FDA가 박스앨타 코퍼레이션社의 새로운 유전성 출혈장애 치료제 ‘본벤디’(Vonvendi: 재조합 폰 빌레브란트 인자)의 발매를 8일 승인했다.

이에 따라 ‘본벤디’는 18세 이상의 성인 폰 빌레브란트병 환자들을 위한 약물로 사용이 가능케 됐다.

재조합 폰 빌레브란트 인자가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘본벤디’가 처음이다.

‘본벤디’는 폰 빌레브란트병을 진단받은 성인환자들에게서 급성출혈이 나타났을 때마다 사용하는 약물이다.

이와 관련, 폰 빌레브란트병은 미국 전체 인구의 1% 정도에서 나타나고 있는 유전성 출혈장애의 일종이다. 유전성 출혈장애 가운데서는 가장 빈도높게 나타나고 있는 증상이기도 하다.

성별 발생빈도의 차이는 없으며, 폰 빌레브란트 인자의 결핍 또는 결함으로 인해 증상이 나타나게 된다. ‘폰 빌레브란트 인자’는 정상적인 혈액응고가 이루어지도록 하는 데 중요한 역할을 하는 단백질의 일종이다.

폰 빌레브란트병 환자들은 코와 잇몸, 腸 뿐 아니라 근육과 관절 등에서 중증 출혈이 발생할 수 있다. 여성환자들의 경우에는 월경기간이 평균치보다 오랜 기간 지속될 수 있고, 출산 후 과도한 출혈이 수반될 수도 있다는 지적이다.

FDA 생물의약품평가연구센터(CBER)의 캐런 미드턴 소장은 “유전성 출혈장애 환자들의 경우 의료전문인에게 상담을 구해 혈액손실을 줄일 수 있는 적절한 대안을 찾아야 할 것”이라며 “이번에 ‘본벤디’가 허가를 취득함에 따라 폰 빌레브란트병 환자들에게서 수반되는 급성출혈을 치료할 수 있는 추가적인 대안이 확보될 수 있게 됐다”고 강조했다.

‘본벤디’의 효능 및 안전성은 총 69명의 폰 빌레브란트병 환자들을 피험자로 충원한 가운데 진행되었던 2건의 임상시험을 통해 평가됐다.

이들 시험에서 ‘본벤디’는 증상이 나타났을 때마다 사용한 결과 효능과 안전성이 입증되었을 아니라 신체 각 부위에서 나타난 응급출혈에 대응하는 데도 성과를 보인 것으로 파악됐다. 아울러 안전성 측면에서 특별한 문제점은 도출되지 않았다.

시험기간 동안 가장 빈도높게 수반된 부작용은 전신 소양증 정도가 눈에 띄었다.

한편 FDA는 이에 앞서 ‘본벤디’를 희귀의약품으로 지정한 바 있다.