헬릭스미스는 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대한 미국 임상시험 3-3상을 위한 본격적인 준비를 시작했다고 밝혔다.

헬릭스미스에 따르면 엔젠시스(VM202)는 현재 두 번째 DPN 임상 3상(3-2, 3-2b) 진행 중으로 20일 기준, 총 45명이 무작위 배정돼 약물을 투여받았다. 또한 3-2상은 하반기에 시험대상자 모집이 종료될 예정으로 바로 3-3상을 시작할 수 있을것이라는 설명이다.

이번 3-3상은 3-2상과 매우 유사한 형태로 주평가지표는 첫 주사 후 6개월째 위약 대비 통증 감소 효과다. 그 외 부평가지표로 감각기능 회복 등이 측정되고, 12개월 안전성 데이터를 수집하기 위해 3-3b상이 수행된다고 회사 측은 설명했다.

헬릭스미스 관계자는 “당뇨병성 신경병증 환자는 40~50%가 통증을 동반하고 기존 치료제는 통증을 완화시킬 뿐 근본적인 치료제가 아니며 심각한 부작용과 높은 중독성을 동반하는 경우가 많다”며 “엔젠시스는 플라스미드 DNA 근간 유전자치료제로 단순히 통증을 관리하는 것이 아니라 혈관 생성 및 신경 재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다”고 전했다.

헬릭스미스는 3-3상의 본격적인 시작을 위해 CRO로 ‘PRA Health Sciences’를 선정했다. PRA는 미국에 본사를 두고 80여 개 국가에 네트워크를 보유하고 있는 글로벌 기업이다.

글로벌 임상개발 총괄자 김선영 대표이사는 “엔젠시스의 3-2상이 순조롭게 진행되고 있고 산출되는 각종 운영상의 데이터 퀄리티가 우수해 추가 임상의 진행이 충분히 가능하다고 판단했다”며 “3-3상 시작으로 라이센싱과 시판허가 획득이라는 목표에 더욱 가까이 다가섰다"고 전했다.

한편, 엔젠시스(VM202)는 지난 2018년 미국 FDA로부터 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정된 바 있다.