아리바이오(대표이사 정재준)는 미국에서 진행한 알츠하이머 치료제 AR1001 임상 2상 6개월 투여에 대한 ITT 분석(치료의향분석, 한 번이라도 약물 또는 위약을 복용한 모든 환자를 포함하는 분석) 결과를 발표했다고 30일 전했다.

AR1001의 임상 2상 시험은 210명의 알츠하이머병 환자들을 대상으로 6개월간 1일 1회 약물 복용에 대한 안전성, 내약성 및 유효성 평가가 진행됐다.

6개월 투약에 대한 분석 결과로, 약물 관련 이상 반응은 위약군에 대비해 적게 발견돼 AR1001의 안전성과 내약성에 대한 우수성은 충분히 확보됐다는 설명이다. 1차 유효성 지표인 ADAS-Cog 13을 이용한 인지기능 평가는 10mg과 30mg 투여군 모두 시작점 대비 인지기능이 향상됐으며, 10mg 투여군의 경우 투약 4주부터 약효가 나타나 26주까지 위약군 대비 25.6% 지속적으로 향상됐다.

이러한 인지기능 변화에 대한 규명을 위해 진행한 층화분석(Stratification Analysis) 결과, 기존 알츠하이머 약물과 함께 임상약을 복용한 경우, 알츠하이머의 진행 단계, 고도비만(BMI 35 이상)이 임상 효과에 영향을 미치는 것으로 나타났다.

다른 알츠하이머 약물 복용없이 AR1001 30mg만 복용한 환자군은 인지기능이 위약군 대비 1.78점 향상됐고, 또한 경증도 환자군은 위약군 대비 1.98점 향상된 것으로 확인됐다. 극소수의 고도비만(BMI 35 이상) 환자들에게서 플라시보 효과가 나타났으며, 이에 대해서는 향후 추가적인 원인 분석이 필요하다.

다중요인 분석결과에 따르면 AR1001 단독복용, 경증도 알츠하이머, 비고도비만(BMI 35 미만)인 환자군의 경우, AR1001 10mg과 30mg 투여군은 위약군 대비 인지기능이 각각 2.05점과 3.68점 농도 의존적으로 향상됐으며, 30mg 투여군에서는 통계적인 유의성(P=0.046)을 확인했다. 2차 유효성 지표 중 인지기능을 평가하는 MMSE-2에서도 농도 의존적으로 인지기능이 향상하는 경향을 보였다.

아리바이오 정재준 대표는 “코로나19 상황 속에서도 열정적으로 임상에 임해준 모든 환자들과 가족들, 병원 관계자들과 아리바이오 임직원들에게 깊은 감사를 표한다”며 “아리바이오는 최대한 빠른 시일 내에 이번 임상 2상 결과를 토대로 FDA와 임상2상 완료 미팅을 진행하는 한편 연내에 미 FDA에 임상 3상 IND를 신청하고, 오는 9월경 기술특례상장도 추진할 계획”이라고 밝혔다.