자치료 동향 및 현안’ 보고서 통해 밝혀
입력 2023.07.31 06:00 수정 2023.07.31 06:01
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국내 유전자치료제 임상연구가  첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 임상연구 규정에 따라 ‘고위험’으로 분류돼 여러 규제의 틀을 벗어나지 못하고 있다는 지적이 나온다.  ⓒ약업신문 

유전자치료제 임상연구가 고위험으로 분류됨에 따라 연구개발이 어렵다는 지적이 나왔다. 환자들에게 치료 기회를 제공하기 위해서라도 합리적 규제과학을 적용해 적극적인 연구가 이뤄져야 한다는 것이다.

이화여대 의대 정성철 교수는 30일 보건복지부 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국이 발간한 ‘첨단재생의료 임상연구소식’에서 ‘유전자치료 동향 및 현안’을 통해 이같이 밝혔다.

유전자치료제는 2012년 LPL(lipoprtein lipase) 유전자 결핍에 의한 가족성고지혈증에 대해 AAV 벡터를 이용한 ‘글리베라’가 유럽에서 처음으로 시판 승인됐다. 2017년에는 미국 FDA에서 RPE65 유전자 결핍에 의한 레베르 선천성 흑암시에 대한 in vivo 유전자치료제와 B세포 급성 림프구성 백혈병에 대한 CAR-T 치료제 ‘킴리아’를 시판 승인하면서 세포 및 유전자치료제의 본격적인 시대가 열렸다.

정 교수는 2019년 척수성근위축증 유전자치료제 ‘졸겐스마’의 승인으로 많은 연구자와 바이오기업들이 세포유전자치료에 더 많은 관심을 가지게 됐다고 전했다. 또한 지난해 FDA에서 승인된 B형 혈우병 유전자치료제 ‘헴제닉스’, 현재 FDA의 최종 검토단계에 있는 A형 혈우별 유전자치료제 ‘록타비안’의 개발성과를 통해 세포 및 유전자치료제 개발 생태계가 세계적으로 수용 가능한 상황임을 볼 수 있다고 설명했다.

정 교수는 210만 달러에 달하는 졸겐스마와 350만 달러에 육박하는 헴제닉스를 언급하며 고가의 치료비용을 유전자치료의 주요 이슈로 지목했다. 국내에선 미국‧유럽 등에 비해 아직 유전자치료제 승인은 물론 임상시험 현황이 너무나 부족한 게 현실이다. 희귀유전질환을 포함한 난치성질환 치료를 위해 해외에서 개발한 고가의 유전자치료제에 전적으로 의존해야 하는 상황이다.

정 교수는 유전자치료제 개발을 활성화하기 위해 기업주도 임상시험과 더불어 연구자 주도 임상연구의 활성화가 절대적으로 필요하다고 강조했다.

그는 “유전자치료제 제조기술은 유전자치료제 개발을 활성화하기 위해 본격적인 임상연구 이전에 먼저 해결해야 할 장벽”이라며 “유전자치료제 생산기술에는 현재 대세를 이루는 AAV나 렌티바이러스(lentivirus) 벡터의 제작‧생산뿐만 아니라 역가를 포함한 품질평가자료(CMC) 등에 대한 명확한 확보, 지원체계 등이 갖춰져야 한다”고 전했다. 이어 그는 “유전자치료제 생산기술의 발전은 위탁개발생산업체(CDMO)의 활성화와 국가차원의 정책적 지원이 필요하다”고 덧붙였다.

무엇보다 그는 국내 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품에 대한 임상연구 규정에 따라 유전자를 조작하는 경우, 모두 고위험으로 분류돼 첨단제생의료심의위원회의 심의를 통과한 후 식품의약품안전처의 추가적인 검토와 승인을 얻어야 하는 어려움과 한계가 있다고 꼬집었다.

그는 “이미 해외에서 여러 품목의 유전자치료제 출시 경험과 많은 임상시험 경험이 축적돼 있는 것을 고려한다면, 유전자치료제 임상연구와 시험에 대해 안전성 측면의 규제 위주로만 접근하는 것은 바람직하지 않다”며 “난치성 질환을 앓고 있는 환자에 대한 근본적인 치료기회 제공을 위해 보다 합리적인 규제과학을 적용해 적극적인 연구개발과 임상연구가 이뤄져야 할 것”이라고 조언했다.

현재까지 미국 FDA는 22개의 세포 및 유전자치료제를 승인했으며, 이 중 제대혈 기반 세포치료제 14품목을 제외하면 유전자치료제 2개 품목, 세포치료제 7개 품목, 유전자 변형 세포 치료제 5개 품목이 승인된 상태다. 미국에서 운영하는 ‘임상시험 정보 사이트(ClinicalTrials.gov)’에 등록된 세포 및 유전자 치료법에 대한 임상시험은 1000개 이상으로 확인된다. 세포 및 유전자치료제를 분리해서 살펴보면, 세포치료제는 임상 1상 144건, 2상 208건, 3상 43건이며, 유전자치료제는 임상 1상 253건, 2상 235건, 3건 39건으로 유전자치료제의 임상시험이 매우 활발하게 이뤄지고 있다.

 

국내에서 시행하는 유전자치료제 임상연구가 고위험으로 분류됨에 따라 적극적인 연구개발이 어렵다는 전문가 지적이 나왔다. 환자들에게 치료 기회를 제공하기 위해서라도 합리적 규제과학을 적용해 적극적인 연구가 이뤄져야 한다는 것이다.

이화여대 정성철 의대 교수는 28일 보건복지부 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국이 발간한 ‘첨단재생의료 임상연구소식’에서 ‘유전자치료 동향 및 현안’이라는 글을 통해 이같이 밝혔다.

유전자치료제는 2012년 LPL(lipoprtein lipase) 유전자 결핍에 의한 가족성고지혈증에 대해 AAV 벡터를 이용한 ‘글리베라’가 유럽에서 처음으로 시판 승인됐다. 2017년에는 미국 FDA에서 RPE65 유전자 결핍에 의한 레베르 선천성 흑암시에 대한 in vivo 유전자치료제와 B세포 급성 림프구성 백혈병에 대한 CAR-T 치료제 ‘킴리아’를 시판 승인하면서 세포 및 유전자치료제의 본격적인 시대가 열렸다.

현재까지 미국 FDA는 22개의 세포 및 유전자치료제를 승인했으며, 이 중 제대혈 기반 세포치료제 14품목을 제외하면 유전자치료제 2개 품목, 세포치료제 7개 품목, 유전자 변형 세포 치료제 5개 품목이 승인된 상태다. 미국에서 운영하는 ‘임상시험 정보 사이트(ClinicalTrials.gov)’에 등록된 세포 및 유전자 치료법에 대한 임상시험은 1000개 이상으로 확인된다. 세포 및 유전자치료제를 분리해서 살펴보면, 세포치료제는 임상 1상 144건, 2상 208건, 3상 43건이며, 유전자치료제는 임상 1상 253건, 2상 235건, 3건 39건으로 유전자치료제의 임상시험이 매우 활발하게 이뤄지고 있다.

정성철 교수는 2019년 척수성근위축증 유전자치료제 ‘졸겐스마’의 승인으로 많은 연구자와 바이오기업들이 세포유전자치료에 더 많은 관심을 가지게 됐다고 전했다. 또한 지난해 FDA에서 승인된 B형 혈우병 유전자치료제 ‘헴제닉스’, 현재 FDA의 최종 검토단계에 있는 A형 혈우별 유전자치료제 ‘록타비안’의 개발성과를 통해 세포 및 유전자치료제 개발 생태계가 세계적으로 수용 가능한 상황임을 볼 수 있다고 설명했다.

하지만 정 교수는 210만 달러에 달하는 졸겐스마와 350만 달러에 육박하는 헴제닉스를 언급하며 고가의 치료비용을 유전자치료의 주요 이슈로 지목했다. 그로 인해 국내에서는 미국‧유럽 등에 비해 아직 유전자치료제 승인은 물론 임상시험 현황이 너무나 부족하다는 것. 희귀유전질환을 포함한 난치성질환 치료를 위해 해외에서 개발한 고가의 유전자치료제에 전적으로 의존해야 하는 이유라는 지적이다.

이에 따라 정 교수는 유전자치료제 개발을 활성화하기 위해 기업주도 임상시험과 더불어 연구자 주도 임상연구의 활성화가 절대적으로 필요하다고 강조했다.

그는 “유전자치료제 제조기술은 유전자치료제 개발을 활성화하기 위해 본격적인 임상연구 이전에 먼저 해결해야 할 장벽”이라며 “유전자치료제 생산기술에는 현재 대세를 이루는 AAV나 렌티바이러스(lentivirus) 벡터의 제작‧생산뿐만 아니라 역가를 포함한 품질평가자료(CMC) 등에 대한 명확한 확보, 지원체계 등이 갖춰져야 한다”고 전했다. 이어 그는 “유전자치료제 생산기술의 발전은 위탁개발생산업체(CDMO)의 활성화와 국가차원의 정책적 지원이 필요하다”고 덧붙였다.

무엇보다 그는 국내 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품에 대한 임상연구 규정에 따라 유전자를 조작하는 경우, 모두 고위험으로 분류돼 첨단제생의료심의위원회의 심의를 통과한 후 식품의약품안전처의 추가적인 검토와 승인을 얻어야 하는 어려움과 한계가 있다고 꼬집었다.

그는 “이미 해외에서 여러 품목의 유전자치료제 출시 경험과 많은 임상시험 경험이 축적돼 있는 것을 고려한다면, 유전자치료제 임상연구와 시험에 대해 안전성 측면의 규제 위주로만 접근하는 것은 바람직하지 않다”며 “난치성 질환을 앓고 있는 환자에 대한 근본적인 치료기회 제공을 위해 보다 합리적인 규제과학을 적용해 적극적인 연구개발과 임상연구가 이뤄져야 할 것”이라고 조언했다.

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