새로운 성인 파브리병 치료제 페그우니갈시다제 알파(pegunigalsidase α‧또는 ‘PRX-102’)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다.

특허를 보유한 식물세포 기반 단백질 발현 시스템을 지칭하는 ‘프로셀엑스’(ProCellEx)를 사용해 생상된 재조합 치료용 단백질의 개발‧제조 및 상업화에 주력하고 있는 이스라엘 제약기업 프로탤릭스 바이오테라퓨틱스社(Protalix BioTherapeutics) 및 이 회사의 제휴선인 이탈리아 헬스케어 기업 키에지社의 계열사 키에지 글로벌 레어 디지즈社(Chiesi Global Rare Diseases)는 11일 이 같은 내용을 공표했다.

이날 양사에 따르면 페그우니갈시다제 알파의 허가신청서는 가속승인(Accelerated Approval) 절차에 의거해 제출되었던 것이다.

페그우니갈시다제 알파는 양사가 목표의식을 갖고 설계한 장기지속형 재조합 페길화(PEGylated) 교차결합(cross-linked) 알파-갈락토시다제-A 효소 신약후보물질이다.

재조합 알파-갈락토시다제-A 효소를 화학적으로 개량해 안정화시킨 제형이 바로 페그우니갈시다제 알파이다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 1월 27일까지 페그우니갈시다제 알파의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

다만 FDA는 허가신청 건 접수와 관련해 보내온 문건에서 현재로선 자문위원회를 소집할 계획이 없음을 전해왔다.

이에 앞서 페그우니갈시다제 알파의 허가신청 건은 지난 2018년 1월 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 바 있다.

페그우니갈시다제 알파의 허가신청서에는 포괄적인 전임상 자료와 함께 프로탤릭스 바이오테라퓨틱스 측이 종결지은 임상 1/2상 시험에서 확보한 임상 및 제조자료가 동봉됐었다.

이 자료 가운데는 임상 1/2상 시험의 연장시험 자료와 임상 3상 ‘BRIDGE 시험’의 중간 임상자료, 현재 프로탤릭스 바이오테라퓨틱스 측에 의해 임상시험이 진행 중인 ‘PRX-102’의 안전성 자료 등도 포함되어 있다.

‘PRX-102’ 임상시험은 페그우니갈시다제 알파 1mg/kg 용량을 격주 단위로 투여하면서 진행된 시험례이다.

프로탤릭스 바이오테라퓨틱스社의 드로르 바샨 대표는 “FDA가 ‘PRX-102’의 허가신청을 접수하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것은 프로탤릭스 바이오테라퓨틱스 및 키에지를 위해 중요한 성과가 도출되었음을 의미할 뿐 아니라 파브리병 환자사회에 새로운 치료대안이 확보될 수 있도록 하기 위해 기울여지고 있는 노력에서 결정적인 한 걸음이 내디뎌졌음을 방증한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “지금까지 우리가 관찰한 고무적인 ‘PRX-102’의 시험결과를 근거로 FDA와 협의를 지속하면서 ‘PRX-102’의 개발을 위한 노력을 지속해 우리의 최우선 현안인 ‘PRX-102’의 허가취득이 성사될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

이와 관련, 파브리병은 전신의 혈관내벽에서 글로보트리아오실세라마이드(globotriaosylceramide‧Gb3)라 불리는 지방물질 비정상적이고 진행성으로 축적됨에 따라 리소좀 알파-갈락토시다제-A 효소의 활성이 결핍되어 나타나는 X-연관 유전성 질환의 일종을 말한다.

파브리병은 전 세계적으로 40,000~60,000명당 1명 정도의 비율로 환자가 발생하는 것으로 알려져 있다.

파브리병 환자들은 유전적으로 글로보트리아오실세라마이드의 분해에 관여하는 알파-갈락토시다제-A 효소가 결핍되는 특징을 나타내게 된다.